Valutazione di health technology assessment con applicazione della multi-criteria decision analysis (hta-mcda): budesonide-formoterolo (symbicort) ...
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QIJPH - 2020, Volume 9, Number 4
Valutazione di health
technology assessment con
applicazione della
multi-criteria decision
analysis (hta-mcda):
budesonide-formoterolo
(symbicort) turbohaler nel
trattamento dell'asma
AUTHORS’ AFFILIATIONS
Andrea Aiello, Patrizia Berto, Alessandra Fedriga
Certara Italy, Milano.
Claudio Amoroso
già Servizio Provveditorato ASL Lanciano, Vasto, Chieti.
Giorgio Walter Canonica
Centro Medicina Personalizzata: Asma e Allergologia, Istituto Clinico Humanitas, Milano.
Luciano Cattani
Associazione Federasma e Allergie Onlus, Roma.
Americo Cicchetti
Facoltà di Economia dell'Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma.
QIJPH - 2020, Volume 9, Number 4
ITALIAN JOURNAL OF PUBLIC HEALTH
Giuseppe Coratella
Distretto n.1 Andria, BT.
Fabiano Di Marco
Università degli Studi di Milano, Milano.
Francesco Paolo Lombardo
SIMG, Area Pneumologica, Palermo.
Isabella Ruggeri
UOC Vigilanza Farmaceutica, ATS Milano Città Metropolitana, Milano.
Gianluca Trifirò
Dipartimento di Scienze Biomediche, Odontoiatriche e delle Immagini Morfologiche e Funzionali
Università di Messina, Messina.
Loredana Ubertazzo
U.O.C. Farmacia Territoriale Asl Roma 4, Civitavecchia, RM.
Disclosure
Il presente manoscritto è stato realizzato con il contributo di AstraZeneca.
II CAPITOLO 1
QIJPH - 2020, Volume 9, Number 4
ITALIAN JOURNAL OF PUBLIC HEALTH
Indice
INTRODUZIONE ............................................................................................................................ 1
OBIETTIVI E METODI .................................................................................................................... 5
L’ASMA: CARATTERISTICHE ED EPIDEMIOLOGIA ......................................................................... 8
LA PATOLOGIA ................................................................................................................... 8
DATI EPIDEMIOLOGICI NEL MONDO .................................................................................. 8
DATI EPIDEMIOLOGICI IN ITALIA ....................................................................................... 9
MORBILITÀ E COMORBILITÀ ASSOCIATE ........................................................................... 9
SEVERITÀ DELLA MALATTIA E IMPATTO ECONOMICO .................................................................. 12
ASPETTATIVA DI VITA E DIFFERENZE RISPETTO ALLA POPOLAZIONE GENERALE .............. 12
QUALITÀ DELLA VITA (QOL) E IMPATTO SULLE ATTIVITÀ QUOTIDIANE ........................... 12
IMPATTO ECONOMICO DELLA MALATTIA ......................................................................... 14
UNMET NEED E TERAPIE DISPONIBILI PER IL TRATTAMENTO DELL’ASMA .................................. 16
UNMET NEED . ................................................................................................................... 16
TERAPIE DISPONIBILI PER IL TRATTAMENTO DELL’ASMA.................................................. 18
PERCHÉ LE ATTUALI TERAPIE NON RISPONDONO PIENAMENTE AI
BISOGNI TERAPEUTICI....................................................................................................... 19
DESCRIZIONE DELLA TECNOLOGIA .............................................................................................. 21
DESCRIZIONE DEL FARMACO ............................................................................................ 21
RACCOMANDAZIONI GINA ........................................................................................................... 24
NUOVE RACCOMANDAZIONI GINA .................................................................................... 24
CONFRONTO CON LE ALTERNATIVE TERAPEUTICHE: STUDI CLINICI .......................................... 29
BUDESONIDE-FORMOTEROLO TURBOHALER IN MANTENIMENTO E AL BISOGNO
RISPETTO ALLE ALTERNATIVE TERAPEUTICHE ................................................................. 29
BUDESONIDE-FORMOTEROLO TURBOHALER AL BISOGNO RISPETTO ALLE
ALTERNATIVE TERAPEUTICHE NEI PAZIENTI CON ASMA LIEVE........................................ 34
CONCLUSIONI DAGLI STUDI CLINICI ................................................................................. 37
ANALISI FARMACOECONOMICHE: PANORAMA DEI DATI INTERNAZIONALI . .............................. 38
C A P IITNODLIOC E1 III
QIJPH - 2020, Volume 9, Number 4
ITALIAN JOURNAL OF PUBLIC HEALTH
STUDI FARMACOECONOMICI............................................................................................. 38
CONCLUSIONI DAGLI STUDI FARMACOECONOMICI.......................................................... 43
I DEVICE TURBOHALER E TURBO+ ............................................................................................... 44
DESCRIZIONE DELL’INALATORE TURBOHALER................................................................... 44
DESCRIZIONE DEL DEVICE TURBO+ E PROGRAMMA CLINICO/MONITORAGGIO ............... 46
ELEMENTI CHIAVE PER IL PROCESSO DECISIONALE .................................................................... 49
BIBLIOGRAFIA .............................................................................................................................. 54
INDICE
QIJPH - 2020, Volume 9, Number 4
ITALIAN JOURNAL OF PUBLIC HEALTH
Introduzione
L’asma è una malattia infiammatoria cronica Il miglioramento dell’aderenza deve essere
delle vie aeree, caratterizzata da ostruzione visto come un’opportunità per il nostro SSN,
bronchiale con forte eterogeneità, associata che si traduce da una parte in un miglioramento
cioè a un’ampia variabilità della funzione significativo degli outcome clinici (es. riduzione
polmonare, la cui severità non è statica e può della mortalità) e dall’altra nell’ottimizzazione
cambiare in funzione del tempo [1]. I dati della spesa sanitaria [7,8,15-18].
epidemiologici rilevano nel tempo un trend di L'asma è un problema di salute molto
aumento della patologia [2]. diffuso che nel mondo colpisce più di 300
I principiali obiettivi nella gestione milioni di persone di tutte le età, etnie ed aree
dell’asma, non sempre raggiunti in modo geografiche [19,20]. Si stima che 100 milioni
soddisfacente secondo le Linee Guida [1], di persone in più ne saranno affette a partire
sono: prevenzione, cura o controllo della dal 2025 [19,20]. In Italia si conferma un trend
malattia e trattamento preventivo o curativo di aumento della malattia, con una prevalenza
delle esacerbazioni. pari al 7,3% nella popolazione generale nel
In Italia secondo l’OsMed solo il 10,7% 2017, come riportato nel Report XII di Health
dei pazienti asmatici presenta buona aderenza Search, banca dati di medicina generale con
alle terapie farmacologiche, aspetto questo copertura diffusa sul territorio nazionale [2].
che incide significativamente sugli outcome L'asma continua a rappresentare una delle
clinici ed economici [3]. Uno studio recente principali fonti di spesa socio-sanitaria globale
ha mostrato che il 50% dei pazienti Italiani in termini di costi diretti e indiretti [1]. A livello
presenta asma non controllato [4]. Più in Europeo genera elevati costi come effetto di
generale, diversi studi internazionali rilevano utilizzo di risorse sanitarie per la gestione della
che vi è uno scarso controllo della malattia malattia e perdita di produttività da parte di
a tutti i livelli di severità e che la presenza pazienti e caregiver [21].
di comorbilità contribuisce al controllo non Un sempre più frequente scarso controllo
ottimale della patologia [5,6]. della malattia è spesso associato alla
La scarsa aderenza alle terapie, cui consegue presenza di comorbilità [17] che impattano
un controllo subottimale della malattia esercita significativamente sui pazienti affetti da asma
un peso rilevante non solo sul controllo stesso e più in generale sull’intero Servizio Sanitario
dei sintomi e delle complicanze, ma anche sulla Nazionale [22]. Le comorbilità si associano ad
mortalità [7]. Diventa quindi fondamentale: un maggiore consumo delle risorse sanitarie,
• educare il paziente, per migliorare ad una riduzione della qualità della vita (QoL)
l’aderenza alla terapia che rimane e ad uno scarso controllo della patologia [22].
ad oggi uno dei più urgenti unmet I farmaci antiasmatici attualmente
medical need [8]; presenti sul mercato si possono distinguere
• implementare uno sforzo educativo principalmente in farmaci per il controllo
atto a migliorare la capacità dei dell’asma e farmaci per il sollievo dei sintomi
professionisti delle cure primarie, in ad essa associati (i cosiddetti reliever) [1].
particolare dei Medici di Medicina I broncodilatatori a breve durata d’azione
Generale (MMG), di riconoscere i (SABA - Short Acting Beta Agonists), hanno
sintomi dell'asma e di indirizzare i rappresentato negli ultimi 50 anni il trattamento
pazienti verso il percorso di cura più di prima linea per il sollievo dai sintomi
adeguato [9]; dell’asma [1]. La più recente revisione delle
• Supportare e incanalare in una Linee Guida GINA ha dimostrato però come un
strategia di sistema quei programmi uso regolare o frequente di SABA sia associato
multimediali che possono favorire a numerosi e importanti effetti collaterali. Un
l’empowerment e il monitoraggio del maggiore utilizzo di SABA può determinare
paziente, e il miglioramento della infatti diverse complicanze ed è associato ad un
relazione/comunicazione tra medico maggior rischio di accessi in pronto soccorso
curante e paziente [10-14]. ed a un più elevato rischio di morte [1,23,24].
INTRODUZIONE 1
QIJPH - 2020, Volume 9, Number 4
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Attualmente, i pazienti ritengono che raggiungimento di un’aderenza ottimale si
l’utilizzo di un reliever permetta un buon traduce infatti in un miglioramento significativo
controllo dell’asma e che non siano necessarie negli outcome clinici (es. riduzione della
altre terapie; tuttavia, quando il reliever è mortalità) e nella razionalizzazione della spesa
il SABA, un livello di aderenza scarso o sanitaria [7,8,15-18].
limitato ai farmaci per il controllo dell’asma, Symbicort Turbohaler è un farmaco
espone il paziente al rischio di trattamento ottenuto dalla combinazione di budesonide
in monoterapia con SABA che, come indicato e formoterolo, la cui associazione genera
dalle Linee Guida, comporta seri rischi per la un’azione sinergica per cui budesonide
salute del paziente stesso [1]. oltre all’azione antinfiammatoria aumenta
L’uso di una combinazione fissa di ICS- il numero di recettori ß2 disponibili per il
formoterolo (ICS Inhaled Costicosteroid) al formoterolo, mentre formoterolo oltre a indurre
bisogno, in alternativa al solo SABA, come la broncodilatazione incrementa gli effetti
farmaco rescue, favorirebbe una migliore antiinfiammatori di budesonide [32].
compliance e sarebbe una più efficace strategia Gli studi clinici hanno dimostrato dati
di auto-trattamento dei pazienti [25]. Infatti: molto positivi per l’impiego di budesonide-
• budesonide-formoterolo al bisogno formoterolo con un miglioramento significativo
risulta superiore al SABA al bisogno degli outcome clinici più rilevanti (esacerbazioni,
nel controllo dei sintomi dell’asma ospedalizzazioni, consumo di corticosteroidi,
come dimostrato nello studio SYGMA ecc.) [25-31]. Infatti la strategia di utilizzo di
1 [25]. Symbicort Turbohaler, sia per il mantenimento
• budesonide-formoterolo al bisogno che al bisogno, si è dimostrata efficace nel
risulta superiore al SABA al bisogno ridurre il rischio e il tasso di esacerbazioni
nella prevenzione delle esacerbazioni severe negli adulti e negli adolescenti affetti da
come dimostrato nello studio Novel asma, con conseguente riduzione del consumo
Start [26]. di ICS e del numero di giornate totali in
Inoltre: cui è richiesto l’utilizzo di ICS [29]. Infatti,
• budesonide-formoterolo al bisogno Symbicort Turbohaler prolunga il tempo di
risulta non-inferiore rispetto a prima esacerbazione severa del:
budesonide in mantenimento + SABA • 33% (p=0,003), rispetto a salmeterolo-
al bisogno nel ridurre le riacutizzazioni fluticasone + SABA [29].
come dimostrato nello studio SYGMA • 26% (p=0,026), rispetto a budesonide-
2 [27]. formoterolo, come sola terapia di
• budesonide-formoterolo al bisogno mantenimento [29].
risulta più efficace rispetto a • 25% (p=0,0076), rispetto a salmeterolo-
budesonide in mantenimento + SABA fluticasone + SABA [31].
al bisogno nel ridurre le riacutizzazioni Inoltre le Linee Guida GINA 2019 hanno
severe come dimostrato nello studio raccomandato l’utilizzo della terapia con ICS-
PRACTICAL [28]. formoterolo, al bisogno nei pazienti lievi (Step
L’uso combinato di ICS-formoterolo, 1-2) e più in generale di ICS-formoterolo in
utilizzato come terapia di mantenimento e come mantenimento e al bisogno per i pazienti
terapia al bisogno, ha dimostrato di ridurre moderati e severi (Step 3-5), come una delle
il rischio di esacerbazioni severe rispetto alla terapie preferenziali [1].
terapia che prevede l’utilizzo di ICS-LABA Budesonide-formoterolo somministrata
come mantenimento e di SABA come reliever, tramite device Turbohaler è l'unica
ottenendo livelli simili di controllo dell’asma associazione ICS-LABA a poter essere
[29-31]. utilizzata preventivamente al bisogno per
broncocostrizione indotta da sforzo o da
Nonostante siano presenti sul mercato allergeni nei pazienti asmatici che assumono il
diverse terapie, ancora oggi il controllo ottimale farmaco col regime al mantenimento e bisogno
dell’asma rappresenta un unmet medical need [33-35].
anche in pazienti diagnosticati e trattati [8]. L’associazione budesonide-formoterolo è
Bisogna tendere ad un miglioramento stata inserita nella lista dei farmaci essenziali
dell’aderenza che deve essere visto come 2019 elaborata dalla Organizzazione Mondiale
un’opportunità per il SSN Italiano. Il della Sanità [36].
2 INTRODUZIONE
QIJPH - 2020, Volume 9, Number 4
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La valutazione delle tecnologie sanitarie multi-criterio effettivamente radicati nei valori
(Health Technology Assessment - HTA) è un sostanziali (etica), ci restituiscono una definizione
processo multidisciplinare tramite cui vengono olistica (globale) del VALORE e aiutano a
riassunte le informazioni relative agli aspetti supportare la decisione di allocazione (anche) tra
clinici, economici, sociali ed etici connessi interventi e aree terapeutiche diversi. Lo scopo
all'uso di una tecnologia sanitaria, in modo è facilitare una decisione consapevole, di
sistematico, trasparente, imparziale e robusto. allocazione tra interventi alternativi, a fronte
L’obiettivo principale dell’HTA è individuare di risorse non illimitate [40,41].
e dare importanza a politiche sanitarie sicure, Le decisioni dipendono da:
efficaci, incentrate sui pazienti e mirate a 1. Priorità del Sistema Sanitario stesso.
conseguire il miglior valore [37-39]. 2. Organizzazione e finanziamento del
La valutazione delle tecnologie sanitarie sistema sanitario (finanze e risorse).
analizza e tratta diversi aspetti (domini), sia 3. Caratteristiche di popolazione ma
clinici (problema di salute e uso attuale della anche volontà politica di dare accesso
tecnologia, caratteristiche tecniche, sicurezza, alle tecnologie.
efficacia clinica) che non clinici (costi ed Il framework MCDA è un insieme di criteri
efficacia economica, analisi etica, aspetti (domini, criteri, sub-criteri…) che ha lo scopo
organizzativi, aspetti sociali, aspetti legali) [37- di descrivere in modo articolato gli elementi
39]. che concorrono alla presa di decisione, e
Il processo di HTA viene sviluppato tenendo di attribuire a ciascuno un peso relativo. I
conto di evidenze scientifiche derivanti da studi criteri inclusi nella strutturazione del problema
clinici, considerate per specifiche tipologie di devono soddisfare alcune condizioni essenziali:
intervento sanitario, su determinate popolazioni devono essere non ridondanti, indipendenti,
di pazienti, confrontando gli esiti con quelli di completi, operativi ed oggettivamente misurabili
tecnologie sanitarie di altro genere o con lo [40-43]. Ogni criterio deve contribuire al
standard di cura corrente. Come tecnologie risultato evitando le duplicazioni. Nella fase
oggetto di valutazione si possono considerare: di modellizzazione o costruzione del modello,
farmaci, dispositivi medici, vaccini, procedure le informazioni e le evidenze raccolte sono
e, più in generale, tutti i sistemi sviluppati per oggetto di quantificazione e saranno utilizzate
risolvere un problema di salute e migliorare la come input in successivi modelli di calcolo, per
qualità della vita dei malati [37-39]. identificare la migliore alternativa incorporando
pesi e punteggi espliciti dei criteri e degli
Uno degli strumenti più di recente attributi [40-43].
sviluppati per supportare la valutazione delle I risultati vengono rappresentati attraverso
tecnologie sanitarie e la presa di decisione un indicatore che tiene conto dell’importanza
degli operatori sanitari e dei decision-maker è soggettiva che si attribuisce a ogni criterio e
la Multi Criteria Decision Analysis, menzionata della forza dell’evidenza obiettiva presentata. Il
anche con l’acronimo MCDA [40-43]. tutto si traduce in un risultato che il decisore
L’analisi decisionale multicriterio è una può quantificare. Decisori diversi hanno scale
metodologia orientata a supportare il decisore di valori diversi e selezioneranno o daranno
qualora si trovi a operare con valutazioni priorità a criteri diversi [40-43].
numerose e conflittuali, consentendo di La MCDA è pertanto una modalità esplicita
ottenere una soluzione di compromesso e razionale di analizzare il processo di presa
in modo trasparente. I metodi di analisi di decisione utilizzata nel seguente studio per
multicriterio supportano il decisore nella fase valutare Symbicort Turbohaler in mantenimento
di organizzazione e sintesi di informazioni e al bisogno nel trattamento dell’asma.
complesse e spesso di natura eterogenea [40- Il Board per questo lavoro è stato costituito
43]. da un gruppo di professionisti della Sanità,
La MCDA decostruisce un problema esperti nel trattamento dell’asma, in particolare:
decisionale, suddividendolo in un set di • Claudio Amoroso, Presidente
obiettivi (criteri di decisione). Per essere Associazione Regionale Economi
giustificabili, le motivazioni per cui si prendono Abruzzo e Molise, già Direttore Servizio
decisioni sull'allocazione delle risorse (criteri Provveditorato ASL Lanciano, Vasto,
di decisione) devono essere radicate nell'etica Chieti.
(valori di contenuto o sostanziali). Gli approcci • Giorgio Walter Canonica, Responsabile
INTRODUZIONE 3
QIJPH - 2020, Volume 9, Number 4
ITALIAN JOURNAL OF PUBLIC HEALTH
Centro Medicina Personalizzata: Università degli Studi di Milano, Milano.
Asma e Allergologia, Istituto Clinico • Francesco Paolo Lombardo, Medico
Humanitas, Milano. di Medicina Generale, Responsabile
• Luciano Cattani, già Vicepresidente SIMG, Area Pneumologica, Palermo.
Federasma e Allergie Onlus, Roma. • Isabella Ruggeri, Direttore UOC
• Americo Cicchetti, Professore ordinario Vigilanza Farmaceutica, ATS Milano
di Organizzazione Aziendale alla Città Metropolitana, Milano.
Facoltà di Economia dell'Università • Gianluca Trifirò, Professore Associato
Cattolica del Sacro Cuore, Roma. di Farmacologia, Università di Messina,
• Giuseppe Coratella, Direttore del Messina.
Distretto n.1 Andria, BT. • Loredana Ubertazzo, Responsabile
• Fabiano Di Marco, Professore associato U.O.C. Farmacia Territoriale Asl Roma
di malattie dell’Apparato Respiratorio, 4, Civitavecchia, RM.
4 INTRODUZIONE
QIJPH - 2020, Volume 9, Number 4
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Obiettivi e metodi
L’obiettivo di questa ricerca era analizzare è stata sviluppata combinando le strutture di
il valore di Symbicort Turbohaler nell’asma due framework MCDA già validati e pubblicati
tramite l’approccio multidisciplinare dell’Health (ADVANCE e EVIDEM) [44,45]. La matrice delle
Technology Assessment (HTA) e della Multi evidenze consente la valutazione organica e
Criteria Decision Analysis (MCDA). sistematica delle evidenze raccolte: le evidenze
In accordo con i principi dell’HTA è stato sono state raccolte ed inserite all’interno della
sviluppato un documento che ha descritto matrice in accordo con i diversi domini, criteri
diversi aspetti della malattia nel suo insieme e sub-criteri della stessa (Box 1).
(impatto clinico, epidemiologico ed economico) La matrice è stata quindi discussa nell’ambito
e i trattamenti ad oggi utilizzati nella gestione di un Board multidisciplinare formato da 10
della stessa. Successivamente si sono analizzate esperti a rappresentare esperienze diversificate
e valutate le caratteristiche e le conseguenze nella Sanità Pubblica, tali da portare nella
legate all’utilizzo di Symbicort Turbohaler valutazione i diversi punti di vista che sempre
(cliniche ed economiche). convivono nel momento decisionale, nelle
Il documento è stato elaborato a partire da commissioni o tavoli di lavoro in cui si valutano
una ricerca e revisione di letteratura sulla banca l’appropriatezza delle scelte terapeutiche, i
dati PubMed, i siti web delle agenzie di HTA, percorsi terapeutici e più in generale l’accesso
del Global Initiative for Asthma (GINA), del al mercato delle tecnologie sanitarie.
Ministero della Salute, delle Società Scientifiche Il Board ha discusso le evidenze
e delle Associazioni di Pazienti. Le evidenze presentate, nella logica di analisi e revisione
sono state quindi raccolte ed organizzate per di una Commissione Prontuario Farmaceutico
capitoli per poter esplorare e sviluppare i Regionale; questo aspetto è non secondario
diversi aspetti legati alla patologia e al farmaco in quanto la MCDA è uno strumento pensato
oggetto dell’analisi. proprio per supportare il processo decisionale.
Successivamente, con la metodologia La matrice MCDA è stata elaborata in
MCDA è stato testato il valore dell’approccio lingua inglese per mantenere la coerenza con
terapeutico Symbicort Turbohaler in gli studi precedenti e non inficiarne la forza
mantenimento e al bisogno. A tale scopo, e in metodologica con la traduzione in altra lingua,
linea con la letteratura scientifica sulla MCDA, tuttavia la discussione tra gli Esperti è stata
sono state seguite le fasi di seguito riportate: condotta interamente in italiano.
1) Revisione delle evidenze. Le evidenze sono state presentate ai
2) Sviluppo della matrice MCDA ed membri del Board, ai quali è stato chiesto di
inserimento dei dati nella stessa. valutare l’importanza soggettiva che ciascuno
3) Discussione della matrice in un Board attribuisce al dominio e/o criterio/sub-criterio
multidisciplinare di 10 esperti. analizzato, attraverso una scala ordinale,
4) Sintesi dei risultati e discussione finale nonché la forza/qualità delle evidenze a
con il Board. supporto del dato presentato, valutata con
5) Integrazione del documento di HTA punteggi numerici.
con i risultati dell’MCDA. Per i soli criteri relativi alla dimensione
della popolazione e alle linee guida il Board
Per la raccolta e la revisione delle evidenze non ha espresso un voto, ma ha fornito delle
si è proceduto come esposto in precedenza indicazioni che sono state incorporate nel
per la stesura del documento HTA: sono stati report di HTA. Per i domini e/o criteri/sub-
selezionati studi da riviste scientifiche peer criteri in cui non vi era un confronto diretto
reviewed, prediligendo grandi popolazioni (per tra trattamenti gli esperti hanno espresso un
garantire maggiore rappresentatività), RCT di punteggio sulla forza delle evidenze compreso
fase III, linee guida internazionali e nazionali, tra 0 (nessun miglioramento) e 5 (miglioramento
informazioni pubblicate da agenzie regolatorie massimo). Diversamente laddove era richiesto
e di HTA. un confronto tra trattamenti il punteggio era
La matrice MCDA utilizzata in questo studio compreso tra -5 e +5 dove i punteggi positivi
OBIETTIVI E METODI 5
QIJPH - 2020, Volume 9, Number 4
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mostrano un giudizio favorevole a Symbicort ogni singolo dominio e/o criterio/sub-criterio,
Turbohaler, quelli negativi mostrano un i risultati sono stati analizzati e sintetizzati
giudizio favorevole alle alternative terapeutiche attraverso l’analisi delle corrispondenze che
e 0 nessuna differenza. Inoltre, durante tutta la ha generato punteggi numerici consentendo
giornata di lavoro sono stati raccolti i punti di di ordinare i criteri in funzione del livello di
vista di ciascun partecipante sia come elementi importanza percepita dai partecipanti [46].
emersi dalla discussione, sia come commenti I risultati sono stati infine sintetizzati in
individuali, raccolti a fine a giornata. indicatori quantitativi rappresentati su una
Dopo il meeting i risultati sono stati mappa bidimensionale in cui l’importanza
tabulati e analizzati. I risultati sulla forza delle relativa del criterio è riportata sull’asse delle
evidenze sono stati quantificati e sintetizzati ascisse e la forza delle evidenze sull’asse
attraverso statistiche descrittive (media dei delle ordinate: questa sintesi è riportata nel
punteggi espressi da ciascun componente del Box 2 e commentata a fine documento nei
Board). Riguardo all’importanza relativa di Box 14 e 15.
BOX 1
MCDA: FRAMEWORK
6 OBIETTIVI E METODIQIJPH - 2020, Volume 9, Number 4
ITALIAN JOURNAL OF PUBLIC HEALTH
BOX 2
MCDA: NOTE METODOLOGICHE E RISULTATI
OBIETTIVI E METODI 7QIJPH - 2020, Volume 9, Number 4
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L’asma: caratteristiche ed epidemiologia
LA PATOLOGIA In pazienti con sintomi di asma (dispnea,
respiro sibilante, sensazione di costrizione
L’asma è una malattia infiammatoria cronica toracica e tosse) e con normale spirometria,
delle vie aeree, caratterizzata da variabilità la diagnosi può avvenire ricorrendo al Test
della funzione polmonare e da ostruzione di Provocazione Bronchiale Aspecifico verso
bronchiale [1]. I sintomi clinici tipici dell’asma stimoli diretti (es. metacolina o istamina)
sono: dispnea, respiro sibilante, tosse e senso o indiretti (es. mannitolo, esercizio fisico,
di costrizione toracica, la cui intensità varia in aria fredda, AMP). Questo test permette di
rapporto all’entità dell’ostruzione bronchiale e descrivere la sensibilità delle vie aeree a fattori
al grado di percezione da parte del paziente [1]. che scatenano sintomi e bronco-costrizione [1].
Alcuni soggetti asmatici presentano una Si ricorre inoltre ad una diagnosi
normale funzionalità polmonare e un’ostruzione differenziale alla spirometria qualora vi siano
delle vie aeree sporadica e reversibile mentre condizioni in grado di causare sintomi simil-
altri pazienti presentano un’ostruzione che asmatici e di produrre ostruzioni delle vie
può variare nel tempo e può diventare cronica aeree, analogamente all’asma. Ulteriori esami
ed irreversibile [47]. I pazienti asmatici di rilevanza minore per la diagnosi sono: esami
possono sviluppare ostruzione delle vie aeree ematochimici, radiografia e TAC al torace [1].
e sintomi respiratori in risposta a stimoli di
varia natura (inalazione di allergeni, infezioni
virali, inquinamento atmosferico, stress o fattori DATI EPIDEMIOLOGICI NEL MONDO
occupazionali) [47].
La diagnosi di asma viene effettuata sulla L’asma è una patologia cronica di carattere
base delle caratteristiche cliniche, quali i sintomi e infiammatorio che a livello mondiale colpisce
l’esame obiettivo, e sulla base della dimostrazione un elevato numero di pazienti in continuo
della limitazione al flusso aereo [1]. aumento con il trascorrere del tempo:
I sintomi vengono registrati facendo uso di attualmente colpisce più di 300 milioni di
questionari quali il Test di Controllo dell'Asma persone e si stima un aumento di ulteriori 100
(ACT, Asthma Control Test) e il Questionario milioni di persone affette a partire dal 2025
di Controllo dell'Asma (ACQ, Asthma Control [19,20].
Questionnaire) [1]. Per misurare la limitazione Il tasso di incidenza dell'asma è aumentato
al flusso aereo si ricorre a metodi come la negli anni sia per gli uomini che per le donne,
spirometria e la misura del Picco del Flusso con stime più elevate per le donne [48].
Espiratorio (PEF) [1]. Dal 1940 fino al 1995 i tassi di incidenza
La spirometria evidenzia l’ostruzione delle sono aumentati linearmente, con un aumento
vie aeree e la sua reversibilità. L’ostruzione delle percentuale del + 3,9% (95% IC: 3,1–4,5)
vie aeree viene dimostrata con una riduzione di [49,50]. Una revisione degli studi pubblicati
Volume Espiratorio Massimo nel 1° Secondo tra il 1974 e il 2004 ha riportato un'incidenza
(FEV1, Forced expiratory volume in the 1st dell'asma negli adulti pari a 3,6 e a 4,6 casi
second) e del rapporto FEV1/CVF (Capacità per 1000 persone/anno, rispettivamente per
Vitale Forzata); la reversibilità che si verifica gli uomini e per le donne [48].
con l’utilizzo di broncodilatatori denominata In Europa circa 30 milioni di bambini e
test di reversibilità, è invece dimostrata da adulti con età inferiore ai 45 anni sono asmatici
un incremento del FEV1 ≥200 ml e ≥12% [21] e la prevalenza dell’asma nei vari paesi
rispetto al valore basale, 15-20 minuti dopo presenta valori che variano da meno del 3%
la somministrazione di un ß-agonista a breve nella popolazione dell’Est Europeo a valori
durata d’azione [1]. superiori al 9% nel Regno Unito e nei paesi
La misura del PEF due volte al giorno scandinavi [51]. Diversi studi hanno dimostrato
documenta nello specifico la variabilità che dalla fine degli anni '70 (in particolare negli
dell’ostruzione bronchiale nell’asma, senza ultimi 10 anni) la prevalenza dell'asma è in
considerare valori di FEV1. aumento in tutto il mondo [49,50].
8 L ' A S M A : C A R AT T E R I S T I C H E E D E P I D E M I O L O G I AQIJPH - 2020, Volume 9, Number 4
ITALIAN JOURNAL OF PUBLIC HEALTH
elevata è risultata la Campania (12,5%), seguita
DATI EPIDEMIOLOGICI IN ITALIA da Sardegna (8,2%), Liguria e da Abruzzo e
Molise (7,7% ciascuna) [2]. Fino al 25% dei casi
Negli anni diversi studi hanno analizzato di asma sembrano essere correlati all’ambiente
dati epidemiologici relativi all’asma nel contesto lavorativo, individuando come particolarmente
Italiano: è stato constato che la diffusione a rischio i soggetti del settore manifatturiero,
dell’asma fra gli Italiani è rimasta contenuta edile, dei servizi sociali e sanitari [53-55].
durante tutti gli anni Novanta e si è poi L’epidemiologia rappresenta un elemento
amplificata linearmente con la crescita della importante dello sviluppo di un dossier di
popolazione negli ultimi 15 anni. HTA, ma non è stata valutata come dimensione
Nello specifico, in Italia il tasso annuo o criterio nell’ambito del percorso MCDA in
medio di incidenza dell'asma si è rivelato pari a quanto l’epidemiologia di per sé non influenza
2,6/1.000 persone/anno [49,50] e la prevalenza il valore dell’intervento sanitario. Il gruppo di
media è aumentata tra il 1991 e il 2010, Esperti riuniti nel Board MCDA ha comunque
passando da valori pari a 4,1% a 6,6% [52]. Uno analizzato i dati presentati sottolineando
studio del 2012 conferma come la prevalenza qualche disomogeneità nelle modalità di
sia rimasta stabile durante gli anni Novanta per diagnosi della malattia da parte delle diverse
poi aumentare dal 1998-2000 al 2007-2010 [52]. tipologie di professionisti coinvolti e nella
È stata osservata una tendenza all'aumento della stima dei dati di prevalenza e incidenza, che
prevalenza di asma, con un aumento del 38% ovviamente impattano anche sulle decisioni di
del tasso di incidenza [52]. Il report del Network trattamento [Box 3].
Health Search, che raccoglie ed elabora i dati
raccolti attraverso i MMG afferenti alla Società
Italiana di Medicina Generale (SIMG), ha rilevato MORBILITÀ E COMORBILITÀ ASSOCIATE
l’aumento costante della prevalenza di asma
tra il 2007 (3,9%) e il 2017 (7,3%), con stime Uno scarso controllo della malattia è spesso
superiori di frequenza nelle donne rispetto agli associato alla presenza di comorbilità [17]
uomini (7,9% vs 6,8% nel 2017) [2]. che impattano significativamente sui pazienti
Per gli uomini esiste una relazione inversa affetti da asma e sull’intero Servizio Sanitario
all’aumentare dell’età, andando da 9,9% nella Nazionale [22]. Una survey su 174 allergologi
fascia 15-24 anni a 4,7% negli ultra 85enni. italiani riporta come le comorbilità consentano
Tra le donne la prevalenza presenta variazioni di identificare i pazienti che necessitano
inferiori al variare della fascia d’età e risulta di un monitoraggio più attento e rigoroso
massima tra 55 e 64 anni (8,6%) [2]. per raggiungere livelli ottimali di controllo
Il report di Health Search mostra inoltre dell'asma [17]. Le comorbilità associate all’asma
un’elevata variabilità geografica nelle stime più comuni sono: rinite, sinusite, poliposi
di prevalenza: la regione con prevalenza più nasale, bronco pneumopatia cronica ostruttiva
BOX 3
MCDA: DIMENSIONE DELLA POPOLAZIONE
L ' A S M A : C A R AT T E R I S T I C H E E D E P I D E M I O L O G I A 9QIJPH - 2020, Volume 9, Number 4
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(BPCO), obesità, apnea notturna, reflusso gastro pazienti con malattia non controllata [69].
esofageo (GERD), diabete mellito, ipertensione, Alcuni studi hanno mostrato l’associazione
ischemia miocardica, depressione e ansia [56]. tra obesità e aggravio dei sintomi dell’asma in
Diversi studi hanno riscontrato adulti e bambini, riportando un aumento delle
associazione fra asma e problemi respiratori esacerbazioni e delle visite in pronto soccorso
quali rinite allergica o sinusite [57,58]. Nello e un peggioramento della QoL [57,70].
specifico, asma e rinite spesso coesistono Anche l’apnea notturna ostruttiva è
negli stessi soggetti [59]: il 60% degli asmatici stata identificata come una delle comorbilità
presenta rinite allergica concomitante, e il maggiori che possono insorgere insieme
20-30% delle persone con rinite sviluppa all’asma. L’apnea viene associata ad uno scarso
asma. Questa comorbilità può impattare controllo dell’asma e a un peggioramento
negativamente sulla QoL del paziente e sui della malattia sia nei pazienti obesi che nei
costi dei servizi sanitari [59]. pazienti normopeso [57]. Uno studio USA
Distinguere l’asma dalla BPCO può del 2016 ha mostrato che i pazienti asmatici
risultare difficile, specialmente in adulti più che presentano contemporaneamente apnea
anziani e fumatori [60]. In un recente studio notturna e obesità, hanno una maggiore durata
canadese è stato stimato che circa il 15-25% dei di ricoveri ospedalieri e peggiori outcome
pazienti con asma presenta anche BPCO [61]. clinici [71].
La presenza di entrambe le patologie viene È stata riscontrata inoltre un’associazione
chiamata Sovrapposizione Asma-BPCO (ACOS, tra asma e diabete; uno studio USA pubblicato
Asthma COPD Overlap Syndrome). Questa è nel 2012 ha riscontrato un maggiore rischio di
caratterizzata da limitazione persistente del sviluppare il diabete nei pazienti asmatici, con
flusso aereo con numerose caratteristiche hazard ratio (HR) di 2,11 (pQIJPH - 2020, Volume 9, Number 4
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internazionali, compreso uno Italiano [82]: comorbilità quali ansia e depressione tendono
in una popolazione complessiva di 406.426 a sviluppare un peggioramento complessivo
partecipanti, è stata investigata la relazione tra dello stato di salute [84]. Ansia e depressione
asma, eventi cardiovascolari e tutte le cause influiscono non solo sulla QoL del paziente, ma
di morte. Nello specifico, considerando gli anche sui risultati dei trattamenti [84].
eventi quali malattia coronarica, ictus, malattia Attualmente esistono studi che suggeriscono
dei vasi periferici, malattia cerebrovascolare e un legame anche tra attacchi di panico,
arteriosclerosi coronarica, lo studio ha trovato comportamento suicidario e asma: sembra
una valida relazione, riportando un rischio infatti che gli asmatici possano presentare un
relativo (RR) in favore del gruppo asmatico aumentato rischio di comportamento suicidario
di 1,33 nelle donne e 1,20 nella popolazione in tutte le fasce di età [85-87].
totale. La solidità dei risultati è stata poi Recenti studi, infine, hanno dimostrato
confermata dalle analisi di sensibilità [81]. che pazienti con malattie respiratorie croniche
L’asma, inoltre, è spesso accompagnata quali l’asma, presentano un rischio maggiore
anche da una serie di eventi avversi di carattere di infezioni da Pneumococco e un aumentato
psicologico tra cui depressione, ansia e altri rischio di complicazioni/mortalità a causa di
disordini mentali [83]. Pazienti con l’asma e tale infezione [88,89].
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Severità della malattia e impatto
economico
L’asma è una patologia cronica che, a di cura specialistico: sono state riscontrate
seconda del livello di ostruzione bronchiale e un’eccessiva prescrizione di short-acting reliever
di variabilità della funzione polmonare, viene e una prescrizione inappropriata di long
classificata come asma: lieve, moderato e severo. acting beta-agonist (LABA) in monoterapia.
La severità della malattia non è statica e Complessivamente solo il 31% dei 195
può cambiare in funzione del tempo. Il livello soggetti deceduti era stato trattato in maniera
di gravità dell’asma percepito dal paziente soddisfacente [96].
tuttavia non rispecchia necessariamente Uno studio australiano ha dimostrato come
l’effettiva severità della patologia. l’asma impatti in maniera particolare sulla
mortalità fra le donne in età avanzata: donne
anziane con asma hanno un tasso di mortalità
ASPETTATIVA DI VITA E DIFFERENZE più alto rispetto ad altre donne della stessa età
RISPETTO ALLA POPOLAZIONE non affette da asma [97].
GENERALE L’associazione tra asma e mortalità è stata
recentemente analizzata in una metanalisi del
A seconda della naturale evoluzione della 2017 [81] che ha sintetizzato le evidenze di
malattia e in considerazione di un possibile diversi studi internazionali. In questo lavoro,
trattamento non ottimale dei pazienti, l’asma 4 studi tra quelli analizzati, compreso uno
può incidere sull’aspettativa di vita dei pazienti. Italiano [82], avevano investigato la mortalità
Recenti studi di Real-World dimostrano che ad per tutte le cause nei soggetti asmatici [81].
oggi i pazienti asmatici fanno spesso un uso Complessivamente, il rischio relativo (RR) negli
non appropriato e/o eccessivo di SABA [90-92]. asmatici è stato 1,36 rispetto ai soggetti non
A questo consegue un aumento del numero di asmatici e questo incremento del 36% era
esacerbazioni e del rischio di mortalità che si statisticamente significativo [81].
rispecchia in una forte riduzione dell’aspettativa Recenti evidenze confermano come anche
di vita dei pazienti stessi rispetto alla popolazione l’uso inappropriato ed eccessivo di long-acting
generale [92]. beta-agonist (LABA) (es. salmeterolo) sia
Complessivamente il tasso di mortalità da collegato a un aumentato rischio di mortalità
asma è diminuito negli ultimi 30 anni, in gran per asma [98].
parte grazie ai miglioramenti della capacità Nello studio Italiano di Vianello et al. del
diagnostica e a trattamenti più efficaci [93]. 2016, che ha analizzato le cause di morte per
In controtendenza rispetto ai dati di asma nella Regione Veneto, gli autori mostrano
letteratura [94], i dati dell’ultimo triennio come nel contesto Italiano la mortalità per
disponibili sul sito dell’Istituto Nazionale di asma sia principalmente causata da un sotto-
Statistica mostrano che le morti per asma in trattamento, poca aderenza, da un controllo
Italia tra il 2014 e il 2016 sono aumentate, non adeguato della malattia, piuttosto che dalla
passando da 335 a 475, con un incremento gravità della stessa. L’aderenza del paziente alla
superiore al 40% [95]. terapia sembra dunque avere un peso rilevante
Carenze educazionali nei pazienti, diagnosi non solo sul controllo della malattia, ma anche
tardive e un’inadeguata classificazione della sulla stessa mortalità [7].
severità della malattia sono fattori determinanti
i decessi per asma [94]. A conferma di ciò, un
recente studio inglese ha mostrato che il 60% QUALITÀ DELLA VITA (QoL) E IMPATTO
delle 195 morti avvenute nel Regno Unito tra SULLE ATTIVITÀ QUOTIDIANE
il 2012 e il 2013 erano evitabili, evidenziando
come questi soggetti non fossero seguiti da L'asma è una delle più comuni malattie
alcun medico di base o specialista [96]. Solo non trasmissibili con impatto sostanziale sulla
un quarto dei soggetti, inoltre, aveva un piano qualità della vita (QoL) dei pazienti [19,21,99].
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L’asma influenza in maniera rilevante lo Un recente studio Italiano ha mostrato come
stile di vita del paziente specialmente quando la l’asma impatti sul numero di ospedalizzazioni
malattia non è efficacemente controllata [100]. e sullo svolgimento delle normali attività
Lo scarso controllo dell’asma impone numerose quotidiane, specialmente nella popolazione
visite, ospedalizzazioni, ore di lavoro perse e adulta e nel sottogruppo di pazienti con
genera quindi un peggioramento complessivo compresenza di asma cronico e altri problemi
della QoL del paziente [6]. respiratori [108].
La malattia colpisce frequentemente In Europa più del 50% dei pazienti trattati
individui giovani e ha un forte impatto sullo ha riportato forme di asma non ben controllato
svolgimento delle attività quotidiane e sulla che hanno generato limitazioni sostanziali
vita sociale e lavorativa non solo dei malati ma nella vita quotidiana, in termini di ridotta
anche delle loro famiglie, soprattutto quando produttività lavorativa e/o scolastica e in
interessa i bambini [19,101,102]. Eventuali termini di frequenti inabilità nello svolgimento
comorbilità e effetti collaterali dovuti ai delle diverse attività di routine (le cosiddette
trattamenti utilizzati (es. corticosteroidi orali) attività del daily living) [6].
possono peggiorare ulteriormente la QoL dei Lo scarso controllo della malattia può
pazienti asmatici [1,103]. impattare negativamente sulla QoL non solo
Come riportato dalla European Respiratory degli adulti ma anche dei bambini e degli
Society (ERS) l’asma è causa importante di adolescenti: l'asma scarsamente controllato può
disabilità [21]. A livello globale, l'asma si colloca generare un aumento delle assenze scolastiche,
al 16° posto tra le principali cause di anni vissuti riduzione delle ore dedicate al sonno e
con disabilità e al 28° posto tra le principali limitazioni dell’attività sociale e fisica [101].
cause di burden della malattia, misurato in base Milton et al. hanno dimostrato che giovani
agli Anni di Vita Pesati per la Disabilità (DALYs, studenti asmatici possono perdere dai 2,1 ai
Disability-Adjusted Life Years) [19,99]. 14,8 giorni di scuola in più l’anno, rispetto agli
L’Organizzazione Mondiale della Sanità studenti non asmatici [109]. Nel caso dell’asma
stima che l’asma sia responsabile della perdita pediatrico inoltre diventa particolarmente
di 15 milioni di DALYs ogni anno [20]. Nel 2015, rilevante valutare anche l’impatto della
secondo il Global Burden of Disease Study, malattia sui familiari: i genitori diventano
26,2 milioni di DALYs (da 20,5 milioni a 32,6 infatti protagonisti insieme al bambino nella
milioni) a causa dell'asma hanno contribuito gestione della malattia (assunzione corretta
all'1,1% del burden totale generato da questa dei farmaci, monitoraggio dei sintomi, visite
malattia [104]. di controllo, interventi di prevenzione,
Nel 2009, la Speranza di Vita Pesata cambiamenti nello stile di vita, spese mediche
per la Qualità (QALE, Quality-Adjusted Life ecc.). Stress, preoccupazione, ansia, disturbi del
Expectancy) per una persona di 18 anni con sonno, diminuita produttività lavorativa sono i
o senza asma è stata stimata pari a 46,4 anni problemi che vengono riportati con maggiore
e a 53,4 anni rispettivamente. Nello specifico, frequenza dai genitori coinvolti nella gestione
l’asma ha contribuito alla perdita di 7,0 anni di dell’asma dei bambini [110]. I caregiver dei
QALE per i pazienti con asma e di 0,77 anni di pazienti pediatrici con scarso controllo della
QALE per la popolazione generale [105], con malattia perdono un maggior numero di ore
un incremento complessivo del 17% a livello di lavoro rispetto ai caregiver dei bambini con
individuale e del 22% sull’intera popolazione asma ben controllato (31% vs 16% giorni di
rispetto alla precedente rilevazione del 2000. lavoro persi) [102].
Le donne affette da asma hanno presentato una
maggior perdita di QALE rispetto agli uomini Anche le comorbilità incidono sulla QoL
asmatici (7,4 anni per le donne vs 6,6 anni dei pazienti affetti da asma, specialmente
per gli uomini) e altresì i soggetti più giovani nei soggetti con malattia severa o difficile da
hanno mostrato una maggior perdita di QALE trattare [1]. In particolare, la presenza di ansia e
rispetto alla popolazione più anziana [105]. depressione, più frequente in pazienti asmatici
I pazienti affetti da asma hanno una rispetto alla popolazione generale, è associata
QoL peggiore da un punto di vista fisico ad una peggiore QoL [103]. Altre comorbilità che
ed emotivo/mentale e la QoL è influenzata incidono sulla QoL dei pazienti asmatici sono:
in maniera significativa dalla severità della obesità, rinosinusite cronica, reflusso, BPCO,
malattia [106,107]. apnee notturne e malattie cardiovascolari.
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Anche effetti collaterali dovuti ai trattamenti 25% dell’intervallo di tempo senza corticosteroide
quali i corticosteroidi orali possono peggiorare inalatorio, il tasso di ospedalizzazione correlato
la QoL dei pazienti [1]. all’asma è raddoppiato e che nella loro coorte di
Pazienti con asma severo riportano una pazienti un controllo ottimale attraverso la terapia
QoL decisamente peggiore rispetto a pazienti farmacologica avrebbe potuto ridurre del 60%
con una severità della patologia inferiore [1,111]. le ospedalizzazioni [113]. Uno studio Italiano di
Questi pazienti accusano infatti un maggior Dal Negro et al. ha mostrato (con un confronto
impatto della malattia in termini di sintomi, da basale a 12 mesi di follow-up) che un miglior
esacerbazioni, ed eventi avversi delle terapie. controllo dell’aderenza e del paziente in generale,
La presenza frequente di sintomi quali respiro nonostante un aumento dei costi farmaceutici
corto, rantoli, oppressione toracica e tosse totali (€457,81 al base line vs €786,38 a 12
interferiscono con le attività quotidiane, il sonno mesi), determina una diminuzione dei costi totali
e l’attività fisica; Ie esacerbazioni inoltre sono (€1.434,02/paziente al basale vs €1.177,40 a 12
sempre più gravi e imprevedibili [1]. Questa mesi, differenza statisticamente significativa) [114].
condizione spesso influisce sulla vita famigliare, Come riportato nel rapporto OsMed (Osservatorio
sociale e lavorativa, limitando le scelte in termini Nazionale sull’Impiego dei Medicinali) del 2015,
di carriera e altri aspetti quali ad esempio la in cui si descrive l’uso dei farmaci in Italia,
scelta della meta per le vacanze e dunque solo il 10,7% dei pazienti asmatici ha presentato
peggiorando la salute mentale ed emotiva dei una buona aderenza alle terapie farmacologiche:
soggetti colpiti [1]. I pazienti con asma severo questo aspetto incide sicuramente sugli outcome
spesso si sentono soli e non capiti in quanto la clinici ed economici [3].
loro condizione ed esperienza con la patologia Uno studio multicentrico Europeo
si differenzia da quella della maggior parte della (popolato anche con dati Italiani), ha stimato,
popolazione asmatica [1,112]. in una coorte di pazienti di 30-54 anni, un costo
medio annuale per paziente pari a 1.583 euro,
di cui solo 37,5% dovuto ai costi diretti sanitari
IMPATTO ECONOMICO DELLA MALATTIA e poco più della metà di quest’ultimi ai costi
farmaceutici [16]. Lo studio mostra una grande
L'asma continua ad essere una delle principali variabilità dei risultati in funzione del controllo
fonti di onere economico globale in termini della malattia con un costo medio per i
di costi diretti e indiretti [1]. A livello Europeo pazienti con malattia controllata e parzialmente
l’asma ha un impatto economico significativo, controllata di €509 e €702 rispettivamente, fino
generando costi combinati tra le risorse sanitarie ad arrivare a €2.281 nei pazienti con asma non
consumate per la gestione della malattia e la controllato. Il costo della terapia farmacologica
perdita di produttività, pari 33,9 miliardi di euro. presenta un trend inverso, con un costo di
I costi sanitari diretti sono pari a 19,5 miliardi di €446 (87,6%) nei controllati, €211 (30,1%) nei
cui 8 miliardi sono da imputare ai soli farmaci. parzialmente controllati e €370 (16,2%) nei non
I costi indiretti, dovuti alle assenze dal lavoro controllati [16].
e ai pensionamenti precoci, incidono per 14,4 Un precedente studio Italiano su giovani
miliardi di euro [21]. I dati mostrano che, qualora e adulti (20-44 anni), pur stimando costi
si monetizzassero gli anni di vita perduta corretti medi inferiori, confermava come il mancato
per la disabilità (DALYs), l’impatto economico controllo dell’asma influenzi in modo diretto
salirebbe a 72,2 miliardi di Euro (di cui 38,3 per l’impatto economico della malattia [15]. Lo
DALYs) [21]. studio ha stimato un costo medio per un
Il costo della malattia aumenta in funzione giovane adulto pari a €741, di cui solo €317
della gravità e al peggiorare del controllo della (42,8%) da imputare ai costi diretti sanitari e tra
stessa [15,16,51]. In particolare, dati nazionali questi €150/anno per i soli costi farmaceutici.
e internazionali dimostrano che il controllo Stratificando i pazienti in funzione del controllo
dell’asma è ancora insufficiente, nonostante le della malattia, si è stimato un costo medio di
raccomandazioni delle Linee Guida [3,69]. €379 per i pazienti ben controllati, e €1.341
Esiste una relazione tra non aderenza al regime anno nei soggetti scarsamente controllati, con
terapeutico, controllo subottimale della patologia un trend inverso nei costi farmaceutici. Secondo
e numero elevato di ospedalizzazioni e risorse gli autori, i pazienti scarsamente controllati,
sanitarie consumate [15,16,113,114]. Williams et incidono per il 25% della coorte, ma generano
al. hanno constatato che per ogni aumento del il 46,2% dei costi totali e ben il 55% dei costi di
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ospedalizzazione [15]. spesa farmaceutica complessiva in Italia per i
In un altro studio multicentrico Italiano, farmaci dell’apparato respiratorio è da imputare
Antonicelli et al. avevano stimato, su una coorte a queste due categorie, rispettivamente €154
di età compresa tra 18-55 anni, un costo medio milioni (8,1%) per i farmaci in classe C (con
per paziente più elevato rispetto al precedente ricetta) e ben €464 milioni (24,4%) per OTC e
lavoro [15,115] Nello specifico, il costo anno/ SOP [116].
paziente è risultato pari a €1.260, di cui solo il Nel framework MCDA il criterio “gravità
16% da imputare al trattamento farmacologico. della malattia” si articola nei sub-criteri di
Stratificando la malattia in funzione della severità, impatto della condizione su: “aspettativa
è risultato un costo medio di €720 per i pazienti di vita”; “morbilità”; “qualità della vita del
con asma intermittente, €1.046 con asma lieve paziente e dei caregiver”; “sistema sanitario”.
e persistente, €1.535 per i pazienti con asma Il Board di esperti ha giudicato con molta
moderato-persistente e ben €3.328 per le forme di omogeneità (si noti nel Box 4, la modesta
asma persistenti [115]. Dalla letteratura è emerso ampiezza delle barre di variabilità) che i due
anche che i costi sanitari più elevati in Italia si criteri più significativi sono l’impatto dell’asma
riscontrano nelle donne e nelle “tute blu” che sulla morbilità (punteggio 4.33 su 5) e l’impatto
presentano un profilo clinico peggiore rispetto dell’asma sulla QoL del paziente e del caregiver
ad altre categorie professionali [15]. Quest’ultimo (punteggio 3.67 su 5). Anche l’impatto sul SSN
dato è confermato indirettamente da un altro è stato valutato come importante, sebbene
studio Italiano sull’asma occupazionale, in cui con molta variabilità tra le risposte: secondo
si sottolinea un rischio elevato di asma per gli gli Esperti, il reale impatto dipende non solo
operatori nell’ambito edile e manifatturiero [54]. dal costo dei farmaci, ma anche dai costi
In una malattia cronica come l’asma i relativi al controllo della malattia, evitando
costi farmaceutici sostenuti direttamente dal le ospedalizzazioni e il consumo di altre
cittadino per i farmaci in Classe C (con ricetta) risorse sanitarie. Il trattamento inappropriato
e/o per i farmaci da banco (OTC) o senza è il più dannoso. Gli Esperti hanno anche
obbligo di ricetta prescrittiva (SOP), hanno un sottolineato l’importanza di considerare anche i
impatto non marginale. I dati dell’OsMed 2018 costi direttamente sostenuti dai pazienti, come
riportano a tal proposito che circa un terzo della parte integrante dei costi di malattia [Box 4].
BOX 4
MCDA: SEVERITÀ DELLA MALATTIA
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