Living Longer Better and Healthier Lives - Celgene SRL

Pagina creata da Dario Lombardi
 
CONTINUA A LEGGERE
Living Longer Better and Healthier Lives - Celgene SRL
Living Longer
Better and Healthier Lives
Living Longer Better and Healthier Lives - Celgene SRL
Living Longer Better and Healthier Lives - Celgene SRL
Celgene, in Italia per ambire all’eccellenza
Celgene è un’azienda biofarmaceutica leader, dedicata alla ricerca, allo sviluppo e alla commercializzazione di solu-
zioni terapeutiche innovative in ambito oncoematologico e immuno-infiammatorio.

L’azienda si impegna con passione e coraggio a migliorare e prolungare la vita dei pazienti e a rispondere con l’eccel-
lenza a esigenze mediche non ancora soddisfatte.

Celgene, presente in Italia dal 2006, ha portato anche nel nostro Paese un forte impegno nella ricerca e grande at-
tenzione per i pazienti.

                        Investiamo oltre il 40% del fatturato in ricerca
                               e sviluppo di farmaci innovativi.

                                         Migliorare la salute umana attraverso un’intensa attività di ricerca scientifica
                                         è il nostro principale obiettivo. In Celgene siamo tutti accomunati dal deside-
                                         rio di dare ad ogni paziente la possibilità di una vita migliore. Ci impegniamo
                                         ogni giorno con passione, coraggio e minuziosa attenzione con l’ambizione
                                         di contribuire a creare valore per il paziente, per il sistema sanitario e per
                                         l’economia.

                                         Il valore aggiunto della nostra presenza in Italia è la collaborazione con la ri-
                                         cerca accademica nazionale, di cui abbiamo da sempre riconosciuto e mes-
                                         so in evidenza le grandi potenzialità.

                                         Siamo convinti che essere leader in campo medico significhi essenzialmente
                                         aprire la strada a nuove soluzioni terapeutiche, all’impiego di farmaci inno-
                                         vativi che consentano il raggiungimento di esiti migliori a livello terapeutico,
                                         sociale ed economico.

                                         Jean-Yves Chatelan
                                         Vice-President & General Manager, Celgene Italia

                                        Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives                                   1
Living Longer Better and Healthier Lives - Celgene SRL
Dedicati ai pazienti in ogni parte del mondo
    Celgene è un’azienda biofarmaceutica leader impegnata nella ricerca, nello sviluppo e nella
    commercializzazione di terapie innovative per pazienti affetti da neoplasie e da patologie
    infiammatorie e immunomediate invalidanti.
    La nostra capacità di migliorare costantemente i risulta-             mielodisplastiche, leucemia mieloide acuta, beta-talas-
    ti terapeutici per i pazienti poggia su una solida base: un           semia e linfomi, mielofibrosi e patologie oncologiche
    team globale di oltre 7.000 persone, operative in più                 come il carcinoma mammario metastatico, carcinoma
    di 50 Paesi per realizzare la nostra promessa e portare               del pancreas e carcinoma del polmone.
    i benefici clinici delle nostre terapie innovative in oltre
    100 Paesi.                                                            Celgene si concentra anche in nuove aree terapeutiche
                                                                          quali le patologie infiammatorie e immunomediate in-
    Celgene è impegnata nella ricerca e sviluppo (R&D) di                 validanti (psoriasi, artrite psoriasica, malattia di Crohn,
    farmaci per il trattamento di mieloma multiplo, sindromi              colite ulcerosa, sindrome di Behçet).

                                   Anno
                                1986              Fondata in USA
                                                                              Presente in Italia dal    2006
                                                                              210 dipendenti

                                                    7.000                Dipendenti globali

2                                             Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives
Living Longer Better and Healthier Lives - Celgene SRL
Impegnati a sviluppare terapie per le malattie rare
I farmaci orfani oggetto dell’innovazione in medicina.
Circa un terzo di tutti i trattamenti approvati negli ultimi           Malattie Rare del 28 febbraio 2013, è il riconoscimento
cinque anni hanno ottenuto la qualifica di farmaci or-                 alla consolidata attività di Celgene nell’area delle ma-
fani, un termine impiegato per indicare i farmaci per il               lattie rare. Celgene detiene infatti una posizione di lea-
trattamento di malattie rare.                                          dership tra le aziende impegnate in quest’area, con 17
                                                                       molecole e 4 indicazioni terapeutiche designate “orfa-
EURORDIS (European Organization for Rare Diseases),                    ne” dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA).
organizzazione senza scopo di lucro attiva nel campo
delle malattie rare, ha assegnato a Celgene il presti-                 L’azienda continua a dimostrare un chiaro impegno
gioso EURORDIS Company Award per l’eccellenza                          nell’indirizzare i propri programmi di ricerca nell’area
raggiunta nella ricerca nel campo delle malattie rare.                 delle malattie rare, dove esistono i maggiori bisogni cli-
Il premio, consegnato alla vigilia della Giornata delle                nici non ancora soddisfatti.

Studi in Italia*

                                                     Studi accademici indipendenti
                                     98              in Hema/Onco e I&I

                                            60             On-going                                          15.398
                                                                                                         Pazienti coinvolti

                                                                    Studi clinici
                                                  84                sponsorizzati Celgene
                                                                                                              2.293
*Dati aggiornati a dicembre 2017                                                                         Pazienti coinvolti

                                           Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives                                       3
Living Longer Better and Healthier Lives - Celgene SRL
I nostri valori
    condivisi

    L’attenzione al paziente è l’essenza dell’attività di                 Integrità, etica, trasparenza nelle decisioni e rispetto
    Celgene.                                                              dell’ambiente sono i valori che ispirano i nostri com-
                                                                          portamenti quotidiani.
    Garantire speranza di vita attraverso un accesso preco-
    ce a terapie innovative, migliorare l’assistenza sanitaria            Sicurezza, governance, salute globale e ambiente sono
    cooperando alla ricerca scientifica e alla crescita pro-              i temi fondamentali che guidano le nostre decisioni e il
    fessionale degli operatori sanitari sono i nostri obiettivi           nostro impegno.
    principali.

4                                             Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives
Living Longer Better and Healthier Lives - Celgene SRL
Coraggio
 Celgene è impegnata                              Passione                                    di affrontare
 a migliorare la salute                                                                          le sfide
   di ogni individuo
     nell’interesse
 del benessere globale                  La passione è un elemento distintivo       Proporre soluzioni innovative e
                                        del lavoro in Celgene perché siamo         accettarne i rischi permette di
    e del progresso                     convinti che il nostro compito             creare nuovi standard in medicina.
                                        sia importante per l’umanità ed            Celgene è pioniera nella scienza e
                                        essenziale per il progresso della          nell’applicazione di nuove modalità
                                        medicina.                                  di business, soprattutto grazie al
                                                                                   coraggio dimostrato nel passato e al
                                                                                   modo di affrontare le sfide del futuro.

           Fiducia                              Eccellenza                                  Curiosità
         nelle promesse                           nell’ottenere i                             e continuo
         e nelle azioni                         risultati migliori                          apprendimento

I dipendenti Celgene hanno              In Celgene cerchiamo costantemente         In Celgene siamo consapevoli che il
fiducia l’uno nell’altro in termini     di mantenere gli standard                  ritmo del cambiamento incrementa la
di conoscenze e intenzioni e non        professionali più elevati, per garantire   necessità di allargare le conoscenze
dimenticano mai il rispetto e la        qualità, sicurezza, scienza ed etica.      e le competenze dei singoli che
dignità, collaborando per ottenere il   Incoraggiamo la creatività e la            si impegnano a condividerle
meglio per l’azienda e per se stessi.   semplicità nel trovare soluzioni, la       promuovendo l’apprendimento
                                        trasparenza nella comunicazione            continuo.
                                        interna ed esterna e un rigoroso
                                        approccio scientifico.

                                                  I nostri valori condivisi                                                  5
Living Longer Better and Healthier Lives - Celgene SRL
Farmaci
                                                                 orfani

L’obiettivo di garantire ai pazienti un rapido accesso al progresso scientifico
  ci spinge a orientare i nostri sforzi e le nostre risorse alla ricerca clinica.
Living Longer Better and Healthier Lives - Celgene SRL
Celgene, sfruttando i più recenti progressi nella ricerca molecolare e cellulare, sviluppa
terapie mirate a migliorare la qualità della vita e delle cure di quei pazienti che sono affetti
da patologie rare e invalidanti.

L’impegno di Celgene
Le malattie rare sono condizioni gravi e spesso inva-            Celgene è attualmente impegnata nello sviluppo di
lidanti. Secondo la definizione dell’Unione Europea,             molecole destinate al trattamento di 63 diverse pa-
colpiscono 5 individui su 10.000. Nell’Unione Europea            tologie che includono 18 malattie rare. L’azienda in-
sono state classificate oltre 8.000 malattie rare o ultra-       veste il 40% del suo fatturato globale in iniziative di
rare che affliggono circa 29 milioni di persone. Per que-        R&D.
ste patologie i trattamenti oggi a disposizione sono solo
90, 4 dei quali prodotti da Celgene.

                                                       Farmaci orfani                                                      7
Living Longer Better and Healthier Lives - Celgene SRL
Ematologia

         Sentiamo la
       responsabilità di
 migliorare radicalmente
   l’approccio ai tumori,
 identificando e colpendo
      in modo selettivo i
 fattori responsabili della
     crescita delle cellule
           tumorali.
L’IMiDs® Foundation per cambiare il corso
della malattia

L’ematologia rappresenta il cuore pulsante di Celgene. Le nostre prime ricerche hanno
sviluppato gli IMiDs®: una nuova categoria di farmaci che, insieme ad altre molecole
innovative, costituiscono un portfolio che ha rivoluzionato le prospettive di cura e
l’aspettativa di vita dei pazienti affetti da neoplasie ematologiche come il mieloma multiplo,
i linfomi non Hodgkin, le sindromi mielodisplastiche e le leucemie mieloidi acute.

Farmaci immunomodulanti come i nostri IMiDs® non            permesso di ottenere grandi progressi nel trattamento
si limitano a curare la sintomatologia, ma vanno di-        di malattie come le sindromi mielodisplastiche e leuce-
rettamente al cuore della malattia: grazie a un’azione      mie mieloidi acute.
combinata, attaccano le cellule tumorali e contem-
poraneamente potenziano l’attività del sistema im-          La ricerca Celgene è proiettata verso terapie di nuova
munitario per meglio contrastare malattie come il           generazione sia nell’area terapeutica nella quale siamo
mieloma multiplo.                                           leader sia in patologie con rilevanti bisogni terapeutici
                                                            non ancora soddisfatti, quali la leucemia mieloide acu-
Oltre agli immunomodulanti, il nostro portafoglio ema-      ta, i linfomi non Hodgkin (linfoma follicolare e linfoma
tologico include potenti terapie epigenetiche che ri-       diffuso a grandi cellule B, linfoma mantellare), la leu-
ducono la capacità di sopravvivenza e di riproduzione       cemia linfatica cronica, la beta-talassemia, le sindromi
delle cellule tumorali: questo meccanismo d’azione ha       mielodisplastiche.

                                                    Ematologia                                                          9
Talidomide
     Negli anni ’80, Sol Barer, fondatore di Celgene, scommet-
     te su talidomide, ipotizzando che l’effetto teratogeno del                                        O
     farmaco (inibizione della crescita dei vasi sanguigni) po-
     tesse essere applicato anche ai vasi che nutrono i tumori,
     non permettendone quindi la crescita. Talidomide, oggi, è
     approvato a livello mondiale per il trattamento del mielo-
     ma multiplo (MM) e ha cambiato il corso della malattia per
                                                                                                           N            O
     milioni di pazienti.
                                                                                                                   NH
     Nel 1999 sono state pubblicate le prime evidenze dell’effica-
     cia di talidomide nel MM in pazienti pesantemente pretrattati,                                    O       O
     refrattari alla chemioterapia convenzionale o ad alte dosi. Da
     allora l’importanza di talidomide nel trattamento del MM in
     tutte le sue fasi è stata dimostrata da numerosi studi.

     Studi clinici randomizzati ne hanno infatti evidenziato il ruolo
     come prima linea di trattamento in pazienti candidati a tra-
     pianto autologo di cellule staminali così come nei pazienti
     anziani non candidabili a trapianto.

10                                                Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives
Lenalidomide
Lenalidomide, strutturalmente derivato da talidomide, è
un farmaco immunomodulatore orale (IMiD®) che inter-                                             O
ferisce sull’attività del sistema immunitario, bloccando lo
sviluppo delle cellule tumorali, inibendo l’angiogenesi e
stimolando anche particolari cellule del sistema immuni-
tario nei confronti delle cellule tumorali.
                                                                                                      N                               O
In vitro, lenalidomide ha tre attività principali: favorisce l’apop-
tosi delle cellule tumorali (effetto citotossico diretto), inibisce                                                      NH
il microambiente che sostiene lo sviluppo e la sopravvivenza
delle cellule tumorali attraverso un effetto anti-angiogenico e                                              O
anti-osteoclastogenico (effetto citotossico indiretto) e modifi-               NH2
ca l’attività del sistema immunitario stimolando alcune cellule
ad attaccare le cellule tumorali (effetto immunomodulante).

Nel 2003, riceve la designazione di farmaco orfano nell’indi-
cazione mieloma multiplo (MM). Lenalidomide in associazio-
ne con desametasone, è indicato per il trattamento di pazienti
                                                                          Nel 2017, l’EMA ha inoltre approvato l’utilizzo di lenalidomide
con MM sottoposti ad almeno una precedente terapia ed è il
                                                                          in monoterapia per il trattamento di mantenimento dei pa-
primo farmaco appartenente al gruppo degli IMiDs®, caratte-
                                                                          zienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi sottopo-
rizzati da proprietà immunomodulanti e autorizzato nell’U-
                                                                          sti a trapianto autologo di cellule staminali.
nione Europea per il trattamento del MM.
                                                                          Nell’Unione Europea, lenalidomide è approvato anche per il
Nel 2015, la Commissione Europea ha espresso parere favo-
                                                                          trattamento di pazienti con anemia trasfusione-dipendente
revole all’uso di lenalidomide per il trattamento di prima linea
                                                                          dovuta a una sindrome mielodisplastica a rischio basso o in-
di pazienti adulti con MM non candidati al trapianto. L’Auto-
                                                                          termedio-1 associata a delezione 5q isolata nel caso in cui le
rizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) di lenalidomide
                                                                          altre opzioni terapeutiche si siano rivelate insufficienti o non
è stata aggiornata per includere questa nuova indicazione per
                                                                          adeguate.
il MM.

                                                                  Ematologia                                                                 11
Pomalidomide
     Pomalidomide, IMiD® di terza generazione, che ha rice-
     vuto la designazione di farmaco orfano nel 2009, è un
     immunomodulatore orale con un meccanismo d’azione                                                  O       O
     multimodale basato su tre effetti principali: azione diret-                                                          H
     ta contro le cellule del mieloma, inibizione dello stroma e
     immunomodulazione.
                                                                                                                          N
     Pomalidomide è un farmaco che in vitro ha mostrato effica-
                                                                                                            N       (R)       O
     cia nei confronti delle cellule di mieloma resistenti a lenali-
     domide; tale efficacia contro il mieloma multiplo resistente
     (refrattario) a lenalidomide è stata dimostrata anche in vivo
     nei pazienti, offrendo quindi la possibilità di un trattamento ai              NH2                 O       O
     casi resistenti a lenalidomide.

     Pomalidomide è stato approvato dalla Food and Drug Admi-                                           O       O
     nistration (FDA) e ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione
                                                                                                                          H
     in commercio dalla Commissione Europea (CE) nel 2013 per
     il trattamento, in associazione con desametasone, di pazienti
                                                                                                                          N
     adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che sono
     stati sottoposti ad almeno due precedenti terapie, compren-
                                                                                                            N       (S)       O
     denti sia lenalidomide che bortezomib, e con dimostrata pro-
     gressione di malattia durante l’ultima terapia.

                                                                                    NH2                 O

12                                                 Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives
Mieloma multiplo
Il mieloma multiplo (MM) è una neoplasia ematologica in cui                Il MM è il secondo tumore del sangue maggiormente diagno-
le plasmacellule – importanti componenti del sistema immu-                 sticato dopo i linfomi non Hodgkin e colpisce soprattutto gli
nitario – si replicano in modo incontrollato, accumulandosi                adulti anziani: l’età media dei pazienti alla diagnosi è 70 anni.
nel midollo osseo. Anziché creare normali anticorpi, le cellu-             Il tasso di sopravvivenza a cinque anni per i pazienti è del 35%
le del mieloma tendono a produrre in eccesso un anticorpo,                 circa.
noto come proteina M.

Linfomi non Hodgkin
I linfomi non Hodgkin (LNH) sono un gruppo eterogeneo di                         Linfoma a grandi cellule B
neoplasie in cui linfociti patologici si accumulano a livello dei                È la forma aggressiva più diffusa e, se non trattato o
linfonodi o di altri tessuti linfatici. Con il progredire della ma-              non responsivo alla terapia, ha un decorso rapidamente
                                                                                 fatale (sopravvivenza di poche settimane o pochi mesi)
lattia, le cellule tumorali possono propagarsi dai linfonodi da
cui originano ad altre sedi dell’organismo: midollo osseo, mil-                  Linfoma follicolare
za, fegato e sistema nervoso.                                                    È la forma più diffusa di linfoma di basso grado ed è
                                                                                 caratterizzato da una progressione lenta e da una scarsa
Sono stati identificati circa 30 diversi tipi di LNH, classificati in            responsività alle cure.
base a caratteristiche che includono la morfologia delle cel-
lule linfoidi.                                                             Un altro sottotipo di LNH è il linfoma mantellare di cui esisto-
                                                                           no una forma aggressiva, con rapida progressione e difficile
Due tipologie rappresentano quasi la metà di tutti i casi di LNH:          guarigione, e una forma più indolente.

Linfoma mantellare
Il linfoma mantellare è un raro sottotipo di linfoma non Hod-              Il midollo osseo è spesso coinvolto fin dall’inizio e lo stadio
gkin aggressivo, che origina generalmente dai linfociti B della            risulta avanzato fin dalla diagnosi. Il linfoma mantellare rap-
zona mantellare dei linfonodi, ma potenzialmente può insor-                presenta il 3-6% di tutti casi di linfoma non Hodgkin ed è uno
gere nel tessuto linfoide associato a qualsiasi organo, più fre-           dei sottotipi di linfoma a cellule B, caratterizzato da peggiore
quentemente il tratto gastrointestinale.                                   sopravvivenza a lungo termine con meno del 50% dei pazien-
                                                                           ti che sopravvivono a 5 anni.

                                                                   Ematologia                                                                  13
Azacitidina
     Azacitidina è una molecola della classe terapeutica degli
     agenti demetilanti, impiegati nel trattamento delle sin-
     dromi mielodisplastiche (MDS). In alcune patologie, tra
     cui le MDS, l’aggiunta di un eccesso di gruppi metilici al
                                                                                                                 NH2
     materiale genetico permette alle cellule tumorali di cre-
     scere e proliferare. Incorporata nella struttura del gene,
     azacitidina impedisce l’introduzione di gruppi metilici in                                             N          N
     eccesso, consentendo alle cellule di crescere e funzionare
     normalmente.
                                                                                       HO                        N         O
     Azacitidina è una terapia innovativa che trova le sue radici
     nell’epigenetica, una scienza che studia la capacità di attivare
                                                                                                            O
     o disattivare i geni senza modificare l’effettiva sequenza del
     DNA. Al momento, azacitidina sottocute è approvata per il
     trattamento di pazienti con MDS a rischio intermedio 2 e alto,
     secondo l’International Prognostic Scoring System (IPSS), pa-
     zienti con leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) con il
     10-29% di blasti midollari e assenza di caratteristiche mielo-
     proliferative, e pazienti con leucemia mieloide acuta (AML)
                                                                                                       OH       OH
     con 20-30% di blasti e displasia multilineare, secondo la clas-
     sificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
     A fine 2015, l’EMA ha approvato l’impiego di azacitidina in
     pazienti affetti da leucemia mieloide acuta con una quota di
     blasti superiore al 30%.

14                                                Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives
Sindromi mielodisplastiche
Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono un gruppo etero-           nota la correlazione esistente tra determinati fenotipi clinici
geneo di disordini clonali del midollo osseo caratterizzati da      di MDS e specifici difetti cromosomici ricorrenti. La presenza
un’alterata maturazione delle cellule emopoietiche con con-         esclusiva della delezione parziale del braccio lungo del cro-
seguente insufficiente e/o anomala produzione di globuli ros-       mosoma 5 (5q-) caratterizza un’entità clinico-ematologica
si, globuli bianchi e piastrine (emopoiesi inefficace).             denominata sindrome del 5q-.

Le MDS interessano tipicamente, ma non esclusivamente, i            Questa anomalia cromosomica è di più frequente osserva-
soggetti anziani e, se non trattate, sono caratterizzate da un      zione nell’anemia refrattaria (AR) e nell’anemia refrattaria con
progressivo aggravamento dell’emopoiesi inefficace e dei            eccesso di blasti (AREB). Se si presenta in forma isolata e as-
sintomi a essa correlati (affaticabilità e dispnea da sforzo        sociata a una percentuale di blasti inferiore al 5% nel midollo
imputabili all’anemia, complicanze infettive secondarie alla        osseo, configura un quadro clinico di sindrome del 5q- ca-
neutropenia, emorragie da piastrinopenia), e da un rischio di       ratterizzata da preferenza per il sesso femminile, anemia ma-
evoluzione in leucemia mieloide acuta. Pur non esistendo al-        crocitica, ipoplasia eritroide, trombocitosi. Il decorso clinico è
terazioni citogenetiche specifiche delle MDS, è tuttavia ben        indolente con rara evoluzione leucemica.

Leucemia mieloide acuta
La leucemia mieloide acuta (AML) è una neoplasia che ha             Se non trattata, l’AML progredisce rapidamente e può essere
origine nel midollo osseo dove realizza un sovvertimento            fatale nel giro di pochi mesi. L’età media di un paziente con
totale del processo di produzione delle cellule del sangue          AML è di 67 anni e solo raramente la malattia è stata diagno-
propagandosi spesso anche ad altri organi e tessuti. Nell’AML       sticata in persone con meno di 40 anni. L’AML è lievemente
le cellule anomale del midollo osseo non diventano globuli          più frequente tra gli uomini rispetto alle donne.
bianchi maturi.

                                                            Ematologia                                                                   15
Oncologia

Celgene è impegnata nella ricerca scientifica e nello sviluppo di terapie
     che migliorino l’aspettativa e la qualità di vita dei pazienti.
Con la crescita di Celgene a livello globale, abbiamo ampliato la conoscenza di alcune
patologie per le quali riteniamo determinante fornire il nostro contributo nella ricerca di
una cura. In particolare, il campo dei tumori solidi è un’area in cui è ancora molto evidente
il bisogno clinico di cura e di nuovi risultati terapeutici.

Migliorare la salute dei pazienti attraverso
la nanotecnologia
L’avvento della nanotecnologia in oncologia ha portato a una svolta nel trattamento dei tumori solidi e in particolare
di un tumore a prognosi infausta come quello del pancreas. Celgene è alla continua ricerca di terapie innovative ed
efficaci volte a fornire un reale beneficio ai pazienti oncologici.

                                                       Oncologia                                                         17
Nab-paclitaxel
     Nab-paclitaxel è un farmaco anti-tumorale formulato in                   per veicolare il farmaco direttamente nelle cellule tumorali,
     nanoparticelle che contengono l’agente chemioterapico                    permettendo così una maggiore efficacia e una migliore
     paclitaxel, racchiuso in un guscio di albumina che ne facili-            tollerabilità.
     ta il trasporto e l’accesso alla massa neoplastica.
                                                                              L’albumina è una proteina naturale che le cellule tumorali
     Il farmaco viene trasportato alle cellule tumorali in modo               assorbono normalmente in fase di crescita. Racchiudendo
     selettivo grazie alla nanotecnologia sviluppata su piatta-               paclitaxel all’interno dell’albumina, si utilizza il normale mec-
     forma Nab® (nanoparticelle di paclitaxel legate all’albumi-              canismo nutritivo del tumore per veicolare il principio attivo
     na) brevettata da Celgene.                                               chemioterapico proprio all’interno delle cellule tumorali.

     Nell’ambito della linea oncologica, la nostra principale tera-           Questa modalità permette anche di evitare il ricorso ai sol-
     pia associa il taxano, una delle più potenti chemioterapie, a            venti e alle sostanze chimiche aggressive, necessarie per in-
     un esclusivo sistema farmacologico di trasporto e distribu-              fondere nel flusso sanguigno paclitaxel convenzionale, che è
     zione del principio terapeutico, basato sulla nanotecnolo-               una sostanza non idrosolubile.
     gia. Si utilizza infatti l’albumina come trasportatore naturale

                                                                        O
                                                                                        O              O
                                                                                                           OH

                          O               NH              O

                                                                                                       H                 O
                                                                     O
                                                                                       OH O                O
                                                 OH
                                                                                                              O
                                                                                                       O

18                                                Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives
Carcinoma mammario metastatico
Il carcinoma mammario è la prima neoplasia per incidenza nel-         La chemioterapia continua a rappresentare uno dei trattamen-
la popolazione femminile e, ancora oggi, risulta la prima causa       ti cardine e Nab-paclitaxel si è aggiunto a questo complesso
di morte per cancro nelle donne.                                      panorama terapeutico, rendendo il prolungamento della so-
                                                                      pravvivenza un obiettivo realistico per la maggior parte delle
Nonostante i progressi compiuti in termini di terapia e di pre-       pazienti. Nel gennaio 2008, la Commissione Europea ha appro-
venzione, ad oggi, circa il 20-30% delle donne dopo intervento        vato Nab-paclitaxel in monoterapia per il trattamento del car-
chirurgico va incontro a recidiva e circa il 5-7% delle pazienti      cinoma mammario metastatico in pazienti adulte che abbiano
giunge alla diagnosi con malattia già metastatica. L’eterogenei-      fallito il trattamento di prima linea per la malattia metastatica
tà biologica e clinica di questo tumore richiede una flessibilità     e per le quali è controindicata la terapia standard contenente
nella strategia terapeutica.                                          una antraciclina.

Carcinoma del pancreas
L’adenocarcinoma pancreatico è la neoplasia maligna della             Si prevede un netto aumento dell’incidenza: 12.700 casi nel
ghiandola pancreatica più diffusa. Questo tumore è responsa-          2020 e 14.600 nel 2030. Nab-paclitaxel è stato studiato in un
bile del 7% dei decessi nella popolazione generale ed è tra le        ampio studio di fase III (MPACT Study) dimostrando un benefi-
prime 5 cause di morte per tumore.                                    cio significativo in termini di sopravvivenza e aprendo a nuovi
                                                                      paradigmi di terapia in una patologia a prognosi complessa.
È una delle neoplasie a prognosi più sfavorevole: solo il 5%          Nel dicembre 2013, la Commissione Europea ha approvato
degli uomini e il 7% delle donne risultano vivi a 5 anni, senza       Nab-paclitaxel in combinazione con gemcitabina per il tratta-
sensibili variazioni della prognosi negli ultimi 20 anni.             mento di prima linea dei pazienti adulti con adenocarcinoma
                                                                      metastatico del pancreas.

Carcinoma del polmone
Il tumore del polmone è una neoplasia a prognosi particolar-          Alla luce dei progressi effettuati in ambito bio-patologico nel-
mente sfavorevole che, in Italia, rappresenta la prima causa di       la definizione di fattori predittivi di efficacia rispetto ai farmaci
morte per tumore nel sesso maschile (26% del totale dei de-           utilizzati in questo tumore, un’adeguata diagnosi istologica e
cessi) e la terza causa nelle donne (11% del totale dei decessi).     una dettagliata caratterizzazione molecolare dei carcinomi pol-
                                                                      monari sono estremamente importanti per una corretta scelta
Il maggior fattore di rischio riconosciuto per l’insorgenza di        terapeutica. La combinazione di Nab-paclitaxel con carbopla-
questo tumore è il fumo di sigaretta (85-90% dei casi). Il car-       tino nel trattamento di prima linea di pazienti con carcinoma
cinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) comprende              polmonare in fase avanzata è stata studiata in un ampio studio,
un gruppo eterogeneo di istotipi, tra cui carcinoma squamoso,         i cui risultati positivi nel marzo 2015 ne hanno permesso l’ap-
adenocarcinoma e carcinoma a grandi cellule.                          provazione da parte della Commissione Europea.

                                                               Oncologia                                                                      19
Inflammation
& Immunology
Grazie all’impegno costante dei ricercatori Celgene, oggi si può contare su una pipeline
emergente di molecole innovative tra cui immunomodulatori orali, inibitori delle chinasi,
modulatori del recettore della sfingosina-1-fosfato.

Molecole orali per affrontare con eccellenza
patologie croniche. Un approccio innovativo
che mette al centro la persona.
Celgene è in grado di offrire supporto a persone affette da patologie infiammatorie e immunomediate invalidanti con
un significativo impatto sulla qualità della vita.

                                              Inflammation & Immunology                                               21
Apremilast
     Apremilast, la prima molecola sviluppata nella franchi-
     se Inflammation & Immunology, è un farmaco orale, con
     effetti di modulazione di numerosi mediatori citochinici
     pro- e anti-infiammatori che, dopo essere entrata in utiliz-
                                                                                                               O
                                                                                               O
     zo nella psoriasi e nell’artrite psoriasica, è attualmente stu-
     diata per il suo potenziale utilizzo nella malattia di Behçet.
                                                                                                                   O
                                                                                                       N   O
                                                                                                           S
                                                      O
                                                                        NH                     O           O

22                                                Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives
Psoriasi
La psoriasi è una malattia cronica immunomediata che colpi-          popolazione ha una predisposizione genetica a sviluppare la
sce la cute ed è caratterizzata principalmente da lesioni diffu-     malattia) sia fattori ambientali (farmaci, traumi fisici, infezio-
se arrossate ricoperte da squame. Interessa circa 14 milioni di      ni) in grado di scatenare la risposta infiammatoria. La psoriasi
persone in Europa e circa 125 milioni di persone nel mondo.          può manifestarsi a qualsiasi età, anche se quella d’insorgenza
                                                                     più frequente è compresa tra i 15 e i 30 anni. Colpisce in egual
Nonostante non si conoscano con precisione le cause della            misura uomini e donne anche se l’incidenza varia in base al
psoriasi, si ritiene generalmente che intervengano sia fattori       gruppo etnico: è maggiore negli individui di origine europea
genetici predisponenti (secondo i ricercatori, ben il 10% della      rispetto a quelli di origine asiatica o africana.

Artrite Psoriasica
L’artrite psoriasica è una patologia infiammatoria cronica ca-       40% dei casi di artrite psoriasica, il che è indicativo di una
ratterizzata da dolore, tumefazione e rigidità a carico delle        predisposizione familiare allo sviluppo della malattia. L’artri-
articolazioni, infiammazione di legamenti e tendini e ridotta        te psoriasica può inoltre essere scatenata da traumi fisici o
funzionalità fisica, con un conseguente impatto negativo sulla       da un’infezione che attiva un’anomala risposta immunitaria.
qualità di vita dei pazienti affetti.                                Circa il 30% dei pazienti con psoriasi sviluppa anche l’artrite
                                                                     psoriasica e nella maggior parte dei casi le lesioni a livello
L’eziologia dell’artrite psoriasica non è nota. Benché nella sua     cutaneo precedono anche di molti anni le manifestazioni ar-
insorgenza possano essere implicati fattori ambientali, la ma-       ticolari. La malattia colpisce in egual misura uomini e donne e
lattia ha anche una forte componente genetica: le persone            l’età media di insorgenza è compresa tra 30 e 50 anni, anche
che soffrono di artrite psoriasica hanno un familiare affetto        se può manifestarsi sin dall’infanzia.
da psoriasi o artrite psoriasica. Questo dato interessa fino al

                                                      Inflammation & Immunology                                                           23
Malattia di Behçet.
     La malattia di Behçet è una rara patologia infiammatoria cro-              Può comportare anche trombosi venosa, aneurismi, infiam-
     nica immunomediata.                                                        mazione oculare sotto forma di uveite e sintomi neurologici
                                                                                e gastrointestinali.
     È una patologia ad eziologia sconosciuta, che si associa ad
     anomalie del sistema immunitario e all’infiammazione del si-               La prevalenza della malattia di Behçet raggiunge i livelli più
     stema vascolare. Si tratta di una patologia caratterizzata da              elevati in Medio Oriente, Asia e Giappone. In Turchia questa
     ulcere orali e genitali dolenti e recidivanti e da lesioni cutanee         patologia colpisce circa una persona su 250, per un totale di
     che vanno dall’acne alle ulcerazioni.                                      circa 300.000 casi. La malattia di Behçet è molto meno comu-
                                                                                ne negli Stati Uniti e nel Regno Unito, dove colpisce solo una
                                                                                persona su 100.000.

     Sclerosi multipla recidivante
     La sclerosi multipla è una malattia in cui il sistema immuni-              lunghi periodi di remissione, durante i quali non sviluppano
     tario reagisce in modo anomalo nei confronti della guaina                  nuovi sintomi. La sclerosi multipla colpisce circa 2,5 milioni di
     mielinica, ovvero il rivestimento protettivo che ricopre i nervi.          persone nel mondo.
     Il danno mielinico interrompe la comunicazione tra il cervel-
     lo e il resto dell’organismo. In ultimo, i nervi stessi possono            La sclerosi multipla recidivante è caratterizzata dall’alternanza
     andare incontro a deterioramento – un processo, ad oggi,                   di fasi, di recidive, di riacutizzazioni o di esacerbazioni, e di
     irreversibile.                                                             periodi di recupero parziale o completo (remissioni), durante i
                                                                                quali si ha un miglioramento parziale o completo della sinto-
     I segni e i sintomi della malattia variano notevolmente, a se-             matologia e i pazienti non presentano evidenze di progressio-
     conda dell’entità del danno e dei nervi affetti. Alcune persone            ne della malattia. La sclerosi multipla recidivante è il decorso
     con sclerosi multipla di grado severo possono perdere la ca-               più comune della malattia al momento della diagnosi.
     pacità di deambulare autonomamente, mentre altre vivono

24                                                  Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives
Rettocolite ulcerosa
La rettocolite ulcerosa è una malattia cronica del tratto ga-       I sintomi non insorgono improvvisamente, ma si sviluppano
strointestinale, recidivante, dovuta a una risposta immunitaria     generalmente nel corso del tempo. La malattia può essere de-
anomala e prolungata, che induce un’infiammazione a lungo           bilitante e talvolta può avere complicanze potenzialmente fa-
termine e provoca ulcere nella mucosa (rivestimento) dell’in-       tali. La colite ulcerosa è la forma più comune a livello globale
testino crasso (colon).                                             di malattia infiammatoria intestinale: colpisce circa 1 persona
                                                                    su 198 in Europa e 1 su 402 in Nord America.

Malattia di Crohn
La malattia di Crohn è una patologia infiammatoria cronica,         manifestano tipicamente nella fascia d’età tra i 13 e i 30 anni,
immunomediata, del tratto gastrointestinale. Secondo le sti-        benché la malattia possa svilupparsi a qualunque età.
me, ne sono affette fino a 3 persone ogni 1.000 in Europa e
nel Nord America e la sua incidenza sta aumentando in tutti         La malattia può interessare qualsiasi parte del tratto gastroin-
i gruppi etnici.                                                    testinale, dalla bocca all’ano, ma è comunemente localizzata
                                                                    nella porzione terminale dell’intestino tenue (ileo) e all’inizio
I sintomi della malattia di Crohn – dolore addominale, diar-        del colon.
rea, spossatezza, febbre, calo ponderale e denutrizione – si
                                                                    L’eziologia è sconosciuta e le attuali terapie non sono curative.

                                                     Inflammation & Immunology                                                          25
Ricerca e
sviluppo
Celgene è in prima linea nello sviluppo e nella ricerca di terapie innovative che
contribuiscono a migliorare le prospettive future dei pazienti con malattie ematologiche,
oncologiche e immuno-infiammatorie in tutto il mondo.

I nuovi candidati della ricerca Celgene
Celgene investe in maniera significativa nella ricerca di       Celgene collabora a diversi progetti di ricerca scientifica
farmaci innovativi avvalendosi non solo di importan-            di grande rilevanza su nuovi meccanismi d’azione, per
ti risorse interne ma mettendo in atto collaborazioni           comprendere meglio e quindi trattare alcune patologie
scientifiche con aziende biotech, proprietarie di mole-         gravi.
cole promettenti e con prestigiosi gruppi accademici.

                                                    Ricerca e sviluppo                                                        27
Una pipeline ricca e diversificata

     MULTIPLE MYELOMA (MM)

                                                                                                                                          Post-Approval
                                           Area of research                                             Phase 1       Phase 2   Phase 3     Research
                                           Relapsed/refractory
                         Lenalidomide Newly diagnosed
                                           Maintenance
                        Pomalidomide Relapsed/refractory
                          Thalidomide Newly diagnosed
                          Durvalumaba Relapsed/refractory, newly diagnosed*
                                CC-122
                BCMA CAR-T (bb2121)b
                                CC-220 Relapsed/refractory
                 Citarinostat (ACY-241) Relapsed/refractory

     MYELODYSPLASTIC SYNDROMES (MDS)

                                                                                                                                          Post-Approval
                                           Area of research                                             Phase 1       Phase 2   Phase 3     Research
               Azacitidine for injection
                         Lenalidomide Deletion 5q
                                           Lower-risk
                                CC-486
                                           Post hypomethylating agent (HMA) failure
               Luspatercept (ACE-536)c
                          Durvalumaba Post HMA failure
         Anti-CD47 Antibody: CC-90002

     a
       In collaboration with MedImmune Limited, a wholly owned subsidiary of AstraZeneca PLC.
     b
       In collaboration with bluebird bio, Inc.
     c
       In collaboration with Acceleron Pharma, Inc.
     d
       In collaboration with Agios Pharmaceuticals, Inc.
     * 1 MM clinical study is on full hold; 3 MM clinical studies are on partial hold.

28                                                               Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives
ACUTE MYELOID LEUKEMIA (AML)

                                                                                                                               Post-Approval
                                      Area of research                                          Phase 1    Phase 2   Phase 3     Research
                                      AML (20%-30% blasts) (EU)
          Azacitidine for injection
                                      AML (>30% blasts) (EU)
                           CC-486 Post-induction AML maintenance
                      Enasidenibd Relapsed/refractory IDH2 mutation
       Pan-IDH Inhibitor: AG-881d
                     Durvalumaba
    Anti-CD47 Antibody: CC-90002
                        CC-90009

LYMPHOMA

                                                                                                                               Post-Approval
                                      Area of research                                          Phase 1    Phase 2   Phase 3     Research
                                      Mantle cell lymphoma: Relapsed/refractory
                                      Diffuse large B-cell lymphoma (ABC subtype): First-line
                  Lenalidomide Indolent lymphoma: Relapsed/refractory
                                      Follicular lymphoma: First-line
                                      Adult T-cell leukemia-lymphoma (Japan)
                                      Cutaneous T-cell lymphoma (US)e
       Romidepsin for injection Peripheral T-cell lymphoma: Relapsed/refractory)e
                                      Peripheral T-cell lymphoma: First-line
                                      Diffuse large B-cell lymphoma
                          CC-122
                                      Indolent lymphoma: Relapsed/refractory
                          CC-486 Diffuse large B-cell lymphoma
                    Durvalumabf Non-Hodgkin lymphoma (NHL)**
        CD19 CAR-T (JCAR017)g Aggressive large B-cell lymphoma: Relapsed/refractory
Anti-CD47 Antibody: CC-90002 Non-Hodgkin lymphoma (NHL)

e
   Filing for regulatory approval based on pivotal phase 2 data.
f
  In collaboration with MedImmune Limited, a wholly owned subsidiary of AstraZeneca PLC.
g
   In collaboration with Juno Therapeutics. Celgene has commercial rights outside of North America and China.
** The NHL/CLL clinical studies are on partial clinical hold.

                                                                          Ricerca e sviluppo                                                   29
CHRONIC LYMPHOCYTIC LEUKEMIA (CLL)

                                                                                                                                         Post-Approval
                                                                                                       Phase 1       Phase 2   Phase 3     Research
                                CC-122
                      Durvalumaba **

     BETA-THALASSEMIA

                                                                                                                                         Post-Approval
                                                                                                       Phase 1       Phase 2   Phase 3     Research
           Luspatercept (ACE-536)b

     MYELOFIBROSIS

                                                                                                                                         Post-Approval
                                                                                                       Phase 1       Phase 2   Phase 3     Research
           Luspatercept (ACE-536)b

     SOLID TUMORS

                                                                                                                                         Post-Approval
                                           Area of research                                            Phase 1       Phase 2   Phase 3     Research
                                         Breast: Metastatic
     Paclitaxel protein-bound particles Non-small cell lung: Advanced (first-line)
              for injectable suspension
      (albumin-bound) (US)/paclitaxel Pancreatic: Metastatic (first-line)
         formulated as albumin-bound
                      nanoparticles (EU) Pancreatic: Adjuvant
                                         Gastric: Metastatic (Japan)c
                                           Breast: Metastatic
                                CC-486
                                           Non-small cell lung: Advanced
                             Marizomid Glioblastoma
                                CC-122 Hepatocellular carcinoma
       Anti-CD47 Antibody: CC-90002
            Pan-IDH Inhibitor: AG-881d Glioma
              LSD1 Inhibitor: CC-90011
               BET Inhibitor: CC-90010

30                                                              Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives
INFLAMMATION & IMMUNOLOGY

                                                                                                                                             Post-Approval
                                  Area of research                                          Phase 1          Phase 2           Phase 3         Research
                                  Psoriatic arthritis (PsA)
                                  Psoriasis
                     Apremilast Ankylosing spondylitis
                                  Behçet’s disease
                                  Ulcerative colitis
         Mongersen (GED-0301) Ulcerative colitis
                                  Relapsing multiple sclerosis
                      Ozanimod Ulcerative colitis
                                  Crohn’s disease
                     ABX-1431e Neuroinflammation
                       RPC4046 Eosinophilic esophagitis
                        CC-220 Systemic lupus erythematosus
                      CC-90001 Idiopathic pulmonary fib
                      CC-90006 Autoimmune disorders

a
  In collaboration with MedImmune Limited, a wholly owned subsidiary of AstraZeneca PLC.
b
  In collaboration with Acceleron Pharma, Inc.
c
  Trial conducted by licensee partner, Taiho Pharmaceuticals Co. Ltd.
d
  In collaboration with Agios Pharmaceuticals, Inc.
e
  In collaboration with Abide Therapeutics.
** The NHL/CLL clinical studies are on partial clinical hold.

For information on approved uses, please refer to approved product labeling. Post-approval research includes Celgene-sponsored and Celgene-supported
studies. The safety and efficacy of the agents and/or uses under investigation have not been established. There is no guarantee that the agents will receive
health authority approval or become commercially available in any country for the uses being investigated.

                                                                    Ricerca e sviluppo                                                                         31
CC-486
     CC-486 è la formulazione orale di azacitidina. Attualmente                 Lo studio AML-001 verifica l’efficacia e la tollerabilità del far-
     Celgene sponsorizza a livello globale diversi studi che pre-               maco come terapia di mantenimento in soggetti con leuce-
     vedono l’uso di CC-486 sia in monoterapia che in associa-                  mia mieloide acuta in remissione completa. Inoltre, nelle mie-
     zione con altri farmaci.                                                   losplasie è in corso anche uno studio di fase II che prevede la
                                                                                somministrazione di CC-486 in monoterapia o in associazione
     Lo studio MDS-003 valuta l’efficacia e la tollerabilità del farma-         con Durvalumab (un anti-PDL1) in pazienti che non hanno
     co in pazienti anemici trasfusione dipendenti e con trombo-                risposto al trattamento con ipometilanti.
     citopenia affetti da sindromi mielodisplatiche a basso rischio
     secondo l’International Prognostic Scoring System (IPSS).                  CC-486 è in valutazione anche in diversi tumori solidi e in sog-
                                                                                getti pediatrici affetti da sindromi mielosplastiche o leucemia
                                                                                mielomonocitica giovanile.

     LUSPATERCEPT
     Luspatercept appartiene a una nuova classe di farmaci                      Promuove la differenziazione dei progenitori eritroidi e au-
     per il trattamento dell’anemia. È una proteina di fusione                  menta l’efficacia dell’eritropoietina (EPO).
     modificata che lega la porzione Fc dell’IgG1 con inibizione
     dell’attività delle molecole della superfamiglia di TGF-β,                 Attualmente sono in corso studi clinici di fase II che prevedo-
     della via di trasduzione del segnale di Smad2/3 e con con-                 no l’utilizzo del farmaco in patologie come la mielofibrosi e
     seguente stimolo dell’eritropoiesi.                                        studi di fase III nella beta-talassemia e nelle sindromi mielodi-
                                                                                splastiche a basso rischio o Int-1 secondo l’IPSS-R.

32                                                  Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives
CC-122
CC-122 è attualmente in fase di valutazione per studiare                   immunomodulatorio e antiproliferativo e 100 volte superiore
l’aspetto della resistenza ai composti IMiDs® quali lenali-                nella sua attività anti-angiogenetica. Attualmente è in fase I/
domide, talidomide e pomalidomide. Può rappresentare                       II di sperimentazione clinica con dati molto promettenti in di-
un’importante alternativa terapeutica nel trattamento del-                 versi tipi di tumori solidi, epatocarcinoma incluso, nel linfoma
le neoplasie ematologiche e oncologiche.                                   a grandi cellule B, nella leucemia linfatica cronica e nel linfo-
                                                                           ma non Hodgkin indolente.
CC-122 è stato scelto per essere sviluppato essendo 10 volte
più potente di lenalidomide e pomalidomide nel suo effetto

OZANIMOD
Ozanimod è una piccola molecola orale, modulatrice dei                     sedi dell’infiammazione sia a livello intestinale che a livello
recettori 1 e 5 della sfingosina 1-fosfato, che intrappolando              del tessuto nervoso.
i linfociti all’interno dei linfonodi, riduce i linfociti circolanti
determinando un’attività antinfiammatoria, attraverso l’i-                 Ozanimod è attualmente in fase III di sviluppo per la sclerosi
nibizione della migrazione di linfociti patologici verso le                multipla recidivante, per la rettocolite ulcerosa e il morbo di
                                                                           Chron.

                                                               Ricerca e sviluppo                                                              33
AG-221 (enasidenib)
     Enasidenib è un potente inibitore selettivo dell’isoforma                     Enasidenib ha ottenuto l’approvazione FDA in data 1 agosto
     mutata IDH2 dell’enzima isocitrato deidrogenasi (IDH), un                     2017 per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia
     enzima con un ruolo critico nel ciclo dell’acido citrico. Rap-                mieloide acuta in recidiva o resistente e mutazione del gene
     presenta quindi una terapia altamente mirata per varie pato-                  IDH2.
     logie maligne caratterizzate dalla presenza della mutazione
     IDH2, compresa la leucemia mieloide acuta (AML), in cui la                    Attualmente sono in corso studi di fase III che prevedono l’u-
     mutazione IDH2 determina l’accumulo di un’oncometabolita                      tilizzo di enasidenib in soggetti anziani con mutazione IDH2
     (il 2 idrossiglutarato) che interferisce con l’attività di altri enzi-        affetti da AML recidivata o refrattaria, unitamente a studi di
     mi responsabili della demetilazione del DNA e degli istoni con                fase II in soggetti con AML di nuova diagnosi.
     una conseguente alterazione dello stato epigenetico e della
     differenziazione cellulare.

     CC-220
     CC-220 è un prodotto orale strutturalmente simile alla                        T, che su tipi cellulari non immunologici come i fibroblasti e
     classe dei farmaci IMiDs® appartenente alla nuova genera-                     le cellule endoteliali ed esplica un’attività immunomodula-
     zione dei composti immunomodulatori di Celgene. Mentre                        toria sia sulle cellule linfoidi che mieloidi nonché un’attività
     CC-220 è caratterizzato da un meccanismo d’azione simile a                    antifibrotica.
     quello di lenalidomide e pomalidomide, presenta una poten-
     za superiore a entrambi ed un profilo farmacocinetico esclu-                  Sulla base di queste caratteristiche, CC-220 è attualmente in
     sivo che ne favorisce una migliore tollerabilità. CC-220 pre-                 fase I/II di sperimentazione clinica sia in ematologia nel mielo-
     senta effetti multipli sia sulle cellule del sistema immunitario,             ma multiplo refrattario e recidivato che in malattie infiamma-
     comprese le patologie maligne delle cellule immunitarie B e                   torie immunomediate come il lupus eritematoso sistemico.

34                                                     Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives
Cellule CAR-T
Le cellule CAR-T sono terapie avanzate caratterizzate da            come target l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA)
cellule T autologhe geneticamente modificate ex vivo me-            umano.
diante transduzione con un vettore che codifica un CAR
(chimeric antigen receptor) diretto verso un antigene tar-          In aggiunta a questo programma, Celgene sta sviluppando le
get espresso in maniera pressoché uniforme da una cellula           cellule CAR-T anche in soggetti affetti da linfoma non Hod-
maligna. Attualmente è in corso un programma di sviluppo            gkin aggressivo a grandi cellule B con JCAR017, un prodotto
delle cellule CAR-T nel mieloma multiplo recidivato e refrat-       sperimentale costituito da cellule T CD4+ e CD8+ autologhe
tario con bb2121, un prodotto sperimentale caratterizzato           transdotte con un vettore lentivirale per esprimere un CAR
da una popolazione di cellule T autologhe transdotte con un         anti-CD19 in grado di riconoscere e determinare la lisi di cel-
vettore lentivirale che codifica un CAR anti-BCMA02 che ha          lule di linfoma non Hodgkin che esprimono l’antigene CD-19.

                                                        Ricerca e sviluppo                                                            35
Responsabilità
sociale
Impegno alla
     sostenibilità

     Mai come negli ultimi anni,
     la sostenibilità dei Sistemi
     Sanitari dei Paesi europei e
     internazionali è stata così
     gravemente minacciata fino
     al rischio di collasso.

     Le cause principali
     sono rappresentate
     dall’invecchiamento della
     popolazione a livello
     mondiale, dai costi crescenti
     delle terapie personalizzate
     e, in generale, da un
     decremento delle risorse
     finanziarie disponibili.

38                                   Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives
Pur in un quadro così precario, tuttavia, l’innovazione
                resta per tutti e, soprattutto per i pazienti, un valore irri-
                nunciabile e una speranza da alimentare costantemente.

                Tutte le attività che vengono svolte da Celgene, non
                solo nell’ambito della ricerca, sono sostenute dall’obiet-
                tivo comune di produrre innovazione, da mettere a di-
                sposizione del maggior numero di persone e nel minor
                tempo possibile. Da ormai dieci anni, con tale intento
                chiaro in mente, Celgene contribuisce in Italia al mi-
                glioramento delle condizioni di salute di tanti pazienti
                che precocemente hanno potuto e possono accedere
                a terapie efficaci attraverso l’arruolamento negli studi
                clinici.

                Ad oggi sono stati condotti in Italia 84 studi clinici*, la
                maggior parte dei quali in area onco-ematologica, che
                hanno visto il coinvolgimento di circa 1.800 pazienti, ol-
                tre alla partecipazione indiretta dell’azienda a studi ac-
                cademici indipendenti, con il coinvolgimento di ulteriori
                10.000 pazienti.

                Celgene è fortemente impegnata nello sviluppo di far-
                maci per patologie orfane e l’attenzione ai pazienti che
                ne sono affetti viene costantemente dimostrata anche
                attraverso molteplici iniziative di collaborazione con le
                Associazioni di Pazienti e con la Comunità scientifica.

                *Dati aggiornati a dicembre 2017

Impegno alla sostenibilità                                                       39
I pazienti
     prima di tutto

                                                                     Celgene si impegna per
                                                                     mettere a disposizione di
                                                                     tutti i pazienti ogni singolo
                                                                     beneficio ottenuto nel
                                                                     trattamento dei tumori
                                                                     e di altre malattie gravi,
                                                                     assicurandone l’accesso nel
                                                                     minor tempo possibile.

40              Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives
Lavoriamo fianco a fianco con le Associazioni di Pa-
zienti, non solo supportando eventi di sensibilizza-
zione e solidarietà, ma soprattutto ascoltando le loro
esigenze per rispondere in modo concreto alle loro
richieste. Lo facciamo secondo criteri di assoluta tra-
sparenza e salvaguardando la loro indipendenza e
autonomia.

Dal 2013 ad oggi, Celgene ha realizzato in Italia 5
campagne di sensibilizzazione, ha concretamente
supportato più di 50 Associazioni di Pazienti, si è
direttamente impegnata in attività di fund raising e
ha sostenuto oltre 50 iniziative a favore di Ospedali,
ASL, Fondazioni, Associazioni di Pazienti e Onlus.

                Associazioni
   50           pazienti supportate

                Campagne
    5           di sensibilizzazione

                Iniziative
   50           a favore di Ospedali, ASL, Fondazioni,
                Associazioni di Pazienti e Onlus
Sicurezza
     e ambiente

     Celgene, a livello globale,
     è impegnata a svolgere
     le proprie attività in
     modo sicuro e rispettoso
     dell’ambiente.

     In Celgene prestiamo grande attenzione al rispetto della            Nell’ambito di questo impegno, il Celgene Global Cli-
     farmacovigilanza affinchè la somministrazione dei nostri            mate Change Team stabilisce obiettivi di sostenibilità e
     farmaci avvenga nella massima sicurezza, con il coinvol-            di contrasto al cambiamento climatico, Vengono altresì
     gimento di tutti gli operatori sanitari.                            implementati in modo costante programmi atti a miglio-
                                                                         rare la qualità del lavoro aziendale e la sostenibilità am-
     Lavoriamo per minimizzare l’impatto ambientale delle                bientale degli impianti, incrementando la consapevolez-
     nostre attività, promuovendo prassi aziendali sostenibili           za del personale su questi temi sia a livello professionale
     e responsabili e integrando iniziative ecologiche nell’o-           sia a livello privato.
     peratività quotidiana.

42                                           Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives
Diritto alla
salute globale

Celgene promuove e
sostiene attività che hanno
l’obiettivo di estendere
il diritto alla salute nel
mondo. Attraverso la
divisione Global Health,
Celgene intrattiene
rapporti di collaborazione
a livello internazionale per
trovare risposte alle sfide
dell’assistenza sanitaria nei
Paesi in via di sviluppo.

La divisione Celgene Global Health (CGH), fondata nel                  prosperità a lungo termine in tutto il mondo. Inoltre,
2009, è nata con lo scopo di stabilire partnership nei                 CGH si impegna a fornire il supporto necessario a mi-
Paesi in via di sviluppo. Le attività di CGH si basano sulla           gliorare le infrastrutture e le capacità dei sistemi sanitari
convinzione che terapie innovative e partenariati sani-                e degli esperti medici locali dei Paesi in via di sviluppo,
tari siano componenti essenziali del progresso e della                 al fine di potenziare l’accesso a farmaci sicuri ed efficaci.

                                           Celgene – Living Longer Better and Healthier Lives                                          43
Finito di stampare nel mese di dicembre 2017
Celgene S.r.l.
Via Mike Bongiorno 13, 20124 Milano • www.celgene.it
Puoi anche leggere