Patients' Associations and HTA for medicines: actual and future role in Italy - AboutScience
←
→
Trascrizione del contenuto della pagina
Se il tuo browser non visualizza correttamente la pagina, ti preghiamo di leggere il contenuto della pagina quaggiù
770966
research-article2018
GRH0010.1177/2284240318770966Global & Regional Health Technology AssessmentJommi and Bertolani
Article
Global & Regional Health Technology
Patients’ Associations and HTA for
Assessment
Volume 2018: 1–11
© The Author(s) 2018
medicines: actual and future role in Italy Reprints and permissions:
sagepub.co.uk/journalsPermissions.nav
https://doi.org/10.1177/2284240318770966
DOI: 10.1177/2284240318770966
journals.sagepub.com/home/grh
Claudio Jommi, MSc1,2 and Arianna Bertolani, Phd2
Abstract
Introduction: This paper aims at investigating the role of Patients’ Associations in drugs assessment and appraisal in
Italy.
Methods: Information were gathered through a mostly structured (forced ranking) questionnaire. The questionnaire,
once validated, was administered to two national HTA organisations (AIFA and ISS) and Therapeutic Committees /
Departments of five regions (Lombardy, Veneto, Emilia Romagna, Latium, Sicily). The average rank and the Kendall rank
correlation coefficient were calculated where respondents were forced ranking.
Results: The interactions with Patients’ Associations are very different across HTA organisations, with only three
respondents declaring a systematic relationship with these Associations and a focus on therapeutic targets more affected
by new drugs launches. Patients’ Associations are perceived more expert on the organisation of the Italian health
care system and drugs reimbursement process than on technical issues (e.g. PROs – Patient Reported Outcomes).
Respondents declared that fragmentation of relationships, with many associations involved, is the most important barrier
to a systematic interaction with Patients’ Associations and advocated for a stronger integration among them.
Discussion: The interaction between HTA organisations and Patients’ Associations is expected to increase in the future.
To make this interaction more useful, Patients’ Associations should improve their knowledge on drugs assessment
techniques - mainly PRO - and enhance their awareness on budget issues for payers: the former could create a virtuous
cycle that may drive HTA organisations paying more attention to PROs; the latter may help Patients’ Associations and
payers agreeing on actions aimed at making drugs more sustainable.
Keywords
HTA, Patients’ Associations, Medicines, Italy
Introduzione
L’Health Technology Assessment (HTA) è il processo Il tema del coinvolgimento dei pazienti nelle diverse
multidisciplinare che utilizza la migliore evidenza disponi- fasi dell’HTA è stato ed è tuttora oggetto di riflessione e
bile per valutare le implicazioni cliniche, economiche, dibattito nel contesto internazionale. I principali motivi
organizzative, sociali ed etiche delle tecnologie sanitarie,
per produrre evidenze per i policy maker (1). Nella pratica
1Dipartimento di Scienze del Farmaco, Università del Piemonte
reale dell’HTA non sempre però si valutano tutte queste
Orientale, Novara, Italy
dimensioni di impatto. In particolare, un aspetto poco 2Cergas (Centro di Ricerche sulla Gestione dell’Assistenza Sanitaria e
approfondito, ma non per questo poco importante, è quello Sociale), SDA Bocconi School of Management, Milano, Italy
relativo all’impatto della tecnologia sul paziente, che
Corresponding author:
nell’HTA Core Model di EUnetHTA (European network Claudio Jommi, Dipartimento di Scienze del Farmaco, Università del
for Health Technology Assessment) rientra nel dominio Piemonte Orientale, Largo Donegani 2, Novara, 28100, Italy.
“Patients and Social Aspects” (2). Email: claudio.jommi@uniupo.it
Creative Commons Non Commercial CC BY-NC: This article is distributed under the terms of the Creative Commons
Attribution-NonCommercial 4.0 License (http://www.creativecommons.org/licenses/by-nc/4.0/) which permits non-commercial
use, reproduction and distribution of the work without further permission provided the original work is attributed as specified on the SAGE and
Open Access pages (https://us.sagepub.com/en-us/nam/open-access-at-sage).
2 Global & Regional Health Technology Assessment
alla base del coinvolgimento dei pazienti nel processo di tollerabilità e accettabilità del nuovo trattamento rispetto
HTA sono riconducibili principalmente a due macro- alle terapie disponibili (9). Nella fase di assessment i
aspetti. In prima istanza, la loro partecipazione è legata pazienti possono essere coinvolti sia come associazioni
alla necessità di incrementare la trasparenza, la legittimità che come singoli individui, ma attraverso modalità differ-
e l’equità dei processi decisionali correlati all’introduzione enti. Le AP sono invitate a sottomettere, mediante un tem-
delle tecnologie sanitarie (3). Dall’altro lato, i pazienti plate, le loro considerazioni in merito alle condizioni di
sono considerati i principali esperti della patologia di cui vita con la patologia potenzialmente trattabile dalla tecno-
sono affetti (4). logia oggetto di valutazione, ai trattamenti disponibili
In generale, il modo in cui i portatori di interesse ed i nella corrente pratica clinica, alla prevalenza della patolo-
pazienti in particolare sono coinvolti nell’HTA dipende, tra gia e al potenziale grado di innovazione della tecnologia
gli altri aspetti, dal contesto politico e culturale (5). sanitaria (10). Inoltre, il NICE individua due esperti (una
In linea teorica, i pazienti possono essere coinvolti persona affetta dalla patologia trattabile con la tecnologia
durante tutte le fasi di un processo di HTA. Menon et al. da valutare e una persona che lavora per un’AP) che pos-
hanno individuato alcuni esempi di coinvolgimento dei sono sottomettere una loro opinione scritta (sempre attra-
pazienti nei diversi step del percorso di valutazione di una verso un template) e partecipare alla prima riunione
tecnologia sanitaria dall’identificazione delle tecnologie consultiva del NICE fornendo la prospettiva dei pazienti
sanitarie, alla selezione delle tecnologie da valutare (prio (cfr. supra) (11). Nella successiva fase di appraisal, le AP
rity setting), alla valutazione delle tecnologie (assess- e i pazienti esperti sono coinvolti in modo meno rilevante
ment), alla elaborazione delle raccomandazioni (appraisal), (ad esempio, presentazione di ricorsi in merito ad una rac-
fino alla disseminazione delle decisioni finali (6). comandazione finale). Infine ogni 2-4 anni le informazioni
I pazienti possono intervenire nei processi di HTA come cliniche e di costo-efficacia vengono revisionate dal NICE,
singoli pazienti o come rappresentanti delle Associazioni che consulta anche in quest’ultimo step le AP (12).
dei Pazienti (d’ora in poi AP). Un paziente e/o il suo car- Tra i paesi continentali europei, la Germania ha struttur-
egiver possono portare una ricca conoscenza basata ato negli anni la partecipazione dei pazienti al processo di
sull’esperienza della malattia e dei percorsi diagnostici e HTA. L’organismo che è responsabile della valutazione
terapeutici sperimentati. Nel caso di un AP, invece, la con- delle tecnologie sanitarie in Germania è il Federal Joint
oscenza è meno specifica, ma è riferita a più pazienti. Committee (Gemeinsamer Bundesausschuss – G-BA). In
Da un’analisi della letteratura emerge un quadro a livello genere, il G-BA commissiona l’elaborazione del report di
europeo (e, più in generale, internazionale) molto variegato assessment all’Institute for Quality and Efficiency in
in merito al coinvolgimento dei pazienti nel processo di Healthcare (Insitut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im
HTA, coerente con i diversi assetti istituzionali in cui oper- Gesundheitswesen – IQWiG), mentre gestisce direttamente
ano i soggetti pubblici (5). In linea generale, però, si assiste la fase di appraisal (13). Il coinvolgimento nel processo di
ad una convergenza nell’attribuzione di un crescente peso HTA riguarda soltanto le AP più rilevanti a livello nazionale
dei pazienti nei processi di valutazione delle tecnologie che sono state individuate dal Ministro della Salute sulla
sanitarie. base dei criteri riportati nel Patient Involvement Act
A titolo esemplificativo, in Inghilterra il coinvolgi- (German disability Council, National Association of Patient
mento dei pazienti da parte del NICE (National Institute Advisory Centre, German Association of Self-Help Groups
for Health and Care Excellence) avviene dal 1999, anno e Federation of German Consumer Organisations). Ognuna
della sua stessa costituzione (7). All’interno del NICE è delle quattro organizzazioni deve a sua volta identificare dei
stato creato un gruppo (Public Involvement Programme - rappresentanti dei pazienti che hanno il compito di presiedere
PIP), che supporta i pazienti e le AP nel processo di parte- alle diverse fasi del processo di valutazione delle tecnologie
cipazione ai diversi programmi sviluppati dal NICE (8). sanitarie (14). Il primo step che vede il coinvolgimento dei
Nelle diverse fasi del processo di HTA possono essere pazienti è la fase di proposta del topic da sottoporre
coinvolti sia Associazioni dei Pazienti che singoli pazienti, all’attenzione del G-BA. Qualunque AP può proporre una
esperti o non. Il PIP identifica le AP più rilevanti a livello domanda di ricerca alle AP definite rilevanti, che valutano a
nazionale mediante l’utilizzo di database interni, di inter- loro volta il valore della proposta e decidono se procedere
net e dei registri delle organizzazioni non profit forniti alla sottomissione dell’istanza al G-BA. A differenza del
dalla Charity Commission. Queste organizzazioni ven- Regno Unito, non esiste un template, ma le AP sono sup-
gono coinvolte in un primo momento nella fase di scoping, portate da un gruppo specializzato nel coinvolgimento dei
commentando una bozza del documento preparato dal pazienti del G-BA. Inoltre, i rappresentanti designati dalle
Ministero della Salute e partecipando ad un workshop. In AP vengono coinvolti, attraverso la partecipazione alle riun-
particolare, le AP contribuiscono, in questa fase, a definire ioni della commissione del G-BA, nel processo di prioritiz-
gli outcome di importanza per i pazienti, le criticità corre- zazione delle tecnologie sanitarie da valutare, mediante
late alla qualità della vita che non possono essere catturate la raccolta di informazioni dettagliate sul topic individuato e
mediante le misurazioni convenzionali e il profilo di la valutazione della rilevanza del topic per i pazienti (ad
Jommi and Bertolani 3
esempio sulla base del burden della patologia, delle alterna- farmaceutica che ha richiesto la valutazione del rimborso
tive terapeutiche disponibili e del beneficio atteso). Nella di un farmaco. I commenti ricevuti attraverso questa con-
fase di assessment, spesso (ma non necessariamente) com- sultazione pubblica vengono valutati e presentati dai rap-
missionata dal G-BA all’IQWiG, i pazienti sono coinvolti presentanti dei pazienti alla riunione della commissione. Il
attraverso la somministrazione di un questionario (e più PBAC non fornisce feedback ai pazienti in merito all’utilità
raramente interviste) per identificare gli outcome, i criteri di dei commenti da loro sottomessi, ma si limita a ringraziare
inclusione ed esclusione delle informazioni da includere nel documento finale per l’apporto dato dai pazienti senza
nella valutazione e la metodologia per valutare tali però menzionare i contenuti del contributo dato e come
informazioni. Successivamente, il protocollo elaborato questi abbiano influenzato la decisione finale. Inoltre,
(report plan) viene pubblicato sul sito web dell’IQWiG che recentemente il PBAC ha implementato, per particolari
avvia una consultazione pubblica, dando l’opportunità a sottomissioni, l’utilizzo delle udienze (hearing) durante le
chiunque di sottomettere i propri commenti (hearing). Le quali i pazienti possono fornire informazioni relative ai
informazioni ottenute attraverso il coinvolgimento dei benefici, alle reazioni avverse e ai costi della tecnologia
pazienti, assieme alla valutazione scientifica condotta sanitaria oggetto di valutazione (19).
dall’IQWiG, sono presentate all’interno di un report prelim-
inare, pubblicato anch’esso sul sito web dell’IQWiG e
Obiettivi e metodi
oggetto di una consultazione pubblica. Il report finale viene,
infine, sottoposto alla valutazione del G-BA che elabora la L’obiettivo della presente ricerca è indagare come i sog-
decisione finale (15). Anche la fase di appraisal prevede la getti istituzionali preposti alla valutazione dei farmaci
partecipazione dei rappresentanti delle AP alle riunioni della (AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco e Regioni) o più in
commissione del G-BA. generale alla valutazione delle tecnologie sanitarie
In Francia e Spagna il coinvolgimento dei pazienti non (Agenas – Agenzia nazionale per i servizi sanitari regionali,
è ancora un processo strutturato, anche se sono state imple- ISS - Istituto Superiore di Sanità e Regioni) (i) si siano
mentate alcune iniziative per formalizzarne la partecipa relazionati finora con le AP, (ii) come percepiscano il
zione (16). Anche l’Italia non sembra avere ancora fatto ruolo ed il contributo atteso delle AP (iii) e come intra-
passi importanti nella direzione di un coinvolgimento fat- vedano lo sviluppo futuro di tali relazioni. Agenas ha
tivo dei pazienti nei processi di valutazione delle tecnolo- preferito non rispondere al questionario in quanto mag-
gie sanitarie ed in particolare dei farmaci. Sono però giormente focalizzato sui farmaci. A livello regionale la
carenti le evidenze sia oggettive che di natura percettiva. scelta è ricaduta su cinque tra le regioni italiane più popo-
Una recente survey su rappresentanti di AP di diversi paesi, lose (Lombardia, Veneto, Emilia-Romagna, Lazio e
selezionati sulla base della loro partecipazione a network Sicilia), caratterizzate da una diversa collocazione geo-
internazionali su HTA (network afferenti a HTAi - HTAi grafica, da un diverso posizionamento circa l’entità dei
Patient and Citizen Involvement Patient Panel, HTAi disavanzi pregressi rispetto al finanziamento erogato per i
Patient and Citizen Involvement in HTA Interest Group; servizi sanitari e rispetto alla scelta sulle modalità di gov-
Cochrane Collaboration Consumer Network) riporta che i erno dell’assistenza farmaceutica. Lazio e Sicilia sono
responder italiani (insieme a quelli di Israele e Giappone) interessate da prontuari regionali vincolanti per le aziende
dichiarano di non essere coinvolti da organizzazioni di sanitarie; Emilia Romagna, oltre ad un prontuario vincol-
HTA, a differenza dei rappresentanti di AP in altri paesi ante, ha istituito gruppi di lavoro finalizzati a produrre
(Canada, Inghilterra, Scozia e Galles, Paesi Bassi, raccomandazioni sul comportamento prescrittivo; il
Australia, Taiwan) (17). Veneto ha abbandonato il prontuario regionale vincolante,
A livello extra-europeo è interessante il caso australiano ma ha attivato numerosi gruppi di lavoro finalizzati a pro-
dove la valutazione dei farmaci viene effettuata da durre linee di indirizzo prescrittive, di cui due permanenti
una commissione di HTA del Governo australiano sui farmaci oncologici e onco ematologici e, comunque,
(Pharmaceutical Benefits Advisory Committee - PBAC). esercita un’azione di orientamento della gestione dei
La partecipazione dei pazienti al processo di HTA in farmaci nelle aziende sanitarie; la Lombardia ha
Australia è meno strutturata, rispetto a Inghilterra e tradizionalmente esercitato una minore azione di governo
Germania, ed è limitata alla fase di appraisal. All’interno a livello regionale, non essendo mai stato attivato un
della commissione del PBAC è presente almeno un rap- prontuario regionale vincolante.
presentante dei pazienti, nominato dal Consumers Health In particolare, sono state indagate:
Forum (CHF), che fornisce la prospettiva dei pazienti nel
processo di valutazione del farmaco da rimborsare (18). Il •• l’esperienza con le AP a supporto della valutazione
PBAC pubblica l’agenda della riunione della commissione dei farmaci (e delle tecnologie sanitarie) ai fini
sei mesi prima della stessa e i pazienti possono sottomet- dell’inclusione nei prontuari / della definizione di rac-
tere i loro commenti attraverso un modulo online, in mer- comandazioni alla prescrizione ed all’uso: frequenza
ito ai dati clinici ed economici forniti dall’azienda dei contatti; aree terapeutiche su cui l’interazione è4 Global & Regional Health Technology Assessment
stata maggiore; livello di preparazione delle AP su Risultati
argomenti inerenti all’accesso dei farmaci e variabil-
ità di tale livello tra AP; Come sopra specificato, tutti i soggetti istituzionali contat-
•• percezione sul ruolo attuale delle AP: aree su cui le tati, con l’eccezione di Agenas, hanno risposto al nostro
AP possono fornire un contributo utile per il SSN; invito a partecipare al survey (AIFA, ISS, Regione
ambiti relativi alla valutazione di farmaci / tecnologie Lombardia, Regione Veneto, Regione Emilia-Romagna,
sanitarie su cui tale contributo è percepito come più Regione Lazio e Regione Sicilia). Sono stati contattati
utile; ostacoli ad una maggiore interazioni con le AP; referenti delle Commissioni Terapeutiche Regionali /
•• prospettive di sviluppo futuro di tali relazioni: Servizi Farmaceutici regionali (cfr. “Ringraziamenti”) per
valutazioni prospettiche di intensità delle relazioni; un totale di sette responder.
aree terapeutiche su cui l’interazione con le AP sarà La frequenza nei contatti con le AP è molto variabile: se
maggiore; aspetti sui cui è importante un migliora- i rapporti con le AP vengono qualificati come sistematici
mento delle conoscenze da parte delle AP; aspetti da AIFA, Regione Veneto e Regione Emilia-Romagna,
per i quali le AP dovrebbero impegnarsi maggior- Lombardia e Lazio hanno dichiarato contatti frequenti
mente in futuro nei confronti dei propri associati. mentre in Sicilia (almeno con riferimento alla Commis
sione del Prontuario Terapeutico Ospedaliero della Regione
L’attuale assetto delle relazioni con le AP e la valutazione Sicilia) ed ISS le interazioni sono estemporanee / rare.
di natura percettiva sono stati indagati attraverso un Nei casi di coinvolgimento sistematico vengono
questionario prevalentemente strutturato (con l’eccezione richiamati:
di alcune domande aperte) (Allegato). Le domande strut-
turate sono state poste come richiesta di ordinamento di •• progetti specifici di interazione: viene ad esempio
alcune risposte predefinite. citata da AIFA la collaborazione con EpaC per la
Il questionario è stato validato dai referenti delle AP del valutazione della prevalenza dell’Epatite C e
pool di “Persone non solo Pazienti” (cfr. infra) e da due l’identificazione delle priorità di accesso alle
potenziali responder e successivamente somministrato attra- terapie;
verso intervista diretta o auto-somministrazione, in funzione •• la sistematicità dell’interazione: ad esempio, la
delle preferenze dei responder. Eventuali dubbi e perplessità Regione Veneto ha segnalato la presenza di AP in
sulle risposte sono stati discussi direttamente con i responder. tutte le commissioni che forniscono raccomanda
La richiesta di compilazione del questionario è stata forma zioni non solo su farmaci, ma anche su dispositivi
lizzata alle figure apicali dell’organizzazione (Direzione medici e assistenza protesica; l’Emilia-Romagna ha
Generale di AIFA e Presidenza di ISS) e ai referenti di evidenziato come uno o più rappresentanti delle AP
commissioni terapeutiche / servizi farmaceutici regionali. siano presenti nei gruppi di lavoro regionali.
Eventuale delega alla compilazione è stata fornita ad altri
referenti nazionali / regionali (ad esempio la Presidenza ISS Regione Lombardia ha evidenziato un’interazione più fre-
ha delegato il referente HTA all’interno dell’ISS). quente (anche se non finalizzata all’inclusione dei farmaci
Le sette risposte sono state analizzate con approccio in prontuario regionale, che non è presente in tale regione)
qualitativo (domande aperte) e quantitativo-descrittivo con AP più organizzate. Regione Lazio ha invece, analoga-
come (i) distribuzione percentuale dei responder tra le mente ad AIFA, richiamato progetti specifici di collabo-
diverse opzioni presentate (domande chiuse con diverse razione sulle aree dell’Epatite, HIV e Diabete. In alcuni
opzioni di selezione delle risposte), e (ii) posizione media casi sono state segnalate iniziative da parte delle AP stesse
/ grado di concordanza per le domande che richiedevano in cui sono stati coinvolti i soggetti istituzionali: ad esem-
un ranking delle risposte. Il grado di concordanza è stato pio, la Regione Emilia-Romagna ha citato la partecipa
valutato sulla base dell’Indice W di Kendall, indice com- zione ad incontri promossi dalle AP con patologie
preso tra 0% (concordanza nulla) e 100% (concordanza reumatiche sul tema dei biosimilari.
assoluta). L’indice W di Kendall è calcolato come: Le aree terapeutiche caratterizzate da maggiori rela
zioni con i pazienti sono quelle in cui si è assistito al lancio
n 2 più importante di nuovi prodotti sul mercato, prodotti per i
∑(s − s)
i =1
i
quali è risultato essenziale garantire un accesso rapido ma
appropriato dei pazienti. Minori sono state le interazioni
1 2
12
(
k ⋅ n3 − n ) sulla valutazione di terapie / tecnologie per patologie
orfane di trattamento o rare, di farmaci la cui scelta può
essere maggiormente condizionata dal paziente (si pensi a
dove si è la posizione attribuita all’elemento dal responder farmaci caratterizzati da un profilo sovrapponibile di
i, s “barrato” rappresenta il ranking medio attribuito beneficio / rischio ma con modalità di somministrazione
all’elemento “s”, “k” è il numero degli elementi oggetto di diverse che incidono sull’accettabilità della terapia per i
ranking, “n” è il numero di responder. pazienti), e dei farmaci per i quali le evidenze di efficaciaJommi and Bertolani 5
Figura 1. Aree terapeutiche per le quali il responder (nella sua funzione di valutatore dei farmaci / tecnologie) si è maggiormente
relazionato e si relazionerà in futuro con i pazienti (valore medio nel ranking tra i responder)*.
* Ordinamento da 4 (più frequente) a 1 (meno frequente). Indice W di Kendall: 24% per il passato, 11% per il futuro.
sono più deboli o vi è un alto rischio di inappropriato uti- tutte le AP). Speculare, come atteso, è la valutazione delle
lizzo. Non esistono però differenze rilevanti nel posiziona- aree su cui sono maggiori gli spazi di miglioramento delle
mento medio nel ranking tra le diverse tipologie di farmaci, competenze con i PRO al primo posto e la conoscenza di
segno di un’importante incertezza dei responder, sottolin- SSN e sistemi di accesso dei farmaci all’ultimo (ed un
eata anche dal livello di concordanza sul ranking piuttosto indice di concordanza pari a 0,37, minore rispetto
basso (Indice W di Kendall pari a 0,24). L’incertezza su all’analisi retrospettiva). Due responder hanno eviden
quali tipologie di farmaci saranno oggetto di maggiore ziato, nel campo “Altro”, l’esigenza di una maggiore
interazione tra organizzazioni di HTA e AP è ancora più conoscenza generale (ovvero al di là di esiti misurati dai
elevata, se si guarda al futuro: in prospettiva sembra pazienti) dei sistemi e processi di valutazione critica dei
assumere più rilevanza il coinvolgimento delle AP sulla farmaci.
valutazione di farmaci per patologie orfane di trattamento Molto variabile è la percezione circa gli aspetti per i
e/o rare e sui farmaci per i quali il paziente può avere un quali risulta più utile il rapporto con le AP (Indice W di
ruolo più rilevante nella scelta terapeutica (Figura 1). Kendall pari al 15%). Il contributo sulle azioni di governo
Ciò su cui vi è stata un’omogenea indicazione dei del percorso terapeutico e, più in generale, del processo
responder è il livello di percezione sugli ambiti in cui le assistenziale (PDTA – Percorso Diagnostico Terapeutico
AP risultano più preparate (Indice W di Kendall pari a Assistenziale), l’erogazione a pazienti di informazioni sui
0,76). Da una parte vi è un riconoscimento di un buon farmaci (ad esempio, azioni finalizzate ad aumentare
livello di conoscenza del Servizio Sanitario Nazionale l’aderenza al trattamento) ed aspetti di tipo amministrativo
(SSN) e degli aspetti di natura regolatoria, in particolare sull’accesso (ad esempio, esenzioni alla compartecipa
dei vincoli sulla rimborsabilità dei farmaci (Classe di rim- zione alla spesa) e la segnalazione di problematiche di
borsabilità, Note Aifa, Centri Specialistici autorizzati alla accesso alle terapie (ritardo nell’inserimento dei farmaci
prescrizione / dispensazione dei farmaci, ripetibilità delle nei prontuari e nella individuazione dei centri autorizzati
ricette, compartecipazioni alla spesa, ecc.). Dall’altra, si alla prescrizione / dispensazione dei farmaci) sono in
stigmatizza il livello di conoscenza piuttosto basso da media equamente valutati, ma il livello di accordo sul
parte delle AP dei soggetti istituzionali con cui interagi ranking è molto basso, evidenziando importanti incertezze
scono, sotto il profilo organizzativo e della gestione eco- sulla tematica. È emerso invece un generale consenso sul
nomico-finanziaria (Figura 2). Su questi due aspetti è fatto che non sia particolarmente rilevante il contributo dei
elevata la percezione di variabilità delle conoscenze tra AP pazienti su evidenze / dati di real world (Figura 3).
(pur in presenza di concordanza molto bassa tra responder, Con riferimento, in particolare, al contributo fornito
con un Indice W di Kendall pari al 6%). Ancora maggiore dalle AP alla valutazione dei nuovi farmaci, è interessante
è la carenza su aspetti tecnici della valutazione dei farmaci, osservare come il supporto alla valutazione dei benefici
con riferimento in particolare ai Patient Reported Outcome (qualità della vita e dimensioni non cliniche, quali for-
(PRO), aspetto sul quale i responder hanno evidenziato mulazioni più accettabili, intervalli liberi da trattamento),
una variabilità nella conoscenza delle AP leggermente sia più rilevante rispetto alla valutazione di impatto sulle
inferiore (ovvero conoscenze tendenzialmente basse in dimensioni economiche non sanitarie (costi di trasporto6 Global & Regional Health Technology Assessment
Figura 2. Percezione sul grado e variabilità della conoscenza delle APA su alcune tematiche rilevanti e conseguente necessità di
investimento futuro (valore medio nel ranking tra i responder)*.
* Ordinamento da 5 (maggiore conoscenza percepita / maggiore variabilità tra AP / maggiore necessità di investimento per migliorare la conoscenza)
a 1 (minore conoscenza percepita / minore variabilità tra AP / minore necessità di investimento per migliorare la conoscenza). Indice W di Kendall:
76% per il grado di conoscenze attuali, 6% per la variabilità percepita delle conoscenze tra AP; 37% per la necessità di investimento in futuro.
Figura 3. Opinione su aspetti per cui le AP possono fornire un contributo utile al SSN (valore medio nel ranking tra i responder)*.
* Ordinamento da 7 (maggiore importanza percepita) a 1 (minore importanza percepita). Indice W di Kendall: 15%. PDTA = Percorsi Diagnostico
Terapeutici Assistenziali.
dei pazienti, costi collegati all’assistenza informale dei questa posizione può derivare o dalla circostanza che le
pazienti, costi collegati alla perdita di produttività) (Indice AP di fatto collaborino più che rivendicare o che è proprio
W di Kendall pari a 0,22) (Figura 4). una maggiore collaborazione a generare approcci meno
I maggiori ostacoli all’interazione con le AP sono riferiti rivendicativi.
ad aspetti organizzativi più che a competenze. In partico- La percezione dei responder è che il ruolo delle AP sia
lare, il loro alto numero e la difficoltà di fare interagire le destinato ad aumentare in futuro. In particolare, ISS ha
AP su tematiche comuni, nonché la difficoltà generata dalla segnalato l’attivazione di contatti con AP per avviare un
presenza di un unico interlocutore per le AP di minori programma di coinvolgimento sistematico sul processo di
dimensioni, sono state evocate come i principali ostacoli valutazione delle tecnologie, generazione di evidenza e
all’interazione (Figura 5). È interessante osservare come i produzione di linee guida nell’ambito del Sistema
responder non considerino, come ostacolo, l’eventuale Nazionale Linee Guida. AIFA ha ribadito l’utilità di incon-
approccio rivendicativo (più che collaborativo) delle AP: tri mensili (Open AIFA) come strumento di interazioneJommi and Bertolani 7
privilegiato con le AP. In questa prospettiva gli interlocu- valutazione, dei diversi portatori di interesse. Il coinvolgi-
tori istituzionali coinvolti hanno evidenziato come le AP mento degli stakeholder, e in particolare dei pazienti, è
possano attivarsi, in ordine di priorità percepita (i) su pro- stato analizzato in diversi contributi, ma ad oggi esistono
gettualità di formazione finalizzate ad aumentare le pro- poche evidenze sulla situazione in Italia e analisi limitate
prie competenze e contribuire quindi ad una corretta sulla percezione dei soggetti preposti alla valutazione delle
valutazione dei farmaci, ad una gestione appropriata degli tecnologie sanitarie su aspetti positivi, criticità e prospet-
stessi e ad una maggiore aderenza al trattamento; (ii) su tive future dell’interazione con le AP.
iniziative di comunicazione ai propri pazienti sulle regole Scopo della presente analisi è stato quello di fornire una
di accesso ai farmaci, per contribuire anche con tali inizia- prima indicazione su tali aspetti, con riferimento in parti-
tive, ad una gestione appropriata delle terapie; (iii) su pro- colare alla valutazione dei farmaci. Tale analisi, per quanto
getti di ricerca finalizzati a valutare l’impatto dei farmaci, riferita ai due soggetti nazionali deputati direttamente alla
soprattutto in fase di post marketing. valutazione dei farmaci a fini della negoziazione delle con-
dizioni di accesso e prospetticamente alla valutazione
Discussione delle tecnologie sanitarie e cinque realtà regionali, mostra
già un quadro molto frammentato nell’intensità e modalità
La letteratura sulla valutazione delle nuove tecnologie di coinvolgimento delle AP. Alla frammentazione del
richiama la necessità di un approccio multidisciplinare ed quadro delle interazioni si aggiunge un disallineamento
il coinvolgimento, almeno nelle fasi di prioritizzazione e abbastanza marcato sulle valutazioni di natura percettiva,
con la sola eccezione degli aspetti per i quali le AP sono
risultate, agli occhi dei soggetti pubblici, più preparate.
Un primo interessante aspetto che emerge dall’analisi è
la diversa lettura del concetto di relazione “sistematica”:
da una parte alcune regioni considerano sistematica la
relazione in quanto le AP sono rappresentate / presenti
nelle commissioni di riferimento (commissioni terapeu-
tiche regionali, commissioni regionali del farmaco);
dall’altra, la natura sistematica dell’interazione è stata
ricondotta da AIFA all’attivazione di relazioni ogni qual
volta si pongono problematiche importanti da risolvere.
Una visione più avanzata del rapporto con le AP dovrebbe
Figura 4. Percezione su utilità delle AP nel supporto alla includere entrambi gli aspetti, ovvero la presenza perma-
valutazione di componenti di impatto di un farmaco / tecnologia
nente in commissioni e l’attivazione sistematica di forme
sanitaria (valore medio nel ranking tra i responder)*.
* Ordinamento da 3 (maggiore utilità percepita) a 1 (minore utilità qualificate di interazione quando ci sono problemi speci
percepita). Indice W di Kendall: 22%. fici di valutazione e/o di accesso.
Figura 5. Principali ostacoli ad un’interazione più strutturata con le AP (valore medio nel ranking tra i responder)*.
* Ordinamento da 5 (maggiore ostacolo percepito) a 1 (minore ostacolo). Indice W di Kendall: 30%.8 Global & Regional Health Technology Assessment
Un secondo elemento di riflessione riguarda l’oggetto alle imprese, ma che non vi sia l’esclusione a priori di
dell’interazione. Le indicazioni fornite dai soggetti istitu esperti che abbiano sistematici rapporti con il mondo
zionali intervistati fanno chiaramente percepire come le industriale.
AP abbiano ormai maturato una buona conoscenza del
SSN e siano molto sensibili alle condizioni di rimborsabil-
Conclusioni
ità dei farmaci, argomento su cui interagiscono maggior-
mente con le istituzioni. A questo proposito è interessante La presente analisi (oggettiva e percettiva; retrospettiva e
osservare come Regione Sicilia, caratterizzata rispetto alle prospettica) delle relazioni tra alcuni soggetti istituzionali
altre realtà regionali da una minore intensità di relazioni deputati alla valutazione di farmaci (e tecnologie sanitarie)
con le AP, abbia richiamato l’attenzione sul fatto che tali ed AP ha un importante limite nel ridotto numero di
associazioni abbiano spesso interagito indirettamente ed responder e non vuole quindi fornire un dato rappresenta-
ex post con la Commissione del Prontuario Terapeutico tivo della situazione italiana.
Ospedaliero della Regione Sicilia, supportando le Società L’obiettivo è stato quello di avviare una riflessione
Scientifiche nella richiesta di modifica della decisione di sistematica su tale tema a partire da un pool di responder
non inserire un farmaco nel prontuario regionale. comunque autorevoli e rappresentativi di situazioni diverse
A fronte di tali conoscenze sul sistema sanitario e sugli (livello nazionale / regionale; soggetti focalizzati sulla sola
aspetti regolatori / di accesso, la percezione dei responder valutazione dei farmaci / soggetti preposti alla valutazione
è che sia minore nelle AP la sensibilità sulla valutazione di di tecnologie sanitarie; diversa collocazione geografica;
impatto economico delle terapie e sugli effetti che tali tera- diverso posizionamento rispetto ai vincoli di bilancio pub-
pie hanno sull’equilibrio economico-finanziario comples- blico). Tale riflessione può quindi dare indicazioni interes-
sivo, sulla conoscenza dell’organizzazione degli istituti santi sulla gestione futura della relazione tra AP e soggetti
pubblici e, soprattutto, sulle componenti di valutazione dei valutatori di farmaci (e tecnologie sanitarie).
farmaci espresse dai pazienti (PRO). A questo proposito si Queste indicazioni, esposte nel precedente paragrafo,
osserva come l’attenzione per i PRO in Italia sia ancora si collocano in un contesto ancora molto diverso da realtà
piuttosto bassa: si pensi solo al fatto che la qualità di vita è a realtà, ma caratterizzato da due elementi di grande
stata inclusa come uno degli indicatori di valutazione di un interesse, desunti dall’analisi percettiva dei responder.
farmaco solo nella recente Determina Aifa sui criteri per la Dall’esperienza con le AP non trapela né la presenza di
classificazione dei farmaci innovativi e dei farmaci onco- frequenti situazioni conflittuali (generate da approcci
logici innovativi (Determina 519/2017). Una maggiore rivendicativi) né la riflessione che il rafforzamento della
conoscenza dei PRO da parte delle AP ed un loro ruolo voce dei pazienti possa generare in futuro un aumento
proattivo nell’adozione di approcci rigorosi nella valuta della pressione rivendicativa rispetto a quella collabora-
zione dei PRO, potrebbe produrre un circolo virtuoso posi- tiva. Viene anzi esplicitato che la maturazione e sistema-
tivo che darebbe a tali indicatori di esito un peso maggiore tizzazione di tale relazione possa generare un approccio
rispetto a quello che hanno attualmente. sempre più collaborativo sia sulla valutazione tecnica sia
L’acquisizione di maggiori competenze (ed il riconosci- sulle soluzioni per garantire accesso a terapie ad alto valor
mento delle stesse) non rappresenta però l’unico aspetto da aggiunto per il SSN. Il secondo elemento è che il rafforza-
promuovere per un’interazione più matura con le AP. mento del ruolo dei pazienti nella valutazione genera cres-
I soggetti istituzionali hanno chiaramente espresso una centi aspettative sulle loro conoscenze sui metodi per la
richiesta di integrazione tra AP su tematiche comuni o aree valutazione di impatto dei farmaci e delle tecnologie sani-
terapeutiche omogenee, per evitare una frammentazione tarie sui benefici, con riferimento sia alle dimensioni del
non facilmente gestibile. valore che sono espresse dai pazienti stessi (PRO) sia su
Due regioni hanno posto come elemento aggiuntivo di quelle che sono maggiormente considerate dai pagatori
riflessione il ruolo che l’industria farmaceutica ha nel (esiti clinici), e sui costi.
finanziamento delle AP e del possibile impatto che tale Questo approccio mutualmente benefico può garantire
finanziamento può avere sul conflitto di interessi. Tale che il rafforzamento della voce dei pazienti venga effetti-
riflessione sembra rifarsi più ad un approccio istituzionale vamente percepito come opportunità per il SSN.
alla gestione del conflitto di interessi, tipico, in Europa, dei
Paesi Continentali, con sistemi di accreditamento delle AP
Ringraziamenti
sulla base anche dell’intensità delle relazioni con l’industria
(5). Se esiste una sensibilità regionale sul tema è però bene Si ringraziano, per avere contribuito alla realizzazione
che questo venga affrontato, promuovendo un approccio dello studio compilando il questionario e rivedendo il draft
più vicino a quello pragmatico anglosassone. Tale approc- dell’articolo, Mario Melazzini (Direttore Generale, AIFA),
cio prevede che gli esperti non possano partecipare alla Marco Marchetti (Centro Nazionale Health Technology
valutazione di farmaci e tecnologie su cui hanno specifica- Assessment, ISS), Massimo Medaglia e Maurizio Bersani
mente svolto attività di supporto scientifico e consulenza (U.O. Programmazione Polo Ospedaliero, DirezioneJommi and Bertolani 9
Generale Welfare, Regione Lombardia), che hanno com- 3. Facey K. Patient involvement in HTA: what added value?
pilato un unico questionario, Giovanna Scroccaro Pharmaceuticals Policy and Law 2011;13:245–51.
(Coordinamento Regionale Unico sul Farmaco, Regione 4. Drummond M, Tarricone R and Torbica A. Assessing the
Veneto), Anna Maria Marata (Area valutazione del far- added value of health technologies: reconciling different
perspectives. Value Health 2013;16:S7–13.
maco, Servizio Assistenza Territoriale, Regione Emilia-
5. Cavazza M and Jommi C. Stakeholders involvement by
Romagna), Lorella Lombardozzi (Area Risorse
HTA Organisations: why is so different? Health Policy
Farmaceutiche, Direzione Regionale Salute e Politiche 2012;105(2–3):236–45.
Sociali), Gianluca Trifirò (Commissione Prontuario 6. Menon D and Stafinski T. Role of patient and public par-
Terapeutico Ospedaliero Regione Sicilia). ticipation in health technology assessment and cover-
Si ringraziano le Associazioni aderenti al progetto age decisions. Expert Rev Pharmacoecon Outcomes Res.
‘Persone non solo Pazienti’. ‘Persone non solo Pazienti’ è 2011;11(1):75–89.
un progetto di Roche, realizzato nell’ambito delle attività 7. National Institute for Health and Care Excellence (NICE)
finalizzate all’ascolto dei bisogni istituzionali delle AP e - Patient and public involvement policy https://www.
delle persone che loro rappresentano, e vede il coinvolgi- nice.org.uk/about/nice-communities/public-involvement/
mento di 16 Gruppi AP, che insieme hanno costruito un patient-and-public-involvement-policy (Ultimo accesso
Novembre 24, 2017).
percorso con l’obiettivo di parlare con un’unica voce alle
8. National Institute for Health and Care Excellence (NICE)
Istituzioni. A tali Associazioni è stato chiesto di validare il
- Public involvement programme https://www.nice.org.
questionario. Si tratta di: ACTO Onlus – Alleanza contro il uk/about/nice-communities/public-involvement/public-
tumore ovarico; AISM – Associazione Italiana Sclerosi involvement-programme (Ultimo accesso Novembre 24,
Multipla; AMA Fuori dal Buio – AMA Associazione 2017).
Malati Autoimmuni Orfani e Rari; AMICI Onlus – 9. National Institute for Health and Care Excellence (NICE)
Associazione Nazionale per le Malattie Infiammatorie - Develop NICE guidance https://www.nice.org.uk/Media/
Croniche dell’Intestino; ANMAR Onlus – Associazione Default/About/NICE-Communities/Public-involvement/
Nazionale Malati Reumatici; APMAR Onlus – Developing-NICE-guidance/Scoping-Technology-
Associazione Nazionale Persone con Malattie Appraisals-Factsheet-Patient-Carer.pdf (Ultimo accesso
Reumatologiche e Rare; Europa Donna Italia; Famiglie Novembre 24, 2017).
10. National Institute for Health and Care Excellence (NICE) -
SMA Onlus – Genitori per la Ricerca sull’Atrofia
Single technology appraisal patient organisation submission
Muscolare Spinale; FAVO – Federazione italiana delle
template https://www.nice.org.uk/Media/Default/About/
Associazioni di Volontariato in Oncologia; FedEmo – NICE-Communities/Public-involvement/Developing-
Federazione delle Associazioni Emofilici; FIMARP – NICE-guidance/Patient-Organisation-STA-Template.docm
Federazione Italiana Malattie Rare Polmonari; Fondazione (Ultimo accesso Novembre 24, 2017).
Paracelso Onlus; La Lampada di Aladino Onlus – Oltre il 11. National Institute for Health and Care Excellence (NICE) -
Cancro; LIFC Onlus – Lega Italiana Fibrosi Cistica; Salute Nominating patient experts https://www.nice.org.uk/Media/
Donna Onlus; WALCE - Women against Lung Cancer in Default/About/NICE-Communities/Public-involvement/
Europe; Salute Donna Onlus. Developing-NICE-guidance/Nominating-Patient-Experts.
pdf (Ultimo accesso Novembre 24, 2017).
Funding 12. Thomas V, Livingstone H, Norburn L, et al. England. In:
Facey KM, Hansen HP and Single ANV (eds.). Patient
The author(s) declared the following financial support for the Involvement in HTA. Singapore: Springer, 2017.
research, authorship, and/or publication of this article: Si ringra- 13. Haefner S and Danner M. Germany. In: Facey KM, Hansen
zia infine Roche SpA per il contributo incondizionato alla ricerca HP and Single ANV (eds.). Patient Involvement in HTA.
fornito a Cergas SDA Bocconi. Singapore: Springer, 2017.
14. Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA) - Patient represent-
Note ative spokespersons https://patientenvertretung.g-ba.de/en/
1. Le “aree terapeutiche” sono state identificate in relazione (Ultimo accesso Novembre 24, 2017).
alla loro criticità nei processi di valutazione / alla rilevanza 15. Institute for Quality and Efficiency in Healthcare (IQWiG) -
potenziale del contributo dato dai pazienti nella valutazione. Involvement of people affected in the production of reports
on benefit assessments https://www.iqwig.de/download/
Involvement_of_people_affected_benefit_assessments.pdf
Riferimenti bibliografici
(Ultimo accesso Novembre 24, 2017).
1. International Network of Agencies for Health Technology 16. Lee J, Kitchen H and Fletcher-Louis M. The role of patient-
Assessment HTA Resources, 2009 http://www.inhata.org/ reported outcomes and patient engagement in health tech-
HTA (Ultimo accesso Novembre 24, 2017). nology assessments and reimbursement decision making in
2. European network for Health Technology Assessment (EU 10 countries. Value in Health 2017;20(9): A693 (PHP238).
netHTA) - HTA Core Model® http://eunethta.eu/sites/5026. 17. Scott AM and Wale JL; HTAi Patient and Citizen
fedimbo.belgium.be/files/HTACoreModel3.0.pdf (Ultimo Involvement in HTA Interest Group, Patient Involvement and
accesso Novembre 24, 2017). Education Working Group. Patient advocate perspectives on10 Global & Regional Health Technology Assessment
involvement in HTA: an international snapshot. Res Involv □ Conoscenza del Servizio Sanitario Nazionale
Engagem. 2017;10;3:2. in generale
18. Wortley S and Wale JL. Australia. In: Facey KM, Hansen □ Conoscenza delle condizioni di rimborsabilità
HP and Single ANV (eds.). Patient Involvement in HTA. del farmaco (classe di rimborsabilità, Note
Singapore: Springer, 2017.
Aifa, Registri, Centri specialistici autorizzati,
19. Wortley S, Wale JL, Grainger D, et al. Moving beyond
ecc.)
the rhetoric of patient input in health technology assess-
ment deliberations. Australian Health Review 2016;41(2): □ Conoscenza della organizzazione in cui lei
170–172. opera
□ Conoscenza dei problemi di budget
dell’istituzione che lei rappresenta
Allegato: Questionario □ Conoscenza di ruolo e metodi di misurazione
dei Patient Reported Outcome
L’esperienza con le Associazioni dei Pazienti □ Altro (specificare ed inserire nel ranking)
1. Negli ultimi tre anni i suoi contatti con Associazioni 6. Qualora si fosse relazionato con diverse associazioni,
dei Pazienti sono stati su quali di questi aspetti il livello di preparazione tra
□ Sistematici rispetto all’attività istituzionale le diverse associazioni è più differente (ordinare da
svolta (ad esempio, presenza in commissioni aspetto su cui le differenze sono maggiori a quello a
permanenti) minore variabilità delle conoscenze)?
□ Frequenti e collegati all’attività istituzionale □ Conoscenza del Servizio Sanitario Nazionale
svolta (ad esempio, frequente audizione da in generale
parte di Commissioni Terapeutiche Regionali) □ Conoscenza delle condizioni di rimborsabilità
□ Estemporanei e collegati a progettualità del farmaco (classe di rimborsabilità, Note Aifa,
specifiche Registri, Centri specialistici autorizzati, ecc.)
□ Rari □ Conoscenza dell’organizzazione in cui lei
□ Nessuno opera
2. Qualora abbia avuto contatti sistematici o frequenti □ Conoscenza dei problemi di budget
con le Associazioni dei Pazienti, quale/i di questo dell’istituzione che lei rappresenta
contatti ha/hanno maggiormente contribuito alla □ Conoscenza di ruolo e metodi di misurazione
sua attività? E in che modo?_____________ dei Patient Reported Outcome
3. Qualora non abbia avuto contatti sistematici o fre- □ Altro (specificare ed inserire nel ranking)
quenti con le Associazioni dei Pazienti, si ricorda
di un episodio recente in cui tale contatto è stato
Percezione del ruolo
particolarmente utile? E in che modo?________
4. Quali sono le aree terapeutiche1 per le quali si è 7. Su quali di questi aspetti le Associazioni dei
maggiormente relazionato con i pazienti (ordinare Pazienti possono fornire un contributo utile al SSN
per frequenza) (ordinare per importanza percepita, anche sulla
□ Le patologie orfane di trattamento o rare base della propria esperienza, dal più al meno
□ Le patologie per le quali vi sono state più tera- importante)?
pie lanciate sul mercato (o erano attesi lanci più □ Partecipando alla valutazione di nuove terapie
numerosi) (patologie oggetto di innovazione) per le componenti non strettamente cliniche
□ Le patologie in cui la scelta del trattamento (ad esempio, qualità di vita o preferenza per
può essere condizionata dal paziente (ad esem- una determinata terapia)
pio, presenza di diverse terapie con profilo di □ Segnalando difficoltà di accesso alle terapie
rischio-beneficio analogo, ma somministrate (esempio ritardo nella definizione di centri di
con formulazioni diverse ad alto impatto sui riferimento, tempi lunghi di inserimento nei
pazienti) prontuari)
□ Le aree in cui le evidenze di efficacia sono più □ Fornendo un contributo alla progettazione di
deboli o vi è un alto rischio di inappropriato percorsi terapeutici
utilizzo delle terapie □ Fornendo un contributo più generale ai Percorsi
□ Altro (specificare ed inserire nel ranking) Diagnostico-Terapeutici-Assistenziali
5. Dai contatti avuti con le Associazioni dei Pazienti, □ Fornendo informazioni sulle terapie ai propri
su quali argomenti le associazioni sono risultate pazienti (ad esempio, aderenza al trattamento)
mediamente più preparate (ordinare dal livello più □ Fornendo informazioni di tipo amministrativo
alto a quello più basso di conoscenza) ai propri pazienti (ad esempio, esenzioni eJommi and Bertolani 11
modalità di compartecipazioni alla spesa; fun- 11. Quali sono le aree terapeutiche per le quali prevede
zionamento dei piani terapeutici, ecc.) di relazionarsi maggiormente con le Associazioni
□ Fornendo informazioni e/o evidenze real di Pazienti (ordinare da quelle con cui le relazioni
world sulle terapie saranno più frequenti a quelle con cui saranno
□ Altro (specificare ed inserire nel ranking) meno frequenti)
8. Con riferimento alla misurazione del valore di una □ Le patologie orfane di trattamento o rare
terapia, su quali di questi aspetti le Associazioni □ Le patologie per le quali vi sono state più tera-
dei Pazienti sono maggiormente utili (ordinare per pie lanciate sul mercato (o erano attesi lanci
importanza percepita del contributo, anche sulla più numerosi) (patologie oggetto di
base della propria esperienza, dal più al meno innovazione)
importante) □ Le patologie in cui la scelta del trattamento
□ Sul valore attribuito a dimensioni non cliniche può essere condizionata dal paziente (ad esem-
(es. più agevole modalità di somministrazione, pio, presenza di diverse terapie con profilo di
schedule di trattamento più semplici, ecc.) rischio-beneficio analogo, ma somministrate
□ Sulla qualità di vita dei pazienti (es. opinione con formulazioni diverse ad alto impatto sui
critica sulle evidenze esistenti / scale utilizzate) pazienti)
□ Sugli effetti della patologia sui costi non sani- □ Le aree in cui le evidenze di efficacia sono più
tari (es. assistenza informale / perdita di deboli o vi è un alto rischio di inappropriato
produttività) utilizzo delle terapie
□ Altro (specificare ed inserire nel ranking) □ Altro (specificare ed inserire nel ranking)
9. Quali sono i principali ostacoli ad un’interazione 12. Su quali aspetti è importante un miglioramento
più strutturata con le Associazioni dei Pazienti, in delle conoscenze delle Associazioni dei Pazienti
ordine di rilevanza (dall’ostacolo maggiore (ordinare dall’aspetto per cui è più importante
all’ostacolo minore) migliorare le conoscenze a quello su cui è meno
□ Numerosità delle associazioni e difficoltà nel rilevante investire o perché le conoscenze sono già
gestire separatamente problemi comuni alle state espresse o perché non rilevanti)
stesse □ Conoscenza del Servizio Sanitario Nazionale
□ Presenza di un unico interlocutore non esperto in generale
in tutti gli aspetti analizzati □ Conoscenza delle condizioni di rimborsabilità
□ Timore dell’instaurarsi di logiche rivendica- del farmaco (classe di rimborsabilità, Note
tive (accesso di tutto a tutti in tempi imme- Aifa, Registri, Centri specialistici autorizzati,
diati) rispetto a logiche collaborative e di ecc.)
supporto alle scelte □ Conoscenza dell’organizzazione in cui lei
□ Conoscenza superficiale del funzionamento opera
del SSN nelle sue diverse articolazioni □ Conoscenza dei problemi di budget dell’
territoriali istituzione che lei rappresenta
□ Conoscenza limitata su aspetti tecnici (misura □ Conoscenza di ruolo e metodi di misurazione
zione della qualità di vita, sistemi di valutazione dei Patient Reported Outcome
delle preferenze, ecc.) □ Altro (specificare ed inserire nel ranking)
□ Altro (specificare ed inserire nel ranking) 13. Se dovesse indicare tre aspetti prioritari su cui le
Associazioni dei Pazienti dovrebbero in futuro
impegnarsi (ad esempio, iniziative di formazione e
Il futuro
professionalizzazione su tematiche rilevanti per
10. In futuro le relazioni con le Associazioni dei loro interazione con il SSN; iniziative di comuni-
Pazienti sono destinate a cazione ai propri associati sulle regole di accesso ai
□ Aumentare farmaci; realizzazione di studi di interesse per il
□ Rimanere stabili SSN, quali studi di costo patologia) quali suggeri-
□ Diminuire rebbe, in ordine di priorità?Puoi anche leggere
