Il coraggio di fare ricerca - REPORT 2018 - Offrire il miglior risultato al maggior numero di pazienti nel minor tempo possibile - Roche
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REPORT 2018
Il coraggio
di fare ricerca
Offrire il miglior risultato
al maggior numero di pazienti
nel minor tempo possibile
Indice
INTRODUZIONE RICERCA E SVILUPPO IN ROCHE ITALIA
MAURIZIO de CICCO 5 IMMUNOLOGIA,
INFETTIVOLOGIA, OFTALMOLOGIA 20
ANNA MARIA PORRINI 6
NEUROSCIENZE 22
SERGIO SCACCABAROZZI 7
MALATTIE RARE 26
DOVE ABBIAMO FATTO LA DIFFERENZA NEL 2018
IL NOSTRO CONTRIBUTO ALLA SOSTENIBILITÀ
I NOSTRI TRATTI DISTINTIVI 8
IL VALORE DELLE PARTNERSHIP 30
RICERCA E SVILUPPO IN ROCHE
IL VALORE DEI DATI PROVENIENTI DALLA RWE
LA NOSTRA PIPELINE 10
REAL WORLD EVIDENCE 36
RICERCA E SVILUPPO IN ROCHE ITALIA
LA RICERCA ROCHE IN ITALIA | 2018
ONCO-EMATOLOGIA 12
LE NOSTRE ATTIVITÀ DELL’ANNO 38
INNOVAZIONE IN RICERCA
LA MEDICINA PERSONALIZZATA 14
Report 2018
Il futuro della ricerca
inizia adesso
Da oltre un secolo siamo leader per investimenti in R&S
nel settore farmaceutico e tra i primi 5 al mondo, comprendendo
tutti i settori industriali, in rapporto al fatturato. Il nostro sforzo
ci porta a fornire risposte in aree in cui non esistono farmaci
sicuri ed efficaci, o dove quelli esistenti non sono più in grado
di rispondere ai bisogni dei pazienti e delle loro famiglie.
Questo impegno ci ha permesso di cambiare radicalmente
i paradigmi di cura di molte patologie, contribuendo a riscrivere
i libri di medicina come nella cura dei tumori. Con la stessa
passione e senso di responsabilità, stiamo investendo in aree
ad alto rischio dove altri si arrendono, come nelle malattie
rare e nelle neuroscienze.
La nostra esperienza ultraventennale nel combinare
farmaceutica e diagnostica ci ha reso pionieri in tutto il mondo
nella prima era della medicina personalizzata, offrendo
la prima terapia mirata per la cura del tumore al seno,
che ha consentito di curare negli ultimi 10 anni migliaia
di donne. Ora, grazie ai progressi tecnologici e alla capacità
di analizzare grandi quantità di dati, saremo in grado di portare
il concetto di medicina personalizzata ad un nuovo livello,
contribuendo a trasformare il futuro della ricerca.
MAURIZIO de CICCO
PRESIDENT, MANAGING DIRECTOR
& GENERAL MANAGER AT ROCHE ITALY
5
Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
Fare la differenza Sfide e opportunità
in ricerca e innovazione della ricerca in Italia
Le attività di Ricerca e Sviluppo rappresentano un imperativo Lo sviluppo clinico dei farmaci sta subendo una
strategico della nostra azienda da oltre un secolo che si è grande trasformazione. Le applicazioni dell’intelligenza
tradotto, nel corso degli anni, in soluzioni concrete in grado artificiale in ricerca clinica, la profilazione genomica e la terapia
di cambiare il corso naturale di diverse patologie gravi personalizzata, l’evoluzione del concetto di RWE, da studio
per le quali non esisteva una cura. In questo senso i nostri sforzi osservazione a Real World Data, a Big Data, sono aspetti
di ricerca si concentrano, oltre all’ambito onco-ematologico, che sempre più permeano l’attività di ricerca clinica. In questo
anche nelle malattie rare e nelle neuroscienze con studi contesto complesso e articolato, Roche ha il grande privilegio
importanti su Alzheimer, Parkinson e Sclerosi Multipla. di avere a disposizione un portfolio ampio e diversificato,
L’Italia gioca sicuramente un ruolo da protagonista, non solo e ha il dovere di svolgere un ruolo da protagonista.
grazie a solidi investimenti ed alla collaborazione con centri L’obiettivo che ci poniamo come affiliata Italiana, è quello
di ricerca, ma anche valorizzando i giovani scienziati italiani di garantire la più ampia partecipazione possibile
che, siamo convinti, rappresentino una delle eccellenze ai programmi di sviluppo clinico del gruppo.
del nostro Paese. Con questo spirito Roche orienta Lo rendiamo possibile grazie alle competenze delle nostre
la sua ricerca alla personalizzazione delle terapie, persone e la stretta collaborazione con centri clinici, istituti
attraverso l’identificazione delle differenze di ricerca, associazioni di pazienti, istituzioni italiane.
genetico-molecolari, per rispondere alle esigenze Vincere la crescente competizione internazionale non è facile
specifiche dei singoli pazienti e lo fa forte del proprio ma la nostra speranza è che i pazienti possano avere accesso
know how che permette di combinare le competenze precocemente a nuovi e innovativi trattamenti per le patologie
farmaceutiche e quelle diagnostiche per sviluppare di cui sono affetti, contribuendo nel contempo ad accrescere
nuovi farmaci, sempre più efficaci e sicuri, capaci il peso del nostro Paese nel contesto scientifico internazionale
di fare veramente la differenza nella vita di milioni e contribuire, grazie ai nostri investimenti in ricerca,
di persone. alla sostenibilità del sistema.
ANNA MARIA PORRINI SERGIO SCACCABAROZZI
COUNTRY MEDICAL DIRECTOR HEAD OF COUNTRY CLINICAL OPERATIONS
AT ROCHE ITALY AT ROCHE ITALY
6 7
Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
DOVE ABBIAMO FATTO LA DIFFERENZA NEL 2018 PRIME Designation
PRIority MEdicine scheme1
I nostri tratti distintivi
Il nostro approccio olistico che genera valore:
• ASO-HTT (RG6042)
un percorso virtuoso che, grazie all’utilizzo dei dati,
2
indicazione nella Corea di Huntington
valorizza l’iter terapeutico del paziente • risdiplam
FARMACI indicazione nell’Atrofia Muscolare Spinale (SMA)
La Medicina Personalizzata Roche (PHC)
Terapie innovative AIFA
2
DIAGNOSI
/ STRATIFICAZIONE
SUPPORTO
NELLA PRATICA CLINICA • alectinib
RICERCA OTTIMIZZAZIONE 1+2L nel tumore polmonare non a piccole cellule (NSCLC) ALK+
& SVILUPPO DELL’ACCESSO NUOVE OPZIONI
PIÙ AGILE E MEDICINA DI TRATTAMENTO • atezolizumab
3
ED EFFICIENTE PERSONALIZZATA RACCOLTA
2L nel tumore polmonare non a piccole cellule (NSCLC)
DEI RISULTATI (RWE) • emicizumab
RACCOLTA DATI NUOVI FARMACI nell’emofilia A con inibitori fattore VII
RWE E RWD SISTEMI INFRASTRUTTURE
VALORE
(Big Data) DI ANALISI DIRETTIVE E POLITICHE
SANITARIE
Rimborso SSN • alectinib
1+2 L nel tumore polmonare non a piccole cellule (NSCLC) ALK+
• atezolizumab
2L nel tumore polmonare non a piccole cellule (NSCLC)
• ocrelizumab
In qualità di pioniere globale nello sviluppo del paziente più mirata e personalizzata, sia per nella sclerosi multipla primariamente progressiva
di trattamenti e diagnostica personalizzati, Roche accelerare lo sviluppo di soluzioni rivoluzionarie (PPMS) e sclerosi multipla recidivante (RMS)
è in una posizione unica sia per contribuire che migliorano il modo in cui prevengono, individuano, • pirfenidone
5
nella fibrosi polmonare idiopatica (IPF) compresse rivestite con film
a riunire le tendenze che alimentano l’evoluzione diagnosticano, trattano e monitorano le malattie.
• emicizumab
dell’assistenza sanitaria attraverso una cura FARMACI nell’emofilia A con inibitori fattore VIII
1. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines
8 9
2. http://www.aifa.gov.it/content/criteri-la-classificazione-dei-farmaci-innovativi-e-dei-farmaci-oncologici-innovativi-180920
Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
RICERCA E SVILUPPO IN ROCHE
La nostra Pipeline
La divisione Roche Pharma è focalizzata nel perseguire e adattativa e dell’infiammazione tissutale, e sono applicati
l’eccellenza nel campo dei prodotti farmaceutici alla comprensione e al trattamento di varie malattie
supportando la nostra missione: “Doing now what patients immuno-mediate, come disordini autoimmuni,
need next”. Per raggiungere questo scopo, uniamo infiammatori e fibrotici. Per le più diffuse malattie
il nostro ampio portfolio ad un robusto sviluppo clinico immuno-mediate, come l’artrite reumatoide e la malattia
che ci permette di essere leader nel settore con lo scopo infiammatoria intestinale, esistono numerose opzioni
di rendere accessibili, al maggior numero possibile di trattamento disponibili. Tuttavia, rimane alta l’esigenza
di pazienti, farmaci clinicamente differenzianti. medica poiché nessuna di queste opzioni raggiunge
In Roche crediamo che la continua ricerca un miglioramento completo e duraturo dei sintomi
dell’innovazione scientifica porti a prodotti (remissione) nella maggior parte dei pazienti.
che effettivamente salvino e migliorino la vita Inoltre, per malattie come la sindrome di Sjögren
dei pazienti ed a scoperte in grado di fare e il diabete di tipo 1, non esiste assolutamente ad oggi
la differenza nella comunità sanitaria di oggi alcuna terapia efficace in grado di modificare la malattia.
e di domani. Anche per tutte queste malattie Roche è impegnata nello
Tutto questo è ben rappresentato dalla nostra diversificata sviluppo di potenziali nuovi trattamenti. Non da ultimo, la
e ricca pipeline sviluppata, oltre che nella ricerca ricerca Roche è dedicata allo sviluppo di terapie efficaci
di terapie in ambito oncologico (immunoterapie per malattie infettive potenzialmente letali, (epatite B,
per i tumori solidi ed ematologici) in cui siamo riconosciuti influenza e infezioni batteriche) così come alla ricerca di
leader mondiali, anche in nuove aree. trattamenti innovativi in campo oftalmologico.
Grazie ad una delle pipeline più promettenti Consulta
e robuste del settore, Roche sta infatti sviluppando
farmaci mirati al trattamento di una serie di gravi
la Pipeline
malattie neurologiche tra cui la sclerosi multipla, allegata
il morbo di Alzheimer, l’autismo, l’atrofia muscolare
spinale, il morbo di Parkinson e la corea di Huntington.
in fondo
Molti nostri sforzi di ricerca e scoperta sono guidati alla brochure
anche dalla comprensione scientifica dell’immunità innata
10 11
Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
RICERCA E SVILUPPO IN ROCHE ITALIA Onco-ematologia
Onco-ematologia
Per oltre 50 anni Roche è stata in prima linea
nello sviluppo di programmi di ricerca con
l’obiettivo di trasformare la cura del cancro.
all’anno precedente. Di particolare interesse il numero
delle sperimentazioni di Fase I che ha raggiunto
il 15% delle sperimentazioni totali sponsorizzate
161
STUDI
102
STUDI
59
STUDI
15%
STUDI DI FASE I
4.158
PAZIENTI
CLINICI SPONSORIZZATI SUPPORTATI TRATTATI
Era il 1962 quando fu specificatamente progettato condotte in ambito oncologico ed ematologico.
e sintetizzato il 5 Fluorouracile, il nostro primo
chemioterapico somministrabile per via orale.
Nel 2018 la pipeline di Roche si è arricchita ulteriormente,
tanto che sono ben 12 le nuove molecole
Target Therapy
Da allora la nostra conoscenza dei meccanismi molecolari (“New Molecular Entities”) presenti nella fase di sviluppo
alla base dello sviluppo e della diffusione dei tumori precoce di Fase I alcune delle quali in sperimentazione
è continuamente migliorato e oggi sappiamo che ci sono anche in Italia come gli anticorpi monoclonali
più di 200 tipi diversi di tumore e che ciascuno bispecifici quali FAP–IL2 nel trattamento del
di essi ha comportamenti differenti con tassi di crescita
e progressione diversi. Per questo ciascuno richiede
carcinoma della mammella, rene e nei tumori testa collo
o anti CD20 TCB, in campo ematologico, nel 62 2.498 187
una terapia specifica e mirata: personalizzata. trattamento del linfoma non-Hodgkin recidivato
Continuare ad investire in ricerca favorendo o refrattario (vedi pipeline in allegato in fondo alla STUDI PAZIENTI CENTRI
TRATTATI COINVOLTI
la diffusione della conoscenza attraverso strette brochure). Nell’ambito della medicina personalizzata,
collaborazioni con tutti i partner e sviluppare diagnostica area strategica per Roche, sono 19 le molecole Immunoterapia
e farmaci innovativi, continua ad essere la visione che nel 2018 sono state oggetto di sperimentazione
a lungo termine di Roche che rimane alla guida in studi clinici di Fase I, II e III con uno specifico target
Target Therapy, o terapia a bersaglio
della grande era di innovazione nella lotta contro molecolare. Più di 60 gli studi e quasi 2.500 i pazienti
molecolare, è una terapia innovativa
il cancro a cui stiamo assistendo. trattati per indicazioni quali il carcinoma della mammella,
che utilizza farmaci “intelligenti”:
Condurre il progresso delle conoscenze nell’ambito del polmone, della prostata e dei tumori ematologici.
contrariamente ai farmaci chemioterapici
dell’immunoterapia e conoscerne i suoi meccanismi Anche nel 2018 è stato confermato il significativo
tradizionali, essi sono diretti selettivamente
rimane una delle nostre priorità al fine di definire investimento nel trattamento di diverse tipologie
combinazioni razionali di farmaci immunoterapici che
possano essere efficaci per ogni singolo paziente trattato.
di tumori con i nostri farmaci immunoterapici da soli
o in associazione ad altri farmaci con un ampio programma
32 1.429 contro bersagli specifici da cui dipende
la crescita delle cellule tumorali,
risultando così molto efficaci e meno tossici.
Sono 161 gli studi attivi che sono stati condotti in diverse indicazioni e che hanno coinvolto più di 1400 STUDI PAZIENTI TRATTATI
in Italia nel 2018, dato in crescita del 5% rispetto pazienti in 32 studi clinici. CON ATEZOLIZUMAB CON ATEZOLIZUMAB
12 Clinical Trials Management System Report 2018, Roche Italia 13
Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
INNOVAZIONE IN RICERCA
La medicina personalizzata
L’impegno di Roche non si esaurisce allo sviluppo
di molecole altamente innovative. Roche è leader A gennaio 2015 Roche ha acquisito
nella medicina personalizzata con una strategia che, Foundation Medicine Inc, azienda specializzata
da oltre 15 anni, è integrata tra farmaceutica e diagnostica nell’analisi molecolare e genomica, focalizzata sullo
e che è oggi focalizzata a rivoluzionare la cura del tumore: sviluppo di iniziative volte all’ottimizzazione
dalla diagnosi istologica e identificazione del farmaco più dei trattamenti in oncologia e alla ricerca
appropriato all’individuazione di mutazioni del genoma di nuove modalità di sviluppo e interpretazione
tumorale che permetta di definire la strategia terapeutica dei dati degli studi clinici basate su informazioni
più efficace, indipendentemente dall’origine del tumore, derivanti dalle analisi del DNA sia su tessuto
a vantaggio dei pazienti e della sostenibilità del sistema. tumorale che su sangue. La presenza di mutazioni
Poiché nessun singolo intervento è in grado genetiche sul tumore può avere un valore predittivo
di raggiungere questo obiettivo, cerchiamo nella risposta a determinate terapie.
di comprendere in modo completo la malattia, Inoltre, con l’avvento dell’immunoterapia
le sue complessità e il suo impatto sulla vita dei pazienti. sta diventando sempre più rilevante - ai fini della
decisione su quale strategia terapeutica seguire
- la valutazione del Tumor Molecular Burden
(TMB), ovvero il carico mutazionale del tumore.
Informazioni fondamentali che possono essere
ricercate grazie alle tecnologie messa a punto
da Roche e Foundation Medicine. L’utilizzo
di Foundation One CDx su tessuto tumorale
e di Foundation One Liquid su sangue permettono
di identificare mutazioni del DNA tumorale
e di identificare biomarkers predittivi
che permettono di individuare trattamenti
più appropriati aumentando così l’efficacia.
14 15
Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
La medicina personalizzata:
l’innovazione in oncologia
1
STUDIO INTERVENTISTICO
SPONSORIZZATO ATTIVATO (CUPISCO)
La gestione del paziente oncologico è fondata
tradizionalmente sul modello istologico che definisce
continua acquisizione ed integrazione di competenze
tecnologiche non solo nell’ambito della ricerca clinica
1
la terapia in base a localizzazione e tipizzazione istologica ma anche di tipo informatico. STUDIO INTERVENTISTICO IIS*
del tumore, alla presenza di biomarker e/o mutazioni APPROVATO (ROME TRIAL)
genetiche, ricercate in base alla disponibilità di farmaci
approvati e rimborsati; lo standard di cura si basa nella
maggior parte dei casi sul concetto one size fits all, La Precision Medicine è un approccio
1
ma tale approccio può risultare inadeguato per diversi diagnostico-terapeutico innovativo STUDIO OSSERVAZIONALE IIS*
motivi in quanto: che integra criteri clinico-patologici ATTIVATO (RATIONAL)
• i pazienti rischiano di essere trattati,
4
con analisi molecolari che permettono
indipendentemente dalle proprie caratteristiche di definire strategie diagnostiche, prognostiche
genetiche e da quelle del tumore, con farmaci e terapeutiche adattate alle caratteristiche
potenzialmente tossici e con limitati benefici generando di ciascun paziente. La medicina di precisione PROGETTI
esclusivamente un aumento dei costi sanitari; in oncologia ha la finalità di migliorare DI RICERCA
• i trattamenti potenzialmente efficaci sono definiti
in base alle caratteristiche generali della malattia
le capacità di screening, la diagnosi precoce
e la caratterizzazione del tessuto tumorale
2 2
ATTIVATI CONCLUSI
e spesso non sono disponibili biomarkers per l’ottimizzazione del percorso terapeutico;
predittivi che permettono di definire attraverso la caratterizzazione genetica del tumore TUMORE PAZIENTI CON PIÙ
DELLA MAMMELLA, DI UN TUMORE,
un trattamento più promettente. ed all’identificazione di biomarkers predittivi TUMORE DEL POLMONE TUMORE DEL POLMONE
E IMMUNOTERAPIA
Le nuove conoscenze generate dal sequenziamento di ciascun paziente è possibile individuare
del genoma umano normale e patologico possono i trattamenti più appropriati aumentando
permetterci di migliorare le strategie così l’efficacia del trattamento, riducendo
terapeutiche e generare una nuova cultura gli effetti collaterali e migliorando l’appropriatezza
che porti ad un’ottimizzazione dell’uso delle risorse
farmacologiche; è proprio in quest’ottica che
prescrittiva. Questi benefici interessano non solo
i pazienti ma anche il sistema sanitario, permettendo
560
la direzione strategica del gruppo Roche un utilizzo più appropriato delle risorse. PAZIENTI
è focalizzata sulla Precision Medicine e sulla PROFILATI
16 * IIS: Investigator Initiatied Study 17
Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
La medicina personalizzata: Studio CUPISCO
l’innovazione in oncologia Il tumore con primitività occulta o sconosciuta (Cancer of Unknown Primary site - CUP)1
Tumore metastatico senza un tumore primario rilevabile
È proprio in quest’ottica che si inserisce lo studio anche nell’ambito di studi “Investigator Initiated”, promossi 3-5% 7-8% 4A CAUSA RANGE
CUPISCO, uno studio sponsorizzato da Roche, da AIOM, SIAPEC e dalla Fondazione di Medicina
DI TUTTI I TIPI
DI TUMORE2
TUMORE
PIÙ FREQUENTE
PIÙ FREQUENTE
TRA LE MORTI
DI INCIDENZA
DA 4 A 19 CASI OGNI 100,000
che si pone l’obiettivo di confrontare l’efficacia di Precisione, per i quali metterà a disposizione per più SU BASE GLOBALE2,3 PER TUMORE2 PERSONE OGNI ANNO2,3
e la sicurezza di un trattamento target identificato di 2000 pazienti i servizi di Foundation Medicine.
con la profilazione genomica effettuata con Roche
Foundation Medicine rispetto alla chemioterapia standard CARATTERISTICHE4
a base di platino in pazienti con tumore metastatico Entrectinib • DIFFUSIONE PRECOCE
di origine sconosciuta (CUP: Cancer of Unknown • AGGRESSIVITÀ
Primary). In attesa di quanto emergerà da CUPISCO, • IMPREVEDIBILITÀ METASTASI
DEI PATTERN METASTATICI CEREBRALI
la medicina personalizzata targata Roche
• PROGNOSI SFAVOREVOLE
è già realtà: dall’utilizzo di Herceptin® nel carcinoma PER LA MAGGIOR PARTE
mammario HER2+, il primo trattamento di Roche DEI PAZIENTI
METASTASI
approvato con un test di accompagnamento, allo sviluppo OSSEE
L’incidenza del CUP
di ulteriori farmaci sempre nel trattamento del carcinoma
è diminuita, probabilmente grazie
mammario (pertuzumab, trastuzumab emtansine), del
al miglioramento delle tecniche
melanoma (vemurafenib) e del tumore del polmone METASTASI
diagnostiche, ma i dati legati LINFONODALI
(erlotinib, alectinib, atezolizumab). Siamo inoltre in attesa
alla mortalità non sono
da parte delle autorità regolatorie dell’autorizzazione
migliorati negli ultimi 34 anni5
alla commercializzazione di entrectinib, un farmaco METASTASI
che si è dimostrato efficace in pazienti con tumori EPATICHE
di diverso tipo (tumori del polmone, del colon, 1. Fizazi, K., et al. (2015)
Ann Oncol 26(suppl 5):v133-8;
nel neuroblastoma e in molti altri tumori solidi)1,2,
ROS1+ patient NTRK+ patient 2. Pavlidis, N. and Pentheroudakis, G. (2012) METASTASI
selezionati in base all’identificazione di alterazioni Lancet 379:1428-35;
POLMONARI
del DNA dei geni di NTRK e ROS1. La molecola, frutto Pazienti con tumore avanzato di varia origine 3. Pavlidis, N and Fizazi, K. (2005)
Criti Rev Oncol Hematol 54:243-50.
(mBC, NSCLS, CRC, Pancreas, Tumor X)
della ricerca innovativa del Nerviano Medical Sciences, 4. NCCN Guidelines: Occult Primary (CUP).
1. Demetri GD et al, ESMO 2018 Version 1.2019;
è stata acquisita da Roche nel dicembre del 2017.
2. Doebele RC et al. J Thorac Oncol 2018;13(suppl):Abstr OA02.01 5. Blinder, C., et al. (2018) Cancer Medicine
Roche ha poi avviato nel 2018 diverse collaborazioni ORR (overall response rates) DOI: 10.1002/cam4.1689.
18 19Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
RICERCA E SVILUPPO IN ROCHE ITALIA
Immunologia, infettivologia, oftalmologia
Nell’immunologia la ricerca Roche si concentra farmaci in grado di agire sui patogeni e sulle difese
sullo sviluppo di trattamenti che possano intervenire immunitarie per il trattamento di queste patologie causate
su bersagli molecolari specifici della patologia per da agenti virali o batterici e che rappresentano ancora 32% 16% 12% 40%
migliorare la qualità di vita dei pazienti con malattie oggi una delle maggiori cause di mortalità e morbilità
autoimmuni come l’artrite reumatoide, vasculiti e malattie a livello mondiale.
25
infiammatorie intestinali quali il morbo di Crohn e la colite In oftalmologia, la ricerca Roche si concentra sullo
ulcerosa. Un ampio programma di studi clinici per sviluppo di trattamenti innovativi per persone che vivono 8 4 3 10
il trattamento di queste e altre patologie è attualmente con una gamma di malattie oculari che causano la cecità
in corso. e danno visivo significativo tra cui la degenerazione STUDI CLINICI MALATTIE MALATTIE MALATTIE ALTRE
23 STUDI SPONSORIZZATI INFIAMMATORIE INFETTIVE REUMATOLOGICHE PATOLOGIE
Nell’ambito delle malattie infettive Roche maculare senile (AMD), l’edema maculare diabetico 2 STUDI SUPPORTATI INTESTINALI
ha proseguito la ricerca in tre principali aree dove e altre malattie retiniche. Con il farmaco RG7716,
il bisogno clinico è ancora elevato: epatite B cronica, anticorpo bifunzionale che neutralizza la crescita dei vasi
influenza, infezioni da batteri resistenti. Attraverso sanguigni, Roche ha recentemente iniziato un programma
approcci terapeutici combinati e grazie all’esperienza di studi registrativi in circa 150 paesi, tra cui l’Italia.
in queste aree di ricerca Roche sta sviluppando nuovi 75%
134 MALATTIE
INFIAMMATORIE INTESTINALI
18%
33 ALTRE PATOLOGIE
5%
9 MALATTIE REUMATOLOGICHE
53 11 2%
4 MALATTIE INFETTIVE 180
CENTRI COINVOLTI FARMACI IN STUDIO PAZIENTI
IN TRATTAMENTO
20 Clinical Trials Management System Report 2018, Roche Italia 21Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
RICERCA E SVILUPPO IN ROCHE ITALIA
Neuroscienze
Più di 1 persona su 10 – o 700 milioni di persone in tutto
il mondo – ha un disturbo a livello cerebrale. Le malattie
sclerosi multipla: recidivante (SMR)
e primariamente progressiva (SMPP).
60 9
che colpiscono il sistema nervoso possono cambiare chi La ricerca clinica in questo ambito prosegue CENTRI COINVOLTI FARMACI IN STUDIO
siamo e ciò che possiamo fare con un immenso impatto per comprendere meglio questa malattia e molti
personale e economico per pazienti, famiglie, operatori dei sintomi che ancora oggi sono nascosti o poco
sanitari e società. conosciuti a chi vive in questa condizione cronica.
Tramite un approccio di drug discovery basato sulla
conoscenza della biologia del sistema nervoso centrale
e dei relativi meccanismi fisiopatologici, la ricerca 41% 26% 26% 7%
clinica Roche ha l’obiettivo di sviluppare trattamenti
personalizzati di disturbi cerebrali gravi, intervenendo
27
nelle fasi più precoci di malattia.
La ricerca nelle neuroscienze in Roche 11 7 7 2
si concentra in quattro principali aree:
malattie neuro immunologiche, malattie STUDI CLINICI SCLEROSI MALATTIA MALATTIE ALTRE
6 STUDI SPONSORIZZATI MULTIPLA DI ALZHEIMER NEUROMUSCOLARI NEUROPATOLOGIE
neurodegenerative, malattie neuromuscolari, Ad ocrelizumab, rimborsato 21 STUDI SUPPORTATI
malattie del neurosviluppo. in Italia dopo soli 9 mesi
Nell’ambito delle patologie neuroimmunologiche
dall’approvazione EMA, 55%
Roche è impegnata nello sviluppo di farmaci per il
è stata riconosciuta la forte 453 SCLEROSI MULTIPLA
trattamento della sclerosi multipla e della neuromielite
ottica. La sclerosi multipla è una malattia cronica che innovatività da una prestigiosa
30%
colpisce 2,5-3 milioni di persone in tutto il mondo, giuria di farmacologi, 245 MALATTIA DI ALZHEIMER
700.000 in Europa e circa 114.000 in Italia. con il conferimento del Prix Galien
Grazie ad un lungo percorso di sperimentazione clinica,
dal 2018 in Italia è disponibile ocrelizumab,
Italia 2018 per la categoria
“farmaci biologici”.
15%
120 MALATTIE NEUROMUSCOLARI 818
un’innovativa soluzione terapeutica che per la PAZIENTI
prima volta è indicata in entrambe le forme di IN TRATTAMENTO
22 Clinical Trials Management System Report 2018, Roche Italia 23Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
Neuroscienze
Nell’ambito delle patologie neurodegenerative molto poco per via dell’età dei pazienti o del loro stato
la ricerca Roche si concentra sullo sviluppo di farmaci di salute. Roche è impegnata nello sviluppo di farmaci
per il trattamento della malattia di Alzheimer, della malattia per il trattamento della SMA in un programma di studi
di Parkinson e della malattia di Huntington. clinici che coinvolgono pazienti di diversi gruppi di età
Circa 1 persona su 10 dell’età di 65 anni è affetta in diverse aree geografiche tra cui l’Italia.
da malattia di Alzheimer. Secondo i dati ad oggi Nell’ambito della malattia di Huntington, Roche sta
disponibili il numero dei pazienti con malattia di Alzheimer sviluppando il farmaco sperimentale RG6042 in grado
è destinato a crescere nei prossimi anni: gli attuali di ridurre la produzione della proteina huntigtina mutata
47 milioni di pazienti nel mondo potrebbero diventare (mHTT) che è la causa principale della malattia.
76 milioni nel 2030. Nel 2018 EMA ha attribuito al farmaco la designazione
Anche in Italia sono in corso studi clinici mirati PRIME (PRIority Medicine) che permette di avere
allo sviluppo di farmaci che agiscono, con diversi maggiori interazioni con le autorità regolatorie
Il cervello è incredibilmente
meccanismi d’azione, su pazienti in fase precoce e potenzialmente una procedura di valutazione accelerata.
di malattia di Alzheimer, così come la ricerca Un’altra area di interesse sono le patologie
complesso e rimane in gran parte
e l’identificazione di biomarcatori specifici della malattia. del neurosviluppo. inesplorato. La ricerca e lo sviluppo
Nell’ambito delle patologie neuromuscolari È infatti in corso lo sviluppo clinico della molecola RG7314 di nuovi farmaci per i disturbi
e neurodegenerative l’atrofia muscolare spinale che ha ricevuto la breakthrough designation nel 2018 del sistema nervoso è estremamente
(SMA), la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), per il trattamento di soggetti adulti e pediatrici sfidante, errori e difficoltà sono
la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), la malattia con disturbi dello spettro autistico. inevitabili. Roche mantiene
di Huntington si distinguono come malattie rare, area
costante il proprio impegno
di elevato interesse di ricerca per Roche.
Tra le principali difficoltà che la ricerca nelle malattie rare
in questo ambito con l’auspicio
come la SMA pone ci sono quelle del numero ridotto che i risultati della ricerca possano
di pazienti disponibili ad entrare nelle sperimentazioni, aiutare le persone a vivere
del numero ridotto di centri specializzati che potrebbero la loro vita al meglio.
trovarsi anche in un paese diverso da quello dove abita
il paziente, e del tempo a disposizione che può essere
24 25Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
RICERCA E SVILUPPO IN ROCHE ITALIA
Malattie rare
Le malattie rare (MR) sono un ampio strumentale e/o istopatologica, passando per la terapia
ed eterogeneo gruppo di patologie definite medica fino ad arrivare alla terapia di supporto
dalla bassa prevalenza nella popolazione. per i pazienti, con il chiaro obiettivo di migliorare
A livello europeo così come in Italia, in base la loro qualità e aspettativa di vita.
alle indicazioni del “Programma d’azione comunitario Per questi motivi noi di Roche dedichiamo grande
sulle malattie rare 1999-2003”, si definisce “rara” attenzione alla ricerca scientifica finalizzata
una malattia che colpisce non più di 5 pazienti al trattamento dei pazienti con patologie rare,
su 10.000 abitanti. Nel loro insieme queste patologie concentrando il nostro impegno in quest’area di grande
sono molto numerose, infatti l’Organizzazione Mondiale rilevanza e impatto sociale.
della Sanità ha stimato che esistono tra 6.000 e 7.000
distinte MR, che colpiscono complessivamente circa In concreto il nostro impegno si distingue:
il 3% della popolazione. In totale si stimano tra 27 e 36 • nella Cura della Fibrosi Polmonare Idiopatica
milioni di persone coinvolte nella sola Unione e dell’Emofilia;
Europea (UE) di cui circa 1-2 milioni in Italia. • nello sviluppo di una pipeline per il trattamento
Oltre che numerose, le malattie rare sono molto dell’Emoglobinuria parossistica notturna,
eterogenee per età di insorgenza, eziopatogenesi della Policitemia vera, dell’Atrofia muscolare spinale,
e sintomatologia; possono interessare uno o più organi della Distrofia muscolare di Duchenne, del Pemfigo
e apparati dell’organismo. Vulgaris e della malattia di Huntington.
Le MR, per le limitate conoscenze scientifiche,
si caratterizzano per lunghi tempi di latenza tra
esordio della sintomatologia e diagnosi, con relative
compromissioni negative sulla prognosi e qualità
Il privilegio di lavorare
di vita dei pazienti. In particolare, i percorsi per migliorare la qualità di vita
diagnostico-terapeutici vedono il coinvolgimento di team e la prognosi di persone speciali
multidisciplinari caratterizzati dalla presenza di diverse con malattie rare.
figure specialistiche, al fine di garantire una visione
a 360° della patologia, partendo dalla diagnosi clinica,
26 27Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF) Emofilia
La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è la forma In questi anni abbiamo aumentato più che mai il nostro
più grave e frequente tra le malattie interstiziali sforzo nella ricerca di opzioni terapeutiche innovative
polmonari (ILD). per le persone affette da malattie del sangue, compresa I dati fin qui disponibili
Il costante impegno di Roche, per la diagnosi tempestiva l’emofilia A. Nel corso del 2018, grazie ai risultati
su emicizumab incoraggiano
e la terapia medica della Fibrosi Polmonare Idiopatica ottenuti dagli studi HAVEN 14 e HAVEN 25,
emicizumab è stato approvato dalla Commissione
i pazienti emofilici,
ha trovato, nel corso del 2018, un rilevante riconoscimento
in occasione del congresso della Società Europea Europea e ha visto l’attribuzione del riconoscimento ed in particolare chi è gravato
di Pneumologia (ERS) e della Società Europea Roche si dimostra ancora dell’innovatività terapeutica da parte di AIFA. dalla complicanza dell’inibitore,
di Farmacoeconomia (ISPOR) con la presentazione una volta attenta ai bisogni Si tratta del primo anticorpo monoclonale a sperare in un significativo
dei risultati del primo studio osservazionale Italiano della comunità scientifica: umanizzato bispecifico, indicato per la profilassi miglioramento
sui pazienti affetti da IPF (IRENE study)1. nello studio italiano IRENE di routine degli episodi emorragici in pazienti con delle loro condizioni di salute
Tra le terapie approvate, il pirfenidone, disponibile il trattamento con pirfenidone emofilia A e inibitori del fattore VIII. In Italia emicizumab
e della qualità di vita.
sul mercato europeo dal 2011, si conferma un’opzione è attualmente disponibile in classe A e rappresenta
si conferma in grado
terapeutica consolidata, in grado di rallentare la prima terapia con somministrazione sottocutanea
la progressione di malattia, nel trattamento di una
di rallentare la progressione e settimanale per pazienti adulti, adolescenti,
vasta gamma di pazienti affetti da IPF da lieve di malattia. e pediatrici. Emicizumab apre quindi una nuova
a moderata2,3. prospettiva nella gestione della patologia e nella vita
delle persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII.
25 6 73 14 4 55
CENTRI STUDI CLINICI PAZIENTI CENTRI STUDI CLINICI PAZIENTI
COINVOLTI 3 STUDI SPONSORIZZATI IN TRATTAMENTO COINVOLTI SPONSORIZZATI IN TRATTAMENTO
3 STUDI SUPPORTATI
1. C. Vancheri et al. ERJ 2018 52: OA5358
4. Oldenburg J, et al. N Engl J Med 2017;377:809–18
28 2. www.esbriet.com Clinical Trials Management System Report 2018, Roche Italia 29
5. Young G, et al. ASH 2018; oral presentation #623
3. Cottin et al ERJ Open Res 2018; 4: 00084-2018Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
IL NOSTRO CONTRIBUTO ALLA SOSTENIBILITÀ
Il valore delle partnership
Patient Partnership nella condivisione di esperienze, attività e strategie ValOR sanitarie grazie alla maggior consapevolezza del valore,
La partecipazione e il ruolo dei pazienti e delle basate sui valori fondanti dell’azienda: integrità, Il tema della misurazione del valore delle sperimentazioni anche economico, che le sperimentazioni sono in grado
Associazioni di Pazienti nella gestione della coraggio e passione. cliniche ha interessato ricercatori e operatori dei di generare.
malattia a livello terapeutico e assistenziale, nonché sistemi sanitari in tutto il mondo, eppure non sembra
il loro coinvolgimento nell’ambito dei processi istituzionali ancora esistere un modello univoco per catturare
e regolatori, è sempre più centrale nelle strategie e nei sistematicamente il valore generato dalle sperimentazioni
programmi sanitari, nazionali e regionali. su farmaci e dispositivi. Per cercare di rispondere A fronte di 66,6 milioni di euro
Si tratta di un processo evolutivo di tutto il contesto a questa esigenza Roche Italia ha avviato uno studio per patients fee il totale
sanitario nel quale Roche, leader mondiale nella ricerca congiunto con l’Alta Scuola di Economia del risparmio per farmaco è stato
clinica, si pone in prima linea nella crescita e Management dei Sistemi Sanitari (ALTEMS) di 84,6 milioni, con un impatto
di collaborazioni costruttive, includendo i pazienti dell’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, totale sul SSN pari a 151,3 milioni.
sin dalle prime fasi di costruzione di uno studio clinico. coinvolgendo anche due strutture sanitarie: Policlinico
Per ogni euro investito
Tale approccio garantisce risposte efficaci alle Gemelli di Roma e Ospedale Papa Giovanni XXIII
reali necessità delle persone che vivono una di Bergamo. Dal 2011 abbiamo iniziato a tracciare,
c’è un risparmio di 2.2 euro*.
determinata patologia, nonché la possibilità studio per studio, il valore del farmaco fornito nell’ambito
di ottenere una migliore conoscenza della stessa delle nostre sperimentazioni, secondo un modello che poi
e attenzione pubblica verso il clinical trial, consentendo ha preso il nome di ValOR (Valorization Of Research).
www.forpatients.roche.com
di raggiungere in tempi più rapidi alte percentuali Dal progetto, che ha raccolto dati nel corso di 6 anni,
di aderenza al protocollo. è emerso il grande impatto economico degli studi clinici,
Uno strumento utile a questo scopo è rappresentato quando consideriamo il valore della terapia fornita
dalla piattaforma online sui trial clinici “ForPatients”, al paziente. Il messaggio chiave è che per ogni euro
che ha l’obiettivo di fornire ai cittadini una completa investito in ricerca (fee come da contratti con gli
panoramica sugli studi clinici e i centri sperimentali ospedali), il SSN ne risparmia più del doppio
aperti alla partecipazione di pazienti. (2,2 euro) fornendo la terapia.
La piattaforma è solo l’ultima delle collaborazioni che, Il progetto ValOR si prefigge dunque di generare nuovi
nella storia di Roche, hanno permesso di diventare stimoli affinché le sperimentazioni cliniche possano
Instant book
partner preferenziale delle Associazioni di Pazienti assumere maggiore centralità nelle strategie delle aziende Novembre 2018
30 * Ref. periodo 2011-2016 31Il coraggio di fare Ricerca Report 2018 Il valore delle partnership Bando Roche per la Ricerca no-profit totalmente indipendente dotata di personalità Nato nel 2016 e giunto ormai alla sua terza edizione, giuridica nazionale. Inoltre, in tutte le tre edizioni il bando “Roche per la Ricerca” ha visto, nel corso del bando sono stati candidabili unicamente progetti di questi tre anni, lo stanziamento di oltre 2 milioni i cui responsabili avessero un’età uguale o inferiore di euro a fronte della sottomissione di oltre 1.200 a 40 anni, così da incoraggiare i giovani, progetti di ricerca indipendente in Italia. promuovere idee innovative e premiare progetti Grazie a questo bando Roche è a fianco dei ricercatori che plasmeranno la medicina di domani. che ogni giorno hanno il coraggio di percorrere nuove strade superando i fallimenti, dando prova di tenacia, dedizione e creatività, e portando avanti, spesso nel silenzio dei laboratori, qualcosa di grande: il progresso della salute. Nell’edizione 2018, il bando è passato sotto la guida della neo-costituita Fondazione Roche ed i progetti finanziati sono stati ben 12. Inoltre, alle aree riguardanti la medicina di precisione (Oncologia, Ematologia oncologica, Malattie respiratorie, Neurologia, Reumatologia e Coagulopatie ereditarie) si è aggiunta una nuova categoria dedicata al “rapporto medico-paziente”, un aspetto delicato che si rivela essere sempre più importante nella relazione di cura. In un momento storico in cui la medicina ha toccato un livello altissimo per quanto riguarda la diagnosi e la cura delle malattie, è altrettanto importante che non perda di vista il suo scopo primario: prendersi cura del malato. Il processo di valutazione e selezione dei progetti che sono stati sottomessi è stato nuovamente www.rocheperlaricerca.it affidato alla Fondazione GIMBE, un’organizzazione 32 33
Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
2% 3%
Il valore delle partnership
1 2
NEUROSCIENZE MALATTIE
INFIAMMATORIE
Il supporto alla ricerca indipendente
Nel 2018, come negli anni passati, abbiamo creduto
nel valore della collaborazione anche nell’ambito della 5% 11%
ricerca clinica, sostenendo 65 progetti proposti e condotti
da promotori indipendenti, in diverse aree terapeutiche.
Le numerose partnership attive in ricerca clinica
3 7
ci consentono di: MALATTIE TUMORI
RARE POLMONARI
• ampliare le nostre prospettive;
• generare nuove idee relative alle aree di ricerca
sulle quali sia prioritario investire;
• accrescere costantemente la conoscenza delle aree 12% 20%
terapeutiche e delle patologie che ci vedono coinvolti;
• caratterizzare sempre meglio il profilo dei nostri prodotti;
• produrre evidenze che possano ulteriormente informare
e migliorare la pratica clinica, a beneficio dei pazienti.
8 13
TUMORI TUMORI
GASTROINTESTINALI EMATOLOGICI
14% 34%
65 9 22
PROGETTI ONCO ALTRI TUMORI
TIPI TUMORI FEMMINILI
34 35Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
IL VALORE DEI DATI PROVENIENTI DALLA RWE
Real World Evidence
La rivoluzione tecnologica in corso sta fortemente aggiornate, a partire dall’esperienza dei singoli pazienti.
influenzando, fra gli altri, anche l’ambito della ricerca, Anche a livello italiano, il 2018 è stato caratterizzato
fornendo nuovi e preziosi strumenti di raccolta, estrazione dal forte impegno nel dialogo cross-funzionale con 50% 29% 21%
ed elaborazione dei dati. istituzioni, clinici, payer, partner accademici, tecnologici
In questo contesto, emerge sempre di più il valore dalla e industriali, per meglio comprendere e rendere concreto
14
Real World Evidence che, complementare alle evidenze il potenziale di Big Data a beneficio dell’evoluzione
prodotte dagli studi clinici randomizzati controllati (RCT), del contesto sanitario locale, inclusa la medicina 7 4 3
permette di rispondere a numerosi quesiti scientifici e di personalizzata, e di un più rapido accesso dei pazienti
fornire informazioni per prendere decisioni terapeutiche, alle terapie innovative. PROGETTI ONCO NEUROSCIENZE MALATTIE
DI RICERCA RWE EMATOLOGIA RARE
a beneficio dei pazienti e della sostenibilità. La Real World Evidence rappresenta per noi un asset
Riteniamo di prioritaria importanza per il sistema salute estremamente rilevante, sostenuto da un significativo
tradurre in conoscenza scientifica il crescente volume
di dati disponibili e crediamo che la partnership
investimento in termini di risorse e competenze interne
e confermato dal crescente numero di progetti di ricerca
La continua evoluzione
fra istituzioni, accademia e industria rappresenti avviati, raddoppiato rispetto al 2018, di cui nel riquadro della generazione di evidenze
l’elemento essenziale per delineare una visione condivisa viene fornito il dettaglio.
e per mettere le diverse competenze e responsabilità
al servizio di obiettivi comuni.
Il 2018 ha visto Roche completare l’acquisizione
di Flatiron Health, azienda leader negli Stati Uniti
nel campo dei dati di Real World in oncologia e con
la quale una proficua collaborazione era stata avviata Riteniamo che la partnership FUTURO
già nel 2016. Con questa acquisizione - estremamente fra istituzioni, accademia e industria PRESENTE • Studi clinici
• Studi clinici randomizzati controllati
sinergica rispetto alla partnership già citata con rappresenti l’elemento essenziale Passato randomizzati controllati • data generation innovativa
Foundation Medicine - ci poniamo l’ambizioso • Studi clinici • Registri
per delineare una visione condivisa integrata nella pratica clinica
obiettivo di migliorare lo sviluppo di nuovi farmaci, randomizzati • Studi basati su e basata sul linkage fra fonti
integrando in maniera efficiente i dati derivanti dagli
e obiettivi comuni. controllati Real World Data dati multiple
studi clinici registrativi e generando evidenze sempre
36 37Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
LA RICERCA ROCHE IN ITALIA | 2018
FPI – Studio TEGAR
Le nostre Reclutato il primo paziente nello studio TEGAR:
atezolizumab nel linfoma a cellule mantellari
FPI – Studio NP39761
Reclutato il primo paziente nello studio NP39761: FPI – Studio BP29842
attività dell’anno (MCL), nel linfoma della zona marginale (MZL) e
nella macroglobulinemia di Waldenstrom (Fase II)
idasanutlin nella policitemia vera in pazienti
resistenti/intolleranti all’idrossiurea (Fase II)
Reclutato il primo paziente nello studio BP29842:
FAP-IL2v nei tumori solidi localmente avanzati
o metastatici (testa-collo e mammario) (Fase Ia/Ib)
FPI – Studio BP39365 FPI – Studio IMspire170
Reclutato il primo paziente nello studio BP39365: Reclutato il primo paziente nello studio Patient Advocay Pharma e No-Profit:
RO6874281 nel carcinoma renale (RCC) in stadio IMspire170: atezolizumab + cobimetinib guida alle strategie comuni
avanzato, non resecabile e/o metastatico nel melanoma localmente avanzato inoperabile FORMAFUTURA
Ocrelizumab in SMR e SMPP* (Fase I/b) o metaststico (mM) (Fase III) Medical Affairs & Clinical Operations Roche
Approvato dalla Commissione Europea presenta “L’Advocacy per Roche significa integrità Roche FoundationOne
per il trattamento di pazienti affetti da Sclerosi FPI – Studio Impassion132 FPI – Studio WP29945 e trasparenza” BDIH18 – Big data In Health 2018 - Università
Multipla Recidivante (SMR) e da Sclerosi Multipla Reclutato il primo paziente nello studio MO39193: Reclutato il primo paziente nello studio WP29945: degli Studi di Salerno
Primariamente Progressiva (SMPP) atezolizumab + chemioterapia nel carcinoma atezolizumab nei tumori solidi CEA-positivi Master di I Livello in Management Medical Affairs & Clinical Operations Roche
mammario triplo negativo ricorrente, con recidiva localmente avanzati e/o metastatici (Fase I/b) Ocrelizumab in SMR e SMPP* degli Studi Clinici in oncologia presenta “FoundationOne: un servizio
FPI – Studio IPSOS precoce inoperabile, localmente avanzato Ocrelizumab ottiene la classificazione in Cnn e emato-oncologia di Comprehensive Genomic Profiling che permette
Reclutato il primo paziente nello studio IPSOS: o metastatico (Fase III). FPI – Studio BP29541 per il trattamento di pazienti affetti da Sclerosi Università degli Studi di Milano in collaborazione di identificare il trattamento potenzialmente
atezolizumab nel carcinoma polmonare Reclutato il primo paziente nello studio BP29541: Multipla Recidivante (SMR) e da Sclerosi Multipla con IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori più efficace tra i farmaci già autorizzati,
non a piccole cellule (NSCLC) localmente FPI – Studio Imagyn050 RO6958688 nei tumori solidi CEA-positivi Primariamente Progressiva (SMPP) Medical Affairs & Clinical Operations Roche in sperimentazione clinica o disponibili
avanzato o metastatico (Fase III) Reclutato il primo paziente nello studio YO39523: localmente avanzati e/o metastatici (Fase Ia/b) presenta: per indicazioni differenti”
Atezolizumab confrontato con placebo Tocilizumab sottocute nella poliartrite “Il farmaco in studio e la sua contabilità”
Emicizumab nell’emofilia A* in associazione ad Avastin® e chemioterapia FPI – Studio Ipatunity130 idiopatica giovanile* “Clinical Trial regulation” FPI – Studio FeDeriCa
Parere positivo del CHMP per l’utilizzo di nel carcinoma ovarico, delle tube di falloppio Reclutato il primo paziente nello studio CO40016: Approvato della Commissione Europea “Source Document and Source Data verifcation” Reclutato il primo paziente nello studio WO40324:
emicizumab in pazienti affetti da emofilia A o peritoneale primitivo di nuova diagnosi Ipatasertib nei tumori mammari TNBC per il trattamento in pazienti con poliartrite “Qualità della ricerca: il punto di vista RO7198574 nel carcinoma mammario HER2-
con inibitori del fattore VIII in stadio III o IV (Fase III) o HR+/HER2- metastatico (Fase III) idiopatica giovanile dello sponsor” positivo in stadio iniziale (Fase III)
GENNAIO FEBBRAIO MARZO APRILE MAGGIO GIUGNO
Atezolizumab in NSCLC e UC* Emicizumab nell’emofilia A* FPI – Studio NP30179 Emicizumab nell’emofilia A* Emicizumab in Classe Cnn* Studi MITO-MANGO
Atezolizumab ottiene la classificazione in Cnn Approvato della Commissione Europea Reclutato il primo paziente nello studio NP30179: Deposito EMA della domanda di estensione Emicizumab ottiene la Classe Cnn ASCO 2018
per il trattamento in seconda linea di pazienti affetti per il trattamento in pazienti affetti da emofilia A RO7082859 (CD20 CD3 TCB) nel linfoma non indicazione di emicizumab in pazienti affetti per il trattamento di pazienti affetti da emofilia A Presentati all’ASCO i risultati degli studi di Fase
da carcinoma polmonare non a piccole cellule con inibitori del fattore VIII Hodgkin a cellule B recidivato/refrattario (Fase I) da emofilia A senza inibitori del fattore VIII con inibitori del fattore VIII III MITO16b–MaNGO OV2B–ENGOT OV17:
(NSCLC) e da carcinoma utroteliale (UC) PD-L1+ Avastin® nelle pazienti con recidiva di carcinoma
Tocilizumab sottocute nella poliartrite La ricerca sanitaria vista dal cittadino Studi HAVEN 3 e HAVEN 4 ovarico già precedentemente trattate
Alectinib in NSCLC Alk+* idiopatica giovanile* e dai pazienti Presentati al WHF 2018 (World Federation con Avastin® in prima linea
Alectinib ottiene la classificazione in Cnn Parere positivo del CHMP per l’utilizzo 5° Convegno nazionale FADOI (Società Scientifica of Hemophilia) i dati degli studi HAVEN 3
per il trattamento in prima e seconda linea di tocilizumab sottocute nella poliartrite idiopatica di Medicina Interna) Ministero della Salute Roma e HAVEN 4 condotti con emicizumab in pazienti Studio CLL11
di pazienti affetti da carcinoma polmonare giovanile Medical Affairs & Clinical Operations Roche affetti da emofilia A Presentati al Congresso EHA (European
non a piccole cellule (NSCLC) positivi presenta “Dentro la ricerca: la persona prima Hematology Association) i dati finali dello studio
per la chinasi del linfoma anaplastico (ALK+) Roche FoundationOne di tutto” registrativo CLL11: obinutuzumab nel trattamento
Milan summit on Precision Medicine di pazienti con Leucemia Linfatica Cronica (CLL)
Università degli studi di Milano in collaborazione Rituximab endovena nel Pemfigo Volgare*
con eCancer Deposito EMA della domanda di estensione
Medical Affairs & Clinical Operations Roche indicazione di rituximab endovena nel pemfigo
presenta “Foundation medicine: volgare
uno strumento per cambiare l’approccio
all’oncologia. Dall’istologia al target Molecolare Roche Foundation Medicine
ed alla terapia più appropriata” Wired Health per FMI
Medical Affairs & Clinical Operations Roche
presenta “La medicina personalizzata,
dall’oncologia allo IOT (Internet of Things)”
Ricerca Clinica
Patient Partnership
PHC (Medicina Personalizzata) * maggiori informazioni disponibili sul sito dell’Agenzia Europea dei Medicinali www.ema.europa.eu
38 39Il coraggio di fare Ricerca Report 2018
Huntington’s Disease: from genetic
diagnosis to genetic treatment
The new frontier of precision medicine – Università Malattia di Huntington. Costruiamo insieme
di Pavia il nostro futuro
Medical Affairs & Clinical Operations Roche LIRH (Lega Italiana Ricerca Huntington) - Roma
Le nostre presenta “L’impegno di Roche nella malattia
di Huntington: RG6042, una terapia
Medical Affairs & Clinical Operations Roche presenta
“I ricercatori e le aziende farmaceutiche in prima linea.
attività dell’anno di silenziamento genico” L’impegno di Roche nella malattia di Huntington: RG6042
e i prossimi passi del suo sviluppo”
Progetto Iconnect (Network for Excellence La malattia di Huntington
in Clinical Practice) La prof.ssa Elena Cattaneo (Professore Ordinario Roche - IQVIA
IEO – Istituto Europeo di Oncologia di Applicazioni biotecnologiche in Farmacologia Spazio MIL – Sesto S. Giovanni
Medical Affairs & Clinical Operations Roche e di Cellule staminali in biologia e nella medicina Medical Affairs & Clinical Operations Roche presenta
presenta “Un progetto di collaborazione tra Roche rigenerativa - Facoltà di Scienze Biologiche “La valorizzazione della partnership e la customer
Roche Foundation Medicine (FMI) ed i centri clinici italiani, nato nel 2016 con l’intento Università degli Studi di Milano) presenta centricity nella conduzione degli studi clinici”
Medical Affairs & Clinical Operations partecipano di favorire la ricerca clinica nel nostro paese” “Huntington: storia di un gene antico, paradigma
all’incontro AIFA – Innovation Meeting delle complessità sociali” Roche Foundation Medicine (FMI)
Valore clinico del Comprehensive Genomic Studio IRENE ASH 2018 – Simposio Satellite
Profiling (CGP) per la miglior caratterizzazione Presentati al Congresso ERS 2018 (European I carcinomi ginecologici Medical Affairs & Clinical Operations Roche presenta
dei pazienti oncologici. Nuove modalità Respiratory Society) i dati dello studio italiano La prof.ssa Nicoletta Colombo (Direttore FPI – Studio IMvoke010 “La visione di Roche della medicina personalizzata
di rimborso di farmaci potenzialmente efficaci osservazionale IRENE: pirfenidone nel trattamento Programma Ginecologia Oncologica, Istituto Reclutato il primo paziente nello studio in oncologia è diventata realtà grazie alla partnership
in indicazioni non autorizzate ma compatibili di pazienti affetti da IPF (Idiopathic Pulmonary Europeo di Oncologia, Milano) presenta IMvoke010: atezolizumab nel carcinoma a cellule con Foundation Medicine (FMI)”
con il profilo genetico del tumore mediante l’uso Fibrosis) “Scientific Update sui carcinomi ginecologici” squamose della testa e del collo localmente
di registri di monitoraggio avanzato ad alto rischio (Fase III) La SMA (Atrofia Muscolare Spinale)
Pirfenidone - formulazione in compresse Ocrelizumab vince il PREMIO GALENO Studi di farmacogenetica: a cosa Il professor Giovanni Baranello (Responsabile Neurologia
Patient Advocay e Sistema Salute rivestite con film in classe H* 2018 servono e qual è il loro rilievo Studio IRENE dello sviluppo Istituto Neurologico C. Besta, Milano)
IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori - Milano Pirfenidone viene rimborsato dal SSN in classe H Roche vince il più prestigioso riconoscimento SIMeF (Società Italiana di Medicina Farmaceutica) Presentati al Congresso ISPOR 2018 i dati e la Dott.ssa Chiara Mastella (Coordinatore
Medical Affairs & Clinical Operations Roche nella nuova formulazione in compresse rivestite in ambito biomedico e farmacologico italiano Medical Affairs & Clinical Operations Roche dello studio italiano osservazionale IRENE: SAPRE – Counselor Sistemico Sanitario –
presenta “Patient Advocacy: Le Associazioni con film per il trattamento di pazienti affetti nella categoria “Farmaci biologici” presenta “Gli studi di farmacogenetica promossi pirfenidone nel trattamento di pazienti affetti Terapista della Riabilitazione) presentano “Scientific
di Pazienti all’interno del Sistema Salute” da fibrosi polmonare idiopatica con la candidatura del farmaco ocrelizumab dalle aziende” da IPF (Idiopathic Pulmonary Fibrosis) Update sull’Atrofia Muscolare Spinale (SMA)”
LUGLIO AGOSTO SETTEMBRE OTTOBRE NOVEMBRE DICEMBRE
AIFA Rapporteur CHMP meeting Nuove sfide nella sperimentazione Congresso ESMO 2018 (European Society Progetto ValOR BENCH TO BEDSIDE: FROM DISCOVERY
Entrectinib – ROS1 pos NSCLC e filing congiunto in oncologia for Medical Oncology) Senato della Repubblica Italiana – Roma TO CLINICAL TRIALS
con NTRK Congresso Nazionale WISPO Presentati all’ESMO: Medical Affairs & Clinical Operations Roche 4° UMG Career Development Workshop - Catanzaro
Medical Affairs & Clinical Operations Roche • alectinib nel trattamento di pazienti affetti presenta “ValOR: il primo modello strutturato Medical Affairs & Clinical Operations Roche presenta
Atezolizumab NSCLC in Classe H* presenta “Il ruolo della medicina personalizzata da carcinoma polmonare non a piccole cellule per la misurazione del valore economico generato “FoundationOne: Comprehensive Genomic Profile to better
Atezolizumab viene rimborsato dal SSN in classe nella ricerca clinica in Roche” (NSCLC) positivi per il riarrangiamento di ALK dalle sperimentazioni cliniche” select patients for clinical practice and research”
H per il trattamento in seconda linea di pazienti • entrectinib: un inibitore tirosin chinasico
affetti da carcinoma polmonare non a piccole Engagement & Patient Advocay (NTRK) per il trattamento dei tumori solidi Studio KATHERINE
cellule (NSCLC) MA Provider • studio IMpower130: atezolizumab Presentati al Congresso SABCS 2018 (San Antonio Breast
Costruire una collaborazione trasparente nel trattamento di pazienti affetti da carcinoma Cancer Symposium) i dati dello studio KATHERINE:
Alectinib NSCLC Alk+ in Classe H* ed efficace polmonare non a piccole cellule metaststico trastuzumab emtansine come agente singolo in adiuvante
Alectinib viene rimborsato dal SSN in classe H Medical Affairs & Clinical Operations Roche (mNSCLC) vs Herceptin® nel trattamento di pazienti affette da
per il trattamento in prima e seconda linea presenta “Strutturare una collaborazione: ruoli, • studio IMpassion130: atezolizumab carcinoma mammario HER2+ che non avevano raggiunto
di pazienti affetti da carcinoma polmonare aspettative e criticità. Il punto di vista aziendale” nel trattamento di pazienti affetti da tumore al seno la risposta patologica completa dopo il trattamento
non a piccole cellule (NSCLC) positivi triplo negativo metastatico (mTNBC) neoadiuvante
per la chinasi del linfoma anaplastico (ALK+) Ocrelizumab in SMR e SMPP in classe H* • studio CUPISCO: permetterà di definire,
Ocrelizumab viene rimborsato dal SSN in classe in pazienti con tumore di origine sconosciuta, Associazioni pazienti e aziende farmaceutiche
H per il trattamento di pazienti affetti da Sclerosi indipendentemente dall’indicazione terapeutica Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi
Multipla Recidivante (SMR) e da Sclerosi Multipla approvata per una data molecola, la sua potenziale Sanitari – ALTEMS Master in Market Access Medical
Primariamente Progressiva (SMPP) efficacia basandosi sull’analisi del tessuto tumorale Affairs & Clinical Operations Roche presenta
con un “Comprehensive Genomic Profile” “La collaborazione tra Associazioni di Pazienti
effettuato con Foundation One Cdx. e Aziende Farmaceutiche”
Lo studio è stato presentato nel corso
del Simposio Satellite Roche Foundation Medicine FPI – Studio TRICOTEL
(RFM): “La medicina personalizzata: una visione Reclutato il primo paziente nello studio TRICOLTEL
che è ormai una realtà concreta in Roche” (MO39136): atezolizumab + cobimetinib o atezolizumab
Ricerca Clinica + cobimetinib + vemurafenib nel melanoma metastatico
stadio IV wild type o BRAF mutato (Fase II)
Patient Partnership
Emicizumab in Classe H*
PHC (Medicina Personalizzata) * maggiori informazioni disponibili sul sito dell’Agenzia Europea dei Medicinali www.ema.europa.eu Emicizumab ottiene la Classe H per il trattamento
di pazienti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII
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