LE TERAPIE AVANZATE APPROVATE IN EUROPA E IN ITALIA
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LE TERAPIE AVANZATE
APPROVATE
IN EUROPA E IN ITALIATERAPIA GENICA
NOME SOMMINISTRAZIONE APPROVAZIONE
INN* INDICAZIONE AZIENDA AIC* IN EUROPA AIC* IN ITALIA
COMMERCIALE E VETTORE EUROPEA
deficit familiare di lipasi in vivo
alipogene lipoproteica con gravi o uniQure ottobre 2012
Glybera® virus adeno-
tiparvovec ripetuti attacchi di biopharma farmaco orfano
pancreatite associato da ottobre 2017 da ottobre 2017
melanoma inoperabile con in vivo
talimogene metastasi regionali o a virus herpes Amgen
Imlygic® distanza (Stadio IIIB, IIIC e
dicembre 2015 Classe C(nn)*
laherparepvec simplex Europe
IVM1a) richiesta di rimborso
non sottomessa
i
frazione cellulare arricchita di
cellule autologhe CD34+
ADA-SCID nei casi di
contenente cellule CD34+ ex vivo Orchard maggio 2016
geneticamente modificate assenza di donatore
Strimvelis® contenente la sequenza di consanguineo retrovirus Therapeutics farmaco orfano Classe H*
cDNA che codifica per l'ADA luglio 2016
umana
Luxturna™
voretigene
neparvovec
distrofia retinica
ereditaria
in vivo
virus adeno-
associato
Novartis
Europharm
Limited
novembre 2018
farmaco orfano i
Classe H*
dicembre 2020
betibeglogene beta talassemia trasfusione ex vivo bluebird maggio 2019
Zynteglo® autotemcel
dipendente senza genotipo
lentivirus bio farmaco orfano
β0/β0 (sopra ai 12 anni) da marzo 2022
1 tabella aggiornata a febbraio 2023TERAPIA GENICA
NOME SOMMINISTRAZIONE APPROVAZIONE
INN* INDICAZIONE AZIENDA AIC* IN EUROPA AIC* IN ITALIA
COMMERCIALE E VETTORE EUROPEA
Zolgensma®
onasemnogene
abeparvovec
atrofia muscolare spinale
(SMA) di tipo 1; oppure di
pazienti con SMA che hanno
fino a tre copie del
gene SMN2
in vivo
virus adeno-
associato
Novartis Gene
Therapies EU
Limited
maggio 2020
farmaco orfano
i
Classe H*
marzo 2021
Libmeldy™
cellule autologhe
CD34+ che
codificano il
gene ARSA
leucodistrofia
metacromatica
ex vivo
lentivirus
Orchard
Therapeutics
dicembre 2020
farmaco orfano
i
Classe H*
marzo 2022
elivaldogene adrenoleucodistrofia
cerebrale precoce ex vivo bluebird
Skysona™ autotemcel luglio 2021
con una mutazione nel lentivirus bio
(Lenti-D™) gene ABCD1 da novembre 2021
deficit della decarbossilasi in vivo
eladocagene PTC luglio 2022
Upstaza™ degli L aminoacidi virus adeno-
exuparvovec aromatici Therapeutics farmaco orfano
associato
in vivo BioMarin
valoctocogene emofilia A grave (carenza agosto 2022
Roctavian™ virus adeno- International
roxaparvovec congenita di Fattore VIII) farmaco orfano
associato Limited
2 tabella aggiornata a febbraio 2023TERAPIA GENICA
NOME SOMMINISTRAZIONE APPROVAZIONE
INN* INDICAZIONE AZIENDA AIC* IN EUROPA AIC* IN ITALIA
COMMERCIALE E VETTORE EUROPEA
emofilia B grave e in vivo
etranacogene moderatamente grave febbraio 2023
Hemgenix® virus adeno- CSL Behring
dezaparvovec (carenza congenita di farmaco orfano
Fattore IX) associato
3 tabella aggiornata a febbraio 2023CAR-T
(TERAPIA GENICA)
NOME SOMMINISTRAZIONE APPROVAZIONE
INN* INDICAZIONE AZIENDA AIC* IN EUROPA AIC* IN ITALIA
COMMERCIALE E VETTORE EUROPEA
Kymriah® tisagenlecleucel
leucemia linfoblastica
acuta a cellule B e linfoma
diffuso a grandi cellule B
ex vivo
Novartis
Europharm
agosto 2018
farmaco orfano i
Classe H*
agosto 2019
lentivirus
Limited
linfoma follicolare
recidivante o refrattario
maggio 2022
linfoma diffuso a grandi
cellule B e linfoma
primitivo del mediastino a
grandi cellule B refrattari o
recidivanti
agosto 2018
farmaco orfano i
Classe H*
novembre 2019
axicabtagene linfoma follicolare ex vivo Kite Pharma
Yescarta® giugno 2022
ciloleucel recidivante o refrattario retrovirus EU
linfoma diffuso a grandi
cellule B e linfoma a cellule
B di alto grado con ricaduta
ottobre 2022
entro 12 mesi o refrattari
brexucabtagene
linfoma a cellule mantellari
recidivante o refrattario
ex vivo Kite Pharma
dicembre 2020
farmaco orfano i
Classe H*
marzo 2022
Tecartus™ retrovirus EU
autoleucel leucemia linfoblastica
acuta da precursori delle
cellule B recidivante o
settembre 2022
refrattaria
4 tabella aggiornata a febbraio 2023CAR-T
(TERAPIA GENICA)
NOME SOMMINISTRAZIONE APPROVAZIONE
INN* INDICAZIONE AZIENDA AIC* IN EUROPA AIC* IN ITALIA
COMMERCIALE E VETTORE EUROPEA
idecabtagene mieloma multiplo ex vivo Bristol-Myers
Abecma® agosto 2021
vicleucel recidivante o refrattario lentivirus Squibb / Celgene
linfoma diffuso a grandi
cellule B, linfoma primitivo
lisocabtagene ex vivo Bristol-Myers
Breyanzi® del mediastino a grandi aprile 2022
maraleucel cellule B e linfoma lentivirus Squibb / Celgene
follicolare
ciltacabtagene mieloma multiplo ex vivo Janssen-Cilag maggio 2022
Carvykti™ farmaco orfano
autoleucel recidivante o refrattario lentivirus International
5 tabella aggiornata a febbraio 2023TERAPIA CELLULARE
NOME APPROVAZIONE
INN* INDICAZIONE AZIENDA AIC* IN EUROPA AIC* IN ITALIA
COMMERCIALE EUROPEA
Cellule cartilaginee autologhe singole lesioni sintomatiche
Chondro- vitali caratterizzate espanse ex a carico della cartilagine del
TiGenix ottobre 2009
Celect® vivo ed esprimenti proteine condilo femorale del
marker specifiche ginocchio da novembre 2016 da novembre 2016
carcinoma della prostata
asintomatico o lievemente Dendreon
Provenge® sipuleucel-T settembre 2013
sintomatico metastatico (non UK
viscerale) da maggio 2015 da maggio 2015
Linfociti T allogenici trattamento aggiuntivo nei
geneticamente modificati con un
vettore retrovirale codificante per
casi di trapianto di
una forma troncata del recettore staminali per neoplasie MolMed agosto 2016
Zalmoxis® umano a bassa affinità del fattore maligne ematologiche ad
da ottobre 2019 da ottobre 2019
di crescita nervoso e la timidina alto rischio
chinasi del virus herpes simplex I
darvadstrocel fistole perianali complesse
(preparato di cellule staminali in pazienti adulti con Takeda marzo 2018
Alofisel® mesenchimali adulte umane malattia di Crohn luminale Pharma farmaco orfano Classe C*
allogeniche espanse, estratte non attiva/lievemente attiva
da tessuto adiposo) settembre 2018
malattia linfoproliferativa
post-trapianto positiva al Pierre dicembre 2022
Ebvallo® tabelecleucel virus di Epstein-Barr Fabre farmaco orfano
recidivante o refrattaria
6 tabella aggiornata a febbraio 2023INGEGNERIA TESSUTALE
NOME APPROVAZIONE
INN* INDICAZIONE AZIENDA AIC* IN EUROPA AIC* IN ITALIA
COMMERCIALE EUROPEA
Condrociti autologhi vitali
caratterizzati, espansi ex vivo difetti sintomatici a
esprimenti geni marker specifici tutto spessore della Vericel
Maci® per i condrociti, seminati su una giugno 2013
membrana di collagene di tipo
cartilagine del Denmark da luglio 2018
ginocchio da luglio 2018
I/III di origine suina con marchio
CE
deficit di cellule
staminali limbari da Holostem
Cellule epiteliali corneali umane
moderato a grave, febbraio 2015
Holoclar® autologhe espanse ex vivo e Terapie
contenenti cellule staminali
causato da ustioni farmaco orfano Classe H*
oculari da agenti fisici o Avanzate febbraio 2017
chimici
difetti sintomatici della
Sferoidi di condrociti umani
autologhi associati a matrice per cartilagine articolare
Spherox impianto sospesi in soluzione del condilo femorale e CO.DON AG luglio 2017
Classe C*
isotonica di cloruro di sodio della rotula del
novembre 2021
ginocchio
LEGENDA
INN: international non-proprietary name
AIC: autorizzazione all'immissione in commercio : farmaco non in commercio
Classe C(nn): farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità : farmaco in commercio
Classe H: medicinali erogabili a carico del SSN solo in ambito ospedaliero : richiesta di rimborso in valutazione AIFA
Classe C: farmaci a carico del cittadino
CPR: Comitato Prezzi e Rimborso : strategia terapeutica ideata in Italia
i
CTS: Commissione Tecnico Scientifica
: farmaco con innovatività AIFA
(cliccare sul nome del farmaco e sui simboli per visionare i documenti EMA e AIFA e i comunicati stampa) i : farmaco con innovatività AIFA scaduta
7 tabella aggiornata a febbraio 2023Puoi anche leggere
