Sperimentazioni cliniche promettenti per il 2016
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Volume 16 Numéro 2 Primavera 2016
L’IMF finanzia il primo
screening su larga scala
per l’identificazione e il
trattamento dei precursori dei
tumori del sangue prima che
la malattia si sviluppi
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Sempre in questo numero :
Sperimentazioni cliniche Incontri con i pazienti
promettenti per il 2016 in Europa nel 2016
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myeloma.org
L’IMF finanzia il primo screening su larga scala per
l’identificazione e il trattamento dei precursori dei
tumori del sangue prima che la malattia si sviluppi
“ L’IMF è entusiasta di poter finanziare questo studio che getterà finalmente luce su come
fermare il mieloma nelle sue primissime fasi, prima che progredisca in un cancro conclamato. ”
– Susie Novis Durie, Presidente e cofondatrice dell’IMF
L’International Myeloma Foundation ha randomizzata che punterà
annunciato con orgoglio ad aprile di aver a identificare la migliore
assunto il ruolo di principale finanziatore strategia di trattamento e
del primo screening su larga scala a livello creare un nuovo modello di
mondiale per la prevenzione del mieloma rischio per la progressione
prima che si sviluppi. della malattia.
Lo studio, lo iStopMM (Iceland “L’IMF è entusiasta di poter
Screens Treats or Prevents Multiple finanziare questo studio che
Myeloma), esaminerà i campioni di sangue di circa 140.000 islandesi getterà finalmente luce su
di età superiore ai 40 anni per individuarvi i primissimi segni del come fermare il mieloma
mieloma. Il mieloma è un cancro delle plasmacellule che colpisce nelle sue primissime fasi,
approssimativamente 90.000 persone negli Stati Uniti e più di 200.000 prima che progredisca in un
nel mondo e che può rimanere non diagnosticato fino a quando la cancro conclamato”, ha detto
malattia inizia a danneggiare seriamente la salute. il Presidente e cofondatrice
dell’IMF, il Dott. Brian Durie.
“Siamo incredibilmente lieti di poter sostenere il progetto iStopMM
perché crediamo con forza che le strategie di trattamento precoce Sebbene la maggior parte dei
possano portare a una cura per il mieloma”, ha detto il Presidente e casi di MGUS non sia mai Nell’autunno del 2016, il Dr. Sigurdur Kristinsson
dell’Università di Islanda e il suo team avvieranno lo
cofondatrice dell’IMF, il Dott. Brian Durie. diagnosticata, si stima che il screening dei campioni di sangue di circa 140.000
4% della popolazione oltre i 50 islandesi alla ricerca dei precursori del mieloma.
Il Dr. Durie guida la Black Swan Research Initiative® dell’IMF, un Coloro a cui sarà diagnosticata le presenza di questi
anni ne sia affetta. precursori saranno quindi invitati a partecipare
progetto di collaborazione che punta a trovare una strada verso la cura a una sperimentazione clinica randomizzata che
del mieloma e che attualmente sostiene nel mondo più di 35 progetti di “Lo studio dell’impatto punterà a identificare la migliore strategia di
trattamento e creare un nuovo modello di rischio
ricerca dedicati a questa malattia, tra i quali questo studio in Islanda. della diagnosi precoce su per la progressione della malattia.
un’intera popolazione è un
Poiché quasi tutta la popolazione islandese di più di 40 anni di età si
obiettivo molto ambizioso e
sottopone a esami del sangue di routine, il Paese è un contesto ideale
impegnativo”, ha detto il Dr. Kristinsson. “Grazie alla disponibilità di
per tale ricerca. Dopo aver ottenuto il consenso informato dagli
terapie più potenti e dagli effetti collaterali minori, è molto probabile
interessati nei prossimi mesi, il leader del progetto, il Dr. Sigurdur
che il trattamento delle condizioni precancerose si rivelerà in grado di
Kristinsson dell’Università di Islanda e il suo team esamineranno i
migliorare la sopravvivenza e la qualità di vita dei pazienti affetti da
campioni di sangue di circa 140.000 persone per cercarvi i precursori
MGUS e mieloma smoldering”.
del mieloma – gammopatia monoclonale di incerto significato
(MGUS) e mieloma “smoldering”, o asintomatico. Binding Site, fornitore di test diagnostici con sede nel Regno
Unito, condurrà la fase di screening iniziale dello studio con il
Coloro a cui sarà diagnosticata le presenza di questi precursori
test immunodiagnostico Freelite® e attrezzature per l’elettroforesi
saranno quindi invitati a partecipare a una sperimentazione clinica
automatica, ci ha spiegato il Dr. Stephen Harding, Direttore Ricerca e
Sviluppo dell’azienda.
Il co-ricercatore principale del progetto, il Dr. Ola Landgren, Capo del
Myeloma Service del Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New
York City e il suo team eseguiranno la caratterizzazione molecolare dei
casi di MGUS tramite sequenziamento del DNA delle plasmacellule
anomale del midollo osseo. MT
2 Primavera 2016 myeloma.org
Sperimentazioni cliniche promettenti per il 2016
“ Le sperimentazioni cliniche più promettenti del 2016 coinvolgono nuovi farmaci, spesso in combinazioni con
farmaci già consolidati. Alla fine del 2015, tre nuovi farmaci sono stati approvati dalla Food and Drug Administration
(FDA) statunitense e sono quindi ora disponibili senza dover essere in sperimentazione clinica. Ma quali tra i farmaci in
fase di sviluppo meno avanzato sembrano maggiormente destinati a proseguire il loro cammino?
Tra i tanti farmaci disponibili, vi sono tre categorie che ritengo essere le più promettenti. ”
- Brian G.M. Durie, MD, Président de l’IMF
Pembrolizumab Selinexor è un tipo di farmaco completamente nuovo sottoposto
al momento a cinque nuove sperimentazioni cliniche. Nello studio
Nel corso del meeting annuale 2015 della American Society of clinico STORM, Selinexor è combinato con desametasone per i
Hematology (ASH), ha destato notevole interesse un farmaco (già pazienti che sono QUAD-refrattari (refrattari cioè a Velcade, Revlimid,
approvato dalla FDA, per il carcinoma polmonare non a piccole cellule Kyprolis e Pomalyst). Selinexor è inoltre sottoposto individualmente
e per il melanoma, con il nome commerciale di Keytruda®) che è un a test in altre sperimentazioni cliniche con ognuno di questi farmaci
nuovo tipo di anticorpo monoclonale che agisce contro l’inibitore del “backbone” per verificarne l’efficacia in pazienti con pretrattamento
checkpoint chiamato PD-1. Gli inibitori del checkpoint sono parti del meno pesante. Selinexor è attualmente coinvolto in corso cinque
nostro sistema immunitario preposte a leggere certi messaggi sulla sperimentazioni sul mieloma in fase di reclutamento attivo.
superficie delle cellule. Questi messaggi gli consentono di sapere se la
cellula è sana, malata o estranea all’organismo. Se la cellula è malata o Sperimentazioni cliniche:
estranea, l’inibitore del checkpoint richiede l’intervento dei soldati del
Fase II selinexor + desametasone per pazienti QUAD-refrattari
sistema immunitario, le cellule T, che attaccano la cellula indesiderata.
Fase I/II selinexor in combinazione con trattamenti backbone
Le cellule cancerogene si proteggono da questo attacco creando
Fase I selinexor + Kyprolis + desametasone
proteine sulle superficie cellulare che dicono: “sono una cellula sana:
Fase II selinexor + Kyprolis + desametasone vs. placebo + Kyprolis +
non mi distruggere!”. Pembrolizumab – spesso indicato come
desametasone:
“pembro” – scavalca l’inibitore del checkpoint, consentendo alle Fase I/II selinexor + Doxil (doxorubicina liposomiale pegilata)
cellule T di lanciare un robusto attacco contro le cellule cancerogene.
Come altri anticorpi monoclonali nella nuova categoria dei farmaci Cellule CAR-T
“immuno-oncologici”, è possibile che pembrolizumab mostri una La terza, è potenzialmente la più promettente, categoria di
maggiore efficace contro le cellule del mieloma quando combinato sperimentazioni cliniche in corso nel 2016 coinvolge le cosiddette
con farmaci immunomodulatori (IMiD) come Revlimid® o Pomalyst®. cellule CAR (chimeric antigen receptor - recettori chimerici
Associato a questi IMiD, pembro ha mostrato risultati iniziali per l’antigene) T. Queste sono cellule T che vengono rimosse
piuttosto incoraggianti. Vi sono al momento sette sperimentazioni dall’organismo, ingegnerizzate per attaccare il mieloma e reimpiantate
con pembrolizumab in fase di reclutamento attivo di pazienti affetti nel paziente.
da mieloma e altre tre che presto si aggiungeranno. Pembro viene
testato in combinazione con farmaci diversi da IMiD – di per sé agenti Queste cellule T hanno come bersaglio specifici antigeni sulla
sperimentali – e attraverso le fasi della malattia nel mieloma, incluso il superficie del mieloma. Risultati, pubblicati sul The New England
mieloma smoldering e la terapia post trapianto di cellule staminali. Journal of Medicine (settembre 2015), sono stati conseguiti contro il
mieloma utilizzando cellule T ingegnerizzate aventi come bersaglio
Sperimentazioni cliniche: l’antigene sulla superficie delle cellule CD19 (anti-CD19). Un recente
Fase I pembro + Rd abstract dal meeting annuale della ASH dello scorso dicembre ha
Fase III pembro + RD vs. Rd presentato i dati sull’uso di cellule CAR-T indirizzate contro l’antigene
Fase III pembro + Pom/desametasone vs. Pom/desametasone di maturazione delle cellule B (BCMA). Anche questi risultati
Fase I/II pembro + Pom/desametasone sembrano molto promettenti, nonostante la severa tossicità.
Fase I pembro come agente singolo nei tumori ematologici Sperimentazioni cliniche:
Fase II pembro + Revlimid post trapianto di cellule staminali
Fase I/II pembro + ACP-196 nei tumori ematologici Fase I cellule T con bersaglio l’antigene di maturazione delle cellule B
Fase I pembro + dinaciclib nei tumori ematologici (BCMA)
Ancora non in fase di reclutamento alla data del 15 aprile 2016: Fase II cellule T modificate CD-138
Pembro per il mieloma smoldering Fase I cellule CAR-T con bersaglio ligandi NKG2D
Fase II pembro in pazienti con mieloma con malattia residua Fase I cellule CAR-T con bersaglio CD19 per le forme maligne dei
linfoidi
Selinexor
Per informazioni sui centri in cui queste sperimentazioni cliniche
Selinexor induce le proteine di soppressione tumorale (conosciute sono condotte o per altre informazioni sui farmaci in sperimentazione
anche come anti-oncogeni) a rimanere nel nucleo delle cellule di clinica, contattare l’IMF o visitare il Myeloma Matrix dell’IMF su
mieloma, negando alle cellule tumorali la capacità di liberarsi delle matrix.myeloma.org. MT
proteine a loro dannose. Gli oncogeni attivano le cellule tumorali; gli
anti-oncogeni le spengono. Se una cellula non riesce a liberarsi degli
anti-oncogeni, questi possono causarne la morte.
myeloma.org Primavera 2016 3
Incontri con i pazienti in Europa nel 2016
Date e luoghi sono aggiornati alla data del 19 aprile 16
Maggio 19 – Roma, Italia Settembre 24 – Napoli, Italia
Giugno 4 – Padova, Italia Ottobre 7–8 – Liptovský Jan, Slovacchia
Giugno 18 – Parigi, Francia Ottobre 17 – Tromsø, Norvegia
Giugno 25 – Vienna, Austria Ottobre 18 – Trondheim, Norvegia
Settembre 9–10 – Láznĕ Bĕlhorad, Repubblica Ceca Ottobre 20 – Oslo, Norvegia
Settembre 17-18 – Olsztyn, Polonia Ottobre 24 – Reykajavík, Islanda
Settembre 23-25 – Heidelberg, Germania Ottobre 27 – Korsør, Danimarca
Le date di ulteriori seminari organizzati da IMF e dai nostri partner in Europa saranno confermate a breve. Per maggiori informazioni,
contattare la direttrice europea dell’IMF Nadia Elkebir all’indirizzo nelkebir@myeloma.org.
Aggiornamento medico: i pazienti affetti da MM dovrebbero sottoporsi
alla vaccinazione antinfluenzale?
L’autunno sancisce l’inizio della stagione influenzale, in cui è talvolta necessario eseguire la
vaccinazione. Trattandosi di un metodo preventivo sicuro per i pazienti affetti da mieloma,
l’IMF raccomanda una somministrazione annuale. Il National Institutes of Health’s Center for
Disease Control (CDC) raccomanda la vaccinazione antinfluenzale per i pazienti sottoposti
a trapianto di cellule staminali sei mesi dopo l’intervento. Il “vaccino antinfluenzale ad alto
dosaggio”, che può essere eseguito esclusivamente nei pazienti con un’età minima di 65 anni, è
stato realizzato partendo dal presupposto che le difese immunitarie dell’uomo tendono a inde-
bolirsi col passare degli anni e che, di conseguenza, il rischio che gli anziani possano sviluppare
gravi effetti collaterali causati dall’influenza è destinato ad aumentare. La quantità di antigene
contenuto nel vaccino antinfluenzale ad alto dosaggio, che corrisponde a quattro volte quella del vaccino normale, consente di rafforzare la
risposta immunitaria nella popolazione suscettibile. Tuttavia, non bisogna sottovalutare il fatto che l’aumento del dosaggio determina un au-
mento dell’entità degli effetti collaterali. La precedente somministrazione del vaccino antinfluenzale normale senza complicazioni nei pazienti
dai 65 anni in su aumenta le probabilità che la somministrazione del vaccino ad alto dosaggio non causi effetti collaterali. Inoltre, nei pazienti
appartenenti a questa fascia d’età, la primissima somministrazione del vaccino antinfluenzale deve prevedere un dosaggio normale. Come
sempre, in ogni caso, vi consigliamo di rivolgervi al vostro medico di fiducia.
SCHEDA DELLA SPERIMENTAZIONE: DENOSUMAB
Identificatore ClinicalTrials.gov:NCT01345019
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