IL PIANO STRATEGICO SIOPE - Un Piano Europeo contro il cancro nei bambini e negli adolescenti - Fiagop
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IL PIANO STRATEGICO SIOPE Un Piano Europeo contro il cancro nei bambini e negli adolescenti
Sommario
Ringraziamenti
Introduzione
Sintesi esecutiva
Il cancro nei giovani in Europa
Ancora un problema di sanità pubblica, nonostante i tassi di sopravvivenza elevati
rispetto ai tumori degli adulti
Disparità di accesso ai trattamenti standard e alla ricerca in Europa
Scarsi progressi nei tumori di difficile trattamento negli ultimi 5 anni
L’oncoematologia pediatrica in Europa
Punti di forza
Carenze
Opportunità
Rischi
Finalità generali e obiettivi
Le finalità generali, fino ad Horizon 2020 e oltre
I 7 obiettivi (di uguale importanza e rilevanza)
Fattori chiave per il successo nel raggiungimento di questi obiettivi
Obiettivo 1: Terapie Innovative
Obiettivo 2: Medicina di precisione nei servizi sanitari
Obiettivo 3: Approfondire la conoscenza della biologia dei tumori pediatrici
Obiettivo 4: Aumentare la parità di accesso ai trattamenti standard, alle competenze
specialistiche e alla ricerca clinica
Obiettivo 5: Rispondere ai bisogni degli adolescenti e giovani adulti
Obiettivo 6: Migliorare la qualità della sopravvivenza
Obiettivo 7: Capire le cause dei tumori pediatrici e introdurre la prevenzione, quando
possibile
Coordinamento ed attuazione del Piano
I tumori pediatrici dal punto di vista sociale
Piattaforme facilitate e progetti di ricerca cross-tumorali
Piattaforma di ricerca clinica per agevolare la realizzazione delle strategie di ricerca
degli ECTG: la piattaforma CTF
2 IL PIANO STRATEGICO SIOPE
Piattaforma di epidemiologia clinica per l’outcome research – il progetto PICORET
Piattaforma per l’assicurazione di qualità in radioterapia – il progetto QUARTET
Piattaforma multilaterale per lo sviluppo di nuovi farmaci oncologici pediatrici – la
piattaforma CDDF-SIOPE-ITCC
Programma di etica, scienze sociali e umane
Il portale SIOPE
Rete di biobanche
Programmi cross-tumorali
Programma di oncopolitica
Programma di istruzione e formazione
Comunicazione
Collaborazioni
Collaborazione con pazienti, sopravvissuti e genitori
Collaborazione con l’oncologia degli adulti
Collaborazione con l’oncoematologia pediatrica di altri continenti
Collaborazione con l’industria
Collaborazioni con le organizzazioni benefiche
Strategia di finanziamento
Bibliografia
Elenco degli acronimi/glossario
Membri del Consiglio di SIOPE
Gruppo di lavoro sulla sostenibilità a lungo termine (Long Term Sustainability Working
Group - LTS WG)
UN PIANO EUROPEO CONTRO IL CANCRO NEI BAMBINI E NEGLI ADOLESCENTI 3Ringraziamenti
Questa pubblicazione ha beneficiato di finanziamenti del Settimo Programma
Quadro dell’Unione Europea per la ricerca e l’innovazione nell’ambito del progetto
ENCCA, European Network for Cancer research in Children and Adolescents (Rete
europea per la ricerca sui tumori nei bambini e negli adolescenti), accordo di
sovvenzione n. HEALTH-F2-2011-261474.
Pubblicato nel settembre 2015
FIAGOP che ha curato la versione in italiano ringrazia
Laura Diaco (genitore) e Giulia Petrarulo (Siope) per la traduzione del testo.
4 IL PIANO STRATEGICO SIOPEIntroduzione
Il Piano Strategico di SIOPE è uno dei risultati
della Rete europea per la ricerca sui tumori dei Il 18 e 19 settembre 2014, la SIOPE ha
bambini e degli adolescenti (European organizzato una conferenza a Bruxelles,
Network for Cancer research in Children and intitolata ‘Joining efforts for a brighter future
Adolescents, ENCCA), una rete di eccellenza for children and adolescents with cancer – The
che ha operato dal 2011 al 2015 nell’ambito European roadmap to Horizon 2020’ (Unire le
del Settimo Programma Quadro UE per la forze per un futuro migliore per i bambini e gli
ricerca e l’innovazione (FP7). adolescenti con il cancro – La tabella di marcia
europea verso Horizon 2020) finalizzata a
Tale piano è stato inizialmente elaborato da garantire la sostenibilità a lungo termine dei
un apposito gruppo di lavoro, il Gruppo di risultati ottenuti nell’ambito ENCCA. In tale
lavoro sulla sostenibilità a lungo termine occasione, circa 160 partecipanti provenienti
(Long-term Sustainability, LTS) dell’ENCCA. Il da 31 diversi paesi in rappresentanza di tutti i
gruppo, istituito nell’ambito del progetto soggetti coinvolti (pazienti, sopravvissuti,
ENCCA, è costituito da eminenti esperti del genitori, mondo accademico, organizzazioni
settore dell’oncologia pediatrica: Andrea benefiche, industria, regolatori e decisori
Biondi, Angelika Eggert, Lars Hjorth, Jerzy politici dell’UE) hanno sostenuto la proposta
Kowalczyk, Ruth Ladenstein, Giorgio della SIOPE e richiesto un Piano europeo per il
Perilongo, Rob Pieters, Kathy Pritchard-Jones, cancro dei bambini e degli adolescenti.
Martin Schrappe, Richard Sullivan e Gilles
Vassal (presidente del gruppo di lavoro). Il Comitato Consultivo Scientifico di ENCCA
(composto da Peter Adamson, Ulrik Ringborg,
La prima stesura del documento è stata Holger Schünemann) ha revisionato la
presentata, discussa e perfezionata con il proposta all’inizio del 2015.
contributo dei membri del Consiglio di SIOPE,
partners del progetto ENCCA e provenienti dai La versione preliminare di questo documento
Gruppi europei di ricerca clinica (European è stata in seguito approvata dall’Assemblea
Clinical Trial Groups, ECTGs) e le società Generale SIOPE ad ottobre 2014,
nazionali di oncoematologia pediatrica dall’Assemblea Generale ENCCA nel gennaio
(National Paediatric Haematology-Oncology 2015, e la versione definitiva è stata
Societies, NaPHOS) – entrambi parte del approvata dal Consiglio della SIOPE il 20
Consiglio europeo per la ricerca clinica in maggio 2015.
oncologia pediatrica e dell’adolescenza
(Clinical Research Council for Paediatric and Il Piano Strategico SIOPE sarà lanciato al
Adolescent Oncology, CRC, già ECRC) – il Congresso Europeo sul cancro a Vienna nel
Comitato di rapresentanza dei pazienti e settembre 2015 e al Parlamento Europeo nel
genitori dell’ENCCA (Parent Patient Advocacy corso di un evento speciale del gruppo degli
Committee, PPAC), e il Comitato regionale Eurodeputati contro il cancro (Members of the
europeo di Childhood Cancer International Parliament Against Cancer, MAC) a novembre
(CCI). 2015.
UN PIANO EUROPEO CONTRO IL CANCRO NEI BAMBINI E NEGLI ADOLESCENTI 5Sintesi esecutiva Il cancro nei giovani è raro, tuttavia rappresenta in Europa un problema sanitario importante. Ogni anno, in Europa, più di 6.000 giovani muoiono di cancro. Gli europei sopravvissuti a tumori pediatrici sono più di 300.000 (nel 2020 si avvicineranno a mezzo milione): due terzi di essi riportano effetti collaterali tardivi dei trattamenti, che per metà di coloro che ne sono colpiti sono di entità severa e incidono sulla vita quotidiana. Nell’ambito della Rete europea per la ricerca sul cancro nei bambini e negli adolescenti (ENCCA), la SIOPE e la comunità europea di oncoematologia pediatrica hanno delineato un Piano Strategico sostenibile a lungo termine per aumentare il tasso di cura e la qualità di vita dei bambini e degli adolescenti sopravvissuti al cancro nell’arco dei prossimi dieci anni. L’obiettivo complessivo è di aumentare la sopravvivenza libera da malattia ed effetti collaterali tardivi dopo 10 anni dalla diagnosi, e oltre. Sette obiettivi medici e scientifici sono stati definiti per raggiungere queste finalità: Trattamenti innovativi: introdurre trattamenti innovativi sicuri ed efficaci (ovvero nuovi farmaci, nuove tecnologie) nei trattamenti standard; Oncologia di precisione: utilizzare una migliore classificazione del rischio nonché le caratteristiche biologiche, sia del tumore che del paziente (quali i fattori molecolari ed immunologici), come supporto alla scelta delle terapie da applicare; Biologia dei tumori: approfondire la conoscenza della biologia dei tumori e velocizzare il trasferimento dei risultati dalla ricerca di base all’applicazione clinica, a beneficio dei pazienti; Parità di accesso: garantire in Europa parità di accesso alle terapie standard (sia per la diagnosi che per il trattamento), alle competenze specialistiche e alla ricerca clinica; Adolescenti e giovani adulti: soddisfare le esigenze specifiche degli adolescenti e giovani adulti, in cooperazione con l’oncologia degli adulti; Qualità della sopravvivenza: far fronte alle conseguenze delle terapie oncologiche, quali gli effetti collaterali tardivi, comprendere meglio il substrato genetico / rischio a livello individuale, e migliorare la qualità di vita dei sopravvissuti ai tumori pediatrici; Cause del cancro: capire le cause dei tumori pediatrici e introdurre la prevenzione dove possibile. 6 IL PIANO STRATEGICO SIOPE
La SIOPE condurrà e coordinerà l’efficace Il programma di ‘Oncopolitica’ garantirà che le
applicazione del presente Piano Strategico, esigenze dei giovani ricevano la dovuta
congiuntamente ai Gruppi europei di ricerca considerazione in tutte le iniziative politiche
clinica (ECTGs) e alle Società nazionali di dell’UE nel settore della salute e della ricerca.
ematologia ed oncologia pediatrica Infine, il programma di “Istruzione e
(NAPHOS), in stretta collaborazione con i formazione professionale” assicurerà una
rappresentanti dei genitori, dei pazienti e dei formazione adeguata ai professionisti sanitari
guariti che fanno parte del Comitato regionale e del settore dell’oncologia pediatrica.
europeo di Childhood Cancer International
(CCI). Saranno potenziate le collaborazioni con i
rappresentanti di pazienti, genitori e
Piattaforme e progetti cross-tumorali sopravvissuti, con gli oncologi degli adulti e
potranno favorirne la realizzazione: una con gli oncologi pediatrici di altri continenti.
piattaforma per la facilitazione degli studi Saranno avviate partnership pubblico-privato
clinici (Clinical Trial Facilitating Platform, CTF) ‘intelligenti e trasparenti’ con il settore
per agevolare la progettazione degli studi farmaceutico, che riconoscano le specificità
clinici nell’ambito del nuovo Regolamento UE dell’oncoematologia pediatrica. I progetti e le
sulla sperimentazione clinica, i risultati del strutture del Piano Strategico saranno
progetto di ricerca PICORET (Population finanziate da fondi europei e nazionali, cosi
Improvement in Childhood cancer Outcomes come da organizzazioni benefiche e
through Research, Evaluation and Training – dall’industria.
Miglioramento nella popolazione degli esiti
dei tumori pediatrici attaverso la ricerca, la In conclusione, come risultato delle molteplici
valutazione e la formazione) per valutare e iniziative finalizzate al coinvolgimento di tutti
monitorare i progressi nella sopravvivenza ai i soggetti interessati e a garantire che tutti i
tumori pediatrici e l’efficacia delle terapie, il loro punti di vista siano stati considerati nel
progetto QUARTET (Quality and Excellence in documento, il Piano Strategico sostenibile a
Radiotherapy and Imaging for Children and lungo termine ha conseguito un ampio
Adolescents with Cancer across Europe in consenso e sarà utilizzato come ’Piano
Clinical Trials – Qualità ed eccelenza in oncologico europeo per i bambini e gli
radioterapia e imaging per pazienti oncologici adolescenti’.
pediatrici all’interno di studi clinici in Europa)
per l’assicurazione di qualità in radioterapia, la
piattaforma multilaterale CDDF-SIOPE-ITCC
per il miglioramento dello sviluppo dei farmaci Gilles Vassal, Presidente SIOPE e
oncologici per i bambini e gli adolescenti, e il coordinatore di Attività ENCCA
progetto ‘Etica, scienze sociali e umane’ che
tratta gli aspetti etici connessi ai tumori Ruth Ladenstein, Consigliere SIOPE e
pediatrici. Sarà sviluppata un’efficiente coordinatore di ENCCA
infrastruttura informatica per supportare
progetti di e-health e la ricerca, e sarà istituita Martin Schrappe, Presidente-designato
una rete europea di riferimento per i pazienti SIOPE e coordinatore di Attività ENCCA
oncologici pediatrici, per agevolarne
l’assistenza sanitaria trans-frontaliera e Kathy Pritchard-Jones, Consigliere SIOPE e
l’accesso alle competenze specialistiche.
coordinatore di Attività ENCCA
UN PIANO EUROPEO CONTRO IL CANCRO NEI BAMBINI E NEGLI ADOLESCENTI 7Il cancro nei giovani in Europa
I tumori pediatrici rappresentano tuttora un importante problema sanitario,
nonostante i tassi di sopravvivenza elevati rispetto ai tumori degli adulti
Ogni anno in Europa sono diagnosticati 35.000 nuovi casi di cancro nei bambini e negli
adolescenti (15.000 nei bambini al di sotto del 15 anni e 20.000 negli adolescenti-giovani
adulti tra i 15 e i 24 anni di età).
1 su 600 nuovi nati svilupperà un tumore prima di compiere 20 anni.
L’80% sono liberi da malattia a 5 anni dalla diagnosi, grazie ai trattamenti multidisciplinari
attualmente disponibili:
Oggi ci sono circa 300.000 cittadini UE sopravvissuti ad un tumore pediatrico. Nel
2020, saranno quasi mezzo milione;
Due terzi dei sopravvissuti riportano effetti collaterali tardivi come conseguenza dei
trattamenti, che per metà di essi possono essere gravi e avere un impatto sulla vita
quotidiana;
Oltre i 5 anni dalla diagnosi, i sopravvissuti liberi da malattia hanno un tasso di
mortalità superiore ai loro coetanei.
6.000 giovani ogni anno muoiono di cancro.
Nonostante il miglioramento dei tassi di sopravvivenza, il cancro è tuttora la prima causa di
morte per malattia oltre l’anno di età nell’UE.
I tumori dei bambini sono differenti dai tumori degli adulti. I tumori infantili più frequenti
sono le leucemie, i tumori del sistema nervoso centrale (CNS), i linfomi e i neuroblastomi.
Colpiscono a partire dalla nascita fino all’adolescenza, e il 35% dei tipici tumori pediatrici si
verifica prima dei cinque anni di età.
Considerando l’epidemiologia e gli esiti, si distinguono tre gruppi principali di tumori
pediatrici:
Quelli con una buona prognosi (probabilità di sopravvivenza a 5 anni superiore
all’85%) con gli attuali trattamenti multidisciplinari standard, che utilizzano farmaci
citotossici spesso in modo intensivo (leucemia linfoblastica acuta, linfomi,
retinoblastoma e tumori renali). Negli ultimi cinque anni, i tassi di sopravvivenza dei
pazienti affetti da questi tumori maligni hanno raggiunto un plateau, mentre
l’intensità dei trattamenti è stata per alcune categorie di pazienti ridotta allo scopo
di diminuire il rischio di conseguenze a lungo temine;
Altri e non altrimenti
specificati
Carcinomi
Tumori delle cellule
Figura 1: Percentuali dei 12 principali germinali
Sarcomi dei tessuti molli
gruppi di tumori nei bambini e negli Tumori ossei
adolescenti in Europa [1] Tumori epatici
Tumori renali
Proporzione (%)
Retinoblastomi
Tumori del sistema
nervoso simpatico
Tumori del sistema
nervoso centrale
Linfomi
Leucemie
Gruppo di età (anni)
8 IL PIANO STRATEGICO SIOPE Quelli con una prognosi sfavorevole (sopravvivenza a 5 anni di circa il 50% o minore)
come la leucemia mieloide acuta, diversi tumori del sistema nervoso centrale,
neuroblastoma, sarcomi ossei e dei tessuti molli. Tra queste patologie, alcune hanno
una prognosi molto sfavorevole, come il glioma pontino intrinseco diffuso, il
neuroblastoma ad alto rischio e i sarcomi metastatici;
I tumori estremamente rari, per i quali le informazioni sull’effettiva incidenza e
sopravvivenza sono insufficienti
Tutti Leucemie Linfomi Tumori cerebrali Altri tumori e. Sarcomi
Figura 2: Sopravvivenza a 5
anni, standardizzata per
età, dei tumori pediatrici
diagnosticati tra il 2005 e il
2007 in Europa. La
sopravvivenza per il
retinoblastoma è calcolata
solo per l’intervallo 0-4
anni, e la sopravvivenza
per l’osteosarcoma è
calcolata solo per
l’intervallo 10-14 anni.
I dati sono stati ponderati
per regione e quelli relativi
Tutti
Ependimoma
Neuroblastoma
Osteosarcoma
Rabdomiosarcoma
Sarcoma di Ewing
Tumori di Wilms
Linfoma di Burkitt
Leucemia mieloide acuta
Tutti i tumori del SNC
Astrocitoma
Tumori embrionali del SNC
Retinoblastoma
Leucemia linfoblastica acuta
Linfoma di Hodgkin
Linfoma non Hodgkin (eccetto Burkitt)
all’insieme di tutti I tumori
e ai tumori del SNC sono
stati rettificati per case-
mix [2]
I tumori del SNC (33%), le leucemie (29%) e il neuroblastoma (8%) sono responsabili
del 60% delle morti per cancro tra bambini di età compresa tra 0 e 14 anni.
Figura 3: Cause di morte per diversi
tumori (Per gentile concessione di: Eva
Steliarova-Foucher).
Percentuale delle morti per tutti i tipi di
cancro nei bambini (età 0-14) in tutte le
50 aree coperte da registri tumori di
popolazione che hanno reso disponibili i
dati per gli anni 2000-2007
all’Osservatorio europeo sul cancro
(N=6256) [3]. Le cause di morte sono
classificate secondo l’ICD-10 (OMS, 1992)
UN PIANO EUROPEO CONTRO IL CANCRO NEI BAMBINI E NEGLI ADOLESCENTI 9Disparità di accesso agli standard di cura e alla ricerca in Europa La sopravvivenza a 5 anni è generalmente dal 10 al 20% inferiore in Europa dell’Est, una disuguaglianza che diviene addirittura maggiore per tumori che hanno di per sé una cattiva prognosi [2]. Gli standard di cura per i centri di oncologia pediatrica sono già definiti [4], tuttavia non sono applicati omogeneamente in Europa [5]. Adolescenti e giovani adulti tra i 15 e i 24 anni hanno esigenze molto specifiche, che non sono uniformenente soddisfatte in Europa, ed emergono ulteriori differenze nella sopravvivenza a 5 anni in confronto a bambini più piccoli con lo stesso tipo di tumore. Figura 4: Sopravvivenza a 5 anni alla leucemia linfoblastica acuta diagnosticata nel periodo 2000-2007 in bambini europei suddivisi per Paese. Include i dati di 15.860 casi. Dati rettificati per età, sesso e periodo di diagnosi. *Dati ponderati per Paese [2]. 10 IL PIANO STRATEGICO SIOPE
Nel corso degli ultimi cinque anni ci sono stati pochi progressi per quanto
riguarda le patologie di difficile trattamento
Negli ultimi 50 anni si sono ottenuti progressi utilizzando regimi di chemioterapia intensiva
(combinata con chirurgia e/o radioterapia nei tumori solidi). Ciò comprende il miglioramento
degli esiti in alcuni dei tumori a prognosi sfavorevole quale il neuroblastoma ad alto rischio
(40% di sopravvivenza con regimi di chemioterapia altamente intensiva, inclusa
l’immunoterapia) e la leucemia mieloide acuta (60% di sopravvivenza con chemioterapia
intensiva e trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche).
La sopravvivenza dei pazienti nel corso degli ultimi cinque o più anni ha raggiunto un plateau
per Ie patologie di difficile trattamento, rendendo necessari trattamenti innovativi con nuovi
meccanismi d’azione per il controllo delle malattie resilienti e resistenti.
“I bambini e gli adolescenti malati di cancro hanno bisogno di essere trattati con studi clinici e di
beneficiare di tutte le strutture richieste dagli standard di cura”
(Marianne Naafs-Wilstra, rappresentante dei genitori, VOKK, The Netherlands)
UN PIANO EUROPEO CONTRO IL CANCRO NEI BAMBINI E NEGLI ADOLESCENTI 11L’oncoematologia pediatrica in Europa Nonostante il settore dell’oncoematologia pediatrica sia piccolo, è estremamente complesso e copre almeno 60 diversi tipi di cancro in una popolazione che va dai neonati agli adolescenti, e perfino di più se si considerano i biomarcatori [6]. Punti di forza Assistenza e ricerca risultano ben integrate nella prassi quotidiana, e molti team di ricerca di base e traslazionale di alto livello sono dedicati alle neoplasie pediatriche. Circa 350 centri pubblici europei specializzati, in ospedali universitari pediatrici e centri oncologici, assistono i pazienti affetti da tumori pediatrici, e l’attività privata è estremamente rara. C’è una forte consapevolezza delle esigenze e delle sfide per i sopravvissuti ai tumori pediatrici, con gruppi dedicati (quali PanCare, la rete Pan-Europea per la cura dei sopravvissuti ai tumori infantili e adolescenziali) che comprendono sia professionisti sanitari che i sopravvissuti stessi. La maggior parte degli studi clinici sono condotti a livello europeo per ognuna delle patologie dai ben organizzati gruppi europei di studi clinici (ECTGs). Fino al 90% dei pazienti di nuova diagnosi sono trattati secondo protocolli standard o in studi clinici prospettici. Fino al 40% dei pazienti sono trattati all’interno di studi terapeutici, sia alla diagnosi che in recidiva, e la ricerca clinica è prevalentemente condotta in ambito accademico, rappresentando gli studi sponsorizzati dall’industria meno del 5% della ricerca biomedica. La comunità di oncoematologia pediatrica è abituata a lavorare insieme e a creare collaborazioni da oltre 50 anni, con una lunga esperienza di pubblicazioni di ricerca sottoposte a revisione paritaria. 12 IL PIANO STRATEGICO SIOPE
Carenze
Scarsità di finanziamenti adeguati e di sufficiente durata, con alti livelli di concorrenza per il
finanziamento e necessità di prioritarizzazione.
A partire dall’entrata in vigore della direttiva UE sulla sperimentazione clinica (2001/20/EC)
nel 2004, i professionisti sanitari fanno fatica a condurre gli studi clinici avviati su iniziativa
dei ricercatori. Nonostante il nuovo regolamento UE sugli studi clinici (536/2014/EU) potrà
favorire la ricerca accademica quando sarà applicato (nel 2016), esso non farà comunque
fronte a tutte le attuali sfide.
Ci sono ancora difficoltà di accesso a nuovi farmaci pediatrici in Europa, nonostante il
regolamento UE di medicina pediatrica (1901/2006/EC e 1902/2006/EC) abbia in ogni modo
migliorato il panorama dello sviluppo dei farmaci oncologici pediatrici in Europa.
Non c’è sufficiente integrazione tra ricerca biologica di base e studi clinici, nonostante il
successo di diversi progetti europei (tra i quali KidsCancerKinome, EET-pipeline, ChildHope)
finanziati sotto il V e VI Programma Quadro dell’UE.
Sussistono considerevoli disparità nell’attuazione della ricerca in Europa (clinica, traslazionale
e di base) e nell’accesso ai trattamenti standard, in particolare per quanto riguarda
adolescenti e giovani adulti.
L’oncoematologia pediatrica non è riconosciuta come specializzazione in diversi paesi.
Le organizzazioni di genitori, pazienti e sopravvissuti non dispongono di strumenti e di
piattaforme per cooperare al meglio con tutte le parti interessate.
Permane un certo livello di frammentarietà nella ricerca, nonostante una lunga tradizione di
lavoro in rete e notevoli sforzi di collaborazione per realizzare un’infrastruttura comune.
L’oncoematologia pediatrica è cresciuta e ha ottenuto successi, fino ad ora, in relativo
isolamento rispetto alla comunità dell’oncologia degli adulti.
Opportunità
La disponibilità di tecnologie ad alta resa, in grado di trattare velocemente un elevato numero
di campioni, potrà consentire nuovi progressi nella conoscenza della biologia dei tumori
pediatrici.
Lo sviluppo di terapie innovative efficaci (come le terapie mirate e l’immunoterapia) per i
tumori degli adulti dovrebbe essere applicabile al trattamento dei tumori pediatrici.
L’oncoematologia pediatrica è ora parte dell’agenda UE, come dimostrato da ENCCA - una
rete di eccellenza sviluppata sotto il VII Programma Quadro per strutturare la ricerca sui
tumori pediatrici in Europa - e ExPO-r-Net, un progetto della Direzione Generale della Salute
e della Sicurezza Alimentare (DG SANTE) che sperimenta il concetto di Reti europee di
riferimento (European Reference Networks, ERN) nell’ambito dell’applicazione della Direttiva
UE sull'assistenza sanitaria transfrontaliera (2011/24/EU).
UN PIANO EUROPEO CONTRO IL CANCRO NEI BAMBINI E NEGLI ADOLESCENTI 13 C’è stato un forte impegno da parte dei parlamentari europei per sostenere l’agenda di
oncoematologia pediatrica, ad esempio mediante il sostegno al Manifesto per l’oncologia
pediatrica SIOPE-ENCCA-ICCCPO.
I gruppi di genitori, pazienti e guariti, sempre più organizzati in Europa (attraverso Childhood
Cancer International – CCI, ex ICCCPO), sono diventati partner paritari e sono fortemente
impegnati nell’agenda sanitaria e della ricerca europea.
Le organizzazioni benefiche in diversi paesi sono impegnate nel sostenere e finanziare
progetti di ricerca sui tumori dei bambini e degli adolescent.
“Le esigenze dei bambini malati di cancro non sono state molto visibili nell’agenda politica“
(Richard Sullivan, UK)
Rischi
C’è la possibilità che a causa di fattori quali l’elevato tasso di guarigione, i decisori politici a
livello europeo e nazionale possano concludere che i tumori pediatrici non rappresentino una
priorità, ritenendo che le energie vadano concentrate unicamente nella prevenzione del
cancro negli adulti e nel trasformare il cancro in una malattia cronica controllata nella
popolazione in via di invecchiamento.
La crisi economica globale ostacola la capacità di diversi Stati Membri dell’UE di migliorare il
proprio sistema sanitario per offrire i trattamenti standard ai giovani con il cancro.
C’è un accesso limitato ad alcuni farmaci essenziali, dovuto alla carenza di medicine e
all’elevato prezzo dei nuovi farmaci.
La mancata raccolta di dati di pazienti con malattie a buona prognosi che ricevono trattamenti
standard comporta che la qualità dell’assistenza e, infine, la possibilità di guarigione,
risulteranno diminuite.
Iniziative regolamentari europee di ampia portata possono provocare impatti negativi
sull’attuazione degli obiettivi della comunità oncoematologica pediatrica, ad esempio il
Regolamento generale sulla protezione dei dati personali (2012/0011(COD)) in discussione al
momento della pubblicazione potrebbe avere un impatto sulla ricerca e sulla
sperimentazione.
14 IL PIANO STRATEGICO SIOPEFinalità generali e obiettivi
Le finalità generali per i prossimi 10 anni
Aumentare il tasso di guarigione dei giovani malati di tumori a prognosi sfavorevole.
Migliorare la qualità della vita dei sopravvissuti ai tumori pediatrici.
Il successo sarà misurato in termini di quantità di pazienti che saranno guariti e vivranno liberi
dalla malattia e da effetti collaterali tardivi a 10 anni dal tumore.
I sette obiettivi (di uguale importanza e rilevanza)
1. Trattamenti innovativi: introdurre trattamenti innovativi sicuri ed efficaci (ovvero nuovi
farmaci, nuove tecnologie) nelle terapie standard.
2. Oncologia di precisione: utilizzare una migliore classificazione del rischio nonché le
caratteristiche biologiche, sia del tumore che del paziente (quali i fattori molecolari ed
immunologici), come supporto alla scelta delle terapie da applicare.
3. Biologia dei tumori: approfondire la conoscenza della biologia dei tumori e velocizzare il
trasferimento dei risultati dalla ricerca di base all’applicazione clinica, a beneficio dei pazienti.
4. Parità di accesso: garantire in Europa parità di accesso agli standard di cura (sia per la diagnosi
che per il trattamento), alle competenze specialistiche e alla ricerca clinica.
5. Adolescenti e giovani adulti: soddisfare le esigenze specifiche degli adolescenti e dei giovani
adulti, in cooperazione con l’oncologia degli adulti.
6. Qualità della sopravvivenza: occuparsi delle conseguenze delle terapie oncologiche, quali gli
effetti collaterali a lungo termine, approfondire la comprensione del substrato genetico e dei
rischi a livello dell’individuo, e migliorare la qualità di vita dei guariti dai tumori pediatrici.
7. Cause dei tumori: capire le cause dei tumori pediatrici e introdurre la prevenzione dove
possibile.
UN PIANO EUROPEO CONTRO IL CANCRO NEI BAMBINI E NEGLI ADOLESCENTI 15Fattori chiave per il successo nel raggiungimento di questi obiettivi A livello sia europeo che nazionale, c’è l’esigenza di una migliore integrazione, coordinamento e sostenibilità a lungo termine della ricerca. Ciò è specialmente vero considerando che i finanziamenti UE sono sempre più discontinui. Impegno da parte di tutti gli enti che finanziano progetti e strutture rilevanti per questi obiettivi (compresa la Commissione Europea, gli enti finanziatori nazionali, le organizzazioni benefiche, l’industria e gli investitori). Il profilo dell’oncoematologia pediatrica nell’“Agenda Europea del Cancro” dovrebbe essere potenziato, e la sua visibilità aumentata attraverso una strategia comunicativa di maggior impatto. Una forte rapporto di collaborazione con genitori, pazienti e guariti, con una migliore comunicazione e diffusione delle informazioni. Il livello di collaborazione con l’oncologia degli adulti dovrebbe essere migliorato. Essere parte dell’agenda globale dell’oncologia pediatrica e sviluppare ulteriori collaborazioni con gli altri continenti. Sviluppare collaborazioni intelligenti e trasparenti con l’industria. Regolamentazioni europee efficaci ed adeguate sono vitali e devono essere incoraggiate e sostenute. Obiettivo 1: Trattamenti innovativi Introdurre trattamenti innovativi sicuri ed efficaci (ovvero nuovi farmaci, nuove tecnologie) nei trattamenti standard. Farmaci oncologici innovativi con nuovi meccanismi di azione sono già disponibili per i tumori degli adulti, e spesso hanno una maggiore efficacia rispetto ai farmaci tradizionali in diverse patologie oncologiche refrattarie. Il settore dello sviluppo dei farmaci attualmente si sta espandendo oltre le aree ben consolidate, come i pathways di segnalazione, per puntare al sistema immunitario dei pazienti e ai profili genetici e metabolici individuali. Nonostante recenti iniziative regolamentari europee abbiano modificato positivamente il panorama dello sviluppo dei farmaci pediatrici, l’accesso dei bambini e degli adolescenti affetti da tumori alle terapie innovative rimane insufficiente e troppo lento [7]. 16 IL PIANO STRATEGICO SIOPE
Strategie
Sviluppare e mettere in atto una nuova strategia di sviluppo dei farmaci – sia per patologia
che trasversale ai diversi tipi di tumore – sulla base delle specifiche caratteristiche biologiche
dei tumori dei pazienti, tenendo in conto le già esistenti strategie terapeutiche definite dagli
ECTGs;
Fornire una guida per un’efficiente ed innovativa collaborazione pubblico-privato tra soggetti
accademici ed industria farmaceutica, nell’ambito del Regolamento UE di medicina
pediatrica.
Azioni
1. Aumentare l’accesso dei pazienti a terapie nuove ed innovative, compreso un miglior referral
dei pazienti in tutta Europa, ed introdurre l’analisi molecolare ed immunologica del tumore
come standard sanitario, sia al momento della recidiva che al momento della diagnosi, per i
pazienti con malattia ad alto rischio e resistente (in collegamento con l’obiettivo 2);
2. Migliorare la valutazione dei farmaci oncologici per adulti che sono destinati all’uso nella
popolazione pediatrica, definendo una chiara prioritizzazione dei farmaci stessi e evitando
esenzioni ingiustificate (che non consentono ad un farmaco per adulti di essere
somministrato ai bambini, con le adeguate modifiche dovute all’età del paziente);
3. Identificare targets nei tumori pediatrici, e sviluppare pertanto farmaci oncologici pediatrici
specifici (in collegamento con l’obiettivo 3);
4. Sviluppare tecnologie innovative, quali la radioterapia ad alta precisione e la radiologia
interventiva;
5. Sviluppare disegni sperimentali e metodi innovativi per studi efficienti, sia nella fase iniziale
che negli studi clinici di fase III;
6. Orientare l’evoluzione della normativa pertinente;
7. Sviluppare collaborazioni accademiche internazionali e forti cooperazioni con i principali
soggetti coinvolti (pazienti, sopravvissuti, genitori, mondo accademico, organizzazioni
benefiche, industria, regolatori, decisori e responsabili delle politiche europee).
Il programma europeo di sviluppo dei nuovi farmaci sarà realizzato dal Consorzio europeo per le
terapie innovative per i bambini con il cancro (Innovative Therapies for Children with Cancer,
ITCC), in collaborazione con i gruppi europei per gli studi clinici specificatamente dedicati alle
diverse patologie oncologiche (ECTGs).
Promossa da ENCCA, la piattaforma di oncologia pediatrica CDDF (Cancer Drug Development
Forum, Forum per lo sviluppo dei farmaci oncologici) – SIOPE – ITCC è stata creata nel 2013 con
il mondo accademico, industria, genitori e regolatori allo scopo di elaborare proposte per
migliorare lo sviluppo di nuovi farmaci oncologici per i bambini e gli adolescenti [8].
UN PIANO EUROPEO CONTRO IL CANCRO NEI BAMBINI E NEGLI ADOLESCENTI 17Obiettivo 2: Oncologia di precisione
Utilizzare una migliore classificazione del rischio nonché le caratteristiche
biologiche sia del tumore che del paziente (quali fattori molecolari ed immunologici)
come ausilio alla scelta delle terapie da impiegare.
La stratificazione del rischio è utilizzata in oncoematologia pediatrica per adattare l’intensita del
trattamento al profilo di rischio del paziente. Fa parte degli standard di cura ed è basata sul grado
della malattia e, sempre di più, sulla specifica biologia del tumore e sulla possibile risposta (p.e.
nel neuroblastoma e nelle leucemie) [9] [10] [11]. Ci sono stati recentementi progessi nella
classificazione di diversi tumori pediatrici (quali medulloblastoma, glioma di alto grado,
ependimoma e rabdomiosarcoma) basati sugli aspetti specifici della loro biologia [12]. Ciò
porterà a nuovi “biomarcatori” che potranno essere impiegati nella pratica clinica per
ottimizzarre la stratificazione del rischio e meglio adattare i trattamenti, esistenti o nuovi
(obiettivo 1), a ciascun paziente.
Strategia
Analizzare la specifica biologia (profilo molecolare) sia del paziente che del tumore alla
diagnosi e nel corso del trattamento, per migliorare la stratificazione del rischio al fine di
sviluppare trattamenti adattati all’individuo, identificando:
Pazienti con un’elevata probabilità di guarigione con i trattamenti standard, ai quali
possono essere proposte terapie nuove o ridotte per diminuire il rischio di effetti
collaterali tardivi;
Pazienti con tumori a prognosi sfavorevole, ai quali le terapie innovative dovrebbero
essere proposte il prima possibile, per aumentare la probabilità di guarigione.
Azioni
1. Condurre studi clinici prospettici con disegno sperimentale e metodi innovativi, al fine di
confermare l’uso di biomarcatori ed algoritmi nella stratificazione del rischio,
nell’assegnazione del trattamento e nel monitoraggio della malattia;
2. Incrementare la collaborazione tra specialisti quali biostatistici, clinici e biologi;
3. Espandere la disponibilità ed accessibilità dei biomarcatori per l’uso clinico e nella ricerca,
creando una rete dei necessari laboratori molecolari;
18 IL PIANO STRATEGICO SIOPE4. Sviluppare la ricerca in imaging funzionale, istituire una piattaforma europea di imaging,
nonché una piattaforma per il controllo di qualità in radioterapia;
5. Migliorare la condivisione dei dati, in particolare per quanto riguarda quelli tra loro correlati
come dati di genomica e clinici, e ampliare l’accesso di queste informazioni ai ricercatori;
6. Agevolare gli studi clinici internazionali condotti in ambito accademico (attraverso procedure
di presentazione facilitata, abbreviando i tempi tra l’ideazione e l’avvio);
7. Ampliare l’accesso dei ricercatori ai campioni di tessuti tumorali e di acidi nucleici.
Questa strategia verrà attuata dagli ECTGs che sviluppano la ricerca negli specifici tumori
pediatrici, e sarà facilitata dalle piattaforme e dai programmi cross-tumorali promossi in ambito
SIOPE.
Obiettivo 3: Biologia dei tumori
Approfondire la conoscenza della biologia dei tumori e velocizzare il trasferimento
dei risultati dalla ricerca di base all’applicazione clinica a beneficio dei pazienti.
Il cancro negli adulti origina da processi che hanno molteplici fasi, principalmente a seguito di
esposizione ad agenti cancerogeni esterni (tabacco, alcol, dieta etc.), e spesso presenta una
progressione che dura diversi anni.
Al contrario, i tumori pediatrici si sviluppano nelle prime fasi della vita e su un arco temporale
molto più ristretto, suggerendo che pochi e più intensi eventi siano alla base della loro
progressione. Essi sono rari, e la maggior parte mostrano meno difetti genetici ed una minore
complessità genetica in confronto a quelli degli adulti [13]. Sono stati fatti notevoli progressi nella
comprensione della biologia dei tumori pediatrici, arrivando alla scoperta di segni distintivi
caratteristici che sono anche coinvolti nello sviluppo dei tumori negli adulti, come il gene RB1 nel
retinoblastoma e, più recentemente, mutazioni del’istone H3 nei gliomi pontini intrinseci diffusi
[12]. Questi progressi hanno già portato ad una nuova classificazione di numerose patologie.
Inoltre, il ruolo del sistema immunitario nel controllo della crescita tumorale è ormai ben
delineato in molti tumori degli adulti: la sfida è di trasferire queste nuove scoperte in terapie
efficaci per la popolazione pediatrica.
Strategia
Utilizzare tecnologie moderne ed innovative per comprendere ulteriormente i
meccanismi di sviluppo, progressione e recidiva dei tumori pediatrici. Inoltre, indagare
sull’eterogeneità genetica e molecolare nell’ambito dello stesso tumore, la regolazione
dell’espressione genica (epigenetica) e il ruolo del sistema immunitario, del metabolismo
e dell’ambiente che circonda il tumore stesso (microambiente);
UN PIANO EUROPEO CONTRO IL CANCRO NEI BAMBINI E NEGLI ADOLESCENTI 19 Accelerare la trasposizione dei risultati dalla ricerca all’applicazione clinica e consentire ai
pazienti di beneficiare delle nuove conoscenze in tempi utili.
Azioni
1. Potenziare la rete internazionale dei gruppi di ricerca di base, riorganizzandoli in funzione
delle diverse tipologie di cancro, e migliorare l’accesso ai nuovi composti farmaceutici per gli
studi preclinici;
2. Migliorare le interazioni tra bioinformatici, biologi sistemici e biologi dello sviluppo;
3. Aumentare l’interazione tra ricercatori di base e ricercatori clinici;
4. Condividere i dati di biologia clinica generati dall’introduzione delle tecnologie che analizzano
la biologia di tumori specifici (quali il sequenziamento ad alto rendimento e altre tecniche di
profilamento dei tumori) tra ricercatori e clinici;
5. Migliorare l’accesso dei ricercatori a campioni biologici rilevanti e di elevata qualità annotati
clinicamente (tra cui campioni di tumori, cellule circolanti, DNA circolante);
6. Aumentare il coinvolgimento dei pazienti e dei genitori nell’agenda dell’oncologia di
precisione.
In ambito ENCCA, si sono sviluppate svariate reti di ricercatori in oncologia che connettono gruppi
di ricerca di base e traslazionale con un comune interesse per gli specifici tumori pediatrici.
Obiettivo 4: Parità di accesso
Garantire in tutta Europa parità di accesso alle terapie standard (sia per la diagnosi
che per il trattamento), alle competenze specialistiche e alla ricerca clinica.
Trattare bambini malati di cancro è una materia complessa e necessita delle competenze di
gruppi multidisciplinari altamente specializzati.
In Europa, si riscontra una differenza dal 10 al 20% nella sopravvivenza a 5 anni tra Paesi con
registri dei tumori a livello nazionale, e le differenze possono essere ancor maggiori nei luoghi in
cui tali raccolte di dati non vengono attualmente effettuate. SIOPE ha coordinato la preparazione,
definizione e divulgazione degli ‘Standard europei di cura per i bambini malati di cancro’, e una
recente indagine SIOPE nell’ambito della “European partnership Action Against Cancer” (EPAAC)
ha rilevato un’ampia disparità nell’attuazione di tali standard di cura nei diversi paesi europei [4].
20 IL PIANO STRATEGICO SIOPEStrategia
Garantire che tutti i centri europei che trattano bambini, adolescenti e giovani adulti malati
di cancro rispettino gli Standard europei di cura per i bambini malati di cancro;
Sviluppare percorsi che, per trattamenti complessi e malattie/situazioni rare, consentano
l’accesso a competenze e tecnologie specializzate (es. chirurgia specializzata, tecniche
radioterapiche, trapianto di cellule staminali ematopoietiche) e/o ricerca clinica (ovvero
sperimentazioni iniziali di nuovi trattamenti).
Azioni
1. Istituire una rete europea di riferimento (European Reference Network, ERN) in
oncoematologia pediatrica nell’ambito della Direttiva UE sull’assistenza sanitaria
transfrontaliera (2011/24/EU):
Creare dei gruppi di studio per ogni malattia – da organizzare a tre livelli (istituzionale,
nazionale ed europeo) al fine di poter fornire a ogni specifico paziente informazioni sui
trattamenti disponibili e sull’assistenza più appropriata;
Identificare sia centri in grado di fornire trattamenti e assistenza standard (centri
specialistici) che centri di coordinamento (che possono offrire anche trattamenti
complessi e tecnologie specializzate);
Migliorare l’indirizzamento dei pazienti a centri specialistici e centri di coordinamento
all’interno degli stati membri UE e attraverso le frontiere;
Istituire un’efficiente piattaforma di informatica e di e-health;
2. Garantire la disponibilità dei farmaci essenziali a tutti i pazienti;
3. Affrontare in modo specifico le esigenze dei bambini e degli adolescenti con tumori molto
rari (p.e. neoplasie degli adulti come cancro tiroideo, cancro alla mammella e melanoma –
che nella popolazione pediatrica sono riscontrati con frequenza estremamente rara– e tumori
specificamente pediatrici ma estremamente rari quali blastoma pleuro-polmonare etc.);
4. Garantire che i registri oncologici pediatrici coprano tutti i paesi europei, per poter
adeguatamente monitorare l’effetto del presente Piano Strategico, ed assicurare che ogni
Piano oncologico nazionale consideri le specifiche esigenze di bambini ed adolescenti malati
di cancro;
5. Aumentare significativamente l’accesso alle cure palliative per i giovani pazienti al termine di
vita;
6. Fornire formazione di alto livello ai professionisti sanitari in tutta Europa e fare
dell’oncoematologia pediatrica una specializzazione riconosciuta.
Il progetto ExPO-r-Net finanziato dalla Direzione Generale per la salute (Commissione Europea)
sta attualmente sperimentando l’applicazione del concetto di rete europea di riferimento (ERN)
in oncoematologia pediatrica, con interesse specifico per il tema dei tumori molto rari e del
follow up a lungo termine.
“Tutti i bambini ed i giovani europei malati di tumore dovrebbero avere accesso a standard di cura,
competenze specialistiche e ricerca clinica”
(Partecipanti alla Conferenza SIOPE-ENCCA, 18-19 Settembre 2014)
UN PIANO EUROPEO CONTRO IL CANCRO NEI BAMBINI E NEGLI ADOLESCENTI 21Obiettivo 5: Adolescenti e giovani adulti Soddisfare le esigenze specifiche di adolescenti e giovani adulti, in cooperazione con l’oncologia per gli adulti. Nonostante negli adolescenti e nei giovani adulti sia raro, il cancro è tra le maggiori cause di morte in questa popolazione. Gli esiti dei trattamenti sono in genere peggiori che nei pazienti più giovani con lo stesso tipo di cancro. Diversi fattori che concorrono a causare questi problemi sono stati identificati: il tipo di tumore, la biologia del tumore e la sensibilità alle attuali terapie, così come la scarsa partecipazione di adolescenti e giovani adulti a studi clinici [14] [15]. Adolescenti e giovani adulti hanno esigenze specifiche non ancora soddisfatte, tra le quali il bisogno di complesse cure di supporto psicologiche e sociali. La loro posizione a metà tra le cure per gli adulti e per i bambini nei sistemi sanitari non consente la migliore assistenza possibile, né che una ricerca dedicata possa migliorare la qualità della loro vita dopo il tumore. Strategia Sviluppare un programma europeo multidisciplinare globale, affrontando tutte le questioni e le esigenze specifiche della popolazione di adolescenti e giovani adulti. Si tratterà di un programma integrato congiunto tra l’oncologia pediatrica e quella degli adulti, in forte collaborazione con i pazienti. Azioni 1. Creare una rete europea multidisciplinare sui tumori degli adolescenti e giovani adulti che includa sia la cura che la ricerca e che includa tutti i professionisti sanitari ed i pazienti; 2. Al livello nazionale, favorire la creazione di servizi specifici per adolescenti e giovani adulti, che possano fornire la complessa assistenza multidisciplinare richiesta; 3. Definire un programma di formazione per professionisti sanitari specificamente dedicato alle esigenze di adolescenti e giovani adulti; 4. Aumentare l’offerta e ampliare l’accessibilità degli studi clinici per tutti gli adolescenti e giovani adulti che soffrono di tumore; 5. Monitorare i progressi in termini di sopravvivenza, utilizzando la piattaforma di epidemiologia clinica (definita di seguito nel presente documento). In ambito ENCCA è stato avviato un progetto pilota per istituire la European Network for Teenagers and Young Adults Cancer (Rete europea per adolescenti e giovani adulti malati di cancro) [14]. 22 IL PIANO STRATEGICO SIOPE
Obiettivo 6: Qualità della sopravvivenza
Far fronte alle conseguenze delle terapie oncologiche, quali gli effetti collaterali a
lungo termine, per una migliore comprensione del substrato genetico e del rischio
a livello di individuo, e per migliorare la qualità di vita dei sopravvissuti ai tumori
pediatrici.
Con l’80% di sopravvivenza a cinque anni, il numero di sopravvissuti ai tumori pediatrici
(attualmente stimato superiore a 300.000 in Europa) è destinato con ogni probabilità a
continuare ad aumentare, e migliorare la loro qualità di vita rappresenta un obiettivo
fondamentale. Due terzi dei sopravvissuti mostrano effetti collaterali tardivi connessi ai
trattamenti, e per metà di essi questi effetti collaterali sono gravi e hanno un forte impatto sulla
vita quotidiana. È previsto che nel 2030 ci possano essere circa 750.000 sopravvissuti ai tumori
pediatrici in Europa.
La rete PanCare è stata istituita nel 2008 per affrontare questo tema [16]. PanCare è una rete
pan-europea multidisciplinare di professionisti sanitari, guariti da tumori pediatrici e loro
famiglie, che cooperano per ridurre la frequenza, la severità e l’impatto degli effetti collaterali
tardivi, allo scopo di garantire che ogni sopravvissuto a tumore pediatrico riceva le migliori cure
a lungo termine possibili. Inoltre, recentemente, sono state fondate diverse associazioni di guariti
al fine di renderli consapevoli e aiutarli ad affrontare le questioni sopra trattate.
Strategia
Accrescere la consapevolezza delle esigenze dei guariti da tumori pediatrici, insieme a loro, e
facilitare la ricerca su questo argomento;
Incoraggiare i guariti a prendersi la responsabilità del proprio follow-up, assicurando che
siano ben informati e abbiano una buona consapevolezza di alcuni aspetti, p. e. su come e
quando avere accesso all’assistenza e al follow up, e a chi rivolgersi se e quando ne avranno
l’esigenza;
Incoraggiare le organizzazioni sanitarie a far fronte alle questioni di follow-up di lungo
termine e facilitare la transizione alla medicina degli adulti;
Effettuare studi clinici prospettici per ridurre le probabilità di effetti collaterali a lungo
termine nei pazienti con tumori a prognosi favorevole.
UN PIANO EUROPEO CONTRO IL CANCRO NEI BAMBINI E NEGLI ADOLESCENTI 23Azioni
1. Definire linee guida per il follow-up che coprano tutti i possibili effetti collaterali tardivi delle
terapie attuali;
2. Creare e fornire un ‘Passaporto per i lungo-sopravviventi’ (Survivorship Passport) per ogni
bambino ed adolescente curato per il cancro che comprenda:
Storia e sintesi della malattia e dei trattamenti ricevuti dal paziente;
Misure importanti di follow-up, incluse le misure precauzionali per migliorare la
qualità della vita;
Un database per immagazzinare i dati clinici del paziente e consentire il monitoraggio
e la ricerca;
3. Definire un modello di assistenza adeguata per consentire una transizione armoniosa alla
medicina degli adulti (come ‘cliniche di follow up a lungo termine’);
4. Aumentare la ricerca sugli effetti a lungo termine (ad esempio cardiotossicità, tumori
secondari ed infertilità) e sulla qualità della sopravvivenza, inclusi gli aspetti sociali e
psicologici;
5. Anticipare la tossicità a lungo termine delle terapie innovative, come le terapie mirate, che
saranno introdotte nei trattamenti standard;
Due progetti europei in corso, sviluppati nell’ambito del VII Programma Quadro, PanCareSurFup
e PanCareLIFE, stanno conducendo ricerca sugli effetti collaterali tardivi [17]. L’iniziativa pilota
del ‘Passaporto per i lungo-sopravviventi’ è in fase di sviluppo grazie al supporto di ENCCA e di
PanCareSurFup, e l’organizzazione dell’assistenza (che comprende un centro consultivo virtuale
sugli effetti collaterali tardivi) sarà anche trattata nell’ambito del progetto ExPO-r-NET.
Obiettivo 7: Cause del cancro
Capire le cause dei tumori pediatrici e occuparsi della prevenzione dove possibile.
“Perché il mio bambino ha il cancro?” è una domanda cruciale per i genitori, che il più delle volte
non riceve risposta. Relativamente poche cause sono, ad ora, state identificate per i tumori
pediatrici.
“I sopravvissuti ai tumori pediatrici vogliono avere una vita normale”
(Sabine Karner, PPAC/CCI/PanCare, Austria)
24 IL PIANO STRATEGICO SIOPESi stima che il 4-8% dei tumori pediatrici insorgano sulla base di una predisposizione genetica
nota e sono conosciute oltre 100 sindromi genetiche che comportano il rischio di cancro
nell’infanzia. La proporzione potrebbe aumentare, in quanto sempre più mutazioni genetiche
rare connesse a tumori vengono scoperte attraverso le ricerche in corso in aree come la
genomica. Alcuni studi suggeriscono che un bambino o adolescente su quattro con una storia di
cancro può avere una condizione di predisposizione genetica [18]. L’identificazione delle basi
genetiche dei tumori rari ereditari nei bambini ha rilevato percorsi chiave che sono condivisi con
i tumori sporadici, perfino negli adulti.
Il sequenziamento dell’intero genoma potrà generare nuove informazioni da utilizzare per
migliorare le cure e per identificare nuovi marcatori genetici del cancro, da trasformare in
obiettivi per le nuove terapie.
Strategia
Accrescere la ricerca focalizzata sulle predisposizioni ai tumori pediatrici e sui driver oncogeni
che aumentano il rischio di tumori infantili mediante:
Utilizzo del sequenziamento completo del genoma per approfondire ulteriormente le
conoscenze sulla predisposizione genetica ai tumori pediatrici;
Analisi accorta delle questioni pragmatiche ed etiche relative a test e consulenze
genetiche, in prospettiva del fatto che i test del DNA stanno divenendo largamente
disponibili;
Approfondimento delle domande sulle cause ambientali dei tumori pediatrici
mediante studi condotti con criteri scientifici e basati sulle evidenze.
Azioni
1. Creare un consorzio europeo sulla predispone genetica ai tumori pediatrici, allo scopo di
coordinare la ricerca e guidare l’applicazione delle nuove conoscenze in ambito clinico;
2. Fornire linee guida e formare i professionisti sanitari sulle modalità per identificare i pazienti
con possibile predisposizione genetica, e su come informarne i genitori;
3. Migliorare l’eccesso agli oncogenetisti pediatrici e ai test genetici in Europa;
4. Sviluppare nuove strategie di prevenzione e monitoraggio, tra le quali diagnosi e screening
precoci;
5. Condurre studi ad alta risoluzione attarverso le piattaforme di epidemiologia clinica della
SIOPE (definite di seguito nel presente documento), per determinare il ruolo dei fattori di
rischio esterni.
“I sopravvissuti ai tumori pediatrici in Europa dovrebbero avere accesso ad un adeguato follow-up”
(Partners PanCare: Sabine Karner, Austria; Lars Hjorth, Svezia; Riccardo Haupt, Italia)
UN PIANO EUROPEO CONTRO IL CANCRO NEI BAMBINI E NEGLI ADOLESCENTI 25Coordinamento ed attuazione del Piano
SIOPE è la Società Europea di Oncologia Pediatrica ed è dedicata alla cura, la ricerca e la
formazione in oncoematologia pediatrica, così come all’azione politica per le questioni che
interessano il cancro (‘oncopolitica’).
La sua missione è garantire le migliori cure, i migliori risultati possibili e l’aumento dei tassi di
guarigione per bambini malati di cancro in Europa. Più specificamente, SIOPE ha il compito di:
Coordinare l’attuazione del Piano Strategico Europeo;
Promuovere l’integrazione di ricerca, assistenza ed educazione, e aumentare il livello di
finanziamento;
Assicurarsi che il quadro normativo europeo faciliti l’attuazione del Piano Strategico;
Potenziare la coperazione con tutti i soggetti interessati.
SIOPE è la branca Europea della Società Internazionale di Oncologia Pediatrica (International
Society of Paediatric Oncology, SIOP) e uno dei membri fondatori dell’Organizzazione europea
per il cancro (European Cancer Organization, ECCO). Attualmente sono attivi 19 Gruppi europei
di studi clinici (European Clinical Trial Groups, ECTGs), i quali sviluppano ricerca clinica e
traslazionale sia per singolo tipo di malattia (15 gruppi) che trasversalmente ai diversi tumori (4
gruppi), e definiscono e conducono la propria strategia di ricerca conformemente al Piano
Strategico SIOPE. In Europa ci sono anche 25 Società nazionali di oncoematologia pediatrica
(National Paediatric Haematology-Oncology Societies, NAPHOS). I presidenti di ECTGs e NaPHOS
costituiscono il Consiglio di ricerca clinica della SIOPE (CRC, precedentemente chiamato “ECRC”).
“I bambini vogliono disperatamente essere arruolati in nuovi studi clinici, che in alcuni casi sono l’unica
speranza di sopravvivere”
(Glenis WiIlmott, Membro del Parkamento Europeo, UK)
26 IL PIANO STRATEGICO SIOPEI Gruppi Europei di Studi Clinici
Nome del Tumore Nome del gruppo Sito web
Tumori cerebrali SIOPE Brain Tumour Group www.siope.eu/europeanresearch-and-
standards/europeanclinical-research-
council/ecrc/ siope-brain-tumour-group
Tumore di Ewing EURO – E.W.I.N.G. www.euroewing.eu/clinical-trials/
ee2012-trial
Tumori delle cellule Germ Cell Tumours
germinali
Linfoma di Hodgkin EHL – European Hodgkins www.kinderkrebsinfo.de/index_eng.html
Consortium, EuroNet-PHL
Istiocitosi delle Cellule di Histiocyte Society www.histiocytesociety.org
Langerhans
Leucemie e Linfomi I – BFM – The International www.bfm-international.org
BFM Study GROUP
Tumori epatici SIOPEL – SIOPE-Epithelial Liver www.siopel.org
Tumour Study Group
Mielodisplasia EWOG-MDS ewog-mds.de
Neuroblastoma SIOPEN – SIOP Europe www.siopen.org
Neuroblastoma Group
Linfoma non Hodgkin EICNHL – European Inter-group
Cooperation on Childhood and
Adolescent Non Hodgkin
Osteosarcoma EURAMOS – European and www.euramos.org
American Osteosarcoma Study
Group
Tumori Renali SIOP-RTSG – SIOP Renal www.siop-rtsg.eu
Tumours Study Group
Retinoblastoma EURbSG – European http://www.eurbg.org/
RetinoBlastoma Group
Sarcoma dei tessuti molli CWS – Cooperative http://www.epssgassociation.it/
Weichteilsarkom
Studiengruppe or Cooperative
soft Tissue Sarcoma
StudyGroup
Sarcoma dei tessuti molli EpSSG – European Paediatric www.epssgassociation.it
Soft Tissue Sarcoma Study
Group
UN PIANO EUROPEO CONTRO IL CANCRO NEI BAMBINI E NEGLI ADOLESCENTI 27Puoi anche leggere
