METODOLOGIA DELLA RICERCA 4 - Scelta del disegno
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METODOLOGIA DELLA
RICERCA
4 – Scelta del disegno
Prof. Paolo Chiari
Dipartimento di Scienze Mediche e Chirurgiche
Università di Bologna
STUDIO CLINICO
• STUDIO CLINICO: esperimento rigorosamente controllato
e eticamente progettato, nel quale i soggetti che
partecipano vengono assegnati alle diverse modalità di
intervento in modo simultaneo (nello stesso lasso di tempo),
in maniera aleatorie e nel contempo supervisionati in modo
simultaneo.
• STUDI SPERIMENTALI: In epidemiologia, studio clinico
controllato con distribuzione aleatoria. Il ricercatore
manipola le condizioni di ricerca e distribuisce i gruppi in
modo aleatorio. L’obiettivo degli studi sperimentali è stimare
l’efficacia di un intervento preventivo, di cura o
riabilitazione.
STUDIO CLINICO e CECITA’ • APERTO: manca la cecità • A SINGOLO CIECO: studio nel quale il soggetto, ma non l’operatore, ignora quale dei due possibili trattamenti riceve. • A DOPPIO CIECO: studio nel quale il soggetto e l’osservatore ignorano il trattamento somministrato. • A TRIPLO CIECO: studio nel quale il soggetto partecipante, l’investigatore osservatore e l’investigatore che analizza i dati ignorano il trattamento ricevuto . STUDIO CLINICO e TRATTAMENTO • INCROCIATO (CROSSOVER): studio clinico nel quale ogni individuo riceve in modo consecutivo ognuno dei trattamenti sottoposti a studio. • PARALLELO: studio clinico nel quale ogni gruppo di pazienti riceve simultaneamente un solo trattamento. • SEQUENZIALE: studio clinico nel quale le osservazioni si valutano mano a mano che si verificano ed il numero totale di partecipanti non è predeterminato, ma dipende dai risultati accumulati.
STUDIO CLINICO e PARTECIPANTI • ESPLICATIVO: studio il cui obiettivo è acquisire conoscenze scientifiche e spiegazioni biologiche sull’efficacia ignota. Si realizza solitamente nelle prime fasi dello sviluppo di un farmaco, con criteri di inclusione restrittivi, al fine di ottenere un campione di partecipanti omogeneo, rappresentativa solamente di determinati sottogruppi di popolazione di grandezza limitata. • STUDIO PILOTA: applicazione iniziale, su piccola scala, di un protocollo di studio, al fine di verificare se il progetto è adeguato, stabilirne la fattibilità o ricavare informazioni che permettano di determinare la grandezza del campione dello studio definitivo. STUDIO CLINICO e PARTECIPANTI • PRAGMATICO: studio il cui obiettivo è conoscere gli effetti di un trattamento sulla popolazione generale. Si realizza solitamente nella terza fase dello sviluppo di un farmaco, con criteri di inclusione limitati, al fine di ottenere un campione di partecipanti rappresentativo della popolazione. • DI n = 1: studio nel quale tutta la popolazione si limita a un paziente e nel quale l’ordine di amministrazione dei trattamenti comparati si determina in modo aleatorio.
Case study
N of 1 trial - Case study con trattamento
Sperimentazione Dissipazione effetti Controllo
OGGI! N1 M1 T M2 M3 M4
Intervalli temporali equivalenti
STUDIO CLINICO e CENTRI
• UNICENTRICO: è lo studio realizzato da un
solo ricercatore o gruppo di ricerca in un centro
ospedaliero o extra ospedaliero.
• MULTICENTRICO: è lo studio “realizzato in 2 o
più centri con un protocollo identico ed un
coordinatore che si incarica della elaborazione
di tutti i dati e dell’analisi dei risultati”.STUDIO DESCRITTIVO
• Studio progettato unicamente allo scopo di
descrivere la distribuzione di certe
variabili, senza occuparsi
dell’associazione tra queste.
• Generalmente è un progetto trasversale.
Descrittivo
Definizione Misurazione Descrizione Interpre tazione
Variabile 1 Desc. Variabile 1
Fenomeno Variabile 2 Desc. Variabile 2 Interpretazione
di interesse dei significati
Variabile 3 Desc. Variabile 3
Variabile n Desc. Variabile n
Sviluppo di
ipotesiDescrittivo comparativo
Definizione Descrizione Misurazione Interpre tazione
Gruppo 1
Descrizione
Variabili Comparazion
misurate e dei gruppi Interpretazione
sulle variali dei significati
Gruppo 2 selezionate
Variabili Descrizione Sviluppo di
misurate ipotesi
Case study
Case study osservazionale
Tempo 1 Tempo 2 Tempo 3 Tempo 4 Tempo 5
Misura Misura Misura Misura Misura
OGGI! variabile variabile variabile variabile variabile
N1 N1 N1 N1 N1
OsservazioneSTUDIO OSSERVAZIONALE
• Studio epidemiologico analitico nel quale il
ricercatore non determina l’assegnazione dei
soggetti a ciascun gruppo, ma si limita a
registrare (osservare) quello che avviene nella
realtà.
• Può essere di coorti, caso-controllo o
trasversale.
STUDIO OSSERVAZIONALE
• a) studi osservazionali descrittivi: si realizza quando
si hanno poche informazioni sulla comparsa, storia
naturale o determinanti di una malattia.
• b) studi osservazionali analitici: uno studio analitico
(eziologico) si sviluppa quando si conoscono dati
sufficienti sulla malattia prima della ricerca, in modo che
esistono già ipotesi stabilite a priori e che queste
possono essere comprovate nello studio.STUDI TRASVERSALI
• Sono gli studi nei quali i dati di ogni soggetto
rappresentano essenzialmente un momento del tempo.
• Questi progetti non permettono di abbordare lo studio di
una presunta relazione causa-effetto.
• Gli studi trasversali sono per definizione descrittivi.
• Strategia epidemiologica nella quale si registrano
osservazioni su numerosi fattori nello stesso momento
per poi comparare tali fattori tra di loro.
STUDI TRASVERSALI
• La presenza o meno di una malattia e di altre variabili
(oppure, se sono quantitative, il loro livello) sono
determinate in ogni soggetto.
• L’analisi dei risultati si può effettuare in due modi: per
comparazione di tutte le variabili negli individui che
soffrono la malattia di interesse, paragonandoli a quelli
che non la soffrono, oppure per comparazione della
prevalenza della malattia in differenti sottogruppi della
popolazione.Disegno trasversale
Tempo 1
Misura variabile
Campione 1 (senza lesione)
Tempo 1
Misura variabile
Campione 2 (stadio 1)
OGGI!
Tempo 1
Misura variabile
Campione 3 (stadio 2)
Tempo 1
Misura variabile
Campione 4 (stadio 3 …)
Studi trasversali
• Vantaggi
• Relativamente semplici da condurre
• Forniscono una buona immagine dei bisogni di salute della popolazione in un
particolare momento (descrittivi)
• Sono usati anche per analizzare possibili associazioni fra esposizione e
outcome (anche multipli).
• Svantaggi
• Selezione si un campione non rappresentativo della popolazione (selection
bias)
• Essendo basati su casi prevalenti (esistenti) più che su casi incidenti (nuovi
casi), sono di valore limitati per indagare le associazioni causali
• Non sono utili per indagare fenomeni rari o di breve durata, ne per indagare
esposizioni rare
• E’ necessaria molta cura nella predisposizione e standardizzazione degli
strumenti di indagine
• Cautela nell’inferenza causale se sono raccolte dallo stesso soggetto sia le
informazioni sullo stato di salute sia quelle della pregressa esposizione (bias
di informazione).STUDI LONGITUDINALI
• Sono studi nei quali esiste un lasso di tempo tra le
distinte variabili, in modo che si possano stabilire tra le
stesse variabili una relazione temporale.
• Possono essere descrittivi o analitici.
• Negli studi analitici si deve considerare se la sequenza
temporale è dalla causa alla soluzione (studi
sperimentali e studi di corte), oppure dalla risoluzione
alla causa (studi caso-controllo).
STUDI LONGITUDINALI
• Si considera non descrittivo ogni studio non focalizzato su una
presunta relazione causa-effetto, ma i cui dati siano usati a fini
puramente descrittivi.
• Questo tipo di studi è utile per generare ipotesi eziologiche che si
dovranno contrastare in seguito con studi analitici.
• Si considera analitico ogni studio che valuta una presunta relaz ione
causa-effetto.
• Il presunto agente casuale può essere sia un fattore che si sosp etta
possa portare eziologicamente ad una malattia sia un trattamento
per prevenire o migliorare una situazione clinica.Disegno longitudinale
Tempo 1 Tempo 2 Tempo 3 Tempo 4 Tempo 5
Misura Misura Misura Misura Misura
variabile variabile variabile variabile variabile
Gruppo 1 Gruppo 1 Gruppo 1 Gruppo 1 Gruppo 1
OGGI!
Disegno longitudinale e Trend
analisi
Tempo 1 Tempo 2 Tempo 3 Tempo 4 Tempo n.
Misura Misura Misura Misura Misura
variabile variabile variabile variabile variabile
Gruppo 1 Gruppo 1 Gruppo 1 Gruppo 1 Gruppo 1
OGGI!
Tempo 1 Tempo 2 Tempo 3 Tempo 4 Tempo n
Misura Misura Misura Misura Misura Previsione
variabile variabile variabile variabile variabile
Gruppo 1 Gruppo 2 Gruppo 3 Gruppo 4 Gruppo n
OGGI!STUDIO ANALITICO
• Studio progettato per esaminare associazioni, il cui
obiettivo finale è di solito identificare o misurare gli effetti
dei fattori di rischio o di interventi specifici sulla salute.
• Gli studi analitici possono essere studi clinici controllati,
studi di coorte, studi casi-controlli o studi trasversali.
• 24) STUDIO PROSPETTICO:
• Studio nel quale i pazienti sono inclusi a partire dal
momento in cui si decide il suo inizio.
• 25) STUDIO RETROSPETTIVO:
• Studio nel quale i dati raccolti si riferiscono ad eventi che
si sono verificati.
STUDI CASI-CONTROLLI
• Questo tipo di studio identifica persone con una malattia
(o altre variabili di interesse) e le paragona ad un gruppo
di controllo appropriato che non presenti la patologia.
• Si esamina, con paragoni, la frequenza di esposizione a
questo o altri fattori tra i casi ed i controlli. È uno studio
osservazionale analitico che permette di studiare la
relazione causa-effetto.
• Se la frequenza di esposizione o la causa è maggiore
nel gruppo dei casi della malattia rispetto ai controlli,
possiamo affermare che esiste una associazione tra la
causa e l’effetto.STUDI CASI-CONTROLLI
• La misura di associazione che quantifica l'associazione
è chiamata “odds ratio” (OR).
• Studio nel quale persone, con una determinata malattia
o sintomo (casi), sono comparate con altre che non
presentano la malattia o sintomo oggetti di studio
(controlli), per quanto riguarda una precedente
esposizione a fattori di rischio.
• In uno studio di casi e controlli si esamina una sola
malattia, però vari fattori di rischio o esposizione.
Disegno retrospettivo
Caso-controllo
Tempo 5 Tempo 4 Tempo 3 Tempo 2 Tempo 1
Misura Misura Misura Misura Misura
variabile variabile variabile variabile variabile
Casi Casi Casi Casi Casi
Tempo 5 Tempo 4 Tempo 3 Tempo 2 Tempo 1
Misura Misura Misura Misura Misura
variabile variabile variabile variabile variabile
Controlli Controlli Controlli Controlli ControlliStudio caso -controllo
• Vantaggi
• Efficienti in termini di tempo e costi (relativamente alle coort i
prospettiche)
• Consentono di indagare contemporaneamente diverse esposizioni
• Molto utili per esaminare fenomeni rari o con lunghi periodi di
latenza
• Svantaggi
• Difficile la selezione accurata di casi e, soprattutto, controll i
• Difficile ottenere misure precise, accurate e non affette da bias della
pregressa esposizione (bias di informazione)
• Può essere difficile stabilire la sequenza temporale fra esposizione
ed outome (reverse causality)
• Non sono utili per studiare esposizioni rare
• Non si possono ottenere stime dell’incidenza dell’outcome in esposti
e non esposti.
STUDIO DI COORTE
• Nell’esercito romano, una centuria era formata da 60
soldati. Due centurie formavano un manipolo. I manipoli
potevano essere di astati (soldati giovani e meno esperti,
forniti di lancia o spada, con armamento leggero), di
principi (soldati con vari anni di servizio e molte
campagne militari) oppure di triari (veterani).
In accampamento o in marcia formavano le coorti,
composte da un manipolo di astati, un manipolo di
principi ed una centuria di triari, cioè 300 soldati.STUDIO DI COORTE
• La epidemiologia adottò questo termine per riferire l’idea
di un avanzamento simultaneo, nel tempo, di un gruppo
di individui definiti dal possedere una caratteristica o un
gruppo con caratteristiche comuni.
La caratteristica comune suole essere l’esposizione ad
un fattore (ambientale, farmacologico, lavorativo, ecc.).
La parola coorte si utilizza per designare un gruppo di
soggetti con una caratteristica o un insieme di
caratteristiche in comune che sono monitorate nel
tempo.
Necessitano di un grande numero di casi (300 o più).
STUDIO DI COORTE
• Si tratta di un progetto di analisi osservazionale
longitudinale, in cui si comparano due coorti che
differiscono per la loro esposizione al fattore di studio,
per valutare una possibile relazione causa-effetto.
• Studio nel quale le persone sottoposte ad una
determinata esposizione o trattamento sono comparate
con persone non trattate o non esposte.
• Ci sono studi do coorte prospettici e retrospettivi; per
questo motivo il termine non è sinonimo di “studio
prospettico”.Disegno longitudinale prospettico
analitico
Coorte
Tempo 1 Tempo 2 Tempo 3 Tempo 4 Tempo 5
Misura Misura Misura Misura Misura
variabile variabile variabile variabile variabile
Gruppo 1 Gruppo 1 Gruppo 1 Gruppo 1 Gruppo 1
OGGI!
Disegno longitudinale prospettico
analitico
Coorte
Tempo 1 Tempo 2 Tempo 3 Tempo 4 Tempo 5
Misura Misura Misura Misura Misura
variabile variabile variabile variabile variabile
Esposti Esposti Esposti Esposti Esposti
OGGI!
Tempo 1 Tempo 2 Tempo 3 Tempo 4 Tempo 5
Misura Misura Misura Misura Misura
variabile variabile variabile variabile variabile
Non esposti Non esposti Non esposti Non esposti Non esposti
OGGI!
Coorte concorrenteStudi di Coorte
• Vantaggi:
- possibilità di studiare diversi outcomes per la stessa
esposizione
- calcolo dell’incidenza e del rischio relativo fra gruppi
di esposti e non esposti
• Svantaggi:
- possono essere molto costosi e di lunga durata
- il rilevamento dell’outcome può essere influenzato
dalla conoscenza dello stato di esposizione del
soggetto (bias di informazione)
- le perdite di follow-up possono indurre un bias di
selezione
Studio controllato randomizzato
• È uno Studio nel quale i pazienti sono assegnati in modo
casuale per ricevere un intervento clinico.
• Uno di questi interventi sarà lo standard di paragone o di
controllo.
• Il controllo può essere una pratica standard, un placebo
o nessun tipo di intervento.
• Non è possibile sottovalutare l’importanza di avere un
gruppo di controllo.Studio controllato randomizzato
• Si tratta di una sperimentazione clinica che prevede
almeno un test di trattamento e un trattamento di
controllo, registrazione simultanea e follow up dei gruppi
controllo e di studio, ed in cui vengono selezionati i
trattamenti che si somministreranno con un
procedimento casuale, così come l’uso di una tabella
numerica casuale.
• Le assegnazioni del trattamento usando numeri
selezionati casualmente si chiamano semplicemente uno
STUDIO CLINICO CONTROLLATO.
Studio controllato randomizzato
• Gli studi controllati randomizzati (randomized controlled
trial) sono tra gli strumenti più semplici e più efficaci nella
ricerca clinica.
• Gli studi controllati randomizzati sono esperimenti
quantitativi, comparativi, controllati nei quali i ricercatori
studiano 2 o più interventi su una serie di individui che li
ricevono in modo casuale.
• Gli studi controllati randomizzati si utilizzano per
verificare l’efficacia mentre si evitano alcuni fattori. Gli
studi possono essere aperti, nascosti o in doppio cieco.Solo post test con gruppo di studio
Variabile indipendente Variabile dipen dente
OGGI! Trattamento Post-test
• Trattamento: spesso ex post facto
• Gruppo sperimentale: tutti quelli che ricevono il trattamento ed il
post-test
• Pre-test e comparazione: inferenza sulla popolazione
Pre-test e Post-test con gruppo di controllo
Var. dipendente Var. indipendente Var. dipendente
Pre-test Trattamento Post-test
OGGI!
Pre-test Post-test
• Trattamento: sotto controllo del ricercatore
• Assegnazione: randomizzazione
• Gruppo di controllo
Pretest/post-test RCT
con gruppo
controlloStudio randomizzato per blocchi
Var. dipendente Var. indipendente Var. dipendente
Pre-test Trattamento Post-test
OGGI!
Pre-test Post-test
• Trattamento: sotto controllo del ricercatore
• Assegnazione: randomizzazione per blocchi
• Gruppo di controllo
• Controllo dei fattori confondenti
R block T
Clinical trials
• Vantaggi:
- RCT è il paradigma dello studio analitico, perché sono
rispettati al meglio i principi dell’inferenza statistica
• Svantaggi:
- problemi etici (l’esperimento è eticamente permesso
quando l’aderenza al protocollo non è in conflitto con
gli interessi dei soggetti)
- compliance
- spesso di difficile organizzazione, di lunga durata e
costosi.CLASSIFICAZIONE DEI TIPI DI STUDIO
• a) studi descrittivi trasversali:
• studi di prevalenza
• serie di casi trasversali
• valutazione di prove diagnostiche
• studi di concordanza
• b) studi descrittivi longitudinali:
• studi di incidenza
• descrizione degli effetti di un intervento non deliberato
• descrizione della storia naturale
CLASSIFICAZIONE DEI TIPI DI STUDIO
• c) studi analitici osservazionali:
• sequenza causa-effetto: studi di coorte
• sequenze effetto-causa: studi di caso-controllo
• d) studi analitici sperimentali:
• studi controllati
• studi non controllatiStudi descrittivi -osservazionali
Esaminare una sequenza nel tempo?
NO SI
Un gruppo? Seguono gli stessi soggetti nel tempo?
NO SI
NO SI
Dati raccolti nel Singola unità di
Descrittivo Descrittivo tempo? studio?
comparativo
SI
NO SI
NO
Studia eventi
Longitudinale Case study
Trasversale suddivisi nel
tempo?
Burns N. Grove K.G. Prospettico?
The practice of
Nursing Research
Trend analisi Retrospettivo?
2009 Saunders
Serie storiche
Studi sperimentali
Compara gruppi?
SI
NO
Misure ripetute?
Solo post test
con gruppo di NO
studio SI
Esamina l’effetto di
variabili confondenti? Misure
ripetute
Adattato da:
(sorveglianza)
SI
Burns N. Grove K.G.
The practice of NO
Nursing Research R block T (età
2009 Saunders Pretest/post- o sesso o
test con patologie
gruppo concomitanti)
controllo
(RCT)Paolo Chiari
Corso di Laurea Magistrale in Scienze Infermieristiche e Ostetri che
paolo.chiari@unibo.it
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