POSITION PAPER FARMACI PLASMADERIVATI: CONTESTO DI RIFERIMENTO E SFIDE PER L'ACCESSO ALLE TERAPIE
←
→
Trascrizione del contenuto della pagina
Se il tuo browser non visualizza correttamente la pagina, ti preghiamo di leggere il contenuto della pagina quaggiù
POSITION PAPER FARMACI PLASMADERIVATI: CONTESTO DI RIFERIMENTO E SFIDE PER L’ACCESSO ALLE TERAPIE
Plasmaderivati, farmaci salvavita nella maggioranza dei casi non hanno alternative di 1.700 addetti. Complessivamente sono 25 i nuovi plasmade-
terapeutiche. Gli investimenti in R&S sono destinati anche al rivati in sviluppo nel mondo1 per diverse
Il sangue è un tessuto fondamentale del costante miglioramento delle tecnologie patologie, di cui:
nostro corpo, composto per il 43% da globuli Ogni donazione di sangue intero o di produttive per massimizzare le rese industriali,
rossi, per il 2% da globuli bianchi e piastrine plasma contiene solo una quantità valorizzando in questo modo la materia prima il 65% in fase avanzata di sviluppo clinico
e per il restante 55% da plasma. minima di proteine utili a produrre i raccolta con la donazione – che nel nostro Paese (Fase 2 e 3);
Quest’ultimo, a sua volta, è costituito farmaci necessari a una determinata è volontaria, anonima e gratuita – con l’obiettivo il 32% con almeno una fase di sperimentazione
per il 90% da acqua, per il 7% da proteine terapia: ad esempio, per curare una di rendere disponibili più prodotti per i svolta in Italia;
come l’albumina, le immunoglobuline, persona con emofilia per un anno pazienti. principalmente nell’area dell’immunoterapia
il fibrinogeno e altri fattori della coagu- occorrono 1.200 donazioni di
(36%) e dell’ematologia (24%);
lazione, e per la rimanente parte da sali, lipidi plasma e ne occorrono 130 per curare
Sono imprese impegnate anche nello sviluppo 3 molecole con designazione di farmaco
ed altre sostanze. 1200 una persona affetta da immunode-
di studi clinici con farmaci orfano.
130 ficienza primitiva.
ad azione mirata contro il
Sono proprio le proteine che, isolate tramite un È quindi evidente la necessità di
virus SARS-CoV-2 derivati Aspetti produttivi e fornitura al SSN
avanzato processo di separazione detto “frazio- raccogliere sangue o plasma sufficiente per
dal plasma di pazienti gua-
namento”, diventeranno poi farmaci salvavita curare le molte persone che dipendono per
riti dalla Covid-19. Diverse le La materia prima, il
per integrare componenti mancanti del tutta la vita da queste terapie.
strategie scelte: alcune plasma, è una
sangue umano o svolgere specifiche attività
aziende hanno deciso di consorziarsi in un pro- risorsa limitata
terapeutiche. Le imprese farmaceutiche
getto di sviluppo comune, condividendo tecnologie la cui disponi-
I plasmaderivati sono spesso usati per trattare e i plasmaderivati in Italia e nel mondo
e conoscenze; altre hanno invece scelto di muo- bilità dipende esclusi-
malattie rare di origine genetica (immunode-
versi in modo indipendente. Tutte mosse dal co- vamente dalle donazioni volontarie perché non
ficienze primarie, emofilia, angioedema ereditario, La ricerca e la produzione di plasmaderivati
rappresentano un’area di forte impegno della mune obiettivo di rendere disponibile, in tempi è sintetizzabile in laboratorio.
ecc.), complicanze di gravi patologie neuro-
logiche e oncoematologiche oltre che nei farmaceutica in Italia, grazie a imprese nazionali brevi e a seguito dell’iter autorizzativo, un’ulte- Per rispondere ai fabbisogni terapeutici della
trapianti di organo e midollo. a vocazione internazionale e a importanti imprese riore cura con immunoglobuline specifiche ad popolazione il processo di raccolta del plasma
a capitale estero, che investono più della media alto titolo di anticorpi anti SARS-CoV-2. umano e la successiva produzione necessitano
Sono farmaci biologici rimborsabili dal SSN che manifatturiera e complessivamente contano più di una programmazione a lungo termine, con
| 2 | | 3 |tempi che, dalla donazione alla distri- accreditate dal Ministero della Salute a tale Rh) necessitano di plasma con caratteristiche Questi andamenti devono sempre considerare le
buzione del prodotto finito, possono scopo. Queste lo trasformano nelle varie tipologie particolari che richiedono una raccolta mirata fluttuazioni ampie e spesso imprevedibili
arrivare fino a 12 mesi. di farmaci (albumina, immunoglobuline, fattori che, per complesse ragioni pratiche, non è attuata della disponibilità di plasma con il conseguente
della coagulazione, antitrombina, ecc.), che nel nostro Paese. È per questo che rimaniamo impatto sulla produzione e quindi di possibile
In Italia la raccolta di plasma garantisce vengono poi inviati alle strutture sanitarie del così dipendenti dai medicinali prodotti con il carenza. Una peculiarità unica nel suo genere nel
un’autosufficienza che in alcuni casi arriva al territorio nazionale. Il processo di lavorazione plasma raccolto all’estero. settore farmaceutico.
70% del fabbisogno, grazie al “Programma è regolato da convenzioni stipulate fra le Regioni
nazionale di autosufficienza del sangue e dei suoi e le singole aziende. L’andamento della domanda L’attuale pratica clinica determina un uso
componenti”, in confronto al livello raggiunto in di plasmaderivati nel mondo e in Italia pro-capite in Italia per alcuni plasmaderivati
Spagna (39%) o Francia (35%). Un risultato I medicinali prodotti con il ancora inferiore rispetto a quello di altri Paesi
importante rispetto ad altri Paesi europei, plasma raccolto all’estero La domanda mondiale di farmaci plasmaderi- sviluppati. Considerata l’importanza di questi
considerato che in Italia i donatori sono sono invece acquistati dal vati è in costante crescita. Un fenomeno legato farmaci, si può quindi prevedere che il nostro
volontari e non remunerati. SSN tramite le procedure di a fattori quali l’invecchiamento della popola- Paese si adeguerà ai trend internazionali carat-
Nonostante il generoso impegno dei molti gara predisposte per garantire zione, l’approvazione di nuove indicazioni tera- terizzati da una crescita del loro uso con un
donatori, le quantità di plasma italiano sono una risposta alla richiesta di plasmaderivati. peutiche, l’incremento dei dosaggi conseguente aumento della domanda complessiva.
insufficienti per produrre tutti i farmaci per accrescere l’efficacia delle
necessari alla cura dei nostri pazienti. Si tratta di due canali di produzione distinti terapie e l’aumento delle diagnosi L’impatto della pandemia Covid-19
ma comunicanti fra loro per assicurare la dispo- delle malattie trattate con pla- sulla disponibilità di plasmaderivati
È per questo che il nostro Paese utilizza anche nibilità delle terapie e compensare le eventuali smaderivati. Con un trend foto-
farmaci che sono prodotti utilizzando plasma carenze causate, ad esempio, da un calo nella grafato dalle seguenti stime: Il Covid-19 ha colpito con la forza di uno tsunami
raccolto all’estero, in particolare negli Stati raccolta del plasma nazionale, come recente- la comunità internazionale e quella italiana,
Uniti, nazione che da sola soddisfa oltre il 60% mente è accaduto a seguito della pandemia da la domanda di immunoglobuline polivalenti 2, ponendo sotto stress il SSN, con il rischio di un
del fabbisogno mondiale di plasma. Covid-19. pari a 47 tonnellate nel 2000, ha raggiunto le forte impatto sulla raccolta di plasma.
Il plasma raccolto in Italia dalle strutture 196 nel 2018 e raggiungerà le 335 nel 2026;
trasfusionali o da quelle delle associazioni/fede- Alcuni plasmaderivati (come le immunoglobu- la domanda di albumina 3, pari a 406 tonnellate In Italia, come testimoniano i dati del Centro
razioni di donatori di sangue, viene inviato agli line specifiche anti-tetano, anti-epatite B, anti-Ci- nel 2000, ha toccato le 919 nel 2018 e toccherà Nazionale Sangue, si è registrato nel 2020 un
stabilimenti delle aziende farmaceutiche, tomegalovirus o anti-D specifiche contro il fattore le 1.369 nel 2026. calo della raccolta pari al 2% e ancora più
| 4 | | 5 |preoccupante è stata la riduzione a livello 30%). Occorre quindi intervenire tempestiva- È quindi fondamentale affiancare a queste plasmaderivati.
internazionale. In particolare, negli USA, mente per prevenire le future carenze e garan- iniziative le seguenti misure che, con una
dall’inizio della pandemia, si è assistito ad tire ai pazienti la continuità terapeutica. rapida attuazione, possano rispon- Definire un safety stock unitario
una flessione pari ad oltre il 40% che dere ai rischi di non disponibilità a livello nazionale da adottarsi da
si è poi stabilizzata su base annua al La limitata disponibilità di plasma (che ha dei prodotti anche nel breve ter- parte delle Regioni (ad es. 2-3 mesi)
20%. Una tensione che si prevede determinato un aumento del suo costo sia in mine. e verificare lo stato delle scorte
perdurerà per tutto il 2021, Europa sia negli Stati Uniti) e la crescente di tutti i prodotti, da plasma sia
estendendosi poi anche al primo domanda di plasmaderivati nel mondo accre- Proposte di azioni nel breve termine estero sia nazionale, attraverso il coordinamento
semestre 2022. scono infatti la competizione tra Paesi per il tra Centri Regionali Sangue e Servizi Farmaceutici
loro approvvigionamento. E l’Italia deve es- Consolidare il lavoro del tavolo tecnico Regionali.
La limitata disponibilità di plasma sere più attrattiva. permanente sui plasmaderivati con il
dovuta alla pandemia è ulteriormente Ministero della Salute, l’Istituto Superiore Prevedere maggiore flessibilità nelle
aggravata dalla decisione delle Istituzioni Proposte per evitare le possibili di Sanità, il Centro Nazionale Sangue, procedure di acquisto da parte delle
americane di destinare prioritariamente carenze l’Agenzia Italiana del Farmaco, le Associazioni Regioni con la possibilità per le aziende di
alle esigenze nazionali il plasma raccolto 4. di pazienti e le Associazioni dei donatori di sangue presentare offerte anche parziali rispetto ai
Questi fattori determineranno quindi nei pros- Tutte le aziende del settore sono impegnate per affrontare le tematiche rilevanti insieme quantitativi di farmaci messi in gara.
simi mesi una riduzione della disponibilità di nell’apertura di nuovi centri di raccolta del alle aziende del settore, che vogliono essere
plasmaderivati, in particolare di immunoglo- plasma ove consentito e stanno investendo partner delle Istituzioni per garantire Ridurre i tempi di attesa per l’importazione
buline polivalenti, con gravi conseguenze sulla sempre maggiori risorse per incrementare la di- l’accesso di questi farmaci, a tutela della salute di plasma o suoi semilavorati, previsti
possibilità di accesso dei pazienti alle terapie fino sponibilità di plasma e migliorare l’efficienza dei pazienti. dall’articolo 4 del Decreto del
al primo semestre del 2022. produttiva, soprattutto grazie all’innovazione Ministero della Salute del 24
tecnologica, per soddisfare il crescente bisogno Valutare le scorte nazionali di aprile 2018, da 30 a 15 giorni
Una situazione complessa che ovviamente terapeutico dei pazienti. immunoglobuline polivalenti e delineare una solari, per attivare prima il
occorre seguire con attenzione perché l’Italia, realistica proiezione della domanda nazionale processo produttivo e rendere
come detto, rimane comunque dipendente dal I risultati di questi investimenti saranno visibili da condividere attraverso incontri del Centro disponibili i prodotti finiti in
plasma raccolto all’estero per una parte signi- solo nel medio-lungo periodo e sono comunque Nazionale Sangue e dell’Agenzia Italiana del tempi più brevi.
ficativa del fabbisogno di plasmaderivati (circa il legati alla sostenibilità economica. Farmaco con le singole aziende che producono
| 6 | | 7 |Prevedere una procedura semplificata/ buline polivalenti per limitare il rischio di di ogni anno) per definire il
accelerata per la domanda di prezzo e carenza di tali farmaci e continuare a garantirne fabbisogno previsto di prodotti
rimborso per i plasmaderivati che tenga conto l’accesso per i pazienti. da plasma estero per l’anno
delle difficoltà di approvvi- successivo.
gionamento della materia Escludere dal tetto della spesa farmaceutica,
prima. a parità di risorse, le immunoglobuline, durante Affrontare il tema della
il perdurare delle criticità nella raccolta e sostenibilità economica
Definire con cer- ridistribuzione del plasma a livello mondiale, per le aziende che operano nel nostro
tezza i fabbisogni reali determinate dalla pandemia. Paese, tenendo conto di alcune criticità, tra cui
rispetto ai quantitativi messi in gara e i tempi l’aumento dei costi della raccolta di plasma
di consegna in caso di eventuali fabbisogni Proposte di azioni nel medio/lungo conseguente all’attuale emergenza sanitaria e
aggiuntivi di immunoglobuline polivalenti, con termine l’onere delle misure di contenimento della
un prezzo massimo di cessione al SSN che spesa farmaceutica.
renda competitiva l’Italia negli approvvigionamenti Allineare le Linee Guida dell’Istituto
rispetto agli altri Paesi. Superiore di Sanità, dell’Agenzia Italiana del
Farmaco e del Centro Nazionale Sangue
Creare anche in Italia condizioni favorevoli, sulla gestione dei casi di sospetta malattia
con stimoli alla sostenibilità economica delle di Creutzfeldt Jakob (CJD) ai parametri di
aziende, per evitare le importanti criticità valutazione diagnostica utilizzati negli altri
nell’accesso alla cura dei pazienti determinate Paesi europei, per velocizzare la decisione
dalle possibili e purtroppo probabili carenze future. di eventuale blocco/rilascio dei lotti di farmaci
Alcune Nazioni hanno adottato un quadro interessati, massimizzando in tal modo l’utilizzo
regolatorio che agevola tale disponibilità. delle scorte.
Altre 5 hanno risposto all’aumento significativo
del costo del plasma, legato alla minore raccolta Pianificare un incontro periodico tra il
di questa materia prima, con la rinegoziazione Ministero della Salute, il Centro Nazionale
dei prezzi di cessione al SSN delle immunoglo- Sangue e le imprese (entro agosto-settembre
| 8 | | 9 |FARMINDUSTRIA
Note Largo del Nazareno 3/8 - 00187 Roma
1 Fonte: Elaborazioni Farmindustria su dati delle aziende facenti parte del Gruppo Emoderivati. T: 06 675801
Avenue de la Joyeuse Entrée 1 - B1040 Bruxelles
2 Le immunoglobuline polivalenti sono indispensabili per la difesa dagli agenti patogeni esterni (ad esempio virus, bat- T: +32 2 2861255
teri) e intervengono nella regolazione del sistema immunitario; vengono utilizzate per trattare malattie come, ad esem-
pio, le immunodeficienze primitive e secondarie o malattie autoimmuni, la porpora trombocitopenica immune, la
polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), la neuropatia motoria multifocale (MMN), la sindrome di farmindustria@farmindustria.it
Guillain Barré, ecc. www.farmindustria.it
3 L’albumina viene somministrata in una vasta serie di condizioni patologiche: cirrosi epatica e sue complicanze, shock
ipovolemico/emorragico/settico, politrauma, sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS), ustioni, ittero neonatale
grave, sindrome nefrosica, tecniche di depurazione tramite circolazione extra-corporea, chirurgia epatica (resezioni
epatiche estese, trapianto di fegato) e cardiochirurgia, ecc.
4 Fonte: Executive Order 13944 List of Essential Medicines, Medical Countermeasures, and Critical Inputs
(https://www.fda.gov/about-fda/reports/executive-order-13944-list-essential-medicines-medical-countermeasures-
and-critical-inputs?utm_medium=email&utm_source=govdelivery)
5 Tra cui, ad esempio, Francia, Regno Unito, Portogallo, Belgio, Austria, Svizzera, Finlandia e Svezia.
| 10 | | 11 |Puoi anche leggere
