Farmacoeconomia e prescrizione di farmaci - P. G. Davey, M. Malek, T. Dodd, T. MacDonald
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Capitolo 10
Farmacoeconomia e
prescrizione di farmaci
P. G. Davey, M. Malek, T. Dodd, T. MacDonald
Sinossi dei principi importanti
1. La farmacoeconomia nacque, in origine, come sottodisciplina dell’economia sanitaria. Il suo
obiettivo ultimo è assistere l’assunzione di decisioni cliniche informate, fornendo informazioni sui
costi e le conseguenze di metodi alternativi di trattamento.
2. L’industria farmaceutica ha compreso rapidamente la rilevanza dell’analisi farmacoeconomica
per la pianificazione strategica, sia nella fase iniziale di sviluppo dei farmaci sia per determinare i
possibili prezzi dei futuri farmaci. Analogamente i fornitori di servizi sanitari e le autorità sanita-
rie hanno compreso la potenziale utilità della ricerca sistematica in quest’area per esaminare il le-
game tra i costi e la qualità o il valore delle misure individuali di assistenza sanitaria.
3. Il principio fondamentale alla base della valutazione farmacoeconomica dei programmi di tratta-
mento è la misurazione simultanea dei costi e degli esiti, in modo che si possano assumere
decisioni sulla distribuzione delle risorse tra programmi differenti.
4. Quando si vogliono confrontare i costi e gli esiti di 2 o più misure di sanità pubblica, si possono
intraprendere 4 tipi diversi di analisi farmacoeconomica: (1) analisi di minimizzazione dei costi
(CMA, cost-minimisation analysis), in cui si confrontano in termini di costi le alternative che per-
mettono ugualmente di raggiungere una risposta importante; (2) analisi costo-efficacia (CEA,
cost-effectiveness analysis), in cui si confrontano i rapporti costo-risposta in termini di unità fisiche
di efficacia; (3) analisi costo-beneficio (CBA, cost-benefit analysis), in cui si confrontano in termini
monetari i rapporti costo-risposta di alternative con risposte fondamentalmente diverse; (4) anali-
si costo-utilità (CUA, cost-utility analysis), in cui si confrontano i rapporti costo-risposta in termi-
ni di benefici come il miglioramento della qualità della vita (QOL, quality of life).
5. In ogni valutazione farmacoeconomica è importante che la prospettiva dell’analisi sia resa esplici-
ta fin dall’inizio, cioè dalla prospettiva da cui si stanno valutando i costi e le risposte, se da quella
della società, dei servizi sanitari di comunità o dei pazienti.
6. La relazione tra farmacoepidemiologia e farmacoeconomia è importante, perché la farmacoeco-
nomia fa forte assegnamento su buoni dati clinici e farmacoepidemiologici. Nonostante le limita-
zioni dei database attuali della farmacoepidemiologia a fornire dati sull’utilizzazione dei farmaci
e sugli esiti, tali database sono una componente inestimabile nelle analisi farmacoeconomiche.
7. Il processo di valutazione dei costi in farmacoeconomia implica l’identificazione, la misurazione e
la valutazione di tutti i costi rilevanti e questa separazione può essere mantenuta attraverso tutta
l’analisi. Esiste una variabilità dei costi (e della pratica medica), sia entro sia tra i singoli paesi, ed
è importante essere coscienti di ciò quando si interpretano le analisi economiche effettuate in al-
tre situazioni.
8. L’analisi decisionale viene utilizzata per identificare i punti di decisione o di incertezza su un pro-
gramma di trattamento o per descrivere le conseguenze delle decisioni. Questa tecnica è partico-
larmente rilevante per le decisioni che riguardano l’inclusione di farmaci nei prontuari.
9. La qualità della vita per quanto riguarda la salute (HRQOL, health-related quality of life) è una
misura di esito appropriata nelle analisi farmacoeconomiche, poiché esamina lo «stato di salute»
e consente il confronto dei trattamenti di condizioni cliniche diverse.
10. Esiste una consapevolezza crescente della necessità di una prospettiva di lungo periodo nell’assi-
stenza sanitaria, che sia ugualmente basata sui costi e sull’efficienza delle misure terapeutiche in-
dividuali. Solo in questo modo tali misure possono essere apprezzate per il valore che assicurano
piuttosto che per i costi che generano.© 88-08- 9835 10. Farmacoeconomia e prescrizione di farmaci 397
Solo alcuni anni fa pochissime persone avrebbero Le premesse su cui si basano sia l’economia sa-
avuto familiarità con la disciplina della farmacoe- nitaria sia la farmacoeconomia sono praticamente
conomia o avrebbero riconosciuto la sua rilevanza identiche a quelle dell’economia generale. Il pro-
rispetto alla pratica clinica di ogni giorno. Tuttavia blema centrale dell’economia è trovare una solu-
c’è stata una rivoluzione silente nel pensiero, se non zione socialmente accettabile alle richieste illimi-
ancora nella pratica, della medicina, con l’invasio- tate delle persone e alla limitata capacità della so-
ne degli economisti sanitari nei territori preceden- cietà di rispondere a tali richieste con la produzio-
temente occupati solo dai clinici. Gli studi di valu- ne di beni e servizi, cioè, «l’economia è lo studio di
tazione economica stanno crescendo esponenzial- come la società decide cosa produrre, come e per
mente.[1] Che l’intrusione non sia stata interamen- chi».[4]
te benvenuta da parte dei clinici è abbastanza com- È importante notare che questa definizione enfa-
prensibile, date le differenze filosofiche e metodo- tizza il ruolo della società e la visione societaria su
logiche tra le 2 discipline, per non menzionare la cosa, come e per chi sono prodotti beni e servizi. Una
perdita del potere monopolistico dei clinici di fron- definizione estesa di economia fornita da Samuel-
te a una disciplina come l’economia, con la sua no- son contiene tutti questi elementi più altri, cioè «l’e-
toria reputazione imperialistica. Però l’ingresso del- conomia è lo studio di come gli uomini e la società
l’economia nella medicina non è stato privo di be- finiscono per scegliere, con o senza l’uso del dena-
nefici. Le 2 discipline hanno guadagnato dall’espe- ro, di impiegare scarse risorse produttive che po-
rienza, hanno mutuamente arricchito le loro meto- trebbero avere usi alternativi, di come producono
dologie di ricerca e, gradualmente, stanno venendo varie merci e le distribuiscono per il consumo, ora
a qualche forma di accordo. Il risultato di tale scam- o in futuro, tra varie persone o gruppi nella società.
bio comprende, per esempio, gli economisti che usa- Essa analizza i costi e i benefici del migliorare i mo-
no la metodologia di confrontare i paesi per studiare delli di allocazione della risorse».[5]
gli effetti dell’adozione di strategie economiche si- Alcuni degli importanti argomenti sollevati nella
mili, un metodo di ricerca utilizzato dai clinici con- definizione precedente sono fonte ricorrente di con-
frontando pazienti con condizioni simili per studia- fusione ed equivoci su cosa fa l’economia. Essi sono:
re l’efficacia degli interventi medici.[2] Lo scambio, 1) Le risorse sono ovunque limitate, non importa
perciò, non è solo nella direzione dall’economia alla quanto la società sia ricca.
medicina e la comunità scientifica ha tratto benefi- 2) Ci sono richieste illimitate in competizione su
cio dallo scambio di idee, metodi e dibattito su ar- queste limitate, scarse, risorse produttive.
gomenti di mutua importanza. 3) Le persone e la società possono scegliere come
Questo capitolo fornisce una panoramica degli ar- usare le risorse per la produzione, la distribuzione
gomenti e della teoria che stanno alla base della far- o per altri scopi.
macoeconomia e indica il modo in cui essi possono 4) Con ciascuna scelta, interviene un costo ad essa
essere applicati in pratica alle decisioni sulla tera- associato. Il costo è che le risorse, una volta usate,
pia farmacologica. L’obiettivo ultimo della farma- non possono essere usate di nuovo o, per essere più
coeconomia è assistere le decisioni cliniche infor- precisi, c’è un «costo-opportunità» associato con le
mate e qui vengono forniti alcuni esempi pratici che decisioni economiche. Il «costo-opportunità» è l’am-
spiegano il legame tra la presentazione dei risulta- montare perduto non utilizzando le risorse econo-
ti farmacoeconomici e l’assunzione delle decisioni. miche (lavoro, capitale, immobili, capacità dirigen-
Inoltre viene discussa l’importanza delle misure di ziali, ecc.) nel miglior modo alternativo.
esito in relazione ad alcuni comuni indici corrente- 5) Lo scopo dell’economia è definire l’uso più ef-
mente applicati per determinare l’impatto degli in- ficiente delle nostre risorse limitate, riconoscendo i
terventi medici sulla qualità della vita dei pazienti. costi associati alle scelte effettuate. L’economia sa-
nitaria è la disciplina dell’economia applicata al cam-
po della sanità e, come tale, è qualcosa di più di una
1. Evoluzione della farmacoeconomia borsa degli attrezzi, è un modo di porsi davanti ai
problemi e di affrontarli.[6] L’economia sanitaria
La farmacoeconomia è un sottoinsieme dell’econo- tratta l’assistenza sanitaria come una merce qual-
mia sanitaria ed è un risultato di tale disciplina che siasi, ma riconosce il fatto che esistono sostanziali
sta diventando maggiorenne attraverso il consoli- differenze tra l’assistenza sanitaria e altri beni eco-
damento e la diversificazione. L’economia sanitaria, nomici tradizionali.[7]
come branca dell’economia, è essa stessa relativa- Com’è stato indicato in precedenza, la farma-
mente giovane. Per essa si possono trovare pochi ri- coeconomia fu istituita, in origine, come sottodi-
ferimenti bibliografici sistematici prima della metà sciplina dell’economia sanitaria, e ci sono ancora
degli anni Sessanta e il primo libro su questo argo- economisti sanitari che vedono la crescita della far-
mento fu pubblicato nel 1973.[3] macoeconomia come una superspecializzazione non398 10. Farmacoeconomia e prescrizione di farmaci © 88-08- 9835
necessaria. Essendo una disciplina ancora in corso po (R&D) molto alti nel corso del processo (vedi
di evoluzione, qualunque definizione risulterebbe anche cap. 11). Ci si attende poi che essa intrapren-
superata nel tempo in cui viene pubblicato questo da la produzione e la distribuzione di tali prodotti.
libro. Le prime definizioni di farmacoeconomia si All’interno di queste funzioni esistono opportunità
concentrano in modo molto limitato su «l’analisi per le singole imprese di sfruttare il mercato con im-
dei costi della farmacoterapia per i sistemi di assi- perfezioni dell’informazione o a causa di alcune par-
stenza sanitaria e per la società».[8] Questo modo ticolari caratteristiche del mercato.
di intendere la ricerca farmacoeconomica riguarda
solamente i costi e non considera i risultati dell’u- 2.1 Fattori che influenzano la domanda di
so dei prodotti farmaceutici. Altri hanno una visio- prodotti farmaceutici
ne molto più ampia dei compiti della ricerca far-
macoeconomica, cioè l’accertamento delle impli- Una delle caratteristiche più singolari del mercato
cazioni di esiti e costi progettati dei prodotti far- farmaceutico è che, in molti paesi, l’accesso ai far-
maceutici, per decidere se continuare o interrom- maci è controllato dal servizio sanitario. Ne conse-
pere lo sviluppo di un farmaco e per la strategia glo- gue che la funzione di domanda per i prodotti far-
bale di determinazione del prezzo.[9] Questa defi- maceutici soggetti a prescrizione implica una inso-
nizione estesa ha il vantaggio di incorporare la ri- lita separazione del consumatore da chi prende le
cerca farmacoeconomica nel processo di sviluppo decisioni. Informazione imperfetta per il paziente
dei farmaci dall’esordio (prima della fase I) alla fase (il consumatore) vuol dire che la sua conoscenza
IV, in cui si intraprende la sorveglianza post-market- delle proprietà terapeutiche o di altro tipo sui pro-
ing. dotti farmaceutici sono inadeguate per determina-
Naturalmente il ruolo della farmacoeconomia non re quale trattamento è necessario, quali farmaci sono
rimane lo stesso durante le diverse fasi dello svi- disponibili e in quali forme e dosaggi. Perciò il pa-
luppo dei farmaci. Per esempio, durante le prime ziente si rivolge al clinico che agisce da agente, da
fasi aiuta a identificare le opzioni commercialmen- esperto con la necessaria conoscenza. È il clinico
te praticabili, mentre negli stadi più avanzati con- che consiglia quale prodotto è appropriato per cia-
sente l’assunzione di decisioni informate rispetto al- scun caso.
l’uso appropriato dei farmaci che sono in corso di La domanda di prodotti farmaceutici è una do-
sviluppo. Perciò la farmacoeconomia è uno stru- manda derivata, in quanto essi sono richiesti per i
mento di controllo che può essere applicato a deci- benefici che ci si attende forniscano (non per il loro
sioni strategiche e operative riguardanti lo svilup- valore intrinseco, nel senso che la domanda di au-
po, la produzione o il consumo dei farmaci. Nelle tomobili è derivata dalla domanda di trasporto) e
fasi precoci l’attenzione si concentra nell’assunzio- anche una domanda guidata, perché il paziente non
ne di decisioni informate sullo sviluppo dei prodot- ha altra scelta che prendere il farmaco prescritto o
ti (essenzialmente, decisioni del tipo «procedere/non nessun altro. Poiché i farmaci spesso sono una ne-
procedere») mentre, nelle ultime fasi, l’attenzione cessità, la domanda di prodotti del paziente è qua-
si sposta sulla prescrizione e l’utilizzazione razio- si completamente indipendente dal prezzo fino a li-
nali. L’obiettivo complessivo è assicurare l’uso il più velli di prezzo proibitivamente alti. In termini più
possibile efficiente di risorse limitate. semplici, un aumento di prezzo non spingerà fuori
dal mercato molti clienti, mentre una diminuzione
di prezzo può non attrarre clienti nel mercato.
2. Aspetti della farmacoeconomia Pochissimi prodotti farmaceutici sono appropria-
attinenti l’industria farmaceutica ti per il trattamento di più di un numero limitato di
situazioni mediche, cioè essi sono malattia-specifici
L’industria farmaceutica svolge un ruolo impor- con limitate possibilità di sostituzione. Perciò il mer-
tante nella società, che secondo alcuni è spropor- cato farmaceutico è formato da un gran numero di
zionato rispetto alla sua dimensione.[10,11] La sua sottomercati, spesso di dimensioni ridotte. La do-
importanza deriva dalla sua responsabilità con- manda potenziale per un farmaco o per un gruppo
giunta con quella degli operatori sanitari per il man- di farmaci affini dipende dal bisogno totale di me-
tenimento della salute, che di per sé è un bene pre- dicamenti per la particolare malattia che essi pos-
zioso, ma anche dal fatto che è un determinante im- sono trattare. L’effettiva domanda totale con dati
portante della produttività di risorse umane nel- prezzi di farmaci, però, può essere inferiore alle rea-
l’economia.[12] li necessità totali se i pazienti non hanno accesso
Specificamente ci si attende che l’industria scopra allo stato sociale o non hanno risorse sufficienti per
e sviluppi nuovi farmaci, che essa poi trasforma in ottenere i farmaci. In alternativa la domanda tota-
prodotti terapeutici utili nel modo più rapido e si- le effettiva può eccedere i reali bisogni totali se alle
curo possibile, sostenendo costi di ricerca e svilup- persone vengono prescritti tali prodotti quando que-© 88-08- 9835 10. Farmacoeconomia e prescrizione di farmaci 399
sti ultimi non sono appropriati o necessari. Il reale 2.2.1 Requisiti per raggiungere un adeguato
mercato al riguardo comprende la domanda totale rendimento degli investimenti in ricerca e
effettiva di farmaci da parte dei pazienti che hanno sviluppo
consultato un medico o che hanno un disturbo per
il quale un medico può essere convinto a prescrive- Se i prezzi fossero mantenuti vicini ai costi di pro-
re il particolare farmaco.[11] duzione, il rendimento degli investimenti in ricer-
Tale anelasticità dei prezzi è rinforzata dall’iso- ca e sviluppo da parte delle imprese innovative sa-
lamento dei clinici in questo mercato. Quando deve rebbe trascurabile. Mentre un’impresa potrebbe in-
assumere una decisione, il clinico si preoccupa del- vestire miliardi in ricerca e sviluppo, un’altra può
l’efficacia clinica, della sicurezza e della qualità. Es- entrare nel mercato, copiare prodotti esistenti a un
sendo colui che assume le decisioni e non il com- costo marginale e venderli a prezzi molto più bas-
pratore, il clinico non è interessato in primo luogo si. Se ciò avvenisse, non ci sarebbero incentivi per
ai prezzi. In un mercato in cui possono essere pre- intraprendere, da parte delle imprese innovative, le
senti vari prodotti identici che vengono offerti a ricerche costose e di lunga durata che stimolano
prezzi molto diversi, il medico può scegliere quel- l’industria. La società soffrirebbe del fatto che non
lo che è considerato il migliore, spesso senza occu- si rendono disponibili nuovi trattamenti farmaco-
parsi del prezzo. Per stare al passo con tutti gli svi- logici, con l’eccezione delle scoperte delle struttu-
luppi più recenti di prodotti, indicazioni, formula- re di ricerca accademiche e governative. Tuttavia
zioni e dosaggi, i clinici fanno affidamento su varie queste ultime tendono a essere fortemente limita-
fonti di informazione, una delle quali è la lettera- te da una carenza di risorse finanziarie; di conse-
tura promozionale prodotta dall’industria farma- guenza il numero di scoperte probabilmente si ri-
ceutica. Poiché il clinico pone al primo posto l’effi- durrebbe drammaticamente mentre i tempi di svi-
cacia clinica, la sicurezza e la qualità, la disponibi- luppo potrebbero aumentare in modo considere-
lità di materiale promozionale può spostare la «cur- vole.
va di domanda» dei clinici da un prodotto a un al-
tro, senza alcun riferimento al prezzo. Il clinico ha 2.2.2 Protezione brevettuale
scarsa motivazione a prescrivere il prodotto a prez-
zo più basso disponibile sul mercato né gli viene
Il sistema dei brevetti viene usato dall’industria far-
formalmente richiesto di essere a conoscenza dei
maceutica innovativa per assicurarsi rendimenti van-
prezzi.
taggiosi e per incoraggiare la continuità di ricerca e
sviluppo. Un brevetto conferisce al suo possessore
2.2 Fattori che influenzano la fornitura di il diritto specifico di escludere altri, per un periodo
prodotti farmaceutici definito dopo il deposito del brevetto, dall’usare per
scopi commerciali la tecnologia protetta. Esso assi-
Sebbene nell’industria farmaceutica la domanda cura all’impresa che ha prodotto qualcosa di inno-
non sia elastica rispetto ai prezzi, non necessaria- vativo un monopolio temporaneo sulla fornitura di
mente ne consegue che esista un monopolio. Con un prodotto o di un processo. Si tratta di un privile-
alcune eccezioni, i farmaci non sono costosi per i gio temporaneo, altrimenti un monopolio continuo
produttori e, rispetto ad altri tipi di industria, non dei prezzi potrebbe provocare gravi inefficienze. Esi-
ci sono da fare grandi economie di scala in riferi- ste una delicata linea di separazione a proposito del-
mento alla produzione di farmaci.[11,13] La costan- la durata della protezione brevettuale. Se il privile-
te crescita del numero di imprese coinvolte nella gio viene concesso troppo a lungo, si potrebbero ve-
produzione di farmaci dopo la scadenza dei bre- rificare inefficienze indotte da un monopolio dei
vetti suggerisce che, a questo livello, esiste una pie- prezzi; d’altra parte, se il periodo di protezione è
na concorrenza. Rispetto alla produzione di farmaci troppo breve, ci saranno inefficienze causate da ina-
generici, lo sviluppo di nuovi farmaci rappresenta deguata innovatività.
un progetto a rischio più alto che può tenere lon- Il privilegio brevettuale introduce una barriera
tane dall’ingresso nel mercato le imprese più pic- all’ingresso e perciò restringe la concorrenza sul
cole; in ogni caso le imprese innovative continua- versante del rifornimento del mercato farmaceuti-
no a crescere. In generale, perciò, sembra che le eco- co. Il processo di ricerca e sviluppo è un fattore de-
nomie di scala non siano più una barriera all’in- terminante di primo piano del comportamento con-
gresso nel mercato farmaceutico rispetto a qua- correnziale poiché determina la potenziale forza di
lunque altra industria. Perciò sembra che la piena mercato di un’impresa, ma mette anche in movi-
concorrenza sia una possibilità plausibile e deside- mento le forze che possono dare luogo, nel futuro,
rabile nonostante una domanda che non tiene con- a un comportamento di attribuzione concorrenzia-
to dei prezzi. le dei prezzi.[14]400 10. Farmacoeconomia e prescrizione di farmaci © 88-08- 9835
Tabella 10.1. Fasi dello sviluppo dei farmaci, loro durata media e costo approssimativo (Anon;[16] DiMasi et
al.[17]). La durata di ciascuna fase è basata su uno studio relativo sia a composti di successo sia a composti
senza successo e include una certa sovrapposizione tra le fasi
Fase dello sviluppo Tempo tra la fase e l’inizio Costi capitalizzati attesi Numero approssimativo di composti
del farmaco dell’approvazione (mesi) (milioni di $US nel 1987) che completano il processo
Screening dei composti e Non quantificato 155,6 10 000 sottoposti a screening
sperimentazione preclinica 20 sottoposti a sperimentazione preclinica
per giungere all’approvazione 10 approvati per gli studi clinici
per gli studi clinici
Studi clinici di fase I 98,9 17,8 10 composti accedono agli studi clinici
Studi clinici di fase II 82,7 21,4
Tossicologia animale a 78,8 8,9
lungo termine e riproduttiva
Studi clinici di fase III 60,2 27,1 1 composto completa gli studi clinici
e viene proposto per la registrazione
2.2.3 Pressioni concorrenziali sulla ricerca da questo enorme potenziale del mercato e svilup-
pare un carattere multinazionale.
Nella realtà i nuovi farmaci di successo possono
mantenere una posizione dominante per circa 5 2.2.5 Probabilità di successo nello sviluppo di
anni, dopo i quali possono essere sostituiti da un ri- nuovi composti
vale presumibilmente migliore.[15] Questo può es-
sere un farmaco con un meccanismo d’azione simi- È stato stimato che su circa 10 000 preparazioni che
le, ma con vantaggi potenziali in termini di sicurez- possono essere sintetizzate e studiate per un po-
za (per esempio, l’introduzione della ranitidina dopo tenziale impiego terapeutico, solo 20 passeranno alla
la cimetidina), oppure può essere un farmaco con fase preclinica. Tra questi 20 composti, solo 10 com-
un nuovo meccanismo d’azione e proprietà tera- pleteranno con successo questa fase e saranno sot-
peutiche simili (per esempio, l’introduzione dell’o- toposti alla revisione dell’autorità sanitaria (per
meprazolo dopo la ranitidina). Quando un’impre- esempio, FDA) per l’ammissione agli studi clinici.
sa scopre un nuovo composto che diventa un nuo- Dagli studi di fase I, 5 composti passeranno agli stu-
vo prodotto di primaria importanza, altri intensifi- di di fase II, dei quali solo 2 saranno ammessi agli
cheranno la ricerca nelle stesse aree, forse miglio- studi di fase III. Dopo tutto ciò, solo un prodotto
rando il prodotto originale fino a che esso è messo può essere proposto dall’impresa per l’approvazio-
«fuori concorrenza» nel mercato. Questa ricerca ne come nuovo farmaco e può sperare di raggiun-
competitiva può rendere benefici alla società fa- gere il mercato (tabella 10.1).[16] La percentuale di
cendo crescere le opportunità di scoperte significa- nuove entità chimiche esaminate in ciascuno stadio
tive; tuttavia ci sono possibili svantaggi derivanti diminuisce man mano che vengono scoperte le va-
dalla duplicazione degli sforzi di ricerca e sviluppo. rie caratteristiche dei composti e i prodotti vengo-
no abbandonati a causa di effetti avversi o di altre
2.2.4 Joint ventures e accordi commerciali caratteristiche indesiderabili.
Per le imprese, non solo è piccola la probabilità di
A causa dei costi elevati di ricerca, sviluppo e com- avere un nuovo composto sul mercato, ma è addi-
mercializzazione, per raggiungere il successo nel- rittura esigua la probabilità che quel prodotto di-
l’industria farmaceutica sono necessarie grandi ri- venga un successo e compensi gli investimenti di ri-
sorse finanziarie. Anche se le imprese più piccole cerca e sviluppo. Si stima che, per un composto stu-
possono fare scoperte innovative, l’attuale clima con- diato per l’attività biologica, c’è 1 probabilità su 4000
correnziale è tale per cui le imprese piccole spesso di diventare un farmaco commercializzato, 1 su
non hanno le risorse finanziarie per sviluppare e 21 000 di avere un moderato successo e 1 su 60 000
commercializzare rapidamente le loro scoperte. Di di avere un forte successo.[18]
conseguenza c’è stato un numero considerevole di
joint ventures e di accordi commerciali con società 2.3 Applicazioni della farmacoeconomia
più grandi. Queste società più grandi quindi domi-
nano il mercato, diventando multinazionali in que- La duplicazione delle procedure di ricerca e svi-
sto processo. Poiché la domanda di prodotti farma- luppo e la produzione di farmaci «me too» [lette-
ceutici è globale e i costi coinvolti sono considere- ralmente: farmaci «anch’io», cioè appartenenti alla
voli, è nell’interesse delle imprese trarre vantaggio stessa serie chimica e classe terapeutica, N.d.R.] im-© 88-08- 9835 10. Farmacoeconomia e prescrizione di farmaci 401
Fattore Programma di Prodotto
(costo) assistenza sanitaria (conseguenze)
Da quale
punto di vista?
Figura 10.1. Un semplice modello di analisi economica dell’assistenza sanitaria.
plica una perdita di ricchezza, dati gli enormi costi farmaci. All’interno del riquadro ombreggiato nel-
esistenti nel processo di ricerca e sviluppo. La per- la figura 10.1, tali fattori sono combinati e organiz-
dita di ricchezza è dovuta all’opportunità del costo zati per fornire determinati livelli di assistenza che
di produzione dei «me too» che utilizza scarse ri- porteranno a un miglioramento dello stato di salu-
sorse produttive, che potevano essere assegnate alla te della popolazione per la quale il programma è
produzione di prodotti genuinamente utili. Pertan- stato progettato, che può essere rappresentata da
to l’uso strategico della farmacoeconomia negli sta- un singolo paziente o da un segmento della popo-
di precoci dello sviluppo dei farmaci mette a di- lazione o dall’intera popolazione nazionale. Il prin-
sposizione un nuovo meccanismo per prevenire lo cipio fondamentale che sta alla base della valuta-
spreco di risorse e reindirizzare tali risorse verso zione economica dei programmi sanitari è relativa-
aree socialmente più desiderabili e commercial- mente semplice, poiché essa cerca di identificare, mi-
mente più vitali. Ciò farà sì che quello che è otti- surare e valutare simultaneamente i loro costi e i loro
male da un punto di vista commerciale risulti otti- esiti. La misurazione simultanea dei costi e degli esi-
male anche dal punto di vista dei consumatori. Di ti è la chiave per comprendere lo scopo e addirittu-
conseguenza la farmacoeconomia è una componente ra la ragion d’essere della valutazione economica.
vitale della gestione dei rischi nelle fasi di sviluppo, L’obiettivo finale della valutazione economica è for-
produzione e commercializzazione dei prodotti far- nire un ventaglio di scelte per assumere decisioni
maceutici. sulla destinazione delle risorse tra differenti pro-
grammi. Per fare ciò l’analisi deve includere i costi
e gli esiti sanitari di almeno 2 alternative, altrimen-
3. Definizione di termini e metodologia di ti la valutazione sarà solo parziale e incompleta (fi-
base della valutazione economica gura 10.2).
Poiché esistono potenziali conflitti di interesse tra
Gli economisti sono molto amanti dell’uso di mo- differenti parti della popolazione e/o tra la maggio-
delli per descrivere e analizzare i problemi del mon- ranza della popolazione e una minoranza, è impor-
do reale. Un modello economico è un quadro sem- tante rendere chiara la prospettiva dell’analisi pri-
plificato della realtà e fornisce un utile schema per ma di optare per un determinato tipo di analisi. La
comprendere la natura di importanti parametri im- semplice domanda da porsi è «da quale punto di vi-
plicati nel raggiungimento di un certo esito. Un sem- sta si stanno valutando i costi e gli esiti»? Dal pun-
plice modello economico usato per descrivere i pro- to di vista di un medico di medicina generale o di
cessi di produzione è la funzione di produzione, in un amministratore di ospedale? Si possono ottene-
cui alcuni fattori di produzione vengono combinati re risposte diverse alla stessa domanda da differen-
assieme per produrre alcuni prodotti (figura 10.1). ti gruppi di interesse, perché le categorie di costo da
La stessa analogia può essere applicata a qualsiasi includere sono diverse tra un gruppo e l’altro. Dal
programma di assistenza sanitaria, sia a livello lo- punto di vista dei pazienti non è importante se il co-
cale, nazionale o internazionale o persino a livello sto relativo di una terapia è molto alto rispetto alla
individuale. terapia alternativa, ma un amministratore di ospe-
Nel contesto dell’assistenza sanitaria, i fattori nel dale può avere un punto di vista notevolmente di-
processo di produzione comprendono il lavoro (per- verso. Idealmente l’analisi dovrebbe sempre inclu-
sonale medico, personale ausiliario, professioni col- dere il punto di vista della società, confrontando in
legate alla sanità, personale amministrativo, ecc.), tal modo il costo sociale con le conseguenze socia-
apparecchiature, edifici e beni di consumo come i li di programmi alternativi.402 10. Farmacoeconomia e prescrizione di farmaci © 88-08- 9835
Sono esaminati sia i costi (fattori) e le
conseguenze (prodotti) delle alternative?
No
Sì
Esamina solo Esamina
le conseguenze solo i costi
1. Valutazione parziale 2. Valutazione parziale
a) Descrizione b) Descrizione Descrizione costo-esito
No dell’esito del costo
Sono confrontate
2 o più alternative?
3. Valutazione parziale 4. Analisi economica completa
a) Valutazione b) Analisi del • Analisi costo-minimizzazione
Sì dell’efficacia costo • Analisi costo-efficacia
clinica o • Analisi costo-utilità
dell’efficacia • Analisi costo-beneficio
epidemiologica
Figura 10.2. Distinzione tra analisi economica parziale e completa basata sulla risposta a 2 domande: (1) L’analisi confronta 2 o più alternative? (2) L’a-
nalisi include sia i costi sia gli esiti?
3.1 Tipi di valutazione economica sono trattati più avanti nel paragrafo 6. La natura
della misura di esito è l’importantissimo fattore che
Esistono 4 tipi di valutazione economica, i quali pos- determina il livello sia di complessità sia di elabo-
sono essere tutti applicati ai prodotti farmaceutici. razione nonché l’affidabilità e la validità di un con-
In ordine di livello di elaborazione e di complessità, fronto tra regimi alternativi.
essi sono:
• analisi di minimizzazione dei costi (CMA); 3.1.1 Le componenti comuni di tutte le analisi
economiche
• analisi costo-efficacia1 (CEA);
Un’analisi economica completa deve sempre ri-
• analisi costo-beneficio (CBA);
spondere alle 2 domande seguenti:
• analisi costo-utilità (CUA).
1) Sono state prese in considerazione 2 o più al-
L’obiettivo finale di tutti i 4 metodi è confronta- ternative?
re il costo e l’esito di regimi alternativi, idealmente
2) Sono stati presi in considerazione sia i costi sia
generando un solo indice o rapporto costo/esito. Gli
le conseguenze di ciascuna alternativa?
argomenti correlati al costo e ai modelli di costo
Se la risposta a una delle due domande è no, lo
studio non è un’analisi economica completa (figura
10.2). È necessario considerare due o più alternati-
1
In italiano, i due termini della lingua inglese, efficacy ed
ve, diversamente l’analisi è semplicemente una de-
effectiveness si traducono entrambi «efficacia», ma il signifi- scrizione dei costi e degli esiti.
cato non è identico: efficacy riguarda l’efficacia in senso stret-
to (il farmaco, l’intervento, il trattamento funzionano nel 3.1.2 Analisi di minimizzazione dei costi (CMA)
modo previsto); effectiveness riguarda il risultato complessi-
vo, spesso a lungo termine (guarigione, eventi morbosi evi- In questo tipo di analisi l’esito principale al centro
tati nei trattamenti preventivi, ecc.). Qualcuno traduce ef-
dell’interesse è lo stesso e viene raggiunto ugual-
fectiveness in «efficacia epidemiologica» ed efficacy in «effi-
cacia clinica». In questo capitolo effectiveness (che ricorre più mente dai regimi alternativi, consentendo così a chi
frequentemente) è stato tradotto «efficacia» e le poche vol- valuta il programma di concentrarsi sul lato dell’e-
te che l’autore ha usato efficacy si è tradotto in «efficacia cli- quazione concernente il costo e di scegliere l’alter-
nica». [N.d.R.] nativa che ha i costi minori. Un esempio è rappre-© 88-08- 9835 10. Farmacoeconomia e prescrizione di farmaci 403
sentato dagli interventi chirurgici minori per gli adul- no le risorse da A a B. In questo caso il costo per ul-
ti che possono essere eseguiti con procedure ospe- teriore anno di vita salvato dal regime B si può cal-
daliere o ambulatoriali, senza alcuna differenza si- colare come:
gnificativa dell’esito clinico. A parità di tutti gli al-
tri fattori, l’efficienza economica richiede che ven- (Y – X)
Costo/ulteriore anno di vita salvato =
ga scelta l’opzione che consente il numero massimo (N – M)
di interventi chirurgici con un determinato stanzia-
mento. La chiave per il successo della minimizza- La differenza tra il costo medio e quello margi-
zione dei costi è che, prima di eseguire l’analisi, bi- nale è trattata in maggiore dettaglio nel paragrafo
sogna dimostrare che le opzioni a confronto hanno 7.1.
uguale efficacia clinica. Inoltre, anche se le 2 opzio-
ni devono raggiungere allo stesso modo l’esito prin- 3.1.4 Analisi costo-beneficio (CBA)
cipale allo studio, esse possono dare luogo anche ad
altri esiti diversi tra loro. Per esempio, un interven- In questo caso lo scopo è lo stesso del tipo di ana-
to chirurgico ambulatoriale può essere eseguito con lisi precedente, cioè costruire rapporti costo/esito
una quantità più alta di anestesia locale o regiona- (medi e incrementali) per confrontare regimi al-
le rispetto a un intervento ospedaliero e ciò può por- ternativi. Tuttavia l’analisi costo-efficacia non può
tare a differenze negli effetti avversi transitori. Un’a- essere applicata perché le alternative raggiungono
nalisi di minimizzazione dei costi dovrebbe quanti- esiti fondamentalmente diversi. Per esempio, uno
ficare i costi derivanti da tali differenze della tecni- allunga la vita e migliora la qualità della vita (per
ca anestetica, assumendo che l’esito dell’intervento esempio, l’impianto di un by-pass coronarico) men-
sia identico. tre l’altro migliora solo la qualità della vita (per
Perciò la minimizzazione dei costi è più di una esempio, la sostituzione dell’articolazione dell’an-
semplice analisi dei costi. Essa contiene l’assunto ca). Per confrontare esiti diversi (alcuni positivi, al-
esplicito che le 2 alternative raggiungano l’esito pri- cuni negativi come effetti avversi, tossicità o rea-
mario in modo uguale e può includere informazio- zioni avverse ai farmaci) bisogna avere un denomi-
ni aggiuntive per analizzare l’assunto che «tutti gli natore comune che sia stabile, plausibile, coerente
altri fattori sono uguali». e comprenda la maggior parte possibile degli esiti,
se non addirittura tutti. Nell’analisi costo-beneficio,
3.1.3 Analisi costo-efficacia (CEA) il denominatore comune per la conversione è il de-
naro. Le conseguenze positive e negative degli in-
In questo tipo di analisi l’esito primario al centro terventi medici sono espresse in termini monetari
dell’interesse è uno solo ed è comune a tutte le al- e aggregate per costruire rapporti costo-beneficio
ternative, ma programmi diversi hanno differenti confrontabili. Spesso gli operatori sanitari hanno
tassi di successo nel raggiungere tale esito comune. un istintivo disagio ad attribuire un valore finan-
Per esempio, se l’esito che interessa è l’allungamento ziario alla sofferenza umana; tuttavia la funzione
della vita, 2 regimi diversi A e B possono avere co- del denaro è solo quella di permettere alla società
sti diversi (A costa X e B costa Y) e allungare la vita di confrontare il valore di prodotti completamente
in misura diversa (A produce un guadagno di M anni diversi.
di vita, B produce un guadagno di N anni di vita). L’aspetto più controverso dell’analisi costo-be-
Sarebbe possibile costruire i rapporti costo/esito neficio è quello di attribuire un valore ad aspetti che
di X/M e Y/N e confrontare così i 2 regimi A e B in sono percepiti come intrinsecamente inadatti a es-
termini di costo per anno di vita guadagnato. In al- sere valutati dagli operatori sanitari, come la perdi-
ternativa M/X può essere usato come anni di vita ta della vista, il danno dell’udito, l’insufficienza re-
guadagnati per unità monetaria (sterline, dollari, nale o, addirittura, la perdita di vite umane. Tutta-
ecc.) spesa con ciascun regime. Questo processo può via questa pratica è ben consolidata nell’industria
fornire rapporti medi per aiutare ad assumere deci- assicurativa e, in realtà, non è né nuova né esclusi-
sioni nell’attribuzione delle risorse. va di tale industria.
Se possibile, per eseguire confronti è preferibile L’analisi costo-beneficio non è molto comune in
usare rapporti costo-efficacia marginali (o incre- farmacoeconomia e, laddove viene effettuata, di so-
mentali). Con tutta probabilità i rapporti marginali lito i ricercatori calcolano i costi e i benefici che pos-
sarebbero diversi dalle medie. La costruzione di rap- sono essere facilmente (e in modo non controver-
porti marginali dovrebbe tenere conto di cosa sa- so) espressi in termini monetari. In alternativa esi-
rebbero i costi e gli esiti se fosse introdotta un’ulte- stono tecniche per quantificare la forza delle prefe-
riore unità di produzione. Se è noto che il regime B renze individuali per le alternative. Esse compren-
è sia più costoso sia più efficace del regime A, la do- dono le tecniche della propensione a pagare e del-
manda per chi assume le decisioni è se spostare o l’azzardo standard, in cui si usano esempi ipotetici404 10. Farmacoeconomia e prescrizione di farmaci © 88-08- 9835
Tabella 10.2. Effetto dello sconto sull’analisi economica: l’importanza dei costi e degli esiti della distribuzione.
I costi dei farmaci tendono a essere distribuiti uniformemente nel tempo, mentre per programmi come quelli
chirurgici o di screeening tutti i costi vengono sostenuti all’inizio del programma. Il trattamento delle malattie
conclamate tende a dare luogo a risultati immediati, mentre i benefici della prevenzione primaria o secondaria
si manifesteranno in futuro
Fonte di distribuzione Effetto dell’applicazione Effetto dell’applicazione
non uniforme di costi ed esiti di un tasso di sconto di un tasso di sconto
di alternative in analisi Esempio sia ai costi sia agli esiti ai soli costi
I costi si manifestano in momenti Trattamento chirurgico rispetto al Rende più attraente il trattamento Rende più attraente il trattamento
diversi trattamento farmacologico farmacologico farmacologico
dell’ulcera peptica
I benefici si presentano in Trattamento farmacologico Rende più attraente il trattamento Nessun effetto sui costi del trattamento.
momenti diversi dell’ipertensione rispetto al dell’insufficienza cardiaca Può indurre una riduzione a lungo
trattamento farmacologico ipertensiva conclamata termine dei risparmi sui costi sanitari
dell’insufficienza cardiaca (per esempio, riduzione dei casi futuri di
ipertensiva conclamata ictus trattando farmacologicamente
l’ipertensione)
Costi e benefici si presentano in Screening e trattamento Può seguire una delle strade Rende più attraente lo screening
momenti diversi dell’iperlipidemia rispetto seguenti: l’applicazione dello dell’iperlipidemia perché riduce i costi
all’applicazione di by-pass sconto ai costi futuri favorisce il farmacologici futuri
coronarici nella malattia trattamento farmacologico
coronarica conclamata dell’ipertensione; l’applicazione
dello sconto ai benefici futuri
favorisce l’approccio chirurgico
perché i benefici si presentano
immediatamente
per chiedere alle persone quanto sarebbero dispo- vuti all’inflazione, la gente preferirebbe ugualmen-
ste a pagare per assicurarsi miglioramenti del trat- te ricevere quanto gli è dovuto il più presto possi-
tamento.[19] bile e rimandare il pagamento del suo debito a un
tempo successivo, anzi il più tardi possibile. Poiché
3.1.5 Analisi costo-utilità (CUA) non tutti i costi e le conseguenze dei regimi alter-
nativi si presentano necessariamente allo stesso mo-
Nell’analisi costo-utilità si usa una misura differen- mento, lo sconto diviene rilevante sia per i costi sia
te del valore, derivata direttamente dall’economia, per le conseguenze, almeno sul terreno teorico.
per misurare un esito chiamato utilità. Il principio Il processo di sconto implica di determinare il va-
fondamentale alla base dell’analisi costo-utilità è lore attuale dei costi e degli esiti di metodi alterna-
che uno scopo dell’intervento medico è migliorare tivi di intervento, scegliendo un appropriato tasso
la qualità della vita dei pazienti e che le modifica- di sconto. Anche se non c’è un accordo generale su
zioni della qualità della vita possono essere misu- cosa costituisca un tasso di sconto appropriato, esi-
rate a fianco di misure di aumento della speranza di ste in linea di principio un accordo sul fatto che i co-
vita. Pertanto l’efficacia clinica comparativa dei trat- sti devono essere ridotti.[20,21] Tuttavia c’è stata mol-
tamenti alternativi viene presa e misurata in fun- ta discussione sul fatto se anche i benefici sanitari
zione del loro contributo alla qualità della vita del- debbano essere scontati.[20,22,23]
le persone sottoposte a tale trattamento. Questo è In pratica lo sconto è un problema solo se i costi
un concetto importante che merita una spiegazione e gli esiti di regimi alternativi si presentano in mo-
più dettagliata ed è discusso ulteriormente nel pa- menti diversi (tabella 10.2). Fortunatamente, di so-
ragrafo 8. Però, nonostante gli ovvi vantaggi teori- lito questo non è il caso degli studi di farmacoeco-
ci dell’analisi costo-utilità, esistono forti difficoltà nomia. Noi riteniamo che la soluzione migliore sia
pratiche nello stabilire l’esatta utilità associata a dif- includere uno sconto in un’analisi di sensibilità, una
ferenti situazioni sanitarie. pratica approvata da alcune linee guida nazionali di
farmacoeconomia (vedi par. 4.1). Dovrebbe essere
3.2 Sconto dei costi e benefici futuri applicato un intervallo di tassi di sconto sia ai costi
sia agli esiti. I risultati devono essere presentati in
Una considerazione rilevante per tutti i 4 metodi di tre forme: primo, risultati con tasso di sconto zero
valutazione economica è il problema dello sconto, applicato sia ai costi sia agli esiti; secondo, con un
basato sul «principio della preferenza temporale», intervallo di tassi di sconto applicati ai soli costi; ter-
derivato direttamente dai fondamenti dell’econo- zo, con un intervallo di tassi di sconto applicati sia
mia. Tale principio, posto in termini semplici, stabi- ai costi sia agli esiti. L’analisi finale deve rendere
lisce che anche se non ci fossero costi bancari o do- chiaro che la conclusione è o non è sensibile all’ap-© 88-08- 9835 10. Farmacoeconomia e prescrizione di farmaci 405
plicazione di tassi di sconto da x% a y%, applicati nomici per i suoi nuovi prodotti. Quattro anni dopo
sia ai soli costi sia ai costi e agli esiti. si ebbe l’emanazione di linee guida del Ministero
La tabella 10.2 fornisce esempi di analisi in cui gli della Sanità sulla conduzione delle valutazioni eco-
esiti futuri richiederebbero di essere scontati e l’ef- nomiche sui prodotti farmaceutici. Nonostante la
fetto che avrebbe lo sconto sul risultato dell’anali- pretesa che tali linee guida siano pionieristiche, esi-
si. Il secondo esempio confronta il trattamento far- ste una notevole sovrapposizione tra esse e l’origi-
macologico dell’ipertensione con il trattamento far- nale lista di controllo in 10 domande proposta set-
macologico dello scompenso cardiaco. Supponiamo te anni prima.[19] L’aspetto più significativo delle li-
che una delle misure di esito sia la qualità della vita. nee guida del Regno Unito fu che esse erano state
È improbabile che il trattamento farmacologico del- scritte da un gruppo di lavoro collaborativo del Mi-
l’ipertensione abbia qualsiasi effetto benefico im- nistero della Sanità e dell’Associazione dell’Indu-
mediato sulla qualità della vita; in realtà può avere stria Farmaceutica Britannica. Tali linee guida sono
un effetto negativo sulla qualità della vita corrente. relativamente brevi e forniscono un buon riassun-
Tuttavia il trattamento farmacologico dell’iperten- to delle pratiche correnti per la valutazione econo-
sione può prevenire eventi come gli accidenti cere- mica dei farmaci. Esse sono riprodotte qui di segui-
brovascolari, che avrebbero un devastante effetto to, a titolo di esempio piuttosto che come parola fi-
negativo sulla qualità della vita futura. Al contrario nale sulla buona pratica.
il trattamento dello scompenso cardiaco ha proba-
bilità di conseguire miglioramenti immediati di qua- 4.1 Linee guida sulla buona pratica nella
lità della vita. L’inclusione di un tasso di sconto ap- conduzione di valutazioni economiche
plicato a esiti futuri esalterà tali differenze, perché dei farmaci (emanate dal Ministero della
il miglioramento di qualità della vita futura con il Sanità del Regno Unito)
trattamento dell’ipertensione sarà scontato (cioè,
ridotto) relativamente al miglioramento immedia- 1) All’inizio della relazione dello studio si deve
to di qualità della vita ottenuto con il trattamento identificare ed enunciare la domanda a cui deve
dello scompenso cardiaco. Essenzialmente l’appli- rispondere lo studio, nonché le caratteristiche
cazione dello sconto agli esiti futuri ridurrà il valo- demografiche del gruppo di popolazione bersa-
re apparente di qualsiasi programma sanitario che glio.
abbia una forte componente di prevenzione.
2) Si devono enunciare e giustificare, nella rela-
zione dello studio, i motivi concettuali e pratici
della scelta del comparatore.
4. Linee guida per le valutazioni
farmacoeconomiche 3) Si devono identificare, descrivere in modo com-
pleto, porre nel contesto del trattamento com-
La relativa giovinezza dell’economia sanitaria e del- plessivo i percorsi di trattamento delle opzioni
la farmacoeconomia e l’improvvisa corsa a produr- a confronto. A questo scopo possono essere uti-
re valutazioni economiche da parte dell’industria li tecniche analitiche decisionali.
farmaceutica, dai fornitori di servizi sanitari e delle
autorità sanitarie in tutto il mondo ha provocato 4) La prospettiva dello studio deve essere, ideal-
un’esplosione del numero di articoli prodotti e sot- mente, di comunità, identificando l’effetto su tut-
toposti alle riviste. Sfortunatamente la mancanza di te le parti della società, compresi i pazienti, il
Servizio Sanitario Nazionale (SSN), altri forni-
una competenza appropriata nella revisione di tali
tori di assistenza sanitaria e l’economia in sen-
articoli ha fatto sì che, tra i primi studi, alcuni non
so più ampio. Tuttavia i costi e gli esiti devono
abbiano subito il normale vaglio di una rivista do-
essere riportati in forma disaggregata, in modo
tata di comitato di revisione. Se si aggiunge a ciò la
da poter identificare i destinatari dei costi e de-
presenza di alcune idee sbagliate sull’attendibilità
gli esiti. Bisogna porre attenzione a qualunque
degli obiettivi economici, non sorprende che esista
implicazione significativa riguardante la distri-
un certo grado di sospetto sulla validità della ricer-
buzione. Normalmente i costi indiretti devono
ca farmacoeconomica.[24,25] Esistono anche preoc-
essere inclusi in una prospettiva di comunità,
cupazioni per la sponsorizzazione della ricerca in
anche se bisogna prestare attenzione a evitare
questo campo da parte dell’industria farmaceutica
qualunque conteggio doppio e i risultati devo-
e l’uso di tali studi per scopi di marketing. È stata
no essere riportati con e senza tali costi.
esplorata l’analogia tra l’uso dei normali studi cli-
nici e l’uso di valutazioni economiche per il market- 5) Lo studio deve utilizzare una tecnica ricono-
ing farmaceutico.[26,27] sciuta. Tali tecniche sono l’analisi di minimizza-
Nel 1990 anche il Ministero della Sanità del Re- zione dei costi (CMA), l’analisi costo-efficacia
gno Unito ha esortato l’industria a fornire dati eco- (CEA), l’analisi costo-utilità (CUA) e l’analisi406 10. Farmacoeconomia e prescrizione di farmaci © 88-08- 9835
costo-beneficio (CBA). Una qualsiasi di tali tec- il trattamento dei costi indiretti) o alle differenze
niche può essere appropriata a seconda dello dei contesti (come differenti gruppi di popola-
scopo dello studio. Il rapporto dello studio deve zione).
includere la motivazione della scelta della tec-
nica.
6) Nella scelta del metodo di raccolta e di analisi 5. Relazione tra farmacoeconomia e
dei dati, si deve prendere in considerazione l’u- farmacoepidemiologia
so di uno o di una combinazione dei seguenti
La farmacoepidemiologia fornisce dati sull’utiliz-
tipi di studio: studio clinico randomizzato pro-
zazione di farmaci e sugli esiti nella pratica clinica
spettivo o retrospettivo, metanalisi, dati osser-
quotidiana (vedi anche cap. 9). Il comportamento
vazionali, costruzione di modelli. Si deve indi-
dei medici e dei pazienti negli studi clinici è inevi-
care il motivo della scelta del metodo e, quan-
tabilmente influenzato dal protocollo. Le basi dati
do sia rilevante, della scelta dei particolari stu-
informatizzate offrono l’opportunità di studiare l’u-
di clinici.
tilizzazione dei farmaci in grandi numeri di pazien-
7) La valutazione della domanda deve includere ti e alcuni forniscono dati che possono essere usati
la determinazione e l’esplicitazione di quale ul- per studiare l’esito del trattamento. Tuttavia è faci-
teriore beneficio si sta fornendo e a quale costo le lasciarsi impressionare soltanto dalla sola vastità
aggiuntivo, utilizzando l’analisi incrementale di di tali basi dati e dimenticare gli ovvi limiti di esse,
costi ed esiti. specialmente nello studio dell’efficacia epidemio-
logica del trattamento farmacologico.[32]
8) Si devono identificare le misure di esito e si de- Nel 1989 la U.S. Agency for Health Care Policy
vono dichiarare i motivi della loro scelta. Se si and Research ha creato 15 gruppi di ricerca sugli esi-
usa l’analisi costo-utilità, sono da preferire mi- ti dei pazienti (PORTs, patient outcomes research
sure di qualità della vita generiche, scientifica- teams) per combinare i dati della letteratura con
mente provate. l’informazione proveniente dalle basi dati informa-
9) Si devono identificare, raccogliere e riportare tizzati, allo scopo di identificare i trattamenti effica-
tutti i costi rilevanti. Le unità fisiche di utilizzo ci per una serie di condizioni. Il problema delle basi
delle risorse devono essere raccolte e riportate dati routinarie è che è impossibile escludere gli ef-
separatamente dall’informazione riguardante i fetti di confondimento della gravità della malattia,
costi e le risorse. I costi devono riflettere l’inte- delle malattie concomitanti, ecc., e l’unico modo per
ro costo alternativo, compreso il costo di capi- escludere in modo soddisfacente le variabili confon-
tale e i costi amministrativi e di supporto quan- denti è per mezzo di uno studio clinico randomiz-
do siano rilevanti. I dati di costo medio sono zato prospettivo.[32] Ciononostante, purché tali limiti
spesso accettabili come approssimazione del co- siano riconosciuti esplicitamente, noi riteniamo che
sto marginale di lungo periodo. le basi dati farmacoepidemiologiche rappresentino
una componente inestimabile dell’analisi farma-
10) Si deve adottare lo sconto su 2 basi differenti: coeconomica. Per esempio, nello studio del rappor-
a) tutti i costi e gli esiti vanno scontati al tasso to costo-efficacia del trattamento antibiotico nella
prevalente raccomandato dal Tesoro; comunità, la possibilità che il fallimento del tratta-
mento antibiotico dia luogo al ricovero ospedaliero
b) tutti i costi e gli esiti monetari vanno sconta- è chiaramente importante, come lo sono le ripeti-
ti al tasso del Tesoro, ma gli esiti non monetari zioni di visite non programmate per i servizi sanita-
non vanno scontati. Si devono riportare en- ri di comunità.[33] Per disegnare studi clinici che in-
trambi i gruppi di risultati. cludano tali eventi come obiettivi dello studio, si de-
11) Si deve eseguire e riportare l’analisi di sensibi- vono misurare le loro frequenze e, se possibile, iden-
lità. Si deve esplorare la sensibilità dei risultati tificare i gruppi ad alto rischio che possono avere
relativamente a tutte le aree di incertezza dello maggiore probabilità di trarre beneficio da un nuo-
studio. Ciò deve implicare l’uso di intervalli di vo intervento.[34,35] I dati osservazionali possono es-
confidenza e/o di intervalli per i parametri chia- sere usati nell’analisi critica delle priorità per gli stu-
ve, secondo ciò che è appropriato. Si devono giu- di clinici. Per esempio, se un nuovo intervento non
stificare gli intervalli e la scelta dei parametri da ha probabilità di avere un migliore rapporto costo-
variare. efficacia rispetto al trattamento tradizionale, anche
sotto le ipotesi altamente ottimistiche derivanti dai
12) I confronti con i risultati di altri studi vanno fat- dati osservazionali, è improbabile che esso dimostri
ti con cautela. Si deve prestare particolare at- di avere un migliore rapporto costo-efficacia in uno
tenzione alle differenze di metodologia (come studio clinico.[33]Puoi anche leggere
