Una collaborazione multi-stakeholder

Una collaborazione multi-stakeholder
Ottobre 2017




     Una collaborazione
     multi-stakeholder




                                                                                                                                                             Sottoscritto da




Questo documento è stato redatto dal Gruppo di lavoro di esperti di tumore al seno metastatico. La stesura e la revisione del documento assieme all’implementazione
quotidiana del progetto è stata coordinata da APCO Worldwide. Eli Lilly & Company (Lilly) ha fornito sostegno finanziario per i costi delle riunioni e del materiale prodotto
dal gruppo. Lilly non ha retribuito nessuno dei membri del gruppo per la partecipazione a questo progetto. Lilly ha presentato delle osservazioni sul documento ma il
contenuto del documento finale riflette il consenso dei membri del gruppo che ne hanno il pieno controllo editoriale.
Membri del gruppo
di lavoro di esperti
Cristina Avendaño                         Claire Champeix
Professore associato di farmacologia      Funzionario di Eurocarers, la rete eu-
clinica presso l’Universidad Autóno-      ropea che rappresenta gli interessi
ma de Madrid e capo del dipartimen-       dei caregiver informali in tutta l’UE.
to di Farmacologia clinica presso la
Clinica universitaria Puerta de Hierro,   Renate Haidinger
Spagna.                                   Socia fondatrice e Presidente della
                                          Verein Brustkrebs Deutschland e.V.,
Karen Benn                                Germania.
Direttrice Generale aggiunta e Res-
ponsabile Affari pubblici, EUROPA         Karin Kadenbach
DONNA – coalizione europea per il         Membro del Parlamento europeo,
tumore al seno (la Coalizione euro-       Commissione per l’ambiente, la sa-
pea per la lotta al tumore al seno).      nità pubblica e la sicurezza alimen-
                                          tare, Gruppo S&D.
Laura Biganzoli
Presidente di EUSOMA (European            Daniel Kelly
Society of Breast Cancer Specialists,     European Oncology Nursing Society
la Società Europea di Senologia) e        (EONS), Presidente e Professore di
Direttrice del Centro di senologia        Ricerca in scienze infiermieristiche
presso l’ospedale di Prato, Istituto      presso il Royal College, Cardiff Uni-
Toscano Tumori, Prato, Italia.            versity, Regno Unito.

Jean-François Bergmann                    François Ringeisen
Professore di medicina terapeutica        Medical Fellow/ International BU
presso l’Università Paris VII, Francia.   Medical Lead Breast Cancer, Eli Lilly
                                          & Company.
Mario Campone
Direttore della Federazione francese      Yvonne Wengström
Centri omnicomprensivi di oncologia       Docente e infermiera laureata, Karo-
(Unicancer), Francia.                     linska University Hospital, Svezia.

Fatima Cardoso                            Nils Wilking
Direttrice dell’Unità di senologia del    Oncologo clinico presso il Karolinska
Centro clinico Champalimaud di Lis-       Institutet di Stoccolma, Svezia.
bona, Presidente della ABC Global
Alliance e Coordinatore del Breast
Cancer Program della European
School of Oncology (ESO).
Contenuti
Executive Summary                                               2

Perché quest’iniziativa?                                        5

Introduzione6

Parte 1 – Roadmap politica europea                              8

	Area d’interesse 1. Costruire una strategia di assistenza
  imperniata sulla conoscenza                                   8

	Area d’interesse 2. Raccolta ed utilizzo di real-world data   17

	Area d’interesse 3. Accesso ad assistenza e terapia           19

	Area d’interesse 4. Sostegno ai pazienti, partecipazione
  ed empowerment                                               23

Parte 2 - Roadmap politica specifica per Paese                 27

	Austria                                                       28

      Francia                                                  36

	Germania                                                      44

	Italia                                                        52

	Spagna                                                        60

	Glossario degli acronimi                                      68

Bibliografia70




                                                                     1
COSTRUIRE UNA STRATEGIA DI ASSISTEN-
                   ZA IMPERNIATA SULLA CONOSCENZA
                                    Dati migliori sull’onere che la malattia
                                    comporta, anche a livello economico,
                                    per ispirare il processo decisionale.

                                    Piani oncologici nazionali per rispondere
                                    alle esigenze delle pazienti con MBC.

                                    Osservanza degli orientamenti
                                    terapeutici basati sulle evidenze.

                                    Organizzazione di un unico percorso
                                    assistenziale incentrato sul paziente


                                     COMPRENSIONE
                                     BASATA SULLE EVIDENZE, DI QUELLO
                                     CHE È VERAMENTE IMPORTANTE PER
                                     LE PAZIENTI MBC E I LORO CAREGIVER

    RACCOLTA E UTILIZZO
    DI REAL WORLD DATA


            Collaborazione pan-europea ed uso diffuso dei real-world
            data per migliorare il decorso clinico dei pazienti.



             INTEROPERABILITÀ
              TRA I SISTEMI DI DATI TRAMITE UN ALLINEAMENTO
              DELLA RICERCA CON LA PRATICA CLINICA IN
              FASE DI RACCOLTA DEI REAL WORLD DATA




2
ACCESSO AD ASSISTENZA
                 E TERAPIA
                                  Metodologie per la valutazione delle tecnologie
                                  sanitarie adattate alla realtà della cura e del tratta-
                                  mento del tumore al seno metastatico.

                                  Contributi del paziente nella valutazio-
                                  ne della cura e del trattamento dispen-
                                  sati per i tumori.

                                            ACCESSO PARITARIO
                                            E TEMPESTIVO ALLE
                                            CURE E AI TRATTAMENTI




SOSTEGNO AILLE PAZIENTI,
PARTECIPAZIONE ED EMPOWERMENT
       Un sistema di sostegno olistico e opportunità decisionali
       condivise per lei pazienti affetti da MBC e gli operatori
       informali per far fronte al peso della malattia.

       Riconoscimento e sostegno dei caregiver
       informali.


         SISTEMI DI SOSTEGNO OLISTICO
         PER RISPONDERE ALLE ESIGENZE SPECIFICHE
         DELLE PAZIENTI AFFETTE DA MBC E DEI LORO
         CAREGIVER




                                                                                            3
4
perCHÉ Quest’iniziativa?
Nonostante i notevoli progressi compiuti dalla comunità del tumore al seno
metastatico (metastatic breast cancer, MBC) nel corso dell’ultimo decennio,
sono ancora numerosi i settori in cui servono ulteriori interventi. La limitata
consapevolezza della specificità dell’MBC rispetto a quello allo stadio precoce,
ad esempio, rimane un problema che si riverbera sull’accesso a cure di qualità
e servizi di supporto e impedisce miglioramenti urgenti e necessari nel decorso
clinico delle pazienti.

Mentre molti gruppi hanno lavorato per identificare le carenze che permangono
nel campo assistenziale, questa roadmap politica è intesa come uno strumento
che illustra specifiche azioni politiche che possono essere intraprese per colmare
queste carenze in tutta Europa.

La roadmap politica è stata messa a punto da un gruppo di lavoro multidisciplinare
composto da esperti (Expert Working Group, EWG) che raduna stakeholder
provenienti da tutto il percorso di cura del tumore al seno metastatico in Europa,
tra cui da professionisti del settore sanitario, rappresentanti dei diritti dei pazienti
e dei caregiver informali, politici, accademici, rappresentanti del settore e aziende
sanitarie. Le raccomandazioni del presente report sono il risultato di una ricerca
documentaria e di conversazioni tra gli esperti partecipanti al gruppo di lavoro, al
fine di formulare raccomandazioni concrete e attuabili in tutto il percorso di cura
del tumore al seno metastatico.

Questo richiamo all’azione si rivolge a politici a livello europeo e nazionale,
professionisti della sanità, accademici, sostenitori, pazienti e membri della
comunità MBC e richiede un approccio collettivo e collaborativo in tutto lo spazio
MBC. Conseguentemente, la roadmap politica propone azioni da intraprendere
sia a livello europeo che nazionale, utilizzando cinque paesi UE come esempi
pratici: Austria, Francia, Germania, Italia e Spagna.




                                                                                           5
introduzione
    Il tumore al seno metastatico (chiamato anche tumore al seno allo stadio IV) non
    è un sottotipo specifico di tumore al seno, ma costituisce piuttosto la fase più
    avanzata della sua progressione, quando il tumore al seno allo stadio iniziale si è
    diffuso anche ad altri organi (nella maggior parte dei casi ossa, polmoni, fegato
    o cervello).1 Le metastasi sono la principale causa di morte associata al tumore al
    seno,2 che provocano ogni anno la morte prematura di mezzo milione di donne in
    tutto il mondo.3

    Il termine tumore al seno in fase avanzata (advanced breast cancer, ABC)
    comprende due entità cliniche distinte: tumore al seno inoperabile localmente
    avanzato (inoperable breast cancer (LABC) e tumore al seno metastatico (MBC).
    Sebbene questo documento verta sull’MBC, resta inteso che le difficoltà e le
    esperienze descritte per l’MBC, molto spesso sono valide per tutte le forme di
    ABC e non si limitano soltanto alle fasi metastatiche.

    Il tumore al seno è la seconda forma tumorale più diffusa al mondo e decisamente
    quella più frequente tra le donne che, secondo le stime, conta 1,67 milioni di nuovi
    casi diagnosticati ogni anno.4 Quasi il 30% delle donne a cui è stato diagnosticato
    un tumore al seno allo stadio iniziale può alla lunga sviluppare una malattia
    metastatica,5 nonostante abbia ricevuto una diagnosi e una terapia adeguate.
    Inoltre una donna su dieci sarà già in uno stadio avanzato della malattia quando
    le verrà fatta la prima diagnosi, con una percentuale di sopravvivenza a cinque
    anni vicina al 25%.6 Nel 2012 l’incidenza stimata del tumore al seno in Europa era
    di 458.339 casi; sempre stando alle stime, 90.000 decessi erano dovuti a questa
    patologia.7 L’Europa occidentale registra il più elevato tasso di incidenza di tumore
    al seno standardizzato in base all’età.1

    Rimane una discrepanza tra la comprensione dell’opinione pubblica e l’esperienza
    vissuta dalla paziente in merito al tumore al seno metastatico. La consapevolezza
    generale dell’impatto che tale patologia ha sulla vita delle pazienti e della sua
    correlazione con il tumore allo stadio iniziale rimane scarsa. Il tumore al seno viene
    spesso associato a The Pink Movement e ad un messaggio positivo di speranza.
    Considerata la grande attenzione riservata al tumore al seno allo stadio iniziale,
    i politici hanno spesso l’impressione che il tumore al seno sia una patologia
    curabile di cui ci si è già sufficientemente interessati. L’esperienza della paziente e
    il percorso di un soggetto affetto da MBC è però molto diversa.

    La ricerca ha dimostrato che i progressi sono stati molto lenti e che ancora
    permangono numerose lacune da affrontare per migliorare i risultati per chi è
    affetto da MBC.3 Nel periodo 2005-2015, il periodo di sopravvivenza dopo la
    diagnosi di MBC è rimasto in gran parte immutato3 (p. 25) e la qualità della vita3 (p. 29)
    delle pazienti con questa patologia è migliorata solo in minima parte.8 Inoltre, è
    necessario fare di più per capire come il tumore al seno metastatico influenzi la vita
    familiare e professionale sia delle pazienti sia dei loro caregiver (spesso informali),
    nonché per trovare i modi migliori per sostenerle.




6
la roadMap politiCa ForMula delle raCCoMan-
  dazioni dirette ai deCisori politiCi sulle azioni da
  intraprendere in Quattro aree d’interesse:
1 Costruire una strategia di assistenza imperniata sulla conoscenza:
  Formare una governance migliorata e una migliore cura del tumore
  al seno metastatico attraverso la migliore comprensione dell’onere
  specifico della malattia (anche dal punto di vista economico),
  incrementare l’osservanza delle linee guida basate su dati scientifici
  e adottare un approccio più integrato verso l’intero percorso del
  paziente.

2 raccolta e impiego di real-world data: Rispondere alla necessità di
  raccogliere e impiegare real-world data di alta qualità per la ricerca,
  il rimborso e l’organizzazione delle cure.

3 Accesso alle cure e all’assistenza: Ridurre le disparità ed i ritardi
  nell’accesso alle cure e all’assistenza.
4 Sostegno alle pazienti, partecipazione ed empowerment: Stabilire
  dei sistemi per sostenere e dar potere alle pazienti ed ai caregiver
  informali attraverso un processo decisionale condiviso non solo
  sulla loro patologia ma anche per quanto riguarda lo sviluppo e la
  modernizzazione di piani nazionali per il cancro.




                                                                            7
parte 1
    roadMap politiCa
    europea

    area d’interesse 1.
    Costruire una strategia di assistenza
    iMperniata sulla ConosCenza



          a. dati migliori sull’onere che la malattia comporta, anche
             a livello economico, per ispirare il processo decisionale

          Al momento si ignora il numero esatto di persone che vivono con un tumore al
          seno metastatico. Non si dispone di statistiche approfondite e delle caratteristiche
          delle persone con questa patologia9 e i dati sono limitati anche in merito al numero
          di caregiver informali1 che assistono quotidianamente le pazienti affette da MBC.
          La mancanza di dati e prove ha reso difficile la comprensione dell’onere che la
          malattia comporta e la conseguente proposta di soluzioni.

          Solo alcuni paesi, come la Danimarca, la Germania, la Svezia e il Regno Unito
          hanno posto in essere dei registri per rilevare e seguire i casi di tumore seno e
          capire meglio la diffusione e il peso di questa patologia.10 Comunque sia anche nei
          Paesi in cui esiste un’indicazione della diffusione del tumore al seno, spesso non
          si opera una distinzione tra la patologia allo stadio iniziale e quella metastatica,
          rendendo quindi difficile l’uso dei dati disponibili. Inoltre, i soli registri sulla
          diffusione della patologia non bastano per capire appieno l’impatto del tumore al
          seno metastatico sulla società.

          Idealmente un registro dei tumori dovrebbe repertoriare il trattamento e l’esito di
          tutti i pazienti per tutta la durata della loro patologia, o almeno la data e il sito in
          cui si manifesta la prima recidiva. In assenza di un tale registro, però, bisognerebbe
          valutare altri metodi per fare una stima della prevalenza dei soggetti affetti da MBC
          che vivono in un dato Paese o nell’intera Europa.12 Le stime possono fornire una
          nuova prospettiva dell’onere del tumore metastatico al seno sulla popolazione
          in generale e possono rappresentare un grosso potenziale per la ricerca e per la
          comunità per la tutela dei pazienti. La loro precisione però è inferiore rispetto ai
          registri veri.

          Una risorsa, invece, alquanto inutilizzata per comprendere l’onere della patologia
          è la comunità dei pazienti online. Di solito assume la forma di organi informali
          per l’ascolto e la collaborazione che permettono a pazienti e caregiver di avere
          accesso ad informazioni e risorse. Le comunità dei pazienti on line potrebbero
          fornire informazioni in tempo reale rilevanti per la comprensione del percorso e
          dell’esperienza di ogni paziente.13

                          1
                              I caregiver informali sono persone che forniscono assistenza non retribuita ad una persona
                              che soffre di una malattia cronica, disabilità o con altre esigenze assistenziali, al di fuori di un
                              contesto professionale o formale.

8
A livello europeo e non solo, le organizzazioni rappresentative hanno avuto e
svolgono tuttora un ruolo fondamentale nell’inserire la necessità di statistiche
sul tumore al seno metastatico (MBC) nelle agende politiche. Ad esempio, in
Gran Bretagna a marzo 2016 il Breast Cancer Care ha portato avanti un progetto
sulla raccolta di dati relativi al tumore al seno metastatico a livello nazionale e
ha lanciato la campagna “Who’s counting?”, volta ad identificare gli ostacoli e
gli elementi che facilitano la raccolta di dati sul tumore al seno metastatico. Lo
studio ha dimostrato che i principali ostacoli alla raccolta di dati sono la mancanza
di risorse, la confusione sulla definizione di tumore al seno “secondario” (ovvero
metastatico), la mancanza di consapevolezza del tipo di dati da raccogliere e
l’incertezza sulle modalità di registrazione. Per contro, sono stati individuati quegli
elementi che facilitano la raccolta dei dati: l’esistenza di un’infrastruttura per la
raccolta dati, team multidisciplinari dedicati per le riunioni sul tumore al seno
metastatico ed il coinvolgimento dello staff.14




                 Case studY:
                 ricerca per la sorveglianza dei tumori e stima del numero di donne affette da MbC
                 che vivono negli stati uniti.15

                 Un recente studio ha dimostrato che il numero di donne negli Stati uniti affette
                 da MBC è in aumento e ha messo in luce l’urgenza di intensificare la ricerca per
                 capire come gestire le esigenze in termini di assistenza sanitaria delle donne che
                 convivono con questa patologia. Per mettere a punto una stima più precisa del
                 numero totale di donne affette da MBC, i ricercatori hanno utilizzato dei dati
                 estrapolati dal Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) Program del
                 National Cancer Institute al fine di includere le donne che dopo la diagnosi hanno
                 sviluppato un MBC.

                 Per stimare il numero di donne statunitensi che convivono con il MBC, i ricercatori
                 hanno applicato un metodo di estrapolazione a ritroso ai dati relativi alla mortalità
                 per tumore al seno e alla sopravvivenza desunti dal programma SEER. Il SEER
                 raccoglie informazioni cliniche, demografiche e sullo stato di salute per tutti i
                 casi di tumore diagnosticati in determinate aree geografiche. Il metodo da loro
                 utilizzato presuppone che un decesso per tumore al seno sia preceduto da un
                 MBC scoperto in fase di diagnosi o dopo una recidiva con malattia metastatica.

                 I ricercatori hanno stimato che, al mese di gennaio 2017, più di 150.000 donne
                 negli Stati uniti convivono con un MBC e che a 3 su 4 era stato inizialmente
                 diagnosticato un tumore al seno allo stadio iniziale. Sulla base dei loro calcoli,
                 i ricercatori hanno stimato che il numero di donne che convive con un MBC è
                 aumentato del 4% dal 1990 al 2000 e del 17% dal 2000 al 2010; prevedono inoltre
                 che dal 2010 al 2020 tale cifra aumenterà del 31 %.1




Vi è, inoltre, un’altra importante lacuna nella conoscenza, in quanto l’esatto onere
economico del tumore al seno metastatico non è stato adeguatamente compreso
e valutato.16 Le stime sono state fatte partendo dal fatto che i costi economici del
tumore al seno metastatico sono molto più alti di quelli correlati al tumore al seno
allo stadio iniziale. Se a questi dati dovessimo aggiungere una visione completa
dell’impatto della ridotta occupazione tra le pazienti e i caregiver informali che
comporta una perdita di produttività e di reddito, l’impatto finanziario conosciuto del
tumore al seno metastatico si moltiplicherebbe. Si stima che la malattia metastatica
è una causa primaria dell’incremento dei costi diretti del tumore al seno.3 (p. 81) Una
migliore comprensione dell’onere economico del cancro al seno metastatico,
suffragata da dati concreti e da una ricerca di qualità sui fattori che interessano ai
pazienti e ai caregiver (informali), potrebbe fornire informazioni e orientare verso
decisioni più efficaci, portando ad ottenere uno stanziamento di risorse.


                                                                                                         9
raCCoMandazioni politiCHe:
     raccogliere ed elaborare sistematicamente dati completi,
     omogenei e pertinenti sull’epidemiologia, l’incidenza e l’onere
     economico del tumore al seno metastatico.

     Il Centro comune di ricerca della Commissione europea dovrebbe
     elaborare delle linee guida chiare in merito all’inclusione della
     malattia metastatica nei registri dei tumori tramite lo ENCR (European
     Network of Cancer Registries, la Rete europea dei Registri dei tumori)
     e adottare il tumore al seno metastatico come principale esempio.

     Il Comitato direttivo dell’ENCR dovrebbe istituire un gruppo di lavoro
     sul tumore al seno metastatico per raccomandare miglioramenti
     nella raccolta dei dati riguardanti questa patologia da parte dei
     Registri nazionali dei tumori.

     Il programma di lavoro di Horizon 2020 dovrebbe includere una
     collaborazione nel campo della ricerca tra l’ENCR e la comunità
     europea che si occupa di MBC per stimare sulla base di dati il
     numero di soggetti che in Europa convivono con un MBC.

     Nel valutare lo stanziamento delle risorse per i servizi dispensati alle
     pazienti affette da MBC, si dovrebbe utilizzare un modello olistico di
     costo della malattia relativo a tale patologia, che comprenda anche
     i costi indiretti a causa della ridotta occupazione tra le pazienti e il
     maggior onere per i caregiver informali.

     I registri nazionali dovrebbero comprendere dati su diagnostica e
     trattamenti relativi all’intero decorso della malattia, compresi quelli
     inerenti al tumore al seno metastatico, in particolare dovrebbero
     comprendere la data e il sito della prima recidiva.

     Nello stimare l’incidenza e l’onere economico del tumore al seno
     metastatico, le autorità nazionali dovrebbero utilizzare i sondaggi
     esistenti, i report di seminari, riunioni e conferenze già svolti dalle
     organizzazioni per la tutela dei pazienti.




10
b. piani oncologici nazionali per rispondere alle esigenze
   delle pazienti con MbC

I piani oncologici nazionali dovrebbero tener conto dei dati relativi all’onere della
malattia e delle migliori pratiche per garantire una standardizzazione degli esiti e
un miglioramento, ivi compresa la riduzione al minimo dei casi di morte evitabili,
il dolore della paziente e gli sprechi nel sistema sanitario.17 Attualmente i piani
oncologici nazionali non comprendono delle azioni specifiche per il tumore al seno
metastatico e, nella maggior parte dei casi, per i tumori metastatici in generale. Il
piano oncologico nazionale del National Health Service (NHS) britannico è l’unico
in Europa a far riferimento alla patologia nella sua forma metastatica.18

Occorre, inoltre, garantire che i piani oncologici nazionali siano elaborati con
la consultazione e il consenso di più stakeholder. Il ruolo dei rappresentanti dei
pazienti nel descrivere in maniera appropriata quella che è stata l’esperienza
del paziente non è certo da sottovalutare. Allo stesso modo i caregiver informali
svolgono un ruolo centrale nella vita quotidiana dei pazienti e forniscono
un’importante prospettiva sugli effetti pratici dei piani sull’esperienza del paziente
e del caregiver.

È quindi importante che i pazienti e i caregiver esperti, sufficientemente formati
e dotati di competenze adeguate, siano inclusi nei processi di consultazione
pertinenti in modo omogeneo e sostenibile. Le organizzazioni di sostegno dei
pazienti hanno dato il loro contributo a diversi piani oncologici nazionali, ivi
compresi quelli di Francia e Irlanda, ma ulteriori sforzi volti a garantire il loro
coinvolgimento nelle consultazioni future contribuirà ad assicurare che le necessità
dei pazienti ed i loro desideri siano soddisfatti.




                 Case studY:
                 achieving World-Class Cancer outcomes: a strategy for england 2015-2020
                 (ottenere risultati di rilevanza mondiale nella lotta ai tumori: una strategia per
                 l’inghilterra 2015-2020).- report della independent Cancer taskforce

                 È stato istituito un Gruppo consultivo nazionale indipendente sui tumori
                 composto da stakeholder provenienti da tutto il percorso oncologico, compresi
                 vari rappresentanti dei pazienti, per consigliare e valutare i progressi compiuti
                 nell’attuazione del programma Achieving World-Class Cancer Outcomes
                 (AWCCO).

                 Nel luglio del 2015, la Taskforce ha pubblicato il report Achieving World-
                 Class Cancer Outcomes: a Strategy for England 2015-2020 (Ottenere risultati
                 di rilevanza mondiale nella lotta ai tumori: una strategia per l’Inghilterra 2015-
                 2020).19 Tale strategia affronta specificamente il tumore metastatico sottolineando
                 che molte pazienti curate per un tumore primario svilupperanno anche un tumore
                 secondario o metastatico. Queste pazienti dovrebbero ricevere un trattamento
                 e il supporto di cui hanno bisogno per vivere il più a lungo e nel miglior modo
                 possibile, gestendo efficacemente il tumore come se fosse una patologia cronica.
                 Il report, inoltre, riconosce che le pazienti con un tumore metastatico hanno delle
                 necessità specifiche e formula una raccomandazione mirata atta a garantire che
                 nella pianificazione delle cure, i team multidisciplinari riconoscano che questi
                 soggetti siano come un gruppo separato.




                                                                                                       11
raCCoMandazioni politiCHe:
     riconoscere nei piani oncologici nazionali le esigenze specifiche dei
     pazienti affetti da malattia metastatica.

     La Commissione europea dovrebbe proseguire l’attuazione dei do-
     cumenti programmatici della Joint Action on Cancer Control CanCon
     (Azione congiunta per il controllo del cancro), anche attraverso piani
     nazionali di riforma che quantifichino i progressi compiuti dagli Stati
     membri su base annua.

     Le autorità sanitarie nazionali dovrebbero garantire che nell’elabo-
     razione dei piani oncologici nazionali si proceda ad un’adeguata
     consultazione delle varie parti interessate, tra cui le associazioni di
     tutela e rappresentanza dei pazienti, i caregiver informali e i pazienti
     stessi.

     Le autorità nazionali competenti, in collaborazione con i gruppi di
     tutela e rappresentanza dei pazienti, dovrebbero porre in essere pro-
     grammi di formazione adeguati al fine di garantire che i rappresen-
     tanti dei pazienti che partecipano ai processi di consultazione perti-
     nenti siano informati e abbiano le competenze per farlo.

     I piani oncologici nazionali dovrebbero contenere disposizioni speci-
     fiche per la malattia metastatica.




12
C. Osservanza degli orientamenti terapeutici basati sulle
   evidenze

Gli esiti migliori possono essere ottenuti solo se si applica una medicina basata
sulle evidenze.21 Diverse associazioni professionali internazionali hanno risposto
alla necessità di una cura dei tumori basata sull’evidenza formulando delle
direttive per lo screening, la diagnosi e il trattamento, comprese le linee guida
che riflettono il consenso internazionale in tema di tumore al seno avanzato
(ABC Guidelines) elaborate dall’European Society for Medical Oncology (ESMO)
e dall’European School of Oncology (ESO), le linee guida sulla corretta pratica
clinica ESMO, nonché quelle dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO)
e del comitato scientifico della conferenza di San Gallo. Nonostante questi sforzi,
l’attuazione di queste raccomandazioni presenta ancora disparità a livello dell’UE.
Il mancato rispetto delle linee guida esistenti elaborate dagli esperti può portare
a esiti clinici ed economici peggiori.

L’adesione alle linee guida esistenti presenta già delle difficoltà nella gestione
della malattia metastatica, spesso dovuta a ostacoli di natura organizzativa,
amministrativa o comportamentale. Ad esempio, è stato dimostrato che le cure
dispensate nelle unità specializzate nel trattamento del seno hanno migliorato
significativamente le percentuali di sopravvivenza,22 eppure, la maggior parte
delle pazienti affette da tumore al seno in Europa è curata al di fuori dei centri
specializzati.22 (p.246) Inoltre, il trattamento non sempre si attiene a linee guida
basate su evidenze scientifiche, a seguito di freni di natura economica e di incentivi
correlati al flusso di lavoro e a rapporti interpersonali che portano a fornire un
trattamento al di fuori delle linee guida.

Il motivo più comunemente citato per cui ci si discosta dagli orientamenti è
costituito da potenziali ostacoli finanziari o da disincentivi indiretti a seguire le
raccomandazioni delle linee guida.21 Ad esempio, in paesi come Francia, Germania
e Spagna, le procedure locali di gestione ospedaliera e/o le regole di rimborso
regionali favoriscono l’uso della terapia endovena rispetto alla somministrazione
di farmaci per via orale come il trattamento endocrino.21 Le regole di rimborso
che favoriscono un sistema di pagamento pay per use, in base alle sedute o ai
giorni di ospedalizzazione possono ostacolare notevolmente l’uso di terapie orali o
endocrine, che non richiedono ricovero ospedaliero. Quest’approccio rigido rischia
di non tener conto delle indicazioni scientifiche e delle preferenze dei pazienti.

D’altro canto, in condizioni adeguate, le regole di rimborso possono incoraggiare
una migliore classificazione dei pazienti e, se applicate correttamente, fornire
dati migliori sulla prevalenza e sull’impatto della malattia. Possono comunque
perdurare incentivi finanziari indesiderati volti a esagerare le condizioni di un
paziente, ad esempio in quei sistemi che richiedono la verifica di una diagnosi.
Tuttavia queste norme, se applicate correttamente, possono fornire un quadro più
chiaro del panorama globale del tumore al seno metastatico.23




                                                                                         13
raCCoMandazioni politiCHe:
     incoraggiare ed incrementare l’osservanza degli orientamenti
     terapeutici basati sulle evidenze lungo tutto il percorso terapeutico.

     La European Commission Initiative on Breast Cancer (ECIBC), l’inizia-
     tiva della Commissione europea per la lotta contro il tumore al seno,
     nell’ambito dei suoi indicatori di qualità per il tumore al seno me-
     tastatico, dovrà elaborare una scheda di valutazione sull’osservanza
     delle linee guida relative a questa forma tumorale.

     La comunità clinica e di sostegno impegnata nella lotta al tumore al
     seno metastatico dovrà aumentare la portata delle piattaforme edu-
     cative esistenti, contribuendo a facilitare il trasferimento delle conos-
     cenze dalle unità specialistiche di senologia (Specialised Breast Unit
     - SBU) ad altri centri di cura come misura transitoria fino a quando
     tutti le pazienti non saranno trattate nelle SBU.

     I governi nazionali devono modificare le politiche e i processi di rim-
     borso in modo da abolire i freni all’osservanza delle linee guida.




14
D. Organizzazione di un unico percorso assistenziale
   incentrato sul paziente

ll Parlamento europeo ha ripetutamente invitato la Commissione europea a
sviluppare un quadro per l’accreditamento delle unità specialistiche di senologia
e per la costituzione di team multidisciplinari (MDT). Questo aspetto è al centro
dell’ECIBC, l’iniziativa della Commissione europea per la lotta contro il tumore al
seno, che sta sviluppando il Sistema europeo di Quality Assurance. L’obiettivo di
questa iniziativa è garantire che le SBU accreditate offrano procedure aggiornate e
di alta qualità per lo screening e la cura del tumore al seno, fondate sulle esigenze
individuali e su linee guida basate sulle evidenze.25

Alcuni Paesi europei hanno fatto notevoli progressi nell’ampliamento e nel
miglioramento dell’accesso alla SBU e/o ai centri senologici. In Germania, ad
esempio, esiste una solida rete di centri senologici certificati in tutto il Paese che
sono sistematicamente controllati e supervisionati dalla Deutsche Gesellschaft für
Senologie, la Società tedesca di senologia, e dalla Deutsche Krebsgesellschaft,
l’associazione tedesca per la lotto contro i tumori.26 Un altro esempio è quello
dell’Italia, dove il governo ha definito chiare linee guida sulle unità senologiche,
con precisi criteri qualitativi e quantitativi che adottano un approccio olistico alla
cura del paziente e stabiliscono i servizi multidisciplinari che ogni unità senologica
deve avere, assieme al tipo di formazione richiesta agli operatori sanitari.

Le SBU sono spesso la migliore risorsa per gestire una serie di aspetti della cura
di una paziente affetta da tumore al seno, ivi compresa la gestione del tumore al
seno avanzato e recidivante, ma il ricorso alle SBU è raramente obbligatorio per
legge.3 (p. 71) Infatti, nonostante le linee guida EUSOMA per il tumore al seno27 o
le Linee guida europee per la Quality Assurance nella diagnosi e nel trattamento
del tumore al seno,28 l’accesso alle unità specializzate è ancora limitato nei diversi
Paesi europei.22

Sebbene esistano linee guida per i centri specializzati, si rendono necessari un
monitoraggio e un audit continui per garantire il miglioramento degli indicatori
di qualità in tali centri.22 Inoltre, il processo di certificazione delle SBU in Europa
è incentrato principalmente sui criteri di qualità per la cura del tumore al seno
allo stadio iniziale. Fino a poco tempo fa le ricerche sull’elaborazione di criteri di
qualità necessari per valutare le cura per le malattie metastatiche erano limitate o
addirittura inesistenti. Per affrontare questo problema, l’EUSOMA e l’ESO hanno
recentemente iniziato a collaborare per creare criteri di qualità per il tumore al
seno metastatico, con l’obiettivo di renderli parte integrante degli standard di
qualità per le SBU.




                   CASE STUDY:
                   Audit sul tumore al seno di NABON
                   La Nationaal Borstkanker Overleg Nederland (NABON), la piattaforma nazionale
                   olandese sul tumore al seno, ha avviato il NABON Breast Cancer Audit (Audit
                   sul Tumore al seno NABON -NBCA) in cui, dal 2011, i medici sono incoraggiati a
                   presentare dati sulla diagnosi, il trattamento e i piani di cura del tumore al seno da
                   loro forniti per misurare, monitorare e confrontare i risultati e infine contribuire a
                   migliorare la qualità delle cure per il tumore al seno in tutto il Paese. Gli operatori
                   sanitari, compresi chirurghi, radiologi, patologi, radioterapisti, oncologi e chirurghi
                   plastici contribuiscono all’audit. Inoltre, l’input delle associazioni di pazienti viene
                   raccolto attraverso i risultati osservati dai pazienti e le valutazioni sull’esperienza del
                   paziente. Per far sentire ancora di più la voce dei pazienti, nel giugno 2016 è stato
                   avviato un progetto pilota incentrato sulla registrazione del feedback dei pazienti.29




                                                                                                                 15
Inoltre, molte pazienti che sono curate nei sistemi sanitari europei vedono un medico diverso
       per ogni aspetto del loro trattamento, con un coordinamento insufficiente tra specialisti.3 (p. 39) La
       transizione tra oncologia e cure palliative, in particolare, è un passo difficile nell’ambito del quale
       le pazienti si sentono facilmente “smarrite” e abbandonate. È chiaro che il percorso del paziente
       non è stato inizialmente concepito mettendolo al centro ma si è diramato in diverse direzioni
       man mano che le scelte terapeutiche e le conoscenze scientifiche crescevano organicamente.

       Man mano che il tumore al seno metastatico è diventato una patologia sempre più a
       lungo termine, il ruolo degli operatori sanitari si è ampliato. Ad esempio, gli infermieri
       specializzati in oncologia, noti anche come «assistenti al paziente», sono ora responsabili
       non solo delle necessità cliniche dei pazienti, ma anche delle loro esigenze emotive,
       psicologiche, finanziarie e sociali.30 Gli infermieri specializzati in oncologia hanno un ruolo
       sempre più importante nel coordinamento dell’assistenza generale al paziente e avrebbero
       bisogno di una formazione avanzata per svolgere questo ruolo più ampio rispettando i
       criteri di qualità europei esistenti per il personale infermieristico specializzato nel tumore
       al seno, come previsto da EUSOMA.31 Anche altri operatori sanitari assumono il ruolo
       di «assistente al paziente». Inoltre, gli psico-oncologi sono un elemento fondamentale
       per l’équipe oncologica e possono fornire un supporto psicologico personalizzato alle
       pazienti con MBC in tutte le fasi della malattia.32 Tuttavia, sono necessari maggiori dati
       sul sostegno fornito in cure ambulatoriali al di fuori di un’unità specialistica di senologia.

       Infine, i medici di base sono un punto di contatto comune cui i pazienti si rivolgono
       regolarmente e sono spesso il primo punto di riferimento per ottenere informazioni e consigli
       sul processo decisionale. Tuttavia, raramente hanno le informazioni necessarie sul tumore al
       seno metastatico di cui hanno bisogno per dispensare lo standard di cura basato su evidenze.33
       Poiché i sistemi sanitari s’integrano sempre più e cercano di spostare l’assistenza sanitaria più
       vicino a casa, è probabile che i medici di base siano ancora più coinvolti nella cura continua dei
       pazienti metastatici, il che rende sempre più importante colmare questa lacuna.




     raCCoMandazioni politiCHe:
     garantire che l’eCibC prepari un percorso incentrato sul paziente specifi-
     camente pensato per i soggetti affetti da MbC dalla diagnosi per finire alle
     cure palliative con il coinvolgimento di un assistente al paziente, assicurando
     al contempo continuità e trattamenti di alta qualità all’interno di unità seno-
     logiche specializzate.

     Il Consiglio europeo dovrebbe invitare gli Stati membri a rendere le unità
     specialistiche di senologia obbligatorie per legge per migliorare i risultati
     dei pazienti e l’accesso a un’assistenza di qualità.

     Le autorità nazionali dovrebbero porre in essere requisiti giuridici e sistemi
     di accreditamento, accompagnati da procedure di audit per le unità specia-
     listiche di senologia utilizzando il modello ECIBC.

     Le autorità nazionali dovrebbero definire e applicare gli indicatori di qualità
     riguardanti il tumore al seno metastatico per le unità specializzate di senolo-
     gia, utilizzando come modello l’ECIBC.

     Le autorità nazionali dovrebbero incentivare lo sviluppo di percorsi tera-
     peutici integrati e olistici e il coinvolgimento del personale infermieristico
     specializzato.

     Le autorità nazionali dovrebbero garantire una formazione uniforme e il riconos-
     cimento del personale infermieristico specializzato in oncologia/tumore al seno.

     La European Oncology Nursing Society (EONS) si prefigge di collaborare con
     la comunità per la tutela delle pazienti affette da MBC per ampliare ed in-
     crementare la gamma di corsi formativi offerti nell’ambito del curriculum del
     personale infermieristico oncologico, sulle necessità specifiche di supporto
     per le pazienti con tumore metastico, compreso il sostegno psico-oncologico.


16
area d’interesse 2.
raCColta ed utilizzo di real-World data



      a. Collaborazione pan-europea ed uso diffuso dei real-
         world data per migliorare il decorso clinico dei pazienti

      Dato il crescente onere del tumore al seno metastatico, è urgente disporre di
      dati sulle recidive della patologia per sostenere ulteriori ricerche sulle esigenze
      specifiche di questa popolazione di pazienti scarsamente studiata. Il termine real-
      world data è un termine ombrello che sta a definire vari tipi di dati che non sono
      raccolti in trial randomizzati convenzionali.34 I real-world data nel settore sanitario
      provengono da varie fonti e comprendono i dati ottenuti da pazienti, medici,
      ospedali, contribuenti ed i dati di tipo sociale.35

      Vi sono delle differenze tra i pazienti coinvolti nei trial clinici e quelli che vengono
      curati in un contesto esterno e reale. I secondi di solito sono più anziani, hanno
      più co-morbidità e spesso dimostrano diversi pattern di aderenza alla terapia.
      Conseguentemente, i risultati ottenuti nel mondo reale possono differire dai dati
      ottenuti nei trial clinici.36 Dei real-world data precisi sull’efficacia e la sicurezza dei
      trattamenti che facciano la distinzione tra sottogruppi di pazienti, sono fondamentali
      per veicolare informazioni sia sullo sviluppo dei trattamenti sia sulle strategie della
      loro applicazione. Mentre i sistemi attuali tendono a fare affidamento sui dati
      raccolti tramite studi clinici, la raccolta di real-world data può ampliare la nostra
      conoscenza della patologia in un ambiente meno controllato.11

       Vi sono varie fonti di real-world data pan-europei, ma i sistemi sanitari mantengono
      un certo livello di scetticismo sulle fonti di tali dati mentre il personale medico
      necessita di un sistema che faciliti l’acquisizione di real-world data come parte
      della loro pratica medica quotidiana e che restituisca poi quei risultati che si sono
      dimostrati di chiara utilità.11 (p. 6) È necessario un sistema ben organizzato e di buona
      qualità per la generazione di dati, la loro raccolta, interpretazione ed utilizzo
      in modo da disporre di real-world data efficaci ed affidabili. I dati attualmente
      disponibili variano notevolmente da un Paese all’altro a causa dell’asimmetria
      nella raccolta dei dati tra le autorità sanitarie.37 Poiché le autorità non sempre
      monitorano il tumore al seno metastatico separatamente rispetto al tumore al seno
      nel suo insieme, può essere difficile interpretare i dati in modo da avere una reale
      comprensione delle problematiche legate al tumore al seno metastatico, per cui si
      rende necessaria una convalida esterna dei real-world data. Conseguentemente vi
      è una necessità di allineare la ricerca con la pratica clinica in fase di raccolta real-
      world data a livello nazionale, consentendo al tempo stesso un’interoperabilità
      tra sistemi per l’archiviazione di dati, in modo da incrociare i dati già raccolti dalle
      unità specializzate di senologia con quelli delle banche dati centrali/nazionali.




                                                                                                    17
Case studY:
     asCo CancerlinQ – Migliorare la diagnosi e il trattamento dei tumori
     Nel giugno 2017 l’ASCO’s CancerLinQ ha iniziato una partnership con la Food
     and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per studiare l’uso che realmente
     viene fatto dei trattamenti antitumorali di recente approvazione. L’obiettivo di
     questa collaborazione è quello di raccogliere conoscenze sui modelli di cura
     in oncologia e sulle nuove intuizioni in questo settore che sarebbero invece
     difficili raccogliere attraverso la ricerca standard e i mezzi di raccolta dati
     convenzionali. Tale collaborazione inoltre, potrebbe anche ispirare la strategia
     normativa della FDA ed il processo decisionale.38 CancerLinQ è una coalizione
     nazionale composta da più di 85 organismi sanitari che comprendono
     ambulatori di comunità, centri medici universitari e ospedali più piccoli che si
     prefiggono di individuare un trattamento basato sulle evidenze per esplorare
     nuovi percorsi di cura, ma anche per aumentare il raffronto tra vari dati.


                Un importante ostacolo all’interoperabilità dei sistemi per la raccolta dati è
                l’armonizzazione di diverse norme in materia di privacy a livello di Paese, frutto
                dell’adozione del Regolamento generale sulla protezione dei dati. Vi è inoltre ancora
                una certa resistenza quando si tratta di condividere insiemi di dati tra i vari gruppi di
                stakeholder che li raccolgono (personale medico/accademico, sistemi sanitari, industria).




                raCCoMandazioni politiCHe:
                armonizzare e massimizzare la raccolta di real-world data in tutta
                europa per migliorare il decorso dei paziente.

                I politici a livello europeo e nazionale dovrebbero incoraggiare e
                sostenere una collaborazione tra la ricerca e le comunità cliniche
                per lo sviluppo di strumenti statistici e metodologici che rispondano
                alla necessità di effettuare un’adeguata analisi dei dati, travalicando
                quindi l’attuale problema della proprietà dei dati e quello delle dif-
                ficoltà linguistiche.

                I politici a livello europeo e nazionale dovrebbero avviare iniziative
                sui real-world data per incoraggiare partnership pubblico-private tra
                la comunità europea di oncologi per raccogliere sistematicamente
                real-world data sul tumore al seno metastatico in tutti i sistemi sani-
                tari europei (ad esempio tramite l’Iniziativa Farmaci Innovativi, l’Inno-
                vative Medicines Initiative).

                Le autorità nazionali dovrebbero creare un quadro per le iniziative (pub-
                blico-private) simile a CancerLinQ per consentire la raccolta e l’inserimen-
                to di real-world data nel processo decisionale normativo e politico.

                Le autorità nazionali dovrebbero incentivare l’utilizzo dei big data esistenti
                al fine di migliorare la gestione clinica del tumore al seno metastatico.

                La comunità oncologica dovrebbe facilitare il dibattito transnazionale sulle
                migliori pratiche in termini di raccolta dati per le patologie metastatiche.

                Le autorità nazionali con il sostegno della comunità di tutela delle pazien-
                ti affette da MBC dovrebbero educare i pazienti in merito al valore dei
                real-world data per migliorare la loro qualità di vita a lungo termine.

                Gli ospedali / le Unità specializzate di senologia dovrebbero promuovere
                e incentivare la raccolta di real-world data tra i medici specialisti.




18
area d’interesse 3.
aCCesso ad assistenza e terapia

   a. Metodologie per la valutazione delle tecnologie sanitarie adattate
      alla realtà della cura e del trattamento del tumore al seno metastatico

   Ci possono essere notevoli differenze tra i vari Paesi in termini di accessibilità alle terapie oncologiche
   nuove ed innovative.39 Questo documento non esplorerà le sfide strutturali che limitano l’accesso
   ai farmaci per via di problemi di carenze o approvvigionamento, che sono stati invece affrontati
   esaustivamente in un rapporto approfondito sulla carenza di farmaci antitumorali sponsorizzato
   dall’ESMO nel 2017.40

   L’accesso ai trattamenti dipende dall’esito delle valutazioni effettuate dalle autorità regionali o
   nazionali sotto forma di valutazione delle tecnologie sanitarie. Le loro decisioni e tempistica tendono
   a variare, comportando significativi ritardi e disuguaglianze nell’accesso a terapie innovative.41

   Man mano che la scienza si evolve, aumenta la consapevolezza che i diversi tipi di tumore necessitano
   di trattamenti diversi, soprattutto allo stadio metastatico. Gli organismi di regolamentazione e le
   aziende sanitarie tendono ad utilizzare diversi endpoint per valutare se un nuovo trattamento debba
   essere reso disponibile per i pazienti o meno. A volte gli organismi di regolamentazione accettano
   endpoint surrogati (ad esempio una sopravvivenza libera da progressione) a fini di autorizzazione
   normativa, mentre le aziende sanitarie tendono a non aver fiducia in queste misure, concentrandosi
   quasi esclusivamente sulla sopravvivenza in generale per valutare il beneficio di una terapia.

   Da una prospettiva clinica, la sopravvivenza generale è certamente considerata come lo “standard
   di riferimento”.42 Tuttavia, considerata la natura di questa patologia e la necessità di permettere
   ai pazienti di avere accesso alle nuove terapie fino a che non siano disponibili nuovi dati maturi
   sulla sopravvivenza generale, la sopravvivenza libera da progressione43 dovrebbe essere considerata
   come un endpoint appropriato per l’autorizzazione iniziale per il tumore al seno metastatico, ma
   soltanto qualora venga fatta una rivalutazione una volta che siano disponibili dati generali sulla
   sopravvivenza.43 (p. 33) Ulteriori revisioni delle decisioni di rimborso dovrebbero poi aver luogo non
   appena si rendano disponibili dati più recenti, compresi quelli sulla sopravvivenza complessiva.

   Secondo i medici e i pazienti, i nuovi interventi non curativi devono dimostrare un miglioramento
   della qualità della vita44 e i sistemi di rimborso devono cogliere e ricompensare adeguatamente tale
   miglioramento. La qualità della vita ha un valore per il paziente quando la sicurezza e la tollerabilità
   sono equilibrate rispetto alla sopravvivenza senza progressione. Tuttavia, le considerazioni sulla qualità
   della vita non sono in questo periodo sufficientemente prese in considerazione nelle metodologie
   HTA vista l’assenza di strumenti di misurazione efficaci in contesti di trattamento del tumore al seno
   metastatico. Per i pazienti, le rilevazioni riguardanti la qualità della vita sono il parametro più importante
   e molte opzioni terapeutiche potenziali possono essere impraticabili a causa dei loro effetti sulla qualità
   della vita. In questo contesto, è importante notare che le valutazioni sul decorso della malattia riferite
   dai pazienti non sono coerenti, poiché la maggior parte degli strumenti disponibili per migliorare
   la qualità della vita non sono stati sviluppati per il tumore al seno metastatico, ma per il tumore al
   seno allo stadio iniziale. Ciò rende difficile consentire confronti tra Paesi e sistemi sanitari diversi ma
   quest’aspetto dovrebbe cambiare presto, poiché gli esperti stanno in questo periodo lavorando per
   sviluppare uno strumento di qualità della vita specifico per il tumore al seno metastatico, elaborato
   dall’Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC - European Organisation for
   Research and Treatment of Cancer) in collaborazione con l’ESO.


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raCCoMandazioni politiCHe:
     allineare le metodologie per la valutazione del valore relativo alla
     cura e al trattamento del tumore al seno con le specificità della
     malattia.
     Gli enti di regolamentazione e le aziende sanitarie dovrebbero consi-
     derare la possibilità di utilizzare delle richieste di allineamento dati,
     anche su endpoint surrogati per il tumore al seno metastatico, come
     la sopravvivenza senza progressione.

     Le autorità di regolamentazione e i contribuenti dovrebbero consi-
     derare l’utilizzo dei real-world data per la rivalutazione periodica
     delle opzioni terapeutiche del tumore al seno metastatico che sono
     state approvate sulla base di endpoint surrogati.

     La comunità clinica e di supporto ai pazienti affetti da MBC dovre-
     bbero definire gli endpoint più appropriati per tale forma tumorale,
     tenendo conto del panorama terapeutico in continua evoluzione.

     La Commissione europea dovrebbe sostenere la comunità clinica e
     di supporto ai pazienti affetti da MBC al fine di sviluppare uno stru-
     mento specifico per la stimare della qualità della vita da utilizzare nel
     corso delle valutazioni, nonché standardizzare ed utilizzare più am-
     piamente le informazioni sul decorso del tumore al seno metastatico
     riferite dalle pazienti.




20
B. Contributi del paziente nella valutazione della cura e
    del trattamento dispensati per i tumori

Il coinvolgimento dei pazienti ha il peso maggiore sulla comprensione globale
dell’impatto delle tecnologie in un contesto di vita reale,45 in quanto sono i
pazienti ad aver l’esperienza della gestione della malattia nella vita di tutti i
giorni. Di conseguenza, i pazienti e i loro caregiver informali si trovano in una
posizione privilegiata per valutare il valore di un nuovo trattamento o intervento
terapeutico. Mentre i pazienti sono sempre più coinvolti nei processi di valutazione
delle tecnologie sanitarie in diversi sistemi sanitari europei, il coinvolgimento non
è sempre considerato rilevante o efficace, perché di solito avviene solo all’inizio o
alla fine del processo, lasciando i pazienti ignari dell’utilizzo che sia stato fatto del
loro contributo.45

Chi tutela i pazienti dovrebbe considerare che essi spesso attribuiscono valori diversi
a fattori differenti. Per esempio, qualche settimana può fare una grande differenza
per alcuni, mentre altri considereranno minima la differenza di sopravvivenza di
alcune settimane, se soppesata rispetto a qualsiasi potenziale effetto collaterale
o rischio. L’American Society of Clinical Oncology (ASCO) 46 e l’European Society
for Medical Oncology (ESMO)44 si sono adoperate per identificare un metodo
più standardizzato di valutazione degli elementi di valore. Un altro esempio47 è
lo studio pilota condotto dall’Agenzia europea per i medicinali per comprendere
meglio come raccogliere e utilizzare le preferenze dei pazienti nella revisione
normativa per i nuovi trattamenti. Utilizza la combinazione di un breve questionario
per raccogliere dichiarazioni ordinarie sulla desiderabilità di diversi esiti nel
trattamento del cancro e di uno stadio avanzato, seguito da incontri di persona
per raccogliere feedback e convalidare risposte individuali. Il processo sembra
essere uno strumento di facile implementazione per conoscere in modo preciso la
distribuzione delle preferenze individuali dei partecipanti.47

Nell’esaminare la questione delle disparità nell’accesso alle cure e ai trattamenti,
l’ESMO ha condotto una valutazione dell’accessibilità dei farmaci oncologici in
Europa e ha individuato importanti differenze tra i Paesi.48 Lo studio di valutazione
ha fatto emergere che in alcuni Paesi, come la Romania, l’accesso ai trattamenti
per il tumore al seno metastatico che sono consolidati e accettati per la loro
efficacia era limitato.

Con la messa a punto di nuove terapie che bersagliano i fattori scatenanti genetici
ed epigenetici del tumore al seno e con cure palliative migliori, il tumore al
seno metastatico non è più la sentenza di morte immediata che rappresentava
in passato.12 Con una cura ottimale, le donne affette da MBC possono vivere, e
spesso vivono ancora per anni con una qualità della vita ragionevole, pur essendo
sottoposte a un trattamento continuato per tenere sotto controllo la malattia.49
Per questo motivo, le preferenze delle pazienti affette da MBC e dei caregiver
(informali) e le considerazioni sulla qualità della vita possono essere molto diverse
dall’insieme di preoccupazioni che solitamente hanno le persone affette da tumore
al seno. Questo contesto complica ulteriormente la tendenza delle pazienti affette
da MBC a soppesare gli esiti terapeutici in modo diverso secondo la loro specifica
situazione di vita.



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raCCoMandazioni politiCHe:
     utilizzare endpoint pertinenti all’esperienza del paziente affetto da
     MbC e includere in modo coerente l’inserimento del paziente nella
     valutazione della cura e del trattamento di tale patologia.

     I decisori nazionali dovrebbero coinvolgere le pazienti affetti da
     MBC e la relativa comunità di sostegno nello sviluppo dei criteri di
     valutazione delle tecnologie sanitarie e nelle valutazioni individuali
     delle cure e dei trattamenti specifici per tale patologia.

     La comunità clinica e di sostegno dei pazienti affetti da MBC
     dovrebbero sviluppare e diffondere orientamenti ai sistemi sanitari
     per consentire decisioni informate basate su un metodo di valutazione
     e definizione del valore che rifletta in modo più coerente le esigenze
     e le prospettive delle pazienti.




22
area d’interesse 4.
sostegno alle pazienti,
parteCipazione ed eMpoWerMent



       a. un sistema di sostegno olistico e opportunità decisionali
          condivise per le pazienti affetti da MbC e gli operatori
          informali per far fronte al peso della malattia
       Le pazienti affette da MBC devono affrontare diverse sfide, tra cui la difficoltà di
       coordinare le loro cure e di occuparsi della loro salute, gestendo al tempo stesso
       la loro vita.9 (p. 15) Poiché il tumore al seno metastatico è sempre più una malattia
       a lungo termine che presenta molti aspetti tipici di una malattia cronica, alcune
       pazienti affette da tumore metastatico ancora hanno una vita attiva sul piano
       personale e professionale. Di conseguenza, le pazienti affette da MBC incontrano
       dei problemi quando si tratta di coordinare orari di lavoro flessibili, i team di cura
       e non intaccare le proprie finanze. Le pazienti e i loro caregiver informali hanno
       bisogno di sistemi di sostegno per gestire questi aspetti del loro benessere.9 (p. 18)

       Può essere difficile per le pazienti parlare ai loro datori di lavoro della malattia
       metastatica di cui soffrono, perché ciò può sollevare interrogativi sulla capacità
       della paziente di svolgere i propri compiti, complicando i rapporti di lavoro. Lungi
       dall’essere una preoccupazione secondaria rispetto alle scelte terapeutiche, queste
       problematiche possono avere un impatto notevole sulla qualità della vita del paziente
       e del caregiver. L’iniziativa della Commissione europea volta a migliorare l’equilibrio tra
       vita professionale e vita privata dei caregiver nell’ambito del Pilastro europeo dei diritti
       sociali50 è un passo nella giusta direzione, ma occorre fare di più per conoscere meglio
       il numero esatto di persone interessate e come sostenerle meglio in tutta Europa.

       Garantire un adeguato coinvolgimento dei pazienti nel processo terapeutico rimane
       una sfida significativa.51 La scelta dei pazienti e la condivisione delle decisioni è di
       fondamentale importanza e le varie persone coinvolte dovrebbero avere gli strumenti
       giusti per partecipare a questo processo. Una recente revisione della letteratura ha
       rilevato che, nel 63% dei casi, la maggior parte dei pazienti ha espresso il desiderio di
       partecipare attivamente alle decisioni riguardanti il loro trattamento e la percentuale
       di pazienti che dichiarano tale preferenza sta crescendo nel tempo. Atteggiamento
       questo, particolarmente diffuso tra i pazienti oncologici.52

       Nel processo decisionale condiviso, medici e pazienti lavorano insieme per
       selezionare un intervento appropriato. La decisione si basa sull’evidenza clinica e
       sulle preferenze informate del paziente e tiene conto dei valori e delle esigenze
       dello stesso. Comporta la diffusione di informazioni basate su prove scientifiche
       sulle opzioni disponibili, benefici, rischi e incertezze, assieme ad un sistema per
       la registrazione e l’attuazione delle preferenze informate dei pazienti. Questo
       processo può essere coadiuvato da dispositivi di supporto decisionale al paziente
       in formato elettronico o cartaceo. Nel caso del tumore al seno metastatico, si
       dovrebbe prendere in considerazione anche il ruolo dei caregiver (informali), in
       quanto è importante che le pazienti abbiano l’appoggio di personale non medico
       durante l’intero processo decisionale, oltre che un supporto nella valutazione delle
       diverse opzioni terapeutiche.53

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