10 ANNI DALLA PARTE DELLA RICERCA - In questi 10 anni abbiamo finanziato ricerca eccellente e supportato i ricercatori italiani, perché crediamo ...
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10 ANNI DALLA PARTE DELLA RICERCA In questi 10 anni abbiamo finanziato ricerca eccellente e supportato i ricercatori italiani, perché crediamo che insieme sia possibile costruire un futuro senza SLA.
ll più grande nemico della conoscenza non è l'ignoranza, ma l'illusione della conoscenza.
Stephen Hawking
3 AriSLA 2018 AriSLA 2018 3
I soci fondatori
®Copyright 2019
Fondazione Italiana di Ricerca
per la SLA - Sclerosi Laterale
Amiotrofica
via Poerio, 14
20129 Milano
t 02. 20242390
f 02. 36746092
m segreteria@arisla.org
www.arisla.org
Consiglio di Amministrazione
di Fondazione AriSLA
Mario Melazzini Presidente
Silvia Codispoti Vice Presidente
Daniela Cattaneo in carica fino a maggio 2019
Alberto Fontana in carica da maggio 2019
Carlo Mango
Fulvia Massimelli
Massimo Mauro AISLA Onlus Fondazione Cariplo
Lucia Monaco Per AISLA Onlus il progetto costituisce La nascita di AriSLA è stata voluta da Fondazione
Francesca Pasinelli il perseguimento del proprio obiettivo statutario Cariplo per offrire ai malati di SLA speranze
Francesco Pierotti
principale: la sconfitta della Sclerosi Laterale di cura e qualità di vita. Gli studi scientifici hanno
Advisory Board Amiotrofica. L’autorevolezza dei soggetti che hanno dimostrato che si tratta di una patologia che può
Stanley Appel, USA affiancato l’Associazione nella realizzazione riguardare chiunque. Lo spunto dei Soci Fondatori
Lucie Bruijn, USA di Fondazione AriSLA ha reso possibile una ricerca ha così generato valore per l’intera comunità
Brian Dickie, UK italiana di eccellenza che ci auguriamo possa che soffre di questo problema.
Piera Pasinelli, USA
concretamente offrire maggiori speranze Giovanni Fosti, Presidente
Collegio dei Revisori di cura ai malati.
Aldo Occhetta Massimo Mauro, Presidente
Riccardo Re
Damiano Zazzeron
Fondazione Telethon Fondazione Vialli e Mauro
Dieci anni fa abbiamo aderito con entusiasmo per la Ricerca e lo Sport Onlus
Nota Metodologica
alla fondazione di AriSLA, per rispondere Complimenti a tutti! I risultati raggiunti nei primi
Il Bilancio è stato predisposto applicando i principi contabili
richiamati nel paragrafo "Contenuto e forma del bilancio" all'urgenza di una comunità sofferente e nella 10 anni ci dicono che grazie alle collaborazioni
e, ove necessario e per quanto applicabile, integrato convinzione che ciò si possa realizzare solo tramite create il mondo della ricerca è sulla strada giusta.
dai principi contabili emanati dal Financial Accounting Standard l'applicazione di buone pratiche: L'obiettivo è scoprire cause e cura della SLA.
Board (SFAS n. 116 e n. 117), specificamente previsti da qui la costruzione di un modello virtuoso Crederci sempre, arrendersi mai!
per le organizzazioni senza scopo di lucro. Il Bilancio è stato
predisposto in conformità alle disposizioni riguardanti gli enti
per il finanziamento della ricerca. Gianluca Vialli, Presidente
non commerciali, disciplinati dal D.Lgs. n. 460/97, ed ai principi Oggi la vicinanza tra le nostre organizzazioni Massimo Mauro, Vice Presidente
contabili per gli Enti Non Profit emanati dal Consiglio Nazionale si esprime anche in una quotidianità che ci vede
dei Dottori Commercialisti ed Esperti Contabili. La valutazione delle lavorare fianco a fianco.
voci del Bilancio è fatta secondo il principio della prudenza e, per Francesca Pasinelli, Direttore Generale
i casi previsti dalla legge, con il consenso del Collegio dei Revisori.
Sul sito istituzionale www.arisla.org sono consultabili i Bilanci
degli esercizi precedenti.
Editoriale
passi in avanti nella lotta contro la SLA: penso, tra gli altri, alla scoperta
di 6 nuovi geni implicati nell’esordio della malattia, alla sperimentazione
di trattamenti terapeutici e allo studio di nuovi biomarcatori. La valenza
del Presidente
degli studi finanziati è evidenziata anche da un altro importante fattore,
il numero di pubblicazioni scientifiche ottenute: ad oggi sono 211 (ben
l’86% dei progetti finanziati da AriSLA ha dato origine ad almeno una
pubblicazione, ma in generale sono molte di più quelle derivate da cia-
scuno studio) e che fanno sì che l’Italia si collochi al secondo posto, solo
dopo gli Stati Uniti, su questo fronte. Questo vuol dire che gli studi finan-
ziati e i risultati raggiunti hanno un valore altissimo, tale da dover essere
condiviso con tutta la comunità scientifica in ambito SLA e non solo. È
fondamentale sottolineare che sono stati premiati e valorizzati solo i pro-
Dieci anni per la ricerca getti migliori secondo criteri trasparenti e meritocratici, grazie a un lungo
e attento processo di selezione peer review voluto fortemente da AriSLA
Sono trascorsi 10 anni da quando nel 2009 Fonda- sin dalla sua costituzione. Questa ricerca dell’eccellenza ci ha portato in
zione AriSLA ha lanciato il primo bando per finan- questi anni a costruire "un modello AriSLA", che ha visto avvicinarsi alla
ziare nuovi progetti di ricerca sulla SLA in Italia. Da SLA ricercatori impegnati in altri ambiti, che è stato in grado di attrarre e
allora non ci siamo più fermati, facendo diventare supportare giovani ricercatori e di accrescere ogni anno la nostra credibi-
quello che all’inizio sembrava solo un sogno, una lità a livello nazionale e internazionale.
realtà concreta. Una sfida affrontata grazie a coloro
che hanno creduto e investito in questo ambizioso Sentiamo di essere cresciuti insieme ai nostri ricercatori. E siamo
progetto, dando voce alla speranza di chi convive felici di aver contribuito, in questi dieci anni, a formare una forte comunità
con la malattia. Quando nacque AriSLA, grazie alla scientifica sulla SLA in Italia, con la consapevolezza che i destinatari di
lungimiranza dei quattro Soci Fondatori (AISLA ogni traguardo raggiunto sono le persone, che nel tempo hanno mani-
Onlus, Fondazione Cariplo, Fondazione Telethon e festato sempre di più il desiderio di far parte del processo di ricerca e di
Fondazione Vialli e Mauro per la Ricerca e lo Sport voler essere tempestivamente aggiornate su ogni progresso scientifico.
Onlus) era, infatti, tangibile l’urgenza di affrontare Anche su quest’ultimo fronte, AriSLA si è fortemente impegnata garan-
la malattia con un approccio integrato, che vedes- tendo un’attenta azione di divulgazione scientifica, come testimoniano gli
se insieme, oltre alla presa in carico dei pazienti e annuali convegni promossi di carattere nazionale e non solo.
delle loro famiglie in termini di cura, assistenza e E in tale ottica, dal 2009 ad oggi, abbiamo organizzato dieci con-
accoglienza, anche l’intenzione di investire nella vegni scientifici aperti sia ai ricercatori che ai pazienti. Siamo consapevoli
ricerca, quale unico strumento in grado di raggiun- che nel futuro il rapporto tra ricercatore e paziente non potrà che essere
gere l’ambizioso obbiettivo di certezze sui mecca- sempre più stretto e noi come AriSLA siamo pronti a contribuire a questo
nismi patogenetici della malattia e di potenziali te- processo e alle altre sfide che si prospettano al nostro orizzonte, come gli
rapie per la Sclerosi Laterale Amiotrofica, patologia innovativi potenziali approcci terapeutici, senza dimenticare la necessità
complessa di cui fino a poco tempo fa si avevano di continuare ad investire nella ricerca di base, per aprire a nuove pro-
esigui strumenti e conoscenze per contrastarla. spettive di aggressione della malattia. Lo faremo potendo contare sull’e-
levata qualità dei ricercatori italiani, ma anche su tutti i sostenitori che in
Mario Melazzini Presidente AriSLA, Da quel momento l’azione di AriSLA si è focalizzata nel costruire questi anni sono stati al nostro fianco, a cui rivolgo il mio sincero grazie,
Fondazione Italiana di Ricerca un terreno fertile, in cui le idee più valide e innovative potessero avere la avendo sempre più fiducia e speranza concreta in un modello vincente di
per la SLA - Sclerosi Laterale
Amiotrofica possibilità di svilupparsi e generare risultati concreti, andando ad inve- ricerca che possa portare a concreti risultati.
stire e ottimizzare le risorse disponibili per sostenere l’eccellenza della
ricerca scientifica. Un sostegno che si è tradotto nella pubblicazione an- Concludo questa mia introduzione sottolineando il perché ho più volte uti-
nuale del Bando AriSLA, nel finanziamento di 72 progetti, nel supporto lizzato la parola "Speranza". Sono convinto che essa sia un reale strumento per il
di 127 gruppi di ricerca e 223 giovani ricercatori con oltre 11,6 milioni di lavoro quotidiano dei ricercatori, ma fondamentalmente rappresenta lo strumento
euro. Numeri importanti che rappresentano in modo sintetico quale sia di vita per la quotidianità di noi pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica.
stato il nostro impegno per la persona affetta da Sclerosi Laterale Amio-
trofica in questi dieci anni dalla parte della ricerca.
Un impegno in primis in termini economici, che ha permesso di
affermarci come il principale ente non profit che finanzia la ricerca sulla
SLA in Italia ed affermare un ruolo di primo piano nel panorama interna-
zionale per la rilevanza dei risultati ottenuti dai gruppi finanziati. Grazie
al nostro contributo è stato possibile avviare importanti studi sui mecca-
nismi fisiopatologici, di genetica e clinici che hanno portato a compiere
Indice
1 LA FONDAZIONE
1.1 pag.14 Da dieci anni dalla parte della ricerca
1.2 pag.16 La SLA, conoscere la malattia
1.3 pag.18 I soci fondatori
1.4 pag.20 L’Advisory Board
1.5 pag.21 Un modello integrato
1.6 pag.22 Il processo di selezione
1.7 pag.24 L’impegno nella ricerca
1.8 pag.30 Gli indici di successo
1.9 pag.34 Il modello organizzativo
1.10 pag.36 Le persone
2 I PROGETTI DI RICERCA 3 DIVULGAZIONE
2.1 pag.40 Dieci anni al fianco di chi fa ricerca 3.1 pag.92 Dieci anni di divulgazione scientifica
2.2 pag.46 Il messaggio di Alberto Fontana 3.2 pag.96 La comunicazione istituzionale
2.3 pag.47 Il messaggio di Anna Ambrosini 3.3 pag.99 Le campagne social
2.4 pag.48 Il bando 2018 3.4 pag.101 Gli eventi del 2018
2.5 pag.50 I progetti finanziati nel 2018 3.5 pag.102 Percorso di Formazione presso il Liceo Scientifico
2.6 pag.51 I progetti in corso e Linguistico "Paolo Giovio" di Como
2.7 pag.73 I progetti chiusi nel 2018 3.6 pag.103 3° Laboratorio dell’eccellenza di Fondazione AriSLA
2.8 pag.80 Tutti i progetti completati 3.7 pag.104 Seminario di divulgazione "ConosciamoSLA"
3.8 pag.104 Focus SLA
4 I FONDI PER LA RICERCA 5 IL BILANCIO
4.1 pag.114 Dieci anni di raccolta fondi per la ricerca 5.1 pag.132 Nota Metodologica
4.2 pag.118 Tutti gli strumenti per sostenere AriSLA 5.2 pag.132 Il bilancio di AriSLA 2018
4.3 pag.121 Il tuo 5x1000 per la ricerca
4.4 pag.122 La campagna 5x1000 2018
4.5 pag.123 I nuovi amici di AriSLA
4.6 pag.124 SLAvoriamoPerTe
4.7 pag.124 Tutti uniti contro la SLA
4.8 pag.125 ViaVai dell’Associazione "Io Corro con Giovanni"
4.9 pag.126 15° Fondazione Vialli e Mauro Golf Cup
4.10 pag.127 Nasce la Granfondo del Lago Maggiore
4.11 pag.129 SLA Global Day
4.12 pag.129 Presenti alla Festa di Padre Pio
1 LA FONDAZIONE 10 AriSLA 2018
DIECI
Dieci anni dalla parte
della ricerca
Siamo nati nel dicembre del 2008
per dare nuovo impulso alla ricerca
sulla SLA. Abbiamo investito nella
migliore ricerca. I risultati sono
di alto impatto e i nostri ricercatori
un importante punto di riferimento
per la comunità scientifica
internazionale.
11,6 milioni di euro investiti
45% degli Istituti italiani che
pubblicano sulla SLA è stato
finanziato anche da AriSLA
211 pubblicazioni scientifiche
derivate dai nostri studi
64% delle pubblicazioni con indice
RCR (Relative Citation Ratio)
oltre la media (standard NIH)
26% delle pubblicazioni con altissimo
impatto internazionale
12 AriSLA 2018 AriSLA 2018 13
LA FONDAZIONE
1.1
Per identificare e sperimentare ap-
Da 10 anni dalla parte
procci terapeutici efficaci la ricerca
preclinica si avvale di modelli in vitro
e in vivo di malattia, con metodologie
della ricerca
che consentono la misura oggettiva del
cambiamento indotto dal trattamento in
valutazione.
Per arrivare infine al trasferimento
alla clinica dei risultati migliori, più pro-
mettenti, per verificare se quanto osser- Animal facility
Solo selezionando ricerca di eccellenza si può sperare di dare risposta vato nei modelli sia replicabile nell’uo-
al bisogno di cura espresso dalla comunità delle persone con SLA. mo, in sicurezza e con risultati efficaci.
AriSLA lavora da 10 anni con rigore e trasparenza per supportare Abbiamo dedicato una parte dei nostri
i migliori studi e costruire conoscenza per facilitare il percorso verso investimenti anche alla ricerca tecno-
nuove terapie per questa devastante malattia. logica, per favorire la progettazione di CANALS Bando 2019
strumenti a supporto della qualità della
vita quotidiana della persona con SLA, EPOSS Bando 2010 PROMISE Bando 2013
N
con lo sviluppo e la validazione di ausili
elettronici altamente tecnologici per la RAP-ALS Bando 2015
ata nel dicembre del gli studi più validi e innovativi attraver- comunicazione e la motricità.
2008 grazie alla lungi- so un processo di valutazione basato su
miranza di quattro re- criteri di revisione riconosciuti interna- Un supporto concreto
altà eccellenti, quali zionalmente come i più validi, definito ai ricercatori dell’industria nello sviluppo di un ap- Convegno scientifico AriSLA, abbiamo conoscenza scientifica sulla SLA. Ma
AISLA Onlus – Associa- peer-review. Per perseguire questa ambiziosa mis- proccio terapeutico. Nel 2013 abbiamo promosso momenti di confronto con sappiamo che il traguardo non è anco-
zione Italiana Sclerosi Laterale Amio- Grazie a questo sistema di valutazio- sione, ci siamo impegnati a rendere in- infatti avviato un servizio di supporto esperti (Round table) e Seminari di for- ra raggiunto e non possiamo fermarci.
trofica, Fondazione Cariplo, Fondazione ne meritocratico, abbiamo selezionato cisivi ed efficaci gli investimenti a sup- al trasferimento tecnologico (technolo- mazione con e per i ricercatori. La comunità delle persone con la SLA
Telethon e Fondazione Vialli e Mauro per e finanziato ricerca sulla SLA in settori porto dei ricercatori che si occupano di gy transfer office, TTO) per valutare le Divulgazione scientifica significa e i medici che li prendono in cura an-
la Ricerca e lo Sport Onlus, AriSLA ha diversi ma complementari: ricerca di SLA, cercando di ottimizzare le risorse potenziali ricadute di sviluppo di un ri- anche contribuire a far comprendere le cora attendono risposte terapeutiche
come principale missione quella di pro- base, preclinica, traslazionale e clinica. disponibili e indirizzandole al fine di sultato di laboratorio e aiutare a capire logiche della scienza ed i suoi risultati efficaci.
muovere ricerca di eccellenza e creare Il percorso della ricerca deve necessa- dare impulso al trasferimento dei risul- se e come intraprendere un percorso di anche a non addetti ai lavori. Dal 2015 In questi anni la comunità scientifi-
le condizioni più favorevoli allo sviluppo riamente partire dalla comprensione tati scientifici alla pratica clinica. trasferimento tecnologico. abbiamo realizzato in sinergia con l’as- ca ha imparato a lavorare insieme, per-
di risposte scientifiche che rispondano delle cause genetiche e non genetiche Per questo, negli anni abbiamo intro- sociazione di pazienti AISLA Onlus, ché solo condividendo le competenze e
al bisogno di cura delle persone con della malattia, deve approfondire i mec- dotto diverse attività a supporto dei ri- L’importanza della eventi mirati a coinvolgere la comunità creando sinergie si troveranno risposte
SLA. canismi che concorrono alla sua manife- cercatori, come la gestione amministra- divulgazione scientifica delle persone con SLA per far compren- adeguate.
stazione, a livello molecolare e cellulare, tiva diretta dei fondi ed il supporto nel In questi 10 anni, in linea con la nostra dere e condividere con loro i progressi Intendiamo essere un punto di riferi-
Selezione meritocratica fino a comprenderne la manifestazione 2011 ad una struttura di servizio, ade- mission, abbiamo supportato la ricerca scientifici della ricerca sostenuta da Ari- mento per la comunità scientifica italia-
e una visione completa funzionale nell’uomo. Per questo anche guata agli standard internazionali, per la sulla SLA anche attraverso una forte SLA e come questa si inserisce nel pa- na che si occupa di SLA, non solo garan-
Tale strategia ha avuto inizio con il lan- a livello clinico è importante la ricerca di produzione ed il mantenimento di mo- azione a favore della divulgazione scien- norama internazionale. tendo continuità al supporto economico,
cio del primo bando di ricerca nel 2009 biomarcatori della malattia, per suppor- delli di topo (animal facility) necessari tifica, per promuovere e far conoscere ma anche assumendo il compito di ca-
per finanziare nuovi studi scientifici sul- tare una diagnosi sempre più precoce agli studi preclinici. Abbiamo diffuso i risultati ottenuti dai progetti finanziati La ricerca non si ferma talizzatore e di guida, per promuovere e
la SLA. In questi 10 anni, abbiamo con- e guidare il medico nella prognosi, ma la cultura della protezione intellettua- e per stimolare un confronto continuo I risultati dell’investimento di questi facilitare interazioni e sinergie vincenti.
fermato puntualmente questo impor- anche per poter cogliere dei segnali bio- le dei risultati, essenziale per favorire tra esperti di livello internazionale e dar 10 anni sono numerosi e hanno dato
tante impegno a sostegno alla ricerca chimici significativi dell’effetto sull’uo- il processo traslazionale di passaggio vita a nuove prospettive di ricerca. Sino un contribuito di forte impatto a livel-
scientifica, selezionando annualmente mo di un determinato trattamento. del risultato alla clinica e dell’ingaggio dal 2010 abbiamo organizzato l’annuale lo internazionale alla costruzione della
14 AriSLA 2018 AriSLA 2018 15
LA FONDAZIONE LA FONDAZIONE
1.2
La SLA, conoscere
Cosa succede ad una persona affetta da SLA
Quando nella SLA
i motoneuroni
la malattia
degenerano,
i muscoli volontari
non ricevono più
i comandi dal cervello
e si atrofizzano,
portando a una
progressiva paralisi.
Che cos’è la SLA familiare. Clinicamente infatti le due forme sono Primo motoneurone Secondo motoneurone Muscoli
La SLA è una malattia neurodegenerativa grave indistinguibili.
progressivamente invalidante, dovuta alla compro- Oggi questa distinzione in forme familiari e spo-
missione dei motoneuroni, le cellule nervose che radiche sta diventando più sfumata, in quanto sono
stimolano la contrazione muscolare permettendo state identificate mutazioni genetiche rilevanti per
il movimento e altre funzioni importanti come la la patologia anche in persone che non presentano
respirazione, la deglutizione o la fonazione. Quan- familiarità. In generale, si ritiene che la SLA possa
do nella SLA i motoneuroni degenerano, i muscoli essere dovuta alla concomitanza di diversi fattori di Difficoltà nel deglutire
volontari non ricevono più i comandi dal cervello e rischio, quali predisposizione genetica, stimoli am- Disfagia Difficoltà nel comunicare
Difficoltà nel respirare Disartria
si atrofizzano, portando a una progressiva paralisi. bientali e stile di vita. Dispnea
Un fattore di rischio non è un agente causale di Aumento patologico del tono
Prevalenza e diagnosi per sé, ma un indicatore di probabilità che lo stesso muscolare a riposo che provoca
La SLA colpisce solitamente persone di età com- sia associato ad una determinata condizione clini- rigidità muscolare, con conseguente
rallentamento e impossibilità
presa tra i 40 e i 70 anni; si stima che in Italia vi ca. Negli anni sono stati identificati numerosi fat- al movimento
siano circa 6.000 persone affette, con 2-3 nuove tori di rischio genetici, mentre la ricerca di fattori Spasticità muscolare
diagnosi ogni 100.000 abitanti. ambientali è risultata spesso più complessa e non
La forte eterogeneità della manifestazione cli- risolutiva.
nica e variabilità della sua progressione rendono
la diagnosi molto difficoltosa in quanto non esisto- La terapia
no ad oggi esami specifici ad elevata accuratezza Non esistono ad oggi terapie efficaci in grado di ar-
diagnostica. Solo attraverso l’esclusione di altre restare o rallentare significativamente la malattia.
malattie, esami clinici periodici ed una serie di test Fino al 2017 l’unico farmaco approvato in grado di
funzionali un neurologo esperto può effettuare una rallentare di alcuni mesi il decorso della malattia
diagnosi. era il Riluzolo. Successivamente in Italia è stato ap- Riduzione della massa muscolare
provato anche l’Edaravone, indicato però solo per i che causa la perdita di funzionalità
Le cause pazienti in cui la malattia è ad uno stadio precoce di dei muscoli
Atrofia muscolare
Nel 10% circa dei casi è possibile risalire ad una progressione o per particolari fenotipi clinici. La SLA imprigiona nel proprio
familiarità, dovuta alla mutazione in un gene re- La qualità di vita delle persone con SLA negli corpo, nel tempo immobilizza,
sponsabile in diversi membri di uno stesso grup- anni è comunque migliorata, grazie alla maggiore impedisce di comunicare, fino
po familiare (sono stati identificati circa 30 geni). comprensione dei loro bisogni, al supporto di ausili a compromettere le funzioni vitali,
Storicamente queste forme sono state definite tecnologici per la gestione delle criticità respira- ma non fa perdere a chi ne è affetto
familiari, o genetiche, per distinguerle dalle for- torie e nutrizionali e alla cura presso centri clinici la capacità di pensare, di provare
me sporadiche, il restante 90% dei casi, in cui non specializzati. emozioni, la volontà ed il bisogno
vi sono (state) altre persone affette nel gruppo di condividere con gli altri
la propria esperienza di vita.
16 AriSLA 2018 AriSLA 2018 17
LA FONDAZIONE
1.3
I soci fondatori
AriSLA è nata dall’intuizione di quattro realtà eccellenti
che credono nel valore della ricerca, con l’obiettivo di vincere
tutti insieme la sfida contro la SLA.
AISLA – Associazione Italiana realizzare iniziative nell’interesse collettivo. Attraverso un metodo unico nel panorama e degli approcci terapeutici, sono il motivo per cui, Quanto fatto
Sclerosi Laterale Amiotrofica La Fondazione, dunque, agisce in base al princi- italiano, segue l’intera "filiera della ricerca" occu- come forma di garanzia, i due ex campioni hanno in questi 10
AISLA Onlus nasce nel 1983 con l’obiettivo di di- pio di sussidiarietà, che prevede non di sostituirsi, pandosi della raccolta fondi, della selezione e del scelto di mettere i propri nomi nell’intestazione anni non
ventare il soggetto nazionale di riferimento per la ma di affiancare le organizzazioni della società civi- finanziamento dei progetti e dell’attività stessa di della Fondazione. sarebbe
tutela, l’assistenza e la cura delle persone affette le che operano per il bene pubblico. ricerca portata avanti nei centri e nei laboratori del- Sport, musica e cultura sono lo sfondo degli stato
da SLA, favorendo l’informazione sulla malattia e Nel pianificare la propria strategia d’intervento, la Fondazione. importanti eventi di raccolta fondi organizzati per possibile
stimolando le strutture competenti a una presa in inoltre, la Fondazione presta attenzione ad antici- Grazie alla Fondazione Telethon, in collabora- avvicinare realtà differenti unite verso lo stesso senza
carico adeguata e qualificata dei malati. pare i bisogni della comunità, trovando soluzioni zione con Ospedale San Raffaele e GlaxoSmithKli- obiettivo. il supporto
L’Associazione ha ottenuto il riconoscimento da a problemi irrisolti, risolvendo in modo nuovo pro- ne, è stata resa disponibile sul mercato la prima Facendo gioco di squadra la Fondazione con- dei nostri
parte del Ministero della Sanità nel 1999. Oggi può blemi non adeguatamente affrontati e favorendo la terapia genica con cellule staminali al mondo per la tinuerà con grande convinzione e determinazione 4 soci
contare sull’impegno di 64 rappresentanze presen- diffusione di soluzioni di successo. cura di una rara immunodeficienza. Per altre malat- la sua battaglia contro la SLA, fino ad arrivare un fondatori
ti in 19 Regioni italiane, 9 dipendenti, 300 volon- Fondazione Cariplo opera in quattro aree - Am- tie sono in corso o in fase di avvio studi clinici per la giorno a scoprire le cause e la cura della malattia.
tari e 108 specialisti (medici del centro di ascolto, biente, Arte e Cultura, Ricerca Scientifica, Servizi valutazione di nuove terapie, mentre continua nei Finanziare la ricerca è il nostro sport preferito!
psicologi, fisiatri e consulenti che collaborano con alla Persona - ed assegna i propri contributi attra- laboratori finanziati da Telethon lo studio dei mec-
la sede nazionale e con quelle territoriali) e sulla verso vari strumenti erogativi: bandi, erogazioni canismi di base e di potenziali approcci terapeutici
fiducia di 2.373 soci. emblematiche, territoriali, istituzionali e patrocini. per patologie ancora senza risposta.
Il lavoro di AISLA si concentra in quattro ambiti "#conFondazioneCariplo"
di attività: informazione, assistenza, formazione e Fondazione Vialli e Mauro
ricerca. L’Associazione è l’unico membro italiano Fondazione Telethon per la Ricerca e lo Sport Onlus
dell’International Alliance of ALS/MND Association. Fondazione Telethon è una delle principali charity Fondazione Vialli e Mauro per la Ricerca e lo Sport
biomediche italiane, nata nel 1990 per iniziativa di Onlus nasce nel 2003 con l’obiettivo di destinare
Fondazione Cariplo un gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare. fondi alla ricerca medico scientifica sul cancro e
Fondazione Cariplo nasce formalmente nel dicem- La sua missione è di arrivare alla cura delle malat- sulla SLA. L’amore per la vita, la voglia di agire con-
bre 1991 con la missione istituzionale di mettere tie genetiche rare grazie a una ricerca scientifica di cretamente e di essere sempre trasparenti, mante-
a disposizione le proprie risorse, a livello econo- eccellenza, selezionata secondo le migliori prassi nendo salda la sinergia con realtà che rappresenta-
mico e progettuale, per aiutare gli enti non profit a condivise a livello internazionale. no l’eccellenza nel campo della ricerca scientifica
18 AriSLA 2018 AriSLA 2018 19LA FONDAZIONE LA FONDAZIONE
1.4 1.5
L'Advisory Board Un modello integrato Diffusione dei
risultati alla comunità
Per lo sviluppo delle nostre attività strategiche ci avvaliamo del supporto Le modalità operative che abbiamo messo in campo in questi 10 anni dei ricercatori
Divulgazione della
di un Advisory Board (Comitato di indirizzo scientifico) internazionale si possono declinare all’interno di 3 aree. conoscenza sulla
composto da esponenti autorevoli della ricerca scientifica malattia al pubblico
e delle organizzazioni internazionali che si occupano di SLA. Aree di ricerca
1 Base, Preclinica
e Traslazionale,
Clinica, Tecnologica
Modello di
finanziamento
Desideriamo esprimere un sincero ringraziamento a questi esperti che ci hanno accompagnato nel corso Bandi competitivi
dei 10 anni di attività, contribuendo alla definizione delle priorità e aiutandoci ad indirizzare al meglio le e progetti speciali
nostre risorse. Tipologia di sostegno
Pilot Grant e Full
PROMOZIONE SOSTEGNO COORDINAMENTO Grant
È stato un privilegio e un onore aver contribuito a L’Italia è ricca di ricercatori entusiasti e di talen- 2
guidare la fioritura di AriSLA nell’ultimo decennio. to che lavorano nel campo della ricerca sulla SLA. Monitoraggio dei
progetti finanziati
I successi dei progetti finanziati hanno rafforzato la Nell’ultimo decennio AriSLA ha svolto un ruolo fon- Creazione di network
reputazione della ricerca italiana sulla SLA in tutto damentale nel supportare la comunità scientifica tra i ricercatori
Sviluppo di servizi
il mondo e, cosa più significativa, hanno migliora- italiana che si occupa di SLA perseguendo idee
di supporto
to la qualità della vita dei pazienti italiani con SLA. innovative, finanziando progetti all’avanguardia e alla ricerca
AriSLA può essere orgogliosa di questo patrimonio. promuovendo la collaborazione interdisciplinare, Formazione
3 dei ricercatori
Il meglio deve ancora venire. avvicinandoci sempre di più all’obiettivo finale di
Sviluppo di sinergie
Stanley Appel 1 sconfiggere questa devastante malattia. con le maggiori
Brian Dickie 3 Sostegno Promozione funding agency
In questi 10 anni la Fondazione ha visto un’enorme Investire in ricerca di eccellenza costituisce il cuo- La diffusione dei risultati scientifici ottenuti attra-
crescita nei suoi programmi e, soprattutto, ha avu- Fin dalla sua istituzione, ArisLA è stata un catalizza- re della nostra missione. La Fondazione lo ha fat- verso i finanziamenti dell’agenzia costituisce un
to un impatto enorme sul campo sia in Italia che a tore per la ricerca e l’innovazione in Italia, creando to principalmente attraverso l’emissione di bandi momento importante di trasparenza e rendiconta-
livello globale, attraverso lo sviluppo di solide col- una comunità di ricerca collaborativa che lavora competitivi ed un rigoroso processo di selezione, zione dell’investimento. Inoltre, contribuisce a dif-
laborazioni e maggiori finanziamenti per la SLA. Il con e per i pazienti. È stato un onore far parte dell’A- 4 declinato in diverse tipologie di finanziamento che fondere conoscenza sia nella comunità scientifica
Simposio annuale ha fornito una sede eccezionale dvisory Board sin dall’inizio, lavorando al fianco dei hanno consentito di consolidare importanti filoni di sia presso tutti i portatori di interesse: i pazienti e
per riunire i leader del settore per potenziare colla- miei colleghi per sostenere la ricerca sulla SLA nel ricerca (Full grant) e promuovere idee più innovati- le loro famiglie, le associazioni ed i donatori che so-
borazioni e ulteriori ricerche. È stato per me un pri- mio paese di origine. ve tramite progetti esplorativi (Pilot grant). stengono le attività della Fondazione.
vilegio far parte dell’Advisory Board e partecipare Piera Pasinelli 4
a questo percorso. Siamo in un momento emozio- Coordinamento
nante nella ricerca sulla SLA poiché siamo signifi- Vorrei ringraziare AriSLA per l’importante lavoro Il monitoraggio degli studi finanziati è essenziale
cativamente più vicini a portare terapie efficaci alle svolto e tutti i colleghi dell’Advisory Board per la 5 sia da un punto di vista economico, per garantire
persone che vivono con la SLA. Esplorare nuove tec- piacevole collaborazione in questo decennio. Augu- una buona gestione dei fondi, sia dal punto di vista
nologie, promuovere partenariati globali e finanzia- ro ad AriSLA tutto il meglio per i suoi sforzi futuri. dei risultati, per valutare l’impatto dell’investimen-
menti continuativi sono la chiave per raggiungere Wim Robberecht 5 to, introdurre elementi correttivi nel processo ed
nuovi traguardi. intervenire con iniziative ad hoc se necessario per
Lucie Bruijn 2 meglio supportare la ricerca.
20 AriSLA 2018 AriSLA 2018 21LA FONDAZIONE LA FONDAZIONE
1.6
Il processo di selezione
tutti questi esperti sono stranieri e non lavorano in Distribuzione delle aree geografiche
Italia. All’avvio del processo annuale di revisione di provenienza dei membri dell'ISC
viene selezionato un gruppo di circa 25-30 esper- di Fondazione AriSLA
ti ai quali viene richiesto di garantire l’assenza di 2009-2018
conflitti di interesse per ogni proposta progettuale
ricevuta e di mantenere la confidenzialità in merito
a tutte le informazioni a cui hanno accesso.
Invio proposte Revisione Consensus CDA Dal 2009 hanno collaborato con la Fondazione nel
Fase di Triage
di ricerca Full Proposal Meeting AriSLA
processo di valutazione delle proposte di ricerca
oltre 120 ricercatori di base e/o clinici, provenien-
ti da Europa, Stati Uniti d’America, Canada e altri
paesi. L’elenco dei membri dell’ISC che hanno col-
ed Enti italiani non profit
Ricercatori di Istituti
3 revisori internazionali
Condotta da remoto da
3 revisori internazionali
Condotta da remoto da
internazionali
con 7/9 revisori
Valutazione in plenaria
annuale
in base alla disponibilità
Assegnazione dei fondi
laborato al bando più recente è sempre disponibile
sul nostro sito.
Europa: 54 (45%)
USA: 53 (44%)
Altro: 13 (11%)
S
Le fasi di revisione competenze necessarie per la valutazione dei Full
I ricercatori che operano presso Università ed proposal. Questo gruppo, dopo aver condotto il
in dall’inizio delle nostre attività, abbia- scientifico redige e pubblica il Bando annuale (Call Istituti di ricerca italiani non profit interessati ad lavoro di valutazione in remoto, parteciperà ad una
mo scelto i progetti scientifici da sov- for Research Projects). L’ufficio scientifico ha il applicare al Bando, sottomettono (se il bando lo riunione in plenaria (Consensus Meeting) per la di-
venzionare tramite bandi competitivi ruolo importante di garanzia e supervisione del prevede) una Lettera di intenti nella quale viene scussione finale e la selezione dei progetti da finan-
ed un processo definito peer-review. processo di peer-review, verifica la correttezza for- sinteticamente presentata la proposta progettuale. ziare. Durante due giorni di intenso lavoro, i revisori
Con questo metodo, la valutazione male delle proposte di ricerca ricevute rispetto ai In seguito alla verifica della correttezza forma- coinvolti effettuano una valutazione comparativa
scientifica è condotta da colleghi esperti del cam- criteri previsti dal Bando e interagisce con i revisori le dei criteri previsti dal Bando, ciascuna Lettera di delle proposte progettuali, al fine di fornire una gra-
po (definiti "peer" o "pari"), i quali verificano che il internazionali per la gestione delle varie fasi di re- intenti viene assegnata dall’ufficio scientifico a tre duatoria con le raccomandazioni sul finanziamento.
progetto risponda a dei criteri di qualità, originalità, visione. Negli anni il processo di revisione è stato revisori indipendenti dell’ISC, selezionati in base La graduatoria di merito delle proposte è quin-
innovazione e fattibilità, a garanzia di una buona reso più efficiente anche attraverso lo sviluppo di alla pertinenza e all’esperienza specifica nell’area di presentata al Consiglio di Amministrazione della
riuscita della ricerca. Questo metodo costituisce una piattaforma tecnologicamente avanzata per la di studio della proposta sottomessa. Fondazione che delibera sulla base delle risorse
l’approccio tuttora più accreditato presso la comu- raccolta informatizzata delle richieste di finanzia- Ciascun revisore fornisce in remoto un commen- economiche disponibili ed esprime una valutazione
nità scientifica per garantire una selezione basata mento e la gestione standardizzata di tutto il pro- to sulla qualità scientifica della proposta e assegna in merito alle priorità per la comunità dei pazienti
sul merito scientifico e sui principi di trasparenza, cesso di revisione. Tutto il processo è adeguato al un punteggio di merito secondo i criteri di valuta- qualora vi fossero più proposte di pari livello scien-
oggettività e terzietà. regolamento generale sulla protezione dei dati (re- zione esposti nel Bando (Fase di Triage). I ricerca- tifico di quelle effettivamente finanziabili.
golamento GDPR UE n. 2016/679). tori con le proposte che hanno ottenuto le migliori L’ufficio scientifico garantisce la trasparenza
Fasi del processo di peer-review valutazioni vengono invitati a sottomettere una pro- del processo attraverso la diretta comunicazione
Emissione del Bando Il Comitato Scientifico Internazionale gettualità maggiormente dettagliata (Full proposal) dei risultati e delle decisioni del Consiglio di Am-
A partire dalla definizione della strategia di fi- Per la selezione delle proposte di ricerca da finan- sia per quanto riguarda le informazioni scientifiche ministrazione ai ricercatori interessati e ai reviso-
nanziamento, condotta con il supporto dell’Ad- ziare, la Fondazione si avvale del supporto di esperti che gli aspetti economici del progetto che il grup- ri, nonché la comunicazione riguardo ai progetti
visory Board e del Comitato Tecnico Scientifico di ricerca sulla SLA e sulle malattie del motoneuro- po di ricerca intende realizzare. Ciascuna di queste approvati a tutti i portatori di interesse attraverso
della Fondazione (esperti nominati dal Consiglio ne riconosciuti a livello internazionale, che costitu- proposte è quindi rivista indipendentemente da i vari canali di divulgazione e promozione delle atti-
di Amministrazione tra i propri soci per suppor- iscono il Comitato Scientifico Internazionale (ISC). tre revisori dell'ISC. In questa fase si seleziona un vità della Fondazione.
tare lo sviluppo delle linee strategiche), l’ufficio Per minimizzare il rischio di conflitti di interesse, gruppo più ristretto di esperti dell’ISC, in base alle
22 AriSLA 2018 AriSLA 2018 23LA FONDAZIONE
1.7
L'impegno nella ricerca
In questi 10 anni abbiamo lavorato per supportare la nostra mission:
promuovere ricerca di eccellenza.
↩ Campagna Ice Bucket Challenge
↙
2500 k Distribuzione
dei finanziamenti
2000 k attraverso i bandi
competitivi
1500 k
Euro
(2009-2018)
1000 k
500 k
sviluppo di una piena progettualità di idee già suffi- per cui tutti i ricercatori finanziati avevano più di 40 Abbiamo
0k
cientemente mature. anni e per la maggior parte (75%) avevano una con- finanziato
09 10 11 12 13 14 15 16 17 18 solidata esperienza di ricerca sulla SLA. Proprio per 41 Full Grant
Anno
Pilot Grant: si tratta di finanziamenti per promuo- ovviare a questo rischio di selezione e promuovere e 31 Pilot
vere studi pilota, che sono ancora in una fase più anche una ricerca innovativa più rischiosa abbiamo Grant
Bandi solo per Full Proposal, senza passaggio preliminare con Lettere di Intenti
esplorativa e precoce, per i quali i dati preliminari introdotto la possibilità di finanziamento attraverso
D
Il dato del 2015 è comprensivo di due bandi (clinico e tecnologico)
sono carenti o addirittura assenti. Lo scopo di que- Pilot Grant. Oltre a favorire l’avvio di progettualità
sti progetti è proprio quello di verificare in via pre- nuove a carattere maggiormente esplorativo, que-
al 2009 al 2018 abbiamo investito in assestato intorno agli 800-900.000 euro per anno, liminare se un’idea è buona e raccogliere dati suffi- sta modalità ha permesso anche a ricercatori più
ricerca € 11.654.520. L’ufficio scien- in funzione della disponibilità economica. cienti per rafforzarne il razionale e poter richiedere giovani di avviare delle proprie linee di ricerca (il
tifico ha emesso 11 bandi competi- Nel periodo 2009-2018 abbiamo finanziato 72 fondi più consistenti e per un periodo più lungo. 37% dei finanziati aveva meno di 40 anni) ed ha av-
tivi, per la maggior parte articolati progetti assegnati a 127 gruppi di ricerca (32 stu- vicinato alla ricerca sulla SLA ricercatori con com-
con una prima fase in cui i ricercatori di erano multicentrici). Con i fondi erogati abbiamo Per essere valutate eccellenti, le proposte per petenze in altri ambiti (55% dei finanziati non si era
sono stati chiamati a sottoporre una Lettera di in- supportato assegni di ricerca e borse di studio per entrambe le tipologie di finanziamento devono es- mai occupato prima di SLA), favorendo un processo
tenti e una successiva in cui i ricercatori selezionati 223 giovani ricercatori. I laboratori di ricerca che sere originali ed innovative. Tuttavia, tipicamente di cross-fertilizzazione tra ambiti diversi.
sono stati invitati a sottoporre il Full proposal. hanno ricevuto un nostro finanziamento sono di- la selezione dei Full Grant attraverso il metodo di
Globalmente sono stati valutate circa 1000 Let- stribuiti su tutto il territorio nazionale. Un’analisi peer–review tende a favorire quelle proposte che Overview sulla ricerca
tere di Intenti e 454 Full proposal, con un indice di delle pubblicazioni sulle riviste scientifiche ha indi- derivano da laboratori con esperienza consolidata Abbiamo supportato principalmente ricerca di
successo medio, calcolato sui Full proposal di 17% cato che questo investimento ha riguardato circa il su un certo argomento e ricercatori con maggiori base con l’investimento di quasi 7 milioni di euro.
(non tutti i bandi hanno avuto anche la fase prelimi- 45% dei gruppi italiani che hanno pubblicato alme- competenze nell’ambito di ricerca. Ciò accade per- La ricerca preclinica e quella traslazionale costitu-
nare di Lettera di intenti). no due articoli scientifici sulla SLA dal 2010 (fonte: ché così sono più facilmente verificati alcuni criteri iscono il ponte tra ricerca di base e ricerca clinica,
Un evento di raccolta fondi del 2014 che ha avu- WebOfScience, 2018). di selezione, come la solidità della proposta, la di- favorendo il trasferimento in clinica dei risultati
to grande successo a livello mondiale, l’Ice Bucket sponibilità di dati preliminari e le competenze del scientifici ottenuti in laboratorio. In quest’area di
Challenge, ha contribuito a dare un grosso impulso Due tipi di finanziamenti, full grant ricercatore che insieme danno maggiori garanzie ricerca abbiamo investito oltre 2 milioni di euro.
alla ricerca anche in Italia, consentendo il finanzia- e pilot grant sulla fattibilità del progetto e sulle possibilità di Quasi 2 milioni di euro sono stati dedicati a 8 pro-
mento di un numero maggiore di progetti rispetto Full Grant: fondi assegnati a progetti di ricerca con successo della ricerca. Questo è vero soprattutto getti di ricerca clinica: in particolare 4 sono stati
agli altri periodi (2014) e la proposta di bandi mirati solido razionale scientifico e consistenti dati preli- quando le risorse economiche da investire sono gli studi clinici interventistici (in cui è stato valu-
alla clinica e alla ricerca tecnologica (2015). Negli minari. In genere questi fondi coprono un periodo piuttosto limitate ed è, in generale, vero anche nel tato l’effetto di farmaci) e 4 quelli osservazionali.
anni successivi, il finanziamento ai progetti si è temporale di 2 o 3 anni proprio per consentire lo caso dei progetti Full Grant finanziati da AriSLA, Le tecnologie assistenziali sono di fondamentale
↳Continua
24 AriSLA 2018 AriSLA 2018 25LA FONDAZIONE LA FONDAZIONE
importanza per la qualità della vita delle persone Distribuzione finanziamenti per tipologia Aree di ricerca dei progetti di base e preclinici
affette da SLA. La ricerca tecnologica fornisce di- di ricerca 2009-2018
spositivi e attrezzature che vengono utilizzati per 2009-2018 Full Grant Pilot Grant
preservare, aumentare e supportare le capacità 14
funzionali e di autonomia del paziente: abbiamo
12
sostenuto 3 progetti di ricerca tecnologica, per un
valore complessivo di quasi 800 mila euro. 10
N° progetti
8
Inoltre, attraverso alcune iniziative mirate, ne- 6
gli anni 2011-2013 la Fondazione ha promosso
4
l’attività di 3 progetti speciali, che sono stati de-
dicati al sostegno di progetti e servizi in aree con- 2
siderate strategiche per lo sviluppo della ricerca. 0
Dal 2011 al 2017 la ricerca di base e preclinica è
Genetica
Aggregazione
Infiammazione
Meccanismi biochimici
RNA
Cellule staminali
Epigenetica
Terapia genica
Biomarcatori
stata supportata attraverso una Facility dedicata Ricerca di base 58%
alla produzione e gestione dei modelli SLA murini, Ricerca preclinica e traslazionale 19%
destinata a tutta la comunità scientifica nazionale, Ricerca clinica 16%
attraverso un accordo con l’Istituto di Ricerche Far- Ricerca tecnologica 7%
macologiche IRCCS "Mario Negri" di Milano. Grazie
alle competenze scientifiche presenti all’interno di
una struttura certificata ISO9001 e all’esperienza La ricerca di base e preclinica
nella manipolazione di modelli murini, la Facility La SLA è una malattia estremamente complessa ed
ha garantito la produzione di dati di elevata quali- eterogenea. Per arrivare a definire degli approcci
tà, precisione e riproducibilità. Nel 2012 abbiamo terapeutici mirati è essenziale conoscere come si presso la comunità scientifica internazionale e malattia (sono in genere definiti trial clinici).
avviato in collaborazione con la Fondazione Mau- sviluppa la disfunzione e la morte dei motoneuroni anche ad aprire alcune nuove vie di ricerca. È in- Questi studi sono indispensabili per arrivare
geri di Veruno (NO) il progetto ComuniCare che ha a livello molecolare e quali sono le vie metaboli- teressante notare come le aree di ricerca siano alla commercializzazione di un farmaco o un nuovo
realizzato un software caratterizzato da una suite che cellulari coinvolte. Le linee di ricerca in questo diversificate, con alcuni temi di interesse trattati dispositivo medico e si svolgono di solito in più fasi
di APP implementate su piattaforme Windows e ambito oggi sono molto diversificate e la ricerca a maggiormente dai progetti Pilot Grant e altri dai per verificare innanzitutto la sicurezza del tratta-
ANDROID per la comunicazione alternativa, fina- livello mondiale sta perseguendo diversi approc- Full Grant. mento sull’uomo e produrre evidenze di efficacia.
lizzati a pazienti affetti da SLA e da altre malattie ci per comprendere la malattia. Questi studi non
con gravi disabilità motorie e fonoarticolatorie. Nel necessariamente producono risultati con ricaduta La ricerca clinica In questi 10 anni di attività abbiamo supportato lo
2013 abbiamo supportato il progetto pilota LNCR- immediata, ma le conoscenze che si acquisiscono La ricerca clinica si riferisce a qualsiasi studio con- sviluppo di 8 studi clinici, 4 osservazionali e 4 inter-
NAinALS, che ha permesso di osservare alterazioni in questo ambito sono essenziali per lo sviluppo di dotto sull’uomo. Il suo obiettivo è quello di miglio- ventistici, riportati in ordine cronologico di sviluppo
significative nel passaggio di trascrizione da DNA a approcci terapeutici mirati. Anche se ad oggi la pa- rare le conoscenze sulla malattia ed in particolare nelle pagine seguenti.
RNA (trascrittoma) anche di pazienti con forme di tologia rimane ancora negletta dal punto di vista di di sviluppare nuovi trattamenti e metodi diagnostici
SLA sporadica, confermando la presenza di altera- terapie in grado di modificarne il decorso in manie- per garantire una migliore cura dei pazienti. Gli stu-
zioni specifiche in particolare di una classe di RNA ra davvero efficace, in questi 10 anni sono stati fatti di clinici sono raggruppabili principalmente sotto
che non codificano direttamente per proteine, gli enormi passi nella comprensione dei meccanismi due categorie, quelli osservazionali hanno l’obiet-
RNA non codificanti. Questo tema si è ulteriormen- patologici e diversi approcci sono ora in sviluppo tivo comprendere la malattia e la sua evoluzione
te consolidato all’interno della comunità scientifica clinico, con il coinvolgimento di partner industriali. nel tempo. Gli studi interventistici hanno invece
e costituisce oggi un importante area di ricerca a La ricerca di base promossa dalla Fondazione ri- l’obiettivo di fornire una dimostrazione scientifica
livello internazionale. specchia questa eterogeneità e si è focalizzata su dell’efficacia e della sicurezza di un nuovo farma-
diversi filoni attraverso studi all’avanguardia che co, di un nuovo dispositivo di trattamento o di una
hanno contribuito ad aumentare le conoscenze nuova metodologia di gestione nel contesto di una
26 AriSLA 2018 AriSLA 2018 27LA FONDAZIONE LA FONDAZIONE
⬐Gli studi clinici finanziati in questi 10 anni
CANALS MacLearnALS CONNECTALS RAP-ALS
"Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, "La Risonanza Magnetica per una diagnosi precoce "Studio delle alterazioni strutturali e funzionali "Il trattamento con Rapamicina per la Sclerosi Laterale
placebo-controllato per verificare l’efficacia degli estratti di SLA" dei network cerebrali nella SLA e in altre malattie Amiotrofica"
di Cannabis Sativa sui sintomi di spasticità in pazienti Studio osservazionale (Bando 2013) del motoneurone tramite risonanza magnetica" Studio interventistico (Bando "Ice Bucket" 2015)
con malattia del motoneurone" Periodo: 2014-2015 Studio osservazionale (Bando 2014) Periodo: 2016-2020
Studio interventistico (Bando 2009) Obiettivo: Sviluppare e validare un metodo per la Periodo: 2015- 2019 Obiettivo: Valutare la sicurezza, tollerabilità ed efficacia
Periodo: 2010-2014 diagnosi della SLA e di altre malattie del motoneurone Obiettivo: Studiare le alterazioni strutturali e funzionali preliminare della Rapamicina, che agisce su aggregazione
Obiettivo: Analizzare il profilo di sicurezza, tollerabilità che possa essere utilizzato nella pratica clinica, dei network cerebrali nella SLA e in altre malattie proteica e sistema immunitario, per il trattamento
ed efficacia nel contrastare i sintomi di spasticità integrando le informazioni cliniche e genetiche con quelle del motoneurone tramite Risonanza Magnetica al fine della SLA in pazienti sporadici e familiari.
di un derivato di Cannabis sativa (Sativex©). ottenute mediante l’applicazione di moderne tecniche di individuare biomarcatori utili per la diagnosi Centri coinvolti: 8
Centri coinvolti: 4 di Risonanza Magnetica. differenziale e la valutazione della progressione Pazienti: 63
Pazienti: 60 Centri coinvolti: 1 della malattia. Pubblicato il protocollo sperimentale: Mandrioli e coll.
Pubblicazione: Riva e coll. Lancet Neurol, Dic. 2018. Pazienti: 30 Centri coinvolti: 1 Medicine (Baltimore), Jun. 2018.
Pubblicazioni: Agosta e coll. Radiology, Feb. 2015 e Pazienti: 90
EPOSS Ferraro e coll. Neuroimage Clin, Aug. 2017. Pubblicazioni: Ferraro e coll. Neuroimage Clin., Aug.
"Eritropoietina nella SLA: studio sulla sicurezza 2017 e Agosta e coll. Neurol Sci, Jan. 2017.
e l’efficacia" CARDINALS
Studio interventistico (Bando 2010) "Il coinvolgimento del Sistema Nervoso Autonomo SCM-ALS
Periodo: 2011-2013 nella SLA" "Il metabolismo del midollo spinale nella Sclerosi Laterale
Obiettivo: Valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia Studio clinico osservazionale (Bando 2014) Amiotrofica"
dell’Eritropoietina ricombinante fornita a tre diversi Periodo: 2015-2018 Studio osservazionale (Bando "Ice Bucket" 2015)
dosaggi per il trattamento dei pazienti con SLA. Obiettivo: Studiare il coinvolgimento del Sistema Periodo: 2016-2019
Centri coinvolti: 1 Autonomo nella SLA per l’identificazione di meccanismi Obiettivo: Studiare il metabolismo del midollo spinale
Pazienti: 40 fisiopatologici alla base della malattia e di nuovi marcatori nella SLA per identificare uno strumento utile a valutare
Pubblicazione: Lauria e coll. J. Neurol, Neurosurg, di progressione. l’efficacia dei trattamenti terapeutici oggi utilizzati
Psychiatry, Aug. 2015. Centri coinvolti: 4 o in fase di sperimentazione.
Pazienti: 80 Centri coinvolti: 4
PROMISE Pubblicazioni: De Maria e coll. Conf Proc IEEE Eng Med Pazienti: 44
"Misfolding proteico e SLA: studio clinico randomizzato Biol Soc, 2015 e Dalla Vecchia e coll. Physiol Meas, Apr. Pubblicazioni: Marini e coll. Eur. J Nucl Med Mol
di fase II" 2015. Imaging, Oct. 2016 e Marini e coll. Brain, Aug. 2018.
Studio interventistico (Bando 2013)
Periodo: 2015-2019
Obiettivo: Valutare l’efficacia del Guanabenz, un farmaco
che agisce contrastando l’accumulo patologico di proteine
e favorendo l’eliminazione di quelle alterate, nel rallentare
la progressione di malattia in pazienti sporadici e familiari.
Centri coinvolti: 24
Pazienti: 206
Pubblicato il protocollo sperimentale: Bella e coll. BMJ
Open, Aug. 2017.
28 AriSLA 2018 AriSLA 2018 29LA FONDAZIONE LA FONDAZIONE
1.8
Il Citation Index generale gli articoli italiani sulla SLA, esclusi quelli
Gli indici di successo
Un altro indice interessante riguarda il numero di derivati da noi, hanno un numero di citazioni che
volte in cui un articolo pubblicato viene citato in rimane costante. Questo dato è particolarmente
altri lavori scientifici (Citation Index). Le citazioni significativo perché conferma che il processo di
degli articoli scientifici prodotti con il supporto del- peer-review negli anni ha consentito di selezionare
Un’attività importante svolta dall’ufficio scientifico riguarda il monitoraggio la Fondazione sono in costante aumento, mentre in ricerca di eccellenza.
dei risultati della ricerca, al fine di consentire al nostro Consiglio
d’Amministrazione di elaborare le strategie di indirizzamento della ricerca,
con il supporto dell’Advisory Board e del Comitato Tecnico Scientifico. N° citazioni/articolo ottenute da articoli
derivati da fondi AriSLA rispetto al resto delle
pubblicazioni italiane sulla SLA
L’impatto delle pubblicazioni titolari di progetti della Fondazione ed il riconosci- 2010-2018 AriSLA Italia
scientifiche mento da parte della comunità internazionale del 40
Un primo livello di analisi riguarda le pubblicazioni valore dei risultati conseguiti. Mentre è scontato
scientifiche derivate dagli studi finanziati. In totale che il numero di pubblicazioni derivate da studi che
30
nelle banche dei dati bibliometrici sono state rile- hanno ricevuto un Full Grant siano più numerose (si
N° citazioni/articolo
vate 211 pubblicazioni derivate da progetti finan- tratta di uno studio più lungo e con un finanziamen-
ziati nel periodo 2010-2018 (ref: WebOfScience, to più consistente), è interessante sottolineare la 20
2010-2018). buona resa in risultati dei Pilot Grant.
Nello specifico il 92% dei progetti Full Grant ha In generale il numero delle pubblicazioni con
10
pubblicato almeno un articolo, con una media di 7 riconoscimento del finanziamento annuale della
articoli per progetto. Anche i Pilot Grant hanno fat- Fondazione è in costante aumento. Il fatto che le
to registrare un ottimo numero di pubblicazioni con citazioni siano in aumento dimostra che sia stata 0
il 79% di progetti con almeno una pubblicazione finanziata ricerca di eccellenza che ha dato buoni
10-14 11-15 12-16 13-17 14-18
e una media di 2 articoli per progetto. Questi dati frutti, ovvero pubblicazioni che hanno contribuito
sono estremamente positivi e dimostrano una ot- ad aumentare la conoscenza scientifica fornendo Anni
tima produttività scientifica da parte dei ricercatori la base per altri studi.
Il confronto internazionale valore medio di riferimento NIH (referenza RCR=1)
Negli ultimi anni, le modalità di analisi dei dati abbiamo potuto stabilire che il 64% delle pubbli-
Numero di pubblicazioni scientifiche bibliometrici sono diventate più raffinate e trami- cazioni AriSLA si qualifica come ricerca di alto im-
2010-2018 te l’uso di specifici algoritmi è possibile stimare patto in ambito SLA (valore superiore a 1) e che il
40 la produttività di un ricercatore e avere un indice 26% corrisponde a ricerca di altissimo impatto con
dell’impatto delle sue pubblicazioni sulla comuni- valori molto superiori a 1. Le pubblicazioni che ri-
30
tà scientifica valutando le citazioni del suo lavoro cadono in questo 26% sono spesso condotte con
da parte dei colleghi dello stesso ambito di ricer- collaboratori internazionali, ma sono nella maggior
N° pubblicazioni
ca (anche in questo caso ci si riferisce ai "peer"). parte dei casi veri e propri risultati del progetto
20 Abbiamo condotto questo tipo di analisi con il sup- AriSLA (il ricercatore titolare di progetto AriSLA
porto del Centro Studi di Fondazione Telethon, uti- è primo o ultimo autore nel 78% dei casi). Questi
10
lizzando il Relative Citation Ratio (RCR) un indice dati sottolineano la rilevanza e l’incisività presso la
messo a punto presso i National Institute of Health comunità internazionale dei risultati che derivano
(NIH) americani. Confrontando l’indice RCR del- dalla nostra ricerca, a conferma quindi della sua al-
le pubblicazioni derivate da progetti AriSLA con il tissima qualità. ↳Continua
10 11 12 13 14 15 16 17 18
Anno
30 AriSLA 2018 AriSLA 2018 31Puoi anche leggere
